Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1-studie som evaluerer langsiktig sikkerhet og toleranse av imatinib for behandling av lymfangioleiomyomatose (LAM) (LAMP-2)

19. januar 2026 oppdatert av: Jeanine D'Armiento, Columbia University

En fase 1, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, studie som evaluerer den langsiktige sikkerhet og tolerabiliteten til imatinib for behandling av lymfangioleiomyomatose [LAMP-2-studie]

Lymfangioleiomyomatose (LAM) er en sjelden cystisk lungesykdom som ser ut til å oppføre seg som en sakte voksende kreft. Siden klinisk progresjon er veldig treg, har nye blodprøver blitt brukt for å øke hastigheten på tiden som kreves for å finne trygge og effektive medisiner. Et stort nasjonalt institutt for helseundersøkelse kalt Miles viste at Sirolimus (også kjent som rapamycin) forbedret lungefunksjon hos individer med LAM. Siden de fleste individer med LAM og nedsatt lungefunksjon nå er på sirolimus, kan fremtidige studier vise seg å være vanskeligere. Laboratoriestudier antydet at imatinib mesylat (imatinib), et FDA-godkjent medikament for leukemi, initierer LAM-celledød. En pilotforsøk med imatinib med tittelen "Imatinib mesylat for behandling av lymfangioleiomyomatose" - (LAMP -1) ble finansiert av Department of Defense i 2016, og dokumentert (1) sikkerheten for bruk av tyrosinkinaseinhibitorer hos pasienter med LAM; (2) sikkerheten for samtidig bruk av tyrosinkinase og mTOR -hemmere; og, (3) kortsiktig variabilitet i vaskulær endotelial vekstfaktor D (VEGF -D) - en LAM -biomarkør, som et svar på terapier. På grunn av den kortsiktige LAMP-1-studien, vil LAMP-2 være en langsiktig 6-måneders klinisk studie som evaluerer sikkerheten og toleransen til imatinib hos pasienter med LAM. Pasienter som deltar i forsøket vil komme inn for 5 kontorbesøk og sjekke telefonsamtaler hver 2. uke i løpet av 6 måneder.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Lymfangioleiomyomatose (LAM) er en sjelden cystisk lungesykdom som skyldes en veldig langsom voksende kreft som spredes via ubesatt aktivitet av mTOR -banen. En stor NIH -studie (miles) fant at sirolimus (rapamycin) som hemmer mTOR -banen forbedret lungefunksjon og livskvalitet sammenlignet med placebo i LAM. Sirolimus har vist seg å forårsake vekstundertrykkelse, men ikke apoptose av LAM -celler i kultur. I tillegg har ikke alle pasienter med LAM en klinisk effekt med sirolimus. Nylig har imatinib mesylat vist seg å indusere LAM -celle -apoptose, noe som øker muligheten for mer varig terapi for LAM. Foreløpig er de fleste LAM -pasienter på Sirolimus og forsøk på å finne Sirolimus Naive pasienter har ikke hatt suksess for andre studier. LAM -celler bruker den mesenkymale PDGF -reseptorveien for spredning, lik visse leukemier og sakte voksende neoplasmer. Laboratoriestudier antydet at imatinib mesylat (imatinib), et FDA -godkjent medikament for leukemi, initierer LAM -celledød. En pilotforsøk med imatinib (LAMP-1) ble finansiert av DoD i 2016, og dokumenterte (1) sikkerheten for bruk av tyrosinkinasehemmere hos pasienter med LAM; (2) sikkerheten for samtidig bruk av tyrosinkinase og mTOR -hemmere; og (3) kortsiktig variabilitet i VEGF-D som et svar på terapier. Samtidig cellebaserte forskningsstudier i løpet av denne tiden viste like effektiv tumoricidal aktivitet av nilotinib in vitro. På grunn av den kortsiktige LAMP-1-studien, foreslår etterforskerne en klinisk studie på lang sikt som evaluerer sikkerheten og toleransen til imatinib hos pasienter med LAM.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jeanine D'Armiento, MD, PhD
        • Underetterforsker:
          • Monica Goldklang, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Hovedetterforsker:
          • Charlie Strange, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Kvinner 18 til 64 år (inkluderende)

  • Pulmonal funksjonstest (PFT) med følgende kriterier:

    1. DLCO> 20% forutsagt og FVC <90% eller
    2. Post bronchodilator FEV1 mellom 30% og 90% spådd.
  • Bekreftet eller mulig diagnose av LAM
  • Villig til å unngå grapefruktjuice og St. John's Wort mens du er i studien
  • I stand til og villig til å overholde studieprosedyrene

Eksklusjonskriterier:

  • Kvinner som har eller vil gjennomgå en transplantasjon
  • Kvinner som vil gjennomgå kirurgi
  • Kvinner som for tiden er gravide eller planlegger graviditet
  • Kvinner som for tiden ammer eller ammende
  • Demens eller annen kognitiv dysfunksjon som etter etterforskerens mening ville hindre deltakeren i å samtykke til studien eller fullføre studieprosedyrer

  • Tar for øyeblikket noen av følgende medisiner:

    • Soppdrepende medisiner: ketokonazol; Itraconazol; Voriconazole.
    • Antibiotika for bakterielle infeksjoner: Clarithromycin.
    • Analgetika for å behandle hodepine/migrene: dihydroergotamin; Dihydroergotamin intranasal
    • Antiretrovirale proteaseinhibitorer brukt i humane immunsviktvirus (HIV) infeksjoner: atazanavir; Nelfinavir; Indinavir; Ritonavir; Saquinavir
    • Anti-epileptiske eller anfallsmedisiner: karbamazepin, fosfenytoin; Oxcarbamazepine; Fenobarbital; Fenytoin; Primidon
    • Anti-depressive medisiner: Nefazodon; St. John's Wort
    • Målrettede kreftmedisiner: Regorafenib; Venetoclax; Kobimetinib
    • Ivabradine (brukt til å behandle kronisk hjertesvikt); Telithromycin (brukt til å behandle fellesskapsknyttet lungebetennelse); Lomitapid (behandling av familiær hyperkolesterolemi); Lonafarnib (Hutchinson-Gilford Progeria syndrom); Conivaptan (behandle lave natriumnivåer); flibanserin (styring av hypoaktiv seksuell lystforstyrrelse (HSDD)); Naloxegol (opioidindusert forstoppelse); Warfarin (forhindre blodpropp); Lurasidon (schizofreni og bipolar depresjon); ELIGLUSTAT (behandling av Gauchers sykdom).
  • Ikke -engelsktalende, analfabeter eller andre utsatte personer vil ikke bli inkludert blant studiefagene.
  • Enhver betingelse som etter etterforskerens mening kan påvirke studieutfallet negativt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Imatinib mesylatgruppe
Denne gruppen vil motta imatinib mesylat i løpet av rettssaken.
Legemiddel: Imatimib mesylat
Deltakerne vil ta imatinib mesylat (imatinib), et FDA -godkjent medikament for leukemi, oralt 400 mg (to ganger daglig)
Andre navn:
  • Gleevec®
  • Imatinib
Placebo komparator: Placebogruppe
Denne gruppen vil motta placebo i løpet av rettsaken.
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert på samme dosering og måte som studiemedisinen. Placebo ser ut som studiemedisinen, men inneholder ingen aktive ingredienser.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: 1 år
For å observere og sammenligne forekomsten av bivirkninger som deltakere opplever som mottar imatinib -mesylat sammenlignet med placebo gjennom hele studiens varighet.
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i VEGF-D mellom studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
For å sammenligne endringen i det log-transformerte nivået av VEGF-D fra baseline til 6 måneder mellom imatinib mesylat og placebogrupper.
Baseline, 6 måneder
Endring i tvungen vital kapasitet (FVC) mellom studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
For å sammenligne endringen i tvungen vital kapasitet (FVC) fra baseline til 6 måneder mellom imatinib mesylat- og placebogrupper.
Baseline, 6 måneder
Endring i prosent tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1) mellom studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
For å sammenligne endringen i prosentvis spådde FEV1 (tvangsekspirasjonsvolum på ett sekund) ved å bruke "Gli andre" standarder fra baseline til 6 måneder mellom imatinib mesylat og placebogrupper.
Baseline, 6 måneder
Endring i St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) poengsum mellom studiegrupper
Tidsramme: Baseline, 6 måneder
For å sammenligne endringen i den totale poengsummen til St. George Respiratory Questionnaire (SGRQ) fra baseline til 6 måneder mellom imatinib mesylat og placebogrupper. Poengene varierer fra 0 til 100, med 0 som representerer ingen helsehemming og 100 som representerer maksimal helsehemming.
Baseline, 6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i høy mobilitetsgruppe AT-Hook2 (HMGA2) mellom studiegrupper
Tidsramme: 1 år
For å sammenligne endringen i uttrykk for den nevrale Crest-biomarkøren HMGA2 (høy mobilitetsgruppe AT-Hook2) mellom imatinib og placebogrupper i hele gruppen, og i de som ikke er på Sirolimus.
1 år
Endring i prosent tvungen ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1)
Tidsramme: 1 år
For å sammenligne endringen i prosentvis spådde FEV1 mellom imatinib og placebogrupper i de som ikke er på sirolimus.
1 år
Endring i Modified Medical Research Council (MMRC) dyspnépoeng
Tidsramme: 1 år
For å sammenligne endringen i MMRC (Modified Medical Research Council) DyspNea -score mellom imatinib og placebogrupper i hele gruppen og i de som ikke er på Sirolimus. MMRC-skalaen er et selvvurderingsverktøy for å måle graden av funksjonshemming som andpusten utgjør på daglige aktiviteter i en skala fra 0 til 4. en høyere poengsum indikerer en høyere grad av funksjonshemming på grunn av pustethet.
1 år
Endre i 6 minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: 1 år
For å sammenligne endringen i 6MWT (6 minutters gangtest) avstand mellom imatinib og placebogrupper i hele gruppen og i de som ikke er på Sirolimus. 6MWT måler hvor langt en deltaker kan gå på 6 minutter.
1 år
Endring i Euroqol 5 dimensjon (EQ5D)
Tidsramme: 1 år
For å sammenligne endringen i EQ5D -score mellom imatinib og placebogrupper i hele gruppen og i de som ikke er på Sirolimus. EQ-5D (Euroqol 5-dimensjonen) er et spørreskjema designet for å måle en persons helserelaterte livskvalitet ved å vurdere deres selvrapporterte opplevelser på tvers av fem viktige dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon. Scoringen er basert på en skala fra 0-100, 0 er den verste tenkelige helsetilstanden og 100 er den beste tenkelige helsetilstanden.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Columbia University

Samarbeidspartnere

Medical University of South Carolina
United States Department of Defense

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeanine D'Armiento, MD, PhD, Columbia University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. mars 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2025

Først lagt ut (Faktiske)

21. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAT1955

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere