Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus GLM101: n viikoittaisten annosten tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla PMM2-CDG: llä

torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: Glycomine, Inc.

Vaiheen 2B, monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu tutkimus arvioimaan laskimonsisäisesti annettujen GLM101-viikoittaisten annosten tehokkuutta ja turvallisuutta osallistujille, joilla on PMM2-CDG (Polar-tutkimus)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan turvallisuutta, tehokkuutta ja sitä, miten keho absorboi, jakaa ja eliminoi GLM101: n osallistujille, joilla on PMM2-CDG, mukaan lukien lapset, murrosikäiset ja aikuiset. Tutkijat vertailevat GLM101: n vastaanottajia lumelääkettä vastaanottajiin nähdäkseen, parantaako GLM101 PMM2-CDG: n oireita.

Tutkimus sisältää kaksi hoitoryhmää: 24 viikon kaksoisblinkin lumelääkekontrolloidun hoitojakson (osa A) ja 24 viikon avoimen vaiheen, jossa jokainen osallistuja saa GLM101: n (osa B).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaihe 2B, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima kliininen tutkimus on suunniteltu arvioimaan GLM101: n tehokkuutta, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) aikuisilla, murrosikäisillä ja lasten osallistujilla, joilla on PMM2-CDG. Tutkimus on rakennettu: 4 viikon seulontajaksoon, 24 viikon kaksoissokkotutkimukseen (osa A) primaarisen tehokkuuden arvioimiseksi, 24 viikon avoimen pidennysjakson (osa B) ja turvallisuuden seurantavierailu, joka suoritettiin 4 viikkoa viimeisen infuusion jälkeen. Osassa A osallistujat määritetään satunnaisesti vastaanottamaan viikoittain laskimonsisäisiä infuusioita joko GLM101: stä nopeudella 30 mg/kg tai lumelääke 24 viikon ajan. Osan A päättymisen jälkeen osallistujat siirtyvät osaan B, 24 viikon avoimeen laajennukseen, jossa kaikki osallistujat saavat GLM101: n. Kokeen ensisijaisena tavoitteena on tunnistaa muutokset lähtötilanteesta koordinaatiossa ja lihasten liikkeessä (ataksia) käyttämällä kansainvälistä osuuskunnan ataksia-asteikkoa (ICARS) 24 viikon kuluttua GLM101: n käytöstä verrattuna lumelääkkeeseen PMM2-CDG-potilailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

50

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven, Campus Gasthuisberg
  • Espanja
      • Esplugues de Llobregat, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Espanja, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Portugali
      • Porto, Portugali, 4099-001
        • Unidade Local de Saúde de Santo António
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Saksa
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 2, 128 0
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit: Osallistuja on oikeutettu osallistumaan tutkimukseen, jos kaikki seuraavat:

  • Osallistuja on ≥ 4 -vuotiaana suostumuksen allekirjoittamishetkellä.
  • Osallistuja, jolla on PMM2-CDG: n molekyylidiagnoosi. Diagnoosi määritellään bialleelisiksi patogeenisiksi ja/tai todennäköisiksi patogeenisiksi muunnelmiksi tai epävarman patogeenisyyden varianttien tapauksessa bialleelisten varianttien ja PMM2-entsyymiaktiivisuuden osoittaminen PMM2-CDG: n diagnoosin mukaisesti. Tarvitaan diagnoosi laboratorioraporttien kanssa.
  • Osallistuja on halukas ja kykenevä suorittamaan ICARS: n kokonaisuudessaan ilman mitään arviointia, jota pidetään "arvioitavana".
  • Osallistujien seulonta ICARS -pistemäärä on ≥ 20 ja ≤ 80.

  • Miesten tai naisten osallistujalla on asianmukaiset toimenpiteet raskauden estämiseksi:

    • Jos osallistuja on lastenpotentiaalin nainen, ts. Hedelmällinen, menarchen seurauksena ja siihen asti, kunnes siitä tulee postmenopausaalista, ellei pysyvästi steriilejä (pysyviä sterilointimenetelmiä ovat hysterektomiaa, kahdenvälistä salpingektomiaa ja kahdenvälistä oophorektomiaa), hän ei saa olla raskaana (vahvistettu abstanssiin abstanssilla, abstance abstancess, abstance abstangy, abscation, abstance abstangy, abscation, abstance abstance), abstance, abstance, absterointia. Hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estämiseen estemenetelmän tai kohdunsisäisen laitteen käytön yhteydessä), ja sen on suostuttava jatkamaan tämän menetelmän käyttöä 50 päivän ajan viimeisen infuusion jälkeen. Huomaa: Seksuaalinen pidättäytymistä pidetään erittäin tehokkaana menetelmänä vain, jos se määritetään pidättäytymään heteroseksuaalisesta yhdynnästä koko tutkimushoitoihin liittyvän riskijakson ajan. Seksuaalisen pidättäytymisen luotettavuus on arvioitava suhteessa kliinisen tutkimuksen kestoon ja osallistujan suositeltavaan ja tavanomaiseen elämäntapaan. Määräajoin pidättäytyminen (kalenteri, oireterminen, oblulaation jälkeiset menetelmät) ei ole hyväksyttävä ehkäisymenetelmä.
    • Jos osallistuja on naispuolinen, jolla ei ole lapsenpotentiaalia, hänen on oltava prekenarkkinen, kirurgisesti steriili tai hänen on oltava munasarjojen toimintahäiriöt, jotka on vahvistettu follikkelia stimuloivalla hormonilla> 40 IU/ L (tai korkeampi paikallisin institutionaaliset ohjeet) ja kuukautisten puuttuminen 12 kuukauden ajan viimeisen kuukautisten verenvuodon jälkeen ilman vaihtoehtoista lääketieteellistä syytä.
    • Jos osallistuja on seksuaalisesti aktiivinen mies, jolla on naispuolisten kumppaneita, osallistuja suostuu käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää (pidättäytyminen, hormonaalista ehkäisymenetelmää käyttävä kumppani miespuolisen kondomin käyttäjän käyttäjän käyttämä miespuolisen osallistujan kanssa miehen kondomin käyttämää miehen osallistujan kumppania) ja suostuu jatkamaan tämän menetelmän käyttämistä viimeisen infuusion jälkeen.
  • Jos osallistuja on mies, hänen on suostuttava pidättäytymään lahjoittamasta siittiöitä tutkimuksen aikana ja 50 päivää viimeisen infuusion jälkeen.
  • Osallistuja on halukas ja kykenevä tarjoamaan tietoisen suostumuksen/suostumuksen suoraan tai laillisesti valtuutetun edustajansa kautta.
  • Osallistujalla on hoitaja, joka on halukas ja kykenevä täyttämään kyselylomakkeet ja antamaan tietoisen suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit: Osallistuja jätetään tutkimukseen osallistumisen ulkopuolelle, jos jokin seuraavista kriteereistä sovelletaan:

  • On hallitsematon sydän- ja verisuoni-, maksa-, keuhko-, maha -suolikanavan, endokriinisen, aineenvaihdunta-, oftalmologinen, immunologinen, psykiatrinen tai muu merkitsevä sairaus tutkijan arviointiin perustuen.
  • Muut kuin PMM2: n synnynnäisen glykosylaation häiriön diagnoosi; Diagnoosi määritellään bialleelisiksi patogeenisiksi ja/tai todennäköisiksi patogeenisiksi muunnelmiksi tai epävarman patogeenisyyden varianttien tapauksessa bialleelisten varianttien ja määritellyn CDG -entsyymiaktiivisuuden osoitus, joka on yhdenmukainen CDG: n diagnoosin kanssa, muun kuin PMM2 CDG.
  • On ollut maksansiirto.
  • Sillä on aktiivinen infektio, joka vaatii parenteraalisia antibiootteja, viruksenvastaisia, sienilääkkeitä tai systeemisillä steroideja koskevaa hoitoa 7 päivän kuluessa ennen seulontaa.
  • On historiaa huumeiden tai alkoholinkäyttöhäiriöitä 12 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
  • Hänellä on ollut merkittävä kirurginen toimenpide 30 päivän kuluessa ennen seulontaa tai tulevaa suunniteltua suurta leikkausta.
  • Aikaisempi GLM101 -hallinnon historia.
  • Osallistuu parhaillaan toiseen interventiokliiniseen tutkimukseen tai on suorittanut uuden kliinisen tutkimuksen tutkintalääkkeellä tai laitteella 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa (kumpi on pidempi) ennen ilmoittautumista.
  • Ovat kuluttaneet tuotteita tai lisäravinteita, jotka sisältävät mannoosia tai biotiinia 2 viikon kuluessa ennen seulontaa.
  • Kohonneet maksan toimintakokeet: alaniini -aminotransferaasi tai aspartaatin aminotransferaasi> 3 x normaalin (ULN) tai kokonaisbilirubiinin kokonaisraja> 2 x uln tai kansainvälinen normalisoitu suhde> 1,5.
  • On seulontalaboratorion arvo (t), jota on tarkasteltu kliinisesti merkitseväksi eikä liity PMM2-CDG: hen tutkijan arvioinnin perusteella.
  • Serologia on positiivinen hepatiitti B: n pinta -antigeenille tai hepatiitti C -vasta -aineelle seulonnan aikana.
  • On Fridericia (QTCF) ≥ 450 ms tai muut elektrokardiogrammi -epänormaalisuudet QT -intervalli, jonka tutkija arvioi kliinisesti merkitseviksi.
  • On historiaa tai läsnäoloa kliinisen arvioinnin yhteydessä kaikista sairauksista, jotka saattavat vaikuttaa GLM101 -infuusion turvallisuuteen tai lääkevaikutuksen arvioitavuuteen tutkijan ja sponsorin lääketieteellisen seurannan harkintavaltaan.
  • Osallistuja painaa yli 75 kg.
  • Osallistujalla on tunnettu tai epäilty yliherkkyys GLM101: lle tai käytetyn formulaation komponentteihin.
  • Kaikki muut syyt, joihin tutkijan mielestä osallistuja ei sovellu tutkimuksen osallistumiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GLM101-30 mg/kg viikoittainen annettu IV osassa A (kaksoissokkoutettu) ja osa B (avoin)
Lääke: GLM101 (osa A, kaksoissokkoute)
IV -infuusiot, 30 mg/kg kerran viikoittain 24 viikon ajan, osallistujille, jotka satunnaistettiin GLM101: een osassa A
Lääke: GLM101 (osa B, avoin leima)
IV -infuusiot, 30 mg/kg kerran viikossa viikosta 25 - 48, kaikille osallistujille
Placebo Comparator: Plasebo viikoittainen järjestelmänvalvoja. IV osassa A (kaksoissokkoutettu); 30 mg/kg viikoittainen järjestelmänvalvoja. IV osassa B (avoin leima)
Lääke: GLM101 (osa B, avoin leima)
IV -infuusiot, 30 mg/kg kerran viikossa viikosta 25 - 48, kaikille osallistujille
Lääke: Lumelääke (osa A, kaksoissokkoutettu)
IV -infuusiot, 30 mg/kg kerran viikossa 24 viikon ajan, osallistujille, jotka on satunnaistettu lumelääkkeeseen osassa A

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ataksiamuutosten arviointi käyttämällä PMM2-CDG-potilailla olevien kansainvälisen osuuskunnan ataksia-asteikon (ICARS) käyttämällä 24 viikkoa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Karakterisoida muutos lähtötasosta ataksiassa 24 viikossa vertaamalla GLM101: tä lumelääkkeeseen osallistujiin PMM2-CDG: llä ICARS: n arvioimana. Asteikko pisteytetään 100: sta 19: llä ja neljällä posturaali- ja kävelyhäiriöiden, raajojen ataksia-, dysartria- ja okulomotoristen häiriöiden alaosa -asteikolla. Korkeammat pisteet osoittavat korkeammat arvonalentumisen (osa A).
Lähtötilanteessa ja viikolla 24.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutoksen arviointi lähtötasosta brutto motorisessa toiminnassa 24 viikossa käyttämällä neuromuskulaarista brutto motorista lopputulosta (GRO) PMM2-CDG-potilailla
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Karakterisoida muutos lähtötasosta bruttomoottorin toiminnassa 24 viikossa vertaamalla GLM101: tä lumelääkkeeseen osallistujiin PMM2-CDG: n kanssa GRO: n arvioimana. GRO on karkea neuromuskulaarinen motorinen tulosmitta, joka on suunniteltu arvioimaan koko kehon lujuutta, motorista kehitystä ja toimintaa kaikilla kyvyn tasoilla koko eliniän ajan (osa A).
Lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Muutoksen arviointi lähtötasosta ataksiassa 24 viikossa käyttämällä asteikkoa ataksian (SARA) arviointiin ja luokitukseen PMM2-CDG-potilailla
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Karakterisoida muutos lähtötasosta ataksiassa 24 viikossa vertaamalla GLM101: tä lumelääkkeeseen osallistujiin PMM2-CDG: n kanssa SARA: n arvioimana. Se koostuu kahdeksasta potilaan suorituskyvyn esineestä, mukaan lukien kävely, asenne, istuminen, puhehäiriöt, sormen jahtaus, nenän sormen testi, nopeasti vuorottelevat kädenliikkeet ja kantapään liukumäki. Se pisteytetään 40 pisteestä, joiden pisteet ovat korkeammat, mikä osoittaa korkeammat arvonalentumiset (osa A).
Lähtötilanteessa ja viikolla 24.
PMM2-CDG-potilaiden, hoitajan ja lääkärin maailmanlaajuisen parannuksen/muutosten ja vakavuuden vaikutelman arviointi maailmanlaajuisesta vaikutelmasta ja vakavuudesta 24 viikossa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Arvioida osallistujan, hoitajan ja lääkärin globaalin vaikutelman parantamisesta/muutoksesta ja vakavuudesta 24 viikon kuluttua vertaamalla GLM101: tä lumelääkkeeseen (osa A).
Lähtötilanteessa ja viikolla 24.
Haittavaikutusten (AES) raportointi PMM2-CDG-potilailla 24 viikossa (osa A)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Verenpaineen raportointi PMM2-CDG-potilailla 24 viikossa (osa A)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Verenpaine mitataan millimetreinä elohopeaa (MMHG).
Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Raportointi kehon lämpötilasta PMM2-CDG-potilailla 24 viikossa (osa A)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Kehon lämpötila mitataan celsiusasteessa (° C).
Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Pulssinopeuden raportointi PMM2-CDG-potilailla 24 viikossa (osa A)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Pulssi mitataan lyönteinä minuutissa (bpm).
Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Hengitysnopeuden raportointi PMM2-CDG-potilailla 24 viikossa (osa A)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Hengitysnopeus mitataan hengityksinä minuutissa.
Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Sydän- ja verisuoniterveyden raportointi elektrokardiogrammin (ECG) käyttämällä PMM2-CDG-potilailla 24 viikossa (osa A)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Seuraavat parametrit arvioidaan: Syke, PR, RR, QRS, QT-välit sekä tiedot T- ja U-aallon morfologiasta.
Lähtötilanteessa ja viikossa 24.
Ataksia-muutosten arviointi käyttämällä kansainvälistä osuuskuntaa ataksia-asteikolla (ICARS) PMM2-CDG-potilailla lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikkoina 24 ja 48.
Arvioida GLM101: n vaikutusta ICARS -pisteiden muutoksiin tutkimuksen loppuun. Tavoitteena on arvioida ICARS-muutoksia 48 viikon aikana vertaamalla varhaista verrattuna viivästyneeseen GLM101-hoitoon, lumelääkkeeseen GLM101 -siirtymiin ja vierailun viisaasti muutokset GLM101: n (osa B) saajissa.
Lähtötilanteessa ja viikkoina 24 ja 48.
Neuromuskulaarisen brutto-motorisen tuloksen (GRO) muutosten arviointi PMM2-CDG-potilailla lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikkoina 24 ja 48.
Arvioida GLM101: n vaikutusta GRO -pisteet muutoksiin tutkimuksen loppuun. Tavoitteena on arvioida GRO-pisteiden muutoksia 48 viikossa, vertaamalla varhaista verrattuna viivästyneeseen GLM101-hoitoon, lumelääkkeeseen-GLM101 -siirtymiin ja vierailun viisaasti muutokset osallistujissa, jotka saavat GLM101: tä (osa B).
Lähtötilanteessa ja viikkoina 24 ja 48.
Ataksia (SARA) -pistemäärän arvioinnin ja luokituksen asteikon muutosten arviointi PMM2-CDG-potilailla lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikkoina 24 ja 48.
Arvioida GLM101: n vaikutusta SARA -pistemäärään tutkimuksen loppuun. Tavoitteena on arvioida SARA-pisteiden muutoksia 48 viikon aikana, vertaamalla varhaista verrattuna viivästyneeseen GLM101-hoitoon, lumelääkkeeseen GLM101 -siirtymiin ja vierailun viisaita muutoksia osallistujiin, jotka saavat GLM101: tä (osa B).
Lähtötilanteessa ja viikkoina 24 ja 48.
PMM2-CDG-potilaiden, hoitajan ja lääkärin globaalin vaikutelman arviointi globaalin parannuksen/muutosten ja vakavuuden perusteella lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Arvioida osallistujan, hoitajan ja lääkärin globaalin vaikutelman parantamisesta/muutoksesta ja vakavuudesta 48 viikkoon annosteluun GLM101: llä. Vierailun viisaiden muutosten arviointi osallistujien, hoitajan ja kliinisten lääkärien vaikutelmista muutoksesta, vakavuudesta ja parannuksesta kokonais-, ataksia- ja bruttomoottoritoiminnolle (osa B).
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
PMM2-CDG-potilaiden haittavaikutusten raportointi lähtötasosta tutkimuksen loppuun (osa B)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Verenpaineen raportointi PMM2-CDG-potilailla lähtötasosta tutkimuksen loppuun (osa B)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Verenpaine mitataan millimetreinä elohopeaa (MMHG).
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Pulssinopeuden raportointi PMM2-CDG-potilailla lähtötasosta tutkimuksen loppuun (osa B)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Pulssi mitataan lyönteinä minuutissa (bpm).
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Kehon lämpötilan raportointi PMM2-CDG-potilailla lähtötasosta tutkimuksen loppuun (osa B)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Kehon lämpötila mitataan celsiusasteessa (° C).
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Hengitysnopeuden raportointi PMM2-CDG-potilailla lähtötasosta tutkimuksen loppuun (osa B)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Hengitysnopeus mitataan hengityksinä minuutissa.
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Sydän- ja verisuonien terveysmuutosten raportointi elektrokardiogrammin (ECG) käyttämällä PMM2-CDG-potilailla lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun (osa B)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Seuraavat parametrit arvioidaan: Syke, PR, RR, QRS, QT-välit sekä tiedot T- ja U-aallon morfologiasta.
Lähtötilanteessa ja viikolla 48.
Mannoosi-1-fosfaatin (M1P) maksimipitoisuus (CMAX) PMM2-CDG-potilailla keskeisinä PK-parametrina 48 viikon ajan tutkimuksen loppuun (osa B)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikkoina 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
CMAX arvioidaan käyttämällä verinäytteitä, jotka on kerätty ennen ja jälkeen infuusion.
Lähtötilanteessa ja viikkoina 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
Aika annoksesta mannoosi-1-fosfaatin (M1P) maksimikonsentraatioon (TMAX) PMM2-CDG-potilailla keskeisinä PK-parametrina 48 viikon ajan tutkimuksen loppuun (osa B) (osa B)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikkoina 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
TMAX arvioidaan verinäytteillä, jotka on kerätty ennen ja jälkeen infuusion.
Lähtötilanteessa ja viikkoina 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
Mannoosi-1-fosfaatin (M1P) pitoisuuden alueella PMM2-CDG-potilaiden mannoosi-1-fosfaatin (M1P) ajankohtainen PK-parametrina 48 viikon ajan tutkimuksen loppuun (osa B) (osa B)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja viikkoina 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
AUC arvioidaan käyttämällä verinäytteitä, jotka on kerätty ennen ja jälkeen infuusion.
Lähtötilanteessa ja viikkoina 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Glycomine, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Chief Medical Officer, Glycomine, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 9. heinäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 5. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. huhtikuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 24. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 14. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GLM101-003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa