Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1-studie die de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn evalueert van imatinib voor de behandeling van lymfangioleiomyomatosis (lam) (LAMP-2)

19 januari 2026 bijgewerkt door: Jeanine D'Armiento, Columbia University

Een fase 1, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, proef die de veiligheid op lange termijn en verdraagbaarheid van imatinib evalueert voor de behandeling van lymfangioleiomyomatosis [lamp-2-studie]

Lymfangioleiomyomatosis (LAM) is een zeldzame cystische longziekte die zich lijkt te gedragen als een langzaam groeiende kanker. Omdat klinische progressie erg traag is, zijn nieuwe bloedtesten gebruikt om de tijd te versnellen die nodig is om veilige en effectieve medicijnen te vinden. Een groot National Institute of Health Study genaamd Miles toonde aan dat Sirolimus (ook bekend als Rapamycin) de longfunctie bij personen met LAM verbeterde. Omdat de meeste personen met LAM en een verminderde longfunctie nu op Sirolimus zijn, kunnen toekomstige studies moeilijker blijken te zijn. Laboratoriumstudies suggereerden dat imatinib mesylaat (imatinib), een door de FDA goedgekeurd medicijn voor leukemie, LAM-celdood initieert. Een pilootstudie met Imatinib getiteld "IMatinib mesylaat voor de behandeling van lymfangioleiomyomatosis" - (LAMP -1) werd gefinancierd door het ministerie van Defensie in 2016 en documenteerde (1) de veiligheid van het gebruik van tyrosinekinaseremmers bij patiënten met LAM; (2) de veiligheid van gelijktijdig gebruik van tyrosinekinase en mTOR -remmers; en (3) Variabiliteit op korte termijn in vasculaire endotheliale groeifactor D (VEGF -D) - een LAM -biomarker, als een reactie op therapieën. Vanwege de kortetermijnlamp-1-studie zal LAMP-2 een klinische studie van 6 maanden op de langere termijn zijn die de veiligheid en verdraagbaarheid van imatinib bij patiënten met LAM evalueert. Patiënten die deelnemen aan de proef komen binnen voor 5 kantoorbezoeken en check-telefoongesprekken om de 2 weken in de loop van 6 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Lymfangioleiomyomatosis (LAM) is een zeldzame cystische longziekte die te wijten is aan een zeer langzame groeiende kanker die zich prolifereert via een niet -tegengestelde activiteit van de mTOR -route. Een grote NIH -studie (mijlen) ontdekte dat sirolimus (rapamycine) die de mTOR -route remt verbeterde de longfunctie en kwaliteit van leven in vergelijking met placebo in LAM. Van sirolimus is aangetoond dat het groeipronteur veroorzaakt, maar niet op apoptose van LAM -cellen in kweek. Bovendien hebben niet alle patiënten met LAM een klinisch effect met sirolimus. Onlangs is aangetoond dat imatinib mesylaat LAM -celapoptose induceert, waardoor de mogelijkheid van meer blijvende therapie voor LAM wordt verhoogd. Momenteel zijn de meeste LAM -patiënten op Sirolimus en zijn pogingen om te vinden dat naïeve patiënten niet succesvol zijn geweest voor andere studies. LAM -cellen gebruiken de mesenchymale PDGF -receptorroute voor proliferatie, vergelijkbaar met bepaalde leukemieën en langzaam groeiende neoplasmata. Laboratoriumstudies suggereerden dat imatinib mesylaat (imatinib), een door de FDA goedgekeurde medicijn voor leukemie, LAM -celdood initieert. Een pilootstudie met imatinib (LAMP-1) werd gefinancierd door de DOD in 2016 en documenteerde (1) de veiligheid van het gebruik van tyrosinekinaseremmers bij patiënten met LAM; (2) de veiligheid van gelijktijdig gebruik van tyrosinekinase en mTOR -remmers; en (3) Variabiliteit op korte termijn in VEGF-D als reactie op therapieën. Gelijktijdige op cellen gebaseerde onderzoeksstudies in deze tijd toonden in vitro even effectieve tumoricide activiteit van nilotinib. Vanwege de kortetermijnlamp-1-studie stellen de onderzoekers een klinische studie op langere termijn voor die de veiligheid en verdraagbaarheid van imatinib bij patiënten met LAM evalueert.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Werving
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Onderonderzoeker:
          • Monica Goldklang, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
        • Hoofdonderzoeker:
          • Charlie Strange, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Vrouwen 18 tot en met 64 jaar (inclusief)

