Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von wöchentlichen Dosen von GLM101 bei Teilnehmern mit PMM2-CDG

13. August 2026 aktualisiert von: Glycomine, Inc.

Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebo-kontrollierte Studie mit Phase 2B, um die Wirksamkeit und Sicherheit von wöchentlichen Dosen von GLM101 zu bewerten, die den Teilnehmern mit PMM2-CDG (Polar-Studie) intravenös verabreicht werden (Polar-Studie)

Diese Studie bewertet die Sicherheit, Wirksamkeit und die Art und Weise, wie der Körper GLM101 für Teilnehmer mit PMM2-CDG, einschließlich Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen, aufnimmt, verteilt und eliminiert. Forscher werden Teilnehmer, die GLM101 erhalten, mit denjenigen vergleichen, die ein Placebo erhalten, um festzustellen, ob GLM101 die Symptome von PMMM2-CDG verbessert.

Die Studie umfasst zwei Behandlungsteile: eine 24-wöchige doppelblinde, placebokontrollierte Behandlungszeit (Teil A) und eine 24-wöchige Open-Label-Phase, in der jeder Teilnehmer GLM101 (Teil B) erhält.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie wurde entwickelt, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von GLM101 bei Erwachsenen-, Jugend- und Kinderteilnehmern mit PMM2-CDG zu bewerten. Die Studie ist strukturiert in: eine 4-wöchige Screening-Periode, eine 24-wöchige doppelblinde Behandlungszeit (Teil A), um die primäre Wirksamkeit, eine 24-wöchige Open-Label-Erweiterungszeit (Teil B) und ein Sicherheitsuntersuchungsbesuch 4 Wochen nach der letzten Infusion zu bewerten. In Teil A werden die Teilnehmer nach dem Zufallsprinzip für 24 Wochen wöchentlich intravenöse Infusionen von GLM101 bei 30 mg/kg oder einem Placebo erhalten. Nach dem Ende von Teil A wechseln die Teilnehmer in Teil B, eine 24-wöchige Open-Label-Erweiterung, bei der alle Teilnehmer GLM101 erhalten. Das Hauptziel der Studie ist es, Veränderungen aus dem Ausgangswert in der Koordination und Muskelbewegung (Ataxie) unter Verwendung der internationalen Genossenschaftsataxie-Bewertungsskala (ICARs) nach 24 Wochen GLM101 im Vergleich zu einem Placebo bei PMM2-CDG-Patienten zu identifizieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven, Campus Gasthuisberg
  • Deutschland
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitaetsklinikum Muenster
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Catania, Italien, 95124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 01-211
        • Instytut Matki i Dziecka
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • Unidade Local De Saude De Santo Antonio
  • Spanien
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 2, 128 0
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien: Der Teilnehmer kann an der Studie teilnehmen, wenn alle folgenden Angaben gelten:

  • Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Zustimmung ≥ 4 Jahre alt.
  • Teilnehmer mit molekularer Diagnose von PMM2-CDG. Die Diagnose ist definiert als biallelische pathogene und/oder wahrscheinliche pathogene Varianten oder im Fall von Varianten der unsicheren Pathogenität nach dem Nachweis von biallelischen Varianten und der PMM2-Enzymaktivität, die mit einer Diagnose von PMM2-CDG übereinstimmt. Die Diagnose mit Laborbericht (en) ist erforderlich.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die ICARs in seiner Gesamtheit ohne Bewertung als "nicht bewertbar" zu vervollständigen.
  • Der Gesamt -ICARS -Score des Teilnehmer -Screenings beträgt ≥ 20 und ≤ 80.

  • Die männliche oder weibliche Teilnehmer hat geeignete Maßnahmen zur Verhinderung einer Schwangerschaft:

    • If the participant is a woman of childbearing potential, i.e., fertile, following menarche and until becoming postmenopausal unless permanently sterile (permanent sterilization methods include hysterectomy, bilateral salpingectomy, and bilateral oophorectomy), she must not be pregnant (confirmed by a negative serum pregnancy test), is using a medically accepted method of contraception (abstinence, a Hormonaler Verhütungsmittel im Zusammenhang mit der Hemmung des Ovulation in Verbindung mit einer Barrieremethode oder der Verwendung eines intrauterinen Geräts) und muss zustimmen, diese Methode 50 Tage nach der letzten Infusion fortzusetzen. Hinweis: Die sexuelle Abstinenz wird nur dann als hochwirksames Verfahren angesehen, wenn sie während des gesamten mit den Studienbehandlungen verbundenen Risikos als Absicht vom heterosexuellen Geschlechtsverkehr definiert ist. Die Zuverlässigkeit der sexuellen Abstinenz muss in Bezug auf die Dauer der klinischen Studie und den bevorzugten und üblichen Lebensstil des Teilnehmers bewertet werden. Periodische Abstinenz (Kalender, symptotherme, nach der Ovulationsmethoden) ist keine akzeptable Verhütungsmethode.
    • Wenn die Teilnehmerin ein Frauenpotential ohne Kinder ist, muss sie vorläufig, chirurgisch steril sein oder eine Ovarialfunktionsstörung haben, die durch ein Follikel bestätigt wird, das durch ein Follikel stimuliert, Hormon> 40 IE/ l (oder höher pro örtlicher institutioneller Richtlinien) und 12 Monate nach der letzten Menstruationsblutung ohne alternative medizinische Ursache.
    • Wenn der Teilnehmer ein sexuell aktiver Mann mit weiblichen Partnern ist, stimmt der Teilnehmer zu, eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode zu verwenden (Abstinenz, der Partner, der in Verbindung mit männlichem Teilnehmer ein hormonelles Verhütungsmittel einnimmt, in Verbindung mit männlichem Teilnehmer unter Verwendung eines männlichen Kondoms oder der Verwendung des Partners eines Intrausterngeräts mit einem männlichen Teilnehmer, der männliche Kondom verwendet wird.
  • Wenn der Teilnehmer männlich ist, muss er zustimmen, während der Studie und 50 Tage nach der letzten Infusion die Spenden von Spermien zu spenden.
  • Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, direkt oder über seinen rechtlich autorisierten Vertreter eine Einwilligung/Zustimmung zu erteilen.
  • Der Teilnehmer hat eine Pflegekraft, die bereit und in der Lage ist, Fragebögen auszufüllen und eine Einverständniserklärung zu erteilen.

Ausschlusskriterien: Der Teilnehmer wird von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien gelten:

  • Hat kardiovaskuläre, hepatische, pulmonale, gastrointestinale, endokrine, metabolische, ophthalmologische, immunologische, psychiatrische oder andere signifikante Erkrankungen auf der Grundlage des Forschungsurteils unkontrolliertes kardiovaskuläres, metabolisches, ophthalmologisches, immunologisches, psychiatrisches oder anderes signifikantes Erkrankung.
  • Diagnose einer angeborenen Störung der Glykosylierung (CDG) als PMM2; Die Diagnose ist definiert als biallelische pathogene und/oder wahrscheinliche pathogene Varianten oder im Fall von Varianten der unsicheren Pathogenität nach dem Nachweis von biallelischen Varianten und der definierten CDG -Enzymaktivität, die mit einer Diagnose des CDG -Diagnoses als PMM2 -CDG übereinstimmt.
  • Hat eine Geschichte der Lebertransplantation.
  • Hat eine aktive Infektion, die innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening parenterale Antibiotika, Antivirale, Antimykotika oder Behandlung mit systemischen Steroiden erfordert.
  • Hat innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening eine Anamnese der Drogen- oder Alkoholkonsumstörung.
  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder einer bevorstehenden geplanten größeren Operation ein großes chirurgisches Eingriff durchgeführt.
  • Vorgeschichte der GLM101 -Verwaltung.
  • Nimmt derzeit an einer anderen interventionellen klinischen Studie teil oder hat eine weitere klinische Studie mit einem Untersuchungsmedikament oder Gerät innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Wert länger) vor der Aufnahme abgeschlossen hat.
  • Konsumierte Produkte oder Nahrungsergänzungsmittel mit Mannose oder Biotin innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening.
  • Erhöhte Leberfunktionstests: Alaninaminotransferase oder Aspartataminotransferase> 3 × Obergrenze von Normal (ULN) oder Gesamtbilirubin> 2 × ULN oder internationales normalisiertes Verhältnis> 1,5.
  • Hat den Screening-Laborwert (en) als klinisch signifikant angesehen und nicht mit PMM2-CDG zusammenhängen, basierend auf dem Ermittlungsurteil.
  • Hat serologisch positiv für Hepatitis B -Oberflächenantigen oder Hepatitis -C -Antikörper während des Screenings.
  • Hat ein QT -Intervall von Frhernicia (QTCF) ≥ 450 ms oder andere Elektrokardiogramm -Anomalien, die vom Forscher als klinisch signifikant beurteilt wurden.
  • Hat die Anamnese oder Präsenz bei klinischer Beurteilung jeglicher Krankheit, die sich auf die Sicherheit der GLM101 -Infusion oder der Bewertung des Arzneimitteleffekts auf der Grundlage des Ermessens des medizinischen Monitors des Forschungsmittels und des Sponsors auswirken könnte.
  • Der Teilnehmer wiegt über 75 kg.
  • Der Teilnehmer verfügt über eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber GLM101 oder Bestandteile der verwendeten Formulierung.
  • Jeder andere Grund, aus dem der Teilnehmer nach Ansicht des Ermittlers für die Teilnahme der Studie ungeeignet ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: GLM101- 30 mg/kg wöchentlich verabreichtes IV in Teil A (Doppelblind) und Teil B (Open-Label)
Arzneimittel: GLM101 (Teil A, doppelblind)
IV -Infusionen, 30 mg/kg einmal wöchentlich für 24 Wochen, für Teilnehmer, die in Teil A randomisiert zu GLM101
Arzneimittel: GLM101 (Teil B, Open-Label)
IV -Infusionen, 30 mg/kg einmal wöchentlich von Woche 25 bis 48, an alle Teilnehmer
Placebo-Komparator: Placebo Weekly Admin. IV in Teil A (Doppelblind); 30 mg/kg wöchentlicher Admin. IV in Teil B (Open-Label)
Arzneimittel: GLM101 (Teil B, Open-Label)
IV -Infusionen, 30 mg/kg einmal wöchentlich von Woche 25 bis 48, an alle Teilnehmer
Arzneimittel: Placebo (Teil A, Doppelblind)
IV -Infusionen, 30 mg/kg einmal wöchentlich für 24 Wochen, für Teilnehmer, die in Teil A nach Placebo randomisiert wurden

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Ataxieänderungen unter Verwendung der Internationalen Kooperativen Ataxia Rating Scale (ICARS) bei PMMM2-CDG-Patienten nach 24 Wochen
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 24.
Um die Änderung von der Ausgangslinie in Ataxie nach 24 Wochen zu charakterisieren, verglichen Sie GLM101 mit Placebo bei Teilnehmern mit PMM2-CDG, wie von ICARs bewertet. Die Skala wird von 100 mit 19 Elementen und vier Subskalen von Haltungs- und Gangstörungen, Gliedmaßenataxie, Dysarthrie und okulomotorischen Störungen erzielt. Höhere Werte deuten auf höhere Wertminderung (Teil A) hin.
Zu Studienbeginn und in Woche 24.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Veränderung von der Basis in der Bruttomotorikfunktion nach 24 Wochen unter Verwendung des neuromuskulären Bruttomotor-Ergebnisses (GRO) bei PMMM2-CDG-Patienten
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 24.
Um die Änderung der Bruttomotorfunktion nach 24 Wochen aus dem Ausgangswert zu charakterisieren, verglichen Sie GLM101 mit Placebo bei Teilnehmern mit PMM2-CDG, wie durch GRO bewertet. Das GRO ist ein grobes neuromuskuläres motorisches Ergebnismaß, das zur Beurteilung der gesamten Körperfestigkeit, der motorischen Entwicklung und der Funktion für alle Fähigkeiten der Lebensdauer (Teil A) bestimmt ist.
Zu Studienbeginn und in Woche 24.
Bewertung der Änderung gegenüber der Basislinie in Ataxie nach 24 Wochen unter Verwendung der Skala für die Bewertung und Bewertung von Ataxie (SARA) bei PMMM2-CDG-Patienten
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 24.
Um die Veränderung von der Ausgangslinie in Ataxie nach 24 Wochen zu charakterisieren, verglichen Sie GLM101 mit Placebo bei Teilnehmern mit PMM2-CDG, wie von Sara bewertet. Es besteht aus acht Gegenständen der Patientenleistung, einschließlich Gang, Haltung, Sitzen, Sprachstörungen, Fingerjagd, Nasenfinger-Test, schnelle abwechselnde Handbewegungen und Fersen-Shin-Rutschen. Es wird aus 40 Punkten mit höheren Werten bewertet, was auf höhere Wertminderung (Teil A) hinweist.
Zu Studienbeginn und in Woche 24.
Bewertung des Wandels des globalen Eindrucks von Verbesserungen/Veränderungen und Schweregrad nach 24 Wochen von PMM2-CDG-Patienten, Pflegepersonen und Arzt
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in Woche 24.
Bewertung des globalen Eindrucks von Teilnehmer, Pflegeperson und Arzt, der nach 24 Wochen den globalen Eindruck von Verbesserungen/Veränderungen und Schweregrad mit Placebo (Teil A) verglichen wird.
Zu Studienbeginn und in Woche 24.
Berichterstattung über unerwünschte Ereignisse (AES) bei PMMM2-CDG-Patienten nach 24 Wochen (Teil A)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Berichterstattung über den Blutdruck bei PMM2-CDG-Patienten nach 24 Wochen (Teil A)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Der Blutdruck wird in Millimetern von Quecksilber (MMHG) gemessen.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Berichterstattung über die Körpertemperatur bei PMM2-CDG-Patienten nach 24 Wochen (Teil A)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Die Körpertemperatur wird in Grad Celsius (° C) gemessen.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Berichterstattung über die Pulsfrequenz bei PMMM2-CDG-Patienten nach 24 Wochen (Teil A)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Die Pulsfrequenz wird in Schlägen pro Minute (BPM) gemessen.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Berichterstattung über die Atemfrequenz bei PMM2-CDG-Patienten nach 24 Wochen (Teil A)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Die Atemfrequenz wird in Atemzahlen pro Minute gemessen.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Berichterstattung über die kardiovaskuläre Gesundheit unter Verwendung eines Elektrokardiogramms (EKG) bei PMM2-CDG-Patienten nach 24 Wochen (Teil A)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Die folgenden Parameter werden bewertet: Herzfrequenz-, PR-, RR-, QRS-, QT-Intervalle sowie Informationen zur T- und U-Wellenmorphologie.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 24.
Bewertung von Ataxieänderungen unter Verwendung der internationalen Kooperativen Ataxie-Bewertungsskala (ICARS) bei PMMM2-CDG-Patienten von Studie bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in den Wochen 24 und 48.
Bewertung der Auswirkung von GLM101 auf Änderungen des ICARS -Wertes bis zum Ende der Studie. Ziel ist es, ICARS-Veränderungen über 48 Wochen zu bewerten, eine frühzeitige und verzögerte GLM101-Behandlung, Placebo-zu-GLM101-Übergänge und Besuchsänderungen bei Teilnehmern, die GLM101 erhielten, zu besuchen (Teil B).
Zu Studienbeginn und in den Wochen 24 und 48.
Bewertung von Veränderungen im neuromuskulären Bruttomotor-Ergebnis (GRO) -Schange bei PMM2-CDG-Patienten von Studie bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in den Wochen 24 und 48.
Bewertung der Auswirkung von GLM101 auf Änderungen des GRO -Scores bis zum Ende der Studie. Ziel ist es, Änderungen des GRO-Scores über 48 Wochen zu bewerten, eine frühzeitige und verzögerte GLM101-Behandlung, Placebo-zu-GLM101-Übergänge und Besuchsänderungen bei Teilnehmern, die GLM101 (Teil B) erhalten, zu besuchen.
Zu Studienbeginn und in den Wochen 24 und 48.
Bewertung von Änderungen in der Skala für die Bewertung und Bewertung des Ataxia (SARA) -Score bei PMMM2-CDG-Patienten von der Studie bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in den Wochen 24 und 48.
Bewertung der Auswirkung von GLM101 auf die Veränderung des SARA -Scores bis zum Ende der Studie. Ziel ist es, die Änderungen des SARA-Scores über 48 Wochen zu bewerten, eine frühzeitige und verzögerte GLM101-Behandlung, Placebo-to-GLM101-Übergänge und Besuchsänderungen bei Teilnehmern, die GLM101 (Teil B) erhalten, zu besuchen.
Zu Studienbeginn und in den Wochen 24 und 48.
Bewertung des Veränderung des globalen Eindrucks von Verbesserungen/Veränderungen und Schweregrad von Ausgangswert bis zum Ende der Studie durch PMM2-CDG-Patienten, Pflegepersonal und Arzt
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Bewertung des globalen Eindrucks von Verbesserungen/Veränderungen und Schweregrad von bis zu 48 Wochen mit GLM101 zur Bewertung des globalen Eindrucks von Verbesserungen und Schweregrad. Bewertung von Besuchsänderungen in Bezug auf die Eindrücke von Teilnehmern, Pflegepersonen und Klinikern von Veränderungen, Schweregrad und Verbesserung der Gesamt-, Ataxie- und Bruttomotor-Funktion (Teil B).
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Berichterstattung über unerwünschte Ereignisse bei PMM2-CDG-Patienten von Studienbeginn bis zum Ende der Studie (Teil B)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Berichterstattung über den Blutdruck bei PMM2-CDG-Patienten von Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Teil B)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Der Blutdruck wird in Millimetern von Quecksilber (MMHG) gemessen.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Berichterstattung über die Pulsfrequenz bei PMM2-CDG-Patienten von Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Teil B)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Die Pulsfrequenz wird in Schlägen pro Minute (BPM) gemessen.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Berichterstattung über die Körpertemperatur bei PMM2-CDG-Patienten von Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Teil B)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Die Körpertemperatur wird in Grad Celsius (° C) gemessen.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Berichterstattung über die Atemfrequenz bei PMM2-CDG-Patienten von Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Teil B)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Die Atemfrequenz wird in Atemzahlen pro Minute gemessen.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Berichterstattung über kardiovaskuläre Gesundheitsänderungen unter Verwendung von Elektrokardiogram (EKG) bei PMM2-CDG-Patienten vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Teil B)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Die folgenden Parameter werden bewertet: Herzfrequenz-, PR-, RR-, QRS-, QT-Intervalle sowie Informationen zur T- und U-Wellenmorphologie.
Zu Studienbeginn und bis zu Woche 48.
Maximale Konzentration (CMAX) von Mannose-1-phosphat (M1P) bei PMM2-CDG-Patienten als Schlüsselpk-Parameter über 48 Wochen bis zum Ende der Studie (Teil B)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in den Wochen 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
CMAX wird unter Verwendung von Blutproben geschätzt, die vor und nach der Infusion gesammelt wurden.
Zu Studienbeginn und in den Wochen 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
Zeit von der Dosierung bis zur maximalen Konzentration (TMAX) von Mannose-1-phosphat (M1P) bei PMMM2-CDG-Patienten als Schlüsselpk-Parameter über 48 Wochen bis Ende der Studie (Teil B)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in den Wochen 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
TMAX wird unter Verwendung von Blutproben geschätzt, die vor und nach der Infusion gesammelt wurden.
Zu Studienbeginn und in den Wochen 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
Fläche unter der Konzentration gegenüber der Zeitkurve (AUC) von Mannose-1-phosphat (M1P) bei PMM2-CDG-Patienten als Schlüsselpk-Parameter über 48 Wochen bis Ende der Studie (Teil B)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und in den Wochen 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
AUC wird unter Verwendung von Blutproben geschätzt, die vor und nach der Infusion gesammelt wurden.
Zu Studienbeginn und in den Wochen 11, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Glycomine, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Chief Medical Officer, Glycomine, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Juli 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. August 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. April 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GLM101-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren