PMM2-CDGの参加者におけるGLM101の毎週の投与の有効性と安全性を評価するための研究
2026年8月13日 更新者：Glycomine, Inc.
PMM2-CDGの参加者に静脈内投与されたGLM101の毎週の投与の有効性と安全性を評価するために、第2B、多施設、二重盲検、無作為化、プラセボ対照研究
この研究では、子供、青少年、成人を含むPMM2-CDGの参加者のために、安全性、有効性、および体がGLM101を吸収、分布、および排除する方法を評価しています。 研究者は、GLM101を投与された参加者とプラセボを受けている参加者と比較して、GLM101がPMM2-CDGの症状を改善するかどうかを確認します。
この研究には、24週間の二重盲検プラセボ対照治療期間（パートA）と、すべての参加者がGLM101（パートB）を受け取る24週間のオープンラベルフェーズの2つの治療部分が含まれています。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
この第2B、多施設、無作為化、二重盲検プラセボ対照臨床研究は、PMM2-CDGの成人、思春期、および小児の参加者におけるGLM101の有効性、安全性、および薬物動態（PK）を評価するために設計されています。
この研究は、4週間のスクリーニング期間、24週間の二重盲検治療期間（パートA）の主要な有効性、24週間の非盲検延長期間（パートB）、および最後の注入後4週間後に実施された安全フォローアップ訪問に構成されています。
パートAでは、参加者はランダムに割り当てられ、30 mg/kgでGLM101またはプラセボのいずれかの毎週の静脈内注入を24週間受け取ります。
パートAの終了後、参加者はパートBに移行します。パートBは、24週間のオープンラベル拡張であり、すべての参加者がGLM101を受け取ります。
この試験の主な目的は、PMM2-CDG患者のプラセボと比較して24週間のGLM101を服用した後、国際協同運動症評価尺度（ICAR）を使用して、配位と筋肉運動（運動失調）のベースラインからの変化を特定することです。
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Catania、イタリア、95124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco
-
Pisa、イタリア、56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
-
-
-
-
-
Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
-
-
-
Prague、チェコ、2, 128 0
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
-
-
-
-
Münster、ドイツ、48149
- Universitaetsklinikum Muenster
-
-
-
-
-
Paris、フランス、75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven, Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Porto、ポルトガル、4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António
-
-
-
-
-
Warsaw、ポーランド、01-211
- Instytut Matki i Dziecka
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：参加者は、次のすべてが適用される場合、調査への参加の対象となります。
- 参加者は、同意に署名した時点で4歳以上です。
- PMM2-CDGの分子診断を受けた参加者。 診断は、二連合性病原性および/または可能性のある病原性変異体、または不確実な病原性のバリアントの場合、PMM2-CDGの診断と一致するバイアレン性変異体およびPMM2酵素活性の実証として定義されます。 ファイル上の実験室レポートとの診断が必要です。
- 参加者は、「評価できない」とみなされる評価なしに、ICAR全体を意欲的で完了することができます。
- 参加者スクリーニング合計ICARSスコアは20以上、80以下です。
男性または女性の参加者は、妊娠を防ぐために適切な措置を講じています。
- 参加者が出産の可能性を持つ女性、すなわち、肥沃な肥満に続く肥沃であり、永続的に滅菌しない限り閉経後になるまで（子宮摘出術、両側卵管切除術、両側性卵黄切除術を含む）場合、彼女は妊娠中の妊娠中の妊娠中の妊娠中ではありません。バリア法と併せて排卵の阻害に関連するホルモン避妊薬、または子宮内装置の使用）。最後の注入後50日間この方法を使用し続けることに同意する必要があります。 注：性的禁欲は、研究治療に関連するリスクの全期間中に異性愛の性交を控えると定義されている場合にのみ、非常に効果的な方法と見なされます。 性禁欲の信頼性は、臨床試験の期間と参加者の好ましい通常のライフスタイルに関連して評価する必要があります。 周期的な禁欲（カレンダー、症状、排出後の方法）は、避妊の許容可能な方法ではありません。
- 参加者が非子供の可能性を持つ女性である場合、彼女は前師首、外科的に不妊、または卵胞を刺激するホルモン> 40 IU/ L（または地元の施設ガイドラインあたりより高い）と、最後の知らずな医療用の医療原因なしで12か月間男性の不在によって確認されている卵巣機能障害を持っている必要があります。
- 参加者が女性パートナーの性的に活発な男性である場合、参加者は医学的に受け入れられる避妊方法（禁欲、男性のコンドームを使用して男性の参加者と併せてホルモン避妊薬を服用しているパートナー、または男性の参加者を使用して男性の参加者を使用して男性の参加者とのパートナーが50日後に50日間使用して継続することに同意することに同意します。
- 参加者が男性の場合、彼は研究中および最後の注入後50日後に精子を寄付することを控えることに同意しなければなりません。
- 参加者は、直接または法的に認可された代表者を通じて、インフォームドコンセント/同意を意欲的に提供することができます。
- 参加者には、アンケートに記入し、インフォームドコンセントを提供することをいとわない介護者がいます。
除外基準：参加者は、次の基準のいずれかが適用される場合、調査への参加から除外されます。
- 研究者の判断に基づいて、制御されていない心血管、肝臓、肺、胃腸、内分泌、代謝、眼科的、免疫学的、精神医学的、またはその他の重大な疾患があります。
- PMM2以外のグリコシル化（CDG）の先天性障害の診断。診断は、二相病原性および/または可能性のある病原性変異体、または不確実な病原性のバリアントの場合、PMM2CDG以外のCDGの診断と一致する、バイアレン性変異体の実証および定義されたCDG酵素活性として定義されます。
- 肝臓移植の病歴があります。
- スクリーニングの7日以内に、非経口抗生物質、抗ウイルス剤、抗真菌薬、または全身ステロイドによる治療を必要とする活性感染症があります。
- スクリーニングの12か月以内に薬物またはアルコール使用障害の病歴があります。
- スクリーニングまたは今後の計画された主要な手術の30日前に大規模な外科的処置がありました。
- GLM101投与の以前の歴史。
- 現在、別の介入臨床研究に参加しているか、登録前に30日間または5人の半減期（どちらか長い方）以内に治験薬または装置を用いた別の臨床研究を完了しています。
- スクリーニングの2週間以内に、マンノースまたはビオチンを含む製品またはサプリメントを消費しました。
- 肝機能検査の上昇：アラニンアミノトランスフェラーゼまたはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ> 3×正常（ULN）または総ビリルビン> 2×ULNまたは国際正規化比> 1.5。
- 臨床的に有意であると見なされ、調査員の判断に基づいてPMM2-CDGとは関係していない検査室の価値がスクリーニングされています。
- スクリーニング中にB型肝炎表面抗原またはC型肝炎抗体に対して血清学が陽性である。
- Fridericia（QTCF）≥450ms、または調査員によって臨床的に有意であると判断されたその他の心電図の異常によるQT間隔があります。
- 臨床評価時に、調査員およびスポンサーの医療モニターの裁量に基づいて、GLM101注入の安全性または薬物効果の評価可能性に影響を与える可能性のある病気の履歴または存在があります。
- 参加者の重量は75 kgを超えています。
- 参加者は、GLM101または使用された製剤の成分に対して既知または疑わしい過敏症を持っています。
- 調査官の意見では、参加者が研究参加に適していない他の理由。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：GLM101-30 mg/kg週ごとにIVをパートA（二重盲検）およびパートB（オープンラベル）で投与
|
IV注入、週に1回24週間、30 mg/kg、パートAでGLM101にランダム化された参加者の場合
IV注入、25週目から48週目から週1回、すべての参加者に30 mg/kg
|
|
プラセボコンパレーター：プラセボウィークリー管理者。 IVパートA（二重盲検）; 30 mg/kg毎週管理者。パートBのIV（オープンラベル）
|
IV注入、25週目から48週目から週1回、すべての参加者に30 mg/kg
IV注入、パートAでプラセボにランダム化された参加者のために、週に1回30 mg/kg
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
24週間のPMM2-CDG患者の国際協同運動失調症評価尺度（ICAR）を使用した運動失調の評価変化
時間枠：ベースラインおよび24週目。
|
24週間で運動失調のベースラインからの変化を特徴付けるには、ICARSで評価されたPMM2-CDGの参加者のGLM101とプラセボを比較します。
スケールは、19項目と4つのサブスケールの姿勢および歩行障害、四肢の運動失調、ダイサルール症、および眼球運動障害で100のうち100のうち採点されます。
スコアが高いほど、障害のレベルが高いことを示しています（パートA）。
|
ベースラインおよび24週目。
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
PMM2-CDG患者の神経筋肉眼的運動結果（GRO）を使用した24週間の総運動機能におけるベースラインからの変化の評価
時間枠：ベースラインおよび24週目。
|
24週間で総運動機能におけるベースラインからの変化を特徴付けるために、GROによって評価されたPMM2-CDGの参加者のGLM101とプラセボを比較します。
GROは、寿命全体のあらゆるレベルの能力の全身強度、運動発達、および機能を評価するために設計された肉眼的神経筋運動結果測定です（パートA）。
|
ベースラインおよび24週目。
|
|
PMM2-CDG患者の運動失調（SARA）の評価と評価のためにスケールを使用して、24週間での運動失調のベースラインからの変化の評価
時間枠：ベースラインおよび24週目。
|
24週間で運動失調のベースラインからの変化を特徴付けるには、SARAによって評価されたPMM2-CDGの参加者のGLM101とプラセボを比較します。
それは、歩行、スタンス、座位、音声障害、指の追跡、ノーズフィンガーテスト、高速交互の手の動き、ヒールシンのスライドなど、患者のパフォーマンスの8つのアイテムで構成されています。
それは40ポイントのうち、より高いスコアでスコアを獲得し、より高いレベルの障害を示しています（パートA）。
|
ベースラインおよび24週目。
|
|
PMM2-CDG患者、介護者、医師による24週間の改善/変化と重症度の世界的な印象の変化の評価
時間枠：ベースラインおよび24週目。
|
24週間での改善/変化と重症度の参加者、介護者、および医師の世界的な印象を評価し、GLM101をプラセボと比較します（パートA）。
|
ベースラインおよび24週目。
|
|
24週間のPMM2-CDG患者における有害事象（AES）の報告（パートA）
時間枠：ベースラインで、24週目まで。
|
ベースラインで、24週目まで。
|
|
|
24週間のPMM2-CDG患者の血圧の報告（パートA）
時間枠：ベースラインで、24週目まで。
|
血圧は、水銀（MMHG）のミリメートルで測定されます。
|
ベースラインで、24週目まで。
|
|
24週間のPMM2-CDG患者の体温の報告（パートA）
時間枠：ベースラインで、24週目まで。
|
体温は摂氏度（°C）で測定されます。
|
ベースラインで、24週目まで。
|
|
24週間のPMM2-CDG患者の脈拍数の報告（パートA）
時間枠：ベースラインで、24週目まで。
|
パルス速度は、毎分ビート（bpm）で測定されます。
|
ベースラインで、24週目まで。
|
|
24週間のPMM2-CDG患者における呼吸数の報告（パートA）
時間枠：ベースラインで、24週目まで。
|
呼吸速度は、毎分呼吸で測定されます。
|
ベースラインで、24週目まで。
|
|
24週間のPMM2-CDG患者の心電図（ECG）を使用した心血管健康の報告（パートA）
時間枠：ベースラインで、24週目まで。
|
次のパラメーターが評価されます：心拍数、PR、RR、QRS、QT間隔、およびTおよびU波の形態に関する情報。
|
ベースラインで、24週目まで。
|
|
ベースラインから研究の終わりまでPMM2-CDG患者における国際協同運動失調症評価尺度（ICAR）を使用した運動失調の評価変化
時間枠：ベースラインおよび24週目と48週目。
|
ICARSスコアの変化に対するGLM101の研究終了までの影響を評価する。
目的は、48週間にわたってICARの変化を評価し、GLM101を受け取った参加者の早期と遅延GLM101治療、プラセボからGLM101の遷移、および訪問ごとの変更を比較することです（パートB）。
|
ベースラインおよび24週目と48週目。
|
|
ベースラインから研究の終わりまでのPMM2-CDG患者の神経筋肉粗運動結果（GRO）スコアの変化の評価
時間枠：ベースラインおよび24週目と48週目。
|
GROスコアの変化に対するGLM101の研究終了への影響を評価する。
目的は、48週間にわたるGROスコアの変化を評価し、GLM101を受け取った参加者の早期と遅延のGLM101治療、プラセボからGLM101の遷移、および訪問ごとの変化を比較することです（パートB）。
|
ベースラインおよび24週目と48週目。
|
|
ベースラインから研究の終わりまでPMM2-CDG患者の運動失調（SARA）スコアの評価と評価のスケールの変化の評価
時間枠：ベースラインおよび24週目と48週目。
|
SARAスコアの変化に対するGLM101の研究終了への影響を評価する。
目的は、48週間にわたるSARAスコアの変化を評価し、GLM101を受け取った参加者の早期と遅延のGLM101治療、プラセボからGLM101の遷移、および訪問ごとの変化を比較することです（パートB）。
|
ベースラインおよび24週目と48週目。
|
|
PMM2-CDG患者、介護者、医師による、改善/変化の世界的な印象とベースラインから研究の終わりまでの重症度の変化の評価
時間枠：ベースラインおよび48週まで。
|
参加者、介護者、および医師を評価するために、GLM101による最大48週間の投与の改善/変化と重症度の世界的な印象を評価します。
参加者、介護者、および臨床医の変化、臨床医の変化、重症度、および全体的な運動運動肉機能の改善の訪問ごとの変化の評価（パートB）。
|
ベースラインおよび48週まで。
|
|
ベースラインから研究の終わりまでのPMM2-CDG患者における有害事象の報告（パートB）
時間枠：ベースラインおよび48週まで。
|
ベースラインおよび48週まで。
|
|
|
ベースラインから研究の終わりまでのPMM2-CDG患者の血圧の報告（パートB）
時間枠：ベースラインおよび48週まで。
|
血圧は、水銀（MMHG）のミリメートルで測定されます。
|
ベースラインおよび48週まで。
|
|
ベースラインから研究の終わりまでのPMM2-CDG患者の脈拍数の報告（パートB）
時間枠：ベースラインおよび48週まで。
|
パルス速度は、毎分ビート（bpm）で測定されます。
|
ベースラインおよび48週まで。
|
|
ベースラインから研究の終わりまでのPMM2-CDG患者の体温の報告（パートB）
時間枠：ベースラインおよび48週まで。
|
体温は摂氏度（°C）で測定されます。
|
ベースラインおよび48週まで。
|
|
ベースラインから研究の終わりまでのPMM2-CDG患者の呼吸数の報告（パートB）
時間枠：ベースラインおよび48週まで。
|
呼吸速度は、毎分呼吸で測定されます。
|
ベースラインおよび48週まで。
|
|
ベースラインから研究の終わりまでのPMM2-CDG患者の心電図（ECG）を使用した心血管健康変化の報告（パートB）
時間枠：ベースラインおよび48週まで。
|
次のパラメーターが評価されます：心拍数、PR、RR、QRS、QT間隔、およびTおよびU波の形態に関する情報。
|
ベースラインおよび48週まで。
|
|
PMM2-CDG患者におけるマンノース-1-リン酸（M1P）の最大濃度（CMAX）は、研究の終了までの48週間にわたって重要なPKパラメーターとして重要なPKパラメーターとして（パートB）
時間枠：ベースラインおよび11、12、20、21、35、36、44、45で。
|
CMAXは、浸透前および灌流後に収集された血液サンプルを使用して推定されます。
|
ベースラインおよび11、12、20、21、35、36、44、45で。
|
|
PMM2-CDG患者におけるマンノース-1-リン酸（M1P）の投与から最大濃度（TMAX）までの時間は、研究の終了まで48週間にわたって重要なPKパラメーターとして重要です（パートB）
時間枠：ベースラインおよび11、12、20、21、35、36、44、45で。
|
TMAXは、浸透前および灌流後に収集された血液サンプルを使用して推定されます。
|
ベースラインおよび11、12、20、21、35、36、44、45で。
|
|
PMM2-CDG患者のマンノース-1-リン酸（M1P）の濃度対時間曲線（AUC）の面積は、研究の終了までの48週間にわたって重要なPKパラメーターとして重要なPKパラメーターとして（パートB）
時間枠：ベースラインおよび11、12、20、21、35、36、44、45で。
|
AUCは、灌流前と灌流後に収集された血液サンプルを使用して推定されます。
|
ベースラインおよび11、12、20、21、35、36、44、45で。
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Chief Medical Officer、Glycomine, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年7月9日
一次修了 (実際)
2026年8月5日
研究の完了 (推定)
2027年4月30日
試験登録日
最初に提出
2025年2月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月18日
最初の投稿 (実際)
2025年3月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月13日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GLM101-003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。