  • Pulmonale functietest (PFT) met de volgende criteria:

    1. DLCO> 20% voorspelde en FVC <90% of
    2. Post Bronchodilator FEV1 tussen 30% en 90% voorspeld.
  • Bevestigde of mogelijke diagnose van lam
  • Bereid om grapefruitsap en het wort van St. John te vermijden terwijl ze in de studie zijn
  • In staat en bereid om aan de onderzoeksprocedures te voldoen

Uitsluitingscriteria:

  • Vrouwen die een transplantatie hebben of zullen ondergaan
  • Vrouwen die een operatie zullen ondergaan
  • Vrouwen die momenteel zwanger zijn of van plan zijn een zwangerschap
  • Vrouwen die momenteel borstvoeding geven of lacteren
  • Dementie of andere cognitieve disfunctie die naar de mening van de onderzoeker zou voorkomen dat de deelnemer instemt met de studie of het voltooien van onderzoeksprocedures

  • Momenteel een van de volgende medicijnen gebruikt:

    • Antischimmelmedicijnen: ketoconazol; Itraconazol; Voriconazol.
    • Antibiotica voor bacteriële infecties: Clarithromycin.
    • Analgetica om hoofdpijn/migraine te behandelen: dihydroergotamine; Dihydroergotamine intranasaal
    • Antiretrovirale proteaseremmers die worden gebruikt in infecties van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV): Atazanavir; Nelfinavir; Indinavir; Ritonavir; Saquinavir
    • Anti-epileptische of aanvallen medicijnen: carbamazepine, fosfenytoïne; Oxcarbamazepine; Fenobarbital; Fenytoïne; Primidon
    • Antidepressieve medicijnen: nefazodon; St. John's Wort
    • Gerichte geneesmiddelen voor kanker: regorafenib; Venetoclax; Cobimetinib
    • Ivabradine (gebruikt om chronisch hartfalen te behandelen); Telithromycine (gebruikt om door de gemeenschap verworven longontsteking te behandelen); Lomitapide (behandeling van familiale hypercholesterolemie); Lonafarnib (Hutchinson-Gilford Progeria-syndroom); conivaptan (behandel lage natriumspiegels); Flibanserin (management van hypoactieve seksuele verlangensstoornis (HSDD)); Naloxegol (opioïde-geïnduceerde constipatie); Warfarine (voorkom bloedstolsels); Lurasidon (schizofrenie en bipolaire depressie); Eliglustat (behandeling van de ziekte van Gaucher).
  • Niet -Engels spreken, analfabeet of andere kwetsbare personen zullen niet worden opgenomen onder onderzoeksonderwerpen.
  • Elke voorwaarde die naar de mening van de onderzoeker het onderzoeksresultaat kan beïnvloeden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Imatinib mesylaatgroep
Deze groep ontvangt imatinib mesylaat in de loop van het proces.
Geneesmiddel: Imatimib mesylaat
Deelnemers nemen imatinib mesylaat (imatinib), een door de FDA goedgekeurd medicijn voor leukemie, oraal 400 mg (tweemaal daags)
Andere namen:
  • Gleevec®
  • imatinib
Placebo-vergelijker: Placebogroep
Deze groep ontvangt Placebo in de loop van het proces.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt toegediend in dezelfde dosering en manier als het onderzoeksmedicijn. De placebo ziet eruit als het studiemedicijn, maar bevat geen actieve ingrediënten.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 1 jaar
Om het optreden van bijwerkingen te observeren en te vergelijken door deelnemers die imatinib mesylaat ontvangen in vergelijking met placebo gedurende de duur van het onderzoek.
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in VEGF-D tussen studiegroepen
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
Om de verandering in het log-getransformeerde niveau van VEGF-D te vergelijken van basislijn tot 6 maanden tussen imatinib mesylaat en placebogroepen.
Basislijn, 6 maanden
