Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1-forsøg, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af imatinib til behandling af lymfangioleiomyomatosis (LAM) (LAMP-2)

19. januar 2026 opdateret af: Jeanine D'Armiento, Columbia University

En fase 1, randomiseret, dobbeltblindet, placebo-kontrolleret, forsøg, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af imatinib til behandling af lymfangioleiomyomatose [LAMP-2-forsøg]

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) er en sjælden cystisk lungesygdom, der ser ud til at opføre sig som en langsomt voksende kræft. Da klinisk progression er meget langsom, er nye blodprøver blevet brugt til at fremskynde den tid, der kræves for at finde sikre og effektive medicin. Et stort National Institute of Health Study kaldet Miles viste, at Sirolimus (også kendt som rapamycin) forbedrede lungefunktionen hos personer med LAM. Da de fleste individer med LAM og nedsat lungefunktion nu er på sirolimus, kan fremtidige undersøgelser vise sig at være vanskeligere. Laboratorieundersøgelser antydede, at imatinib mesylat (imatinib), et FDA-godkendt lægemiddel til leukæmi, initierer LAM-celledød. En pilotforsøg med imatinib med titlen "Imatinib mesylat til behandling af lymfangioleiomyomatosis" - (LAMP -1) blev finansieret af forsvarsdepartementet i 2016 og dokumenterede (1) sikkerheden ved anvendelse af tyrosinkinaseinhibitorer hos patienter med LAM; (2) sikkerheden ved samtidig anvendelse af tyrosinkinase og mTOR -hæmmere; og (3) kortvarig variation i vaskulær endotelvækstfaktor D (VEGF -D) - en LAM -biomarkør, som et svar på terapier. På grund af det kortvarige LAMP-1-forsøg vil LAMP-2 være en langvarig 6-måneders klinisk undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​imatinib hos patienter med LAM. Patienter, der deltager i forsøget, kommer ind i 5 kontorbesøg og kontrol af telefonopkald hver 2. uge i løbet af 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Lymphangioleiomyomatosis (LAM) er en sjælden cystisk lungesygdom, der skyldes en meget langsomt voksende kræft, der spreder sig via uoplyst aktivitet af mTOR -vejen. En stor NIH -undersøgelse (Miles) fandt, at Sirolimus (rapamycin), der hæmmer mTOR -stien, forbedrede lungefunktionen og livskvaliteten sammenlignet med placebo i LAM. Sirolimus har vist sig at forårsage vækstundertrykkelse, men ikke apoptose af LAM -celler i kultur. Derudover har ikke alle patienter med LAM en klinisk effekt med sirolimus. For nylig har det vist sig, at imatinib -mesylat inducerer LAM -celle -apoptose, hvilket øger muligheden for mere varig terapi for LAM. I øjeblikket er de fleste LAM -patienter på sirolimus, og forsøg på at finde sirolimus naive patienter har ikke haft succes for andre undersøgelser. LAM -celler bruger den mesenchymale PDGF -receptorvej til spredning, svarende til visse leukæmier og langsomt voksende neoplasmer. Laboratorieundersøgelser antydede, at imatinib mesylat (IMatinib), et FDA -godkendt lægemiddel til leukæmi, initierer LAM -celledød. En pilotforsøg med imatinib (LAMP-1) blev finansieret af DOD i 2016 og dokumenterede (1) sikkerheden ved anvendelse af tyrosinkinaseinhibitorer hos patienter med LAM; (2) sikkerheden ved samtidig anvendelse af tyrosinkinase og mTOR -hæmmere; og (3) kortvarig variation i VEGF-D som et svar på terapier. Samtidig cellebaserede forskningsundersøgelser i løbet af denne tid viste lige så effektiv tumoricid aktivitet af nilotinib in vitro. På grund af den kortvarige LAMP-1-forsøg foreslår efterforskerne en længere sigt-klinisk undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​imatinib hos patienter med LAM.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Monica Goldklang, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ledende efterforsker:
          • Charlie Strange, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Kvinder 18 til 64 år (inklusive)

  • Pulmonal funktionstest (PFT) med følgende kriterier:

    1. DLCO> 20% forudsagt og FVC <90% eller
    2. Post Bronchodilator FEV1 mellem 30% og 90% forudsagt.
  • Bekræftet eller mulig diagnose af LAM
  • Villig til at undgå grapefrugtjuice og St. John's Wort, mens du er i undersøgelsen
  • I stand og villig til at overholde undersøgelsesprocedurerne

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der har eller vil gennemgå en transplantation
  • Kvinder, der vil gennemgå en operation
  • Kvinder, der i øjeblikket er gravide eller planlægger en graviditet
  • Kvinder, der i øjeblikket ammer eller ammer
  • Demens eller anden kognitiv dysfunktion, der efter efterforskerens mening ville forhindre deltageren i at samtykke til undersøgelsen eller gennemføre undersøgelsesprocedurer

  • Tager i øjeblikket en af ​​følgende medicin:

    • Antifungale medicin: ketoconazol; Itraconazol; Voriconazol.
    • Antibiotika til bakterieinfektioner: Clarithromycin.
    • Analgetika til behandling af hovedpine/migræne: dihydroergotamine; Dihydroergotamin intranasal
    • Antiretrovirale proteaseinhibitorer anvendt i human immundefektvirus (HIV) infektioner: atazanavir; Nelfinavir; Indinavir; Ritonavir; Saquinavir
    • Anti-epileptisk eller anfaldsmedicin: Carbamazepin, fosphenytoin; Oxcarbamazepin; Phenobarbital; Phenytoin; Primidon
    • Anti-depressiv medicin: Nefazodon; St. John's Wort
    • Målrettede kræftlægemidler: regorafenib; Venetoclax; Cobimetinib
    • IVABRADINE (bruges til behandling af kronisk hjertesvigt); Telithromycin (brugt til behandling af erhvervet samfund af lungebetændelse); Lomitapid (behandling af familiær hypercholesterolæmi); Lonafarnib (Hutchinson-Gilford Progeria syndrom); Conivaptan (behandler lave natriumniveauer); Flibanserin (håndtering af hypoaktiv seksuel lystforstyrrelse (HSDD)); Naloxegol (opioid-induceret forstoppelse); Warfarin (forhindrer blodpropper); Lurasidon (skizofreni og bipolar depression); Eliglustat (behandling af Gauchers sygdom).
  • Ikke engelsktalende, analfabeter eller andre sårbare personer vil ikke blive inkluderet blandt studiepersoner.
  • Enhver betingelse, der efter efterforskerens mening kan have negativ indflydelse på undersøgelsesresultatet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Imatinib Mesylate Group
Denne gruppe vil modtage imatinib -mesylat i løbet af forsøget.
Medicin: Imatimib mesylat
Deltagerne vil tage imatinib mesylat (imatinib), et FDA -godkendt lægemiddel til leukæmi, oralt 400 mg (to gange dagligt)
Andre navne:
  • Gleevec®
  • imatinib
Placebo komparator: Placebo -gruppe
Denne gruppe modtager placebo i løbet af retssagen.
Medicin: Placebo
Placebo administreres i den samme dosering og måde som undersøgelsesmedicinen. Placebo ligner undersøgelsesmedicinen, men indeholder ingen aktive ingredienser.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: 1 år
At observere og sammenligne forekomsten af ​​bivirkninger, der opleves af deltagere, der modtog imatinib -mesylat sammenlignet med placebo gennem hele undersøgelsens varighed.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i VEGF-D mellem studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
For at sammenligne ændringen i det log-transformerede niveau af VEGF-D fra baseline til 6 måneder mellem imatinib mesylat og placebogrupper.
Baseline, 6 måneder
Ændring i tvungen vital kapacitet (FVC) mellem studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
For at sammenligne ændringen i tvungen vital kapacitet (FVC) fra baseline til 6 måneder mellem imatinib mesylat og placebogrupper.
Baseline, 6 måneder
Ændring i procent tvungen ekspirationsvolumen på et sekund (FEV1) mellem studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
For at sammenligne ændringen i den procentvise forudsagte FEV1 (tvungen ekspirationsvolumen på et sekund) ved hjælp af "GLI andre" standarder fra baseline til 6 måneder mellem imatinib mesylat og placebogrupper.
Baseline, 6 måneder
Ændring i St. George Respiratory Spørgeskema (SGRQ) score mellem studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
For at sammenligne ændringen i den samlede score for St. George Respiratory -spørgeskemaet (SGRQ) fra baseline til 6 måneder mellem imatinib mesylat og placebogrupper. Resultater spænder fra 0 til 100, hvor 0 ikke repræsenterer nogen sundhedsnedsættelse og 100, der repræsenterer maksimal sundhedsvækkelse.
Baseline, 6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i høj mobilitetsgruppe AT-Hook2 (HMGA2) mellem studiegrupper
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringen i ekspression af den neurale crest-biomarkør HMGA2 (høj mobilitetsgruppe ved-hook2) mellem imatinib og placebogrupper i hele gruppen og hos dem, der ikke er på sirolimus.
1 år
Ændring i procent tvungen ekspirationsvolumen på et sekund (FEV1)
Tidsramme: 1 år
At sammenligne ændringen i den procentvise forudsagte FEV1 mellem imatinib og placebogrupper hos dem, der ikke er på sirolimus.
1 år
Ændring i modificeret medicinsk forskningsråd (MMRC) dyspnø score
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringen i MMRC (Modificeret Medical Research Council) score dyspnø mellem imatinib og placebogrupper i hele gruppen og i dem, der ikke er på sirolimus. MMRC-skalaen er et selvvurderingsværktøj til at måle graden af ​​handicap, som åndenød udgør på de daglige aktiviteter i en skala fra 0 til 4. en højere score indikerer en højere grad af handicap på grund af åndenød.
1 år
Ændring i 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringen i 6MWT (6 minutters gangtest) afstand mellem imatinib og placebogrupper i hele gruppen og hos dem, der ikke er på sirolimus. 6MWT måler, hvor langt en deltager kan gå på 6 minutter.
1 år
Ændring i Euroqol 5 Dimension (EQ5D)
Tidsramme: 1 år
For at sammenligne ændringen i EQ5D -scoringer mellem imatinib og placebogrupper i hele gruppen og hos dem, der ikke er på sirolimus. EQ-5D (Euroqol 5-dimensionen) er et spørgeskema designet til at måle en persons sundhedsrelaterede livskvalitet ved at vurdere deres selvrapporterede oplevelser på tværs af fem nøgledimensioner: mobilitet, egenpleje, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression. Scoringen er baseret på en skala fra 0-100, hvor 0 er den værste tænkelige sundhedsstat og 100 er den bedste tænkelige sundhedsstat.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Columbia University

Samarbejdspartnere

Medical University of South Carolina
United States Department of Defense

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jeanine D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

21. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAT1955

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lymfangioleiomyomatose (LAM)

Kliniske forsøg med Imatimib mesylat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner