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Uno studio di fase 1 che valuta la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di imatinib per il trattamento della linfancioleiomiomatosi (LAM) (LAMP-2)

19 gennaio 2026 aggiornato da: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Una fase 1, randomizzata, in doppio cieco, controllato con placebo, sperimentazione che valuta la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di imatinib per il trattamento della linfancioleiomiomatosi [studio LAMP-2]

La linfancioliomiomatosi (LAM) è una rara malattia polmonare cistica che sembra comportarsi come un tumore in crescita lentamente. Poiché la progressione clinica è molto lenta, sono stati usati nuovi esami del sangue per accelerare il tempo necessario per trovare farmaci sicuri ed efficaci. Un grande studio del National Institute of Health chiamato Miles ha mostrato che Sirolimus (noto anche come rapamicina) ha migliorato la funzione polmonare negli individui con LAM. Poiché la maggior parte delle persone con LAM e la funzionalità polmonare alterata sono ora su Sirolimus, gli studi futuri potrebbero rivelarsi più difficili. Studi di laboratorio hanno suggerito che il mesilato imatinib (imatinib), un farmaco approvato dalla FDA per la leucemia, avvia la morte delle cellule LAM. Uno studio pilota con imatinib intitolato "Imatinib mesilato per il trattamento della linfangiooleiomatosi" - (LAMP -1) è stato finanziato dal Dipartimento della Difesa nel 2016 e ha documentato (1) la sicurezza dell'uso degli inibitori della tirosina chinasi in pazienti con LAM; (2) la sicurezza dell'uso simultaneo di tirosina chinasi e inibitori di mTOR; e, (3) variabilità a breve termine nel fattore di crescita endoteliale vascolare D (VEGF -D) - un biomarcatore LAM, come risposta alle terapie. A causa dello studio LAMP-1 a breve termine, Lamp-2 sarà uno studio clinico a 6 mesi a più lungo termine che valuta la sicurezza e la tollerabilità di imatinib nei pazienti con LAM. I pazienti che partecipano allo studio arriveranno per 5 visite in ufficio e le telefonate di controllo ogni 2 settimane nel corso di 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La linfancioleiomiomatosi (LAM) è una rara malattia polmonare cistica dovuta a un tumore a crescita molto lenta che prolifera attraverso l'attività non opposta della via mTOR. Un grande studio NIH (miglia) ha scoperto che Sirolimus (rapamicina) che inibisce la via della via mTOR ha migliorato la funzione polmonare e la qualità della vita rispetto al placebo in LAM. Si è dimostrato che Sirolimus provoca la soppressione della crescita ma non l'apoptosi delle cellule LAM in coltura. Inoltre, non tutti i pazienti con LAM hanno un effetto clinico con Sirolimus. Recentemente, il mesilato di imatinib ha dimostrato di indurre l'apoptosi a cellule LAM, aumentando la possibilità di terapia più duratura per LAM. Attualmente, la maggior parte dei pazienti LAM è su Sirolimus e i tentativi di trovare i pazienti naive Sirolimus non hanno avuto successo per altri studi. Le cellule LAM utilizzano la via del recettore Mesenchimale PDGF per la proliferazione, simile a alcune leucemie e neoplasie a lenta crescita. Studi di laboratorio hanno suggerito che il mesilato imatinib (imatinib), un farmaco approvato dalla FDA per la leucemia, avvia la morte delle cellule LAM. Una sperimentazione pilota con imatinib (LAMP-1) è stata finanziata dal DOD nel 2016 e ha documentato (1) la sicurezza dell'uso degli inibitori della tirosina chinasi nei pazienti con LAM; (2) la sicurezza dell'uso simultaneo di tirosina chinasi e inibitori di mTOR; e, (3) variabilità a breve termine in VEGF-D come risposta alle terapie. Durante questo periodo studi di ricerca basati su cellule concomitanti hanno mostrato un'attività tumoricida altrettanto efficace della nilotinib in vitro. A causa dello studio LAMP-1 a breve termine, gli investigatori propongono uno studio clinico a più lungo termine che valuta la sicurezza e la tollerabilità di imatinib nei pazienti con LAM.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Sub-investigatore:
          • Monica Goldklang, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigatore principale:
          • Charlie Strange, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Donne da 18 a 64 anni (inclusivo)

  • Test della funzione polmonare (PFT) con seguenti criteri:

    1. DLCO> 20% previsto e FVC <90% o
    2. Post Bronchodilator FEV1 tra il 30% e il 90% previsto.
  • Diagnosi confermata o possibile di Lam
  • Disposto a evitare il succo di pompelmo e l'erba di San Giovanni mentre nello studio
  • Capace e disposto a rispettare le procedure di studio

Criteri di esclusione:

  • Donne che hanno o si sottopongono a un trapianto
  • Donne che subiscono un intervento chirurgico
  • Donne che sono attualmente incinte o pianificano una gravidanza
  • Donne che attualmente stanno allattando o allattante
  • La demenza o altre disfunzioni cognitive che, secondo il parere dell'investigatore, impedirebbero al partecipante di acconsentire allo studio o completare le procedure di studio

  • Attualmente assume uno dei seguenti farmaci:

    • Farmaci antifungini: ketoconazolo; Itraconazolo; Voriconazole.
    • Antibiotici per infezioni batteriche: claritromicina.
    • Analgesici per curare il mal di testa/emicrania: diidroergotamina; Diidroergotamina intranasale
    • Inibitori della proteasi antiretrovirale usati nelle infezioni del virus dell'immunodeficienza umana (HIV): azanavir; Nelfinavir; Indinavir; Ritonavir; Saqinavir
    • Farmaci antiepilettici o convulsivi: carbamazepina, fosfenitoina; Oxcarbamazepina; Fenobarbital; Fenitoina; Primidone
    • Farmaci antidepressivi: nefazodone; L'erba di San Giovanni
    • Farmaci di cancro mirati: Regorafenib; Venetoclax; Cobimetinib
    • Ivabradina (usato per trattare l'insufficienza cardiaca cronica); Telitromicina (utilizzata per trattare la polmonite acquisita dalla comunità); Lomitapide (trattamento dell'ipercolesterolemia familiare); Lonafarnib (sindrome della progeria di Hutchinson-Gilford); convaptan (tratta bassi livelli di sodio); flibanserin (gestione del disturbo ipoattivo del desiderio sessuale (HSDD)); Naloxegol (costipazione indotta da oppioidi); Warfarin (prevenire i coaguli di sangue); Lurasidone (schizofrenia e depressione bipolare); Eliglust (trattamento della malattia di Gaucher).
  • Non verranno inclusi tra le persone non inglesi, analfabete o altre persone vulnerabili.
  • Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dell'investigatore, potrebbe influenzare negativamente il risultato dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Gruppo mesilato imatinib
Questo gruppo riceverà mesilato imatinib nel corso del processo.
Droga: Imatimib mesilato
I partecipanti prendono il mesilato imatinib (imatinib), un farmaco approvato dalla FDA per la leucemia, per via orale 400 mg (due volte al giorno)
Altri nomi:
  • Gleevec®
  • imatinib
Comparatore placebo: Gruppo placebo
Questo gruppo riceverà il placebo nel corso del processo.
Droga: Placebo
Il placebo sarà somministrato nello stesso dosaggio e maniera del farmaco di studio. Il placebo assomiglia al farmaco di studio ma non contiene ingredienti attivi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 1 anno
Per osservare e confrontare il verificarsi di eventi avversi vissuti dai partecipanti che ricevono mesilato imatinib rispetto al placebo per tutta la durata dello studio.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nel VEGF-D tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Per confrontare la variazione del livello trasformato in log di VEGF-D dal basale a 6 mesi tra i gruppi di mesilato di imatinib e placebo.
Basale, 6 mesi
Cambiamento della capacità vitale forzata (FVC) tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Per confrontare la variazione della capacità vitale forzata (FVC) dal basale a 6 mesi tra i gruppi di mesilato e placebo di imatinib.
Basale, 6 mesi
Variazione del volume espiratorio forzato percentuale in un secondo (FEV1) tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Per confrontare la variazione della percentuale prevista FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) usando gli standard "GI Altri" dal basale a 6 mesi tra i gruppi di mesilato e placebo Imatinib.
Basale, 6 mesi
Cambiamento nel punteggio del questionario respiratorio di St. George (SGRQ) tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: Basale, 6 mesi
Per confrontare il cambiamento nel punteggio totale del questionario respiratorio di St. George (SGRQ) dal basale a 6 mesi tra i gruppi di mesilato e placebo di imatinib. I punteggi vanno da 0 a 100, con 0 che non rappresentano danni sanitari e 100 che rappresentano la massima riduzione della salute.
Basale, 6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nel gruppo ad alta mobilità AT-HOOK2 (HMGA2) tra i gruppi di studio
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare il cambiamento nell'espressione del biomarker neurale Crest HMGA2 (gruppo ad alta mobilità AT-HOOK2) tra i gruppi di imatinib e placebo nell'intero gruppo e in quelli non su Sirolimus.
1 anno
Variazione del volume espiratorio forzato percentuale in un secondo (FEV1)
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare il cambiamento nella percentuale prevista FEV1 tra i gruppi di imatinib e placebo in quelli non su Sirolimus.
1 anno
Cambiamento nel punteggio Dispnea del Consiglio di ricerca medica modificata (MMRC)
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare il cambiamento nel punteggio Dispnea MMRC (Modified Medical Research Council) tra i gruppi di imatinib e placebo nell'intero gruppo e in quelli non su Sirolimus. La scala MMRC è uno strumento di autovalutazione per misurare il grado di disabilità che la mancanza di respiro si pone sulle attività quotidiane su una scala da 0 a 4. Un punteggio più alto indica un grado più elevato di disabilità a causa della mancanza di respiro.
1 anno
Modifica nel test di 6 minuti di camminata (6MWT)
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare la variazione della distanza da 6MWT (test a piedi 6 minuti) tra i gruppi di imatinib e placebo nell'intero gruppo e in quelli non su Sirolimus. Il 6MWT misura fino a che punto un partecipante può camminare in 6 minuti.
1 anno
Modifica della dimensione Euroqol 5 (EQ5D)
Lasso di tempo: 1 anno
Per confrontare il cambiamento nei punteggi EQ5D tra i gruppi di imatinib e placebo nell'intero gruppo e in quelli non su Sirolimus. L'EQ-5D (Euroqol 5 Dimension) è un questionario progettato per misurare la qualità della vita legata alla salute di una persona valutando le loro esperienze auto-segnalate in cinque dimensioni chiave: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione. Il punteggio si basa su una scala di 0-100, 0 è il peggior stato sanitario immaginabile e 100 sono il miglior stato sanitario immaginabile.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Columbia University

Collaboratori

Medical University of South Carolina
United States Department of Defense

Investigatori

  • Investigatore principale: Jeanine D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

21 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAT1955

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Linfangioleiomiomatosi (LAM)

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