Verandering in gedwongen vitale capaciteit (FVC) tussen studiegroepen
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
Om de verandering in gedwongen vitale capaciteit (FVC) te vergelijken van basislijn tot 6 maanden tussen imatinib mesylaat en placebogroepen.
Basislijn, 6 maanden
Verandering van het percentage gedwongen expiratoire volume in één seconde (FEV1) tussen studiegroepen
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
Om de verandering in het percentage voorspelde FEV1 (gedwongen expiratoire volume in één seconde) te vergelijken met behulp van "Gli andere" normen van basislijn tot 6 maanden tussen imatinib mesylaat en placebogroepen.
Basislijn, 6 maanden
Verandering in St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) score tussen studiegroepen
Tijdsspanne: Basislijn, 6 maanden
Om de verandering in de totale score van de St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) te vergelijken van baseline tot 6 maanden tussen imatinib mesylaat en placebogroepen. Scores variëren van 0 tot 100, waarbij 0 geen gezondheidsbeperking vertegenwoordigt en 100 die maximale gezondheidstoornissen vertegenwoordigen.
Basislijn, 6 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in hoge mobiliteitsgroep AT-Hook2 (HMGA2) tussen studiegroepen
Tijdsspanne: 1 jaar
Om de verandering in expressie van de neurale crest biomarker HMGA2 (hoge mobiliteitsgroep AT-Hook2) te vergelijken tussen imatinib en placebogroepen in de hele groep, en in degenen die niet op sirolimus zijn.
1 jaar
Verandering van het percentage gedwongen expiratoir volume in één seconde (FEV1)
Tijdsspanne: 1 jaar
Om de verandering in het percentage voorspelde FEV1 tussen imatinib en placebogroepen te vergelijken in degenen die niet op Sirolimus zijn.
1 jaar
Verandering in de Dyspneu -score van Modified Medical Research Council (MMRC)
Tijdsspanne: 1 jaar
Om de wijziging in MMRC (Modified Medical Research Council) DYSPNEA -score te vergelijken tussen imatinib en placebogroepen in de hele groep en in degenen die niet op Sirolimus zijn. De MMRC-schaal is een zelfbeoordelingstool om de mate van handicap te meten die ademloosheid vormt op dagelijkse activiteiten op een schaal van 0 tot 4. Een hogere score duidt op een hogere mate van handicap als gevolg van ademloosheid.
1 jaar
Verander in 6 minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: 1 jaar
Om de verandering in de afstand van 6MWT (6 minuten lopen) te vergelijken tussen imatinib en placebogroepen in de hele groep en in degenen die niet op Sirolimus zijn. De 6MWT meet hoe ver een deelnemer in 6 minuten kan lopen.
1 jaar
Verandering in Euroqol 5 -dimensie (EQ5D)
Tijdsspanne: 1 jaar
Om de verandering in EQ5D -scores tussen IMatinib en placebo -groepen in de hele groep te vergelijken en in degenen die niet op Sirolimus zijn. De EQ-5D (Euroqol 5-dimensie) is een vragenlijst die is ontworpen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van een persoon te meten door hun zelfgerapporteerde ervaringen te beoordelen in vijf belangrijke dimensies: mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak en angst/depressie. De score is gebaseerd op een schaal van 0-100, 0 is de slechtst denkbare gezondheidstoestand en 100 is de beste denkbare gezondheidstoestand.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Columbia University

Medewerkers

Medical University of South Carolina
United States Department of Defense

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Jeanine D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAAT1955

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren