PMM2-CDG 참가자의 주간 용량의 GLM101의 효능 및 안전성을 평가하는 연구
2026년 8월 13일 업데이트: Glycomine, Inc.
PMM2-CDG (Polar Trial)를 이용한 참가자에게 정맥으로 투여 된 주간 용량의 GLM101의 효능 및 안전성을 평가하기위한 2B 상, 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 통제 연구.
이 연구는 어린이, 청소년 및 성인을 포함한 PMM2-CDG 참가자의 안전, 효과 및 신체가 GLM101을 흡수, 분배 및 제거하는 방법을 평가하고 있습니다. 연구원들은 GLM101을받는 참가자를 위약을받는 사람들과 비교하여 GLM101이 PMM2-CDG의 증상을 향상시키는 지 확인합니다.
이 연구에는 24 주 이중 맹인 위약 대조 치료 기간 (파트 A)과 모든 참가자가 GLM101 (파트 B)을받는 24 주간 오픈 라벨 단계의 두 가지 치료 부분이 포함됩니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
상세 설명
이 상 2B, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 임상 연구는 PMM2-CDG를 이용한 성인, 청소년 및 소아 참가자에서 GLM101의 효능, 안전성 및 약동학 (PK)을 평가하도록 설계되었습니다.
이 연구는 4 주 선별 기간, 24 주 이중 맹검 치료 기간 (파트 A), 1 차 효능, 24 주간 열린 라벨 연장 기간 (파트 B) 및 마지막 주입 후 4 주 후에 수행 된 안전 후속 방문으로 구성됩니다.
파트 A에서 참가자는 24 주 동안 30mg/kg에서 GLM101의 매주 정맥 내 주입을 받도록 무작위로 할당됩니다.
Part A가 끝나면 참가자는 모든 참가자가 GLM101을 받게하는 24 주간 오픈 라벨 확장 파트 B로 전환됩니다.
시험의 주요 목표는 PMM2-CDG 환자의 위약과 비교하여 24 주간의 GLM101을 복용 한 후 국제 협동 조합 운동 실조증 등급 (ICAR)을 사용하여 조정 및 근육 운동 (aTaxia)의 기준선으로부터의 변화를 식별하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Münster, 독일, 48149
- Universitaetsklinikum Muenster
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Leuven, 벨기에, 3000
- UZ Leuven, Campus Gasthuisberg
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Esplugues de Llobregat, 스페인, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, 스페인, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Catania, 이탈리아, 95124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico G. Rodolico-San Marco
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Pisa, 이탈리아, 56126
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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Prague, 체코, 2, 128 0
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Porto, 포르투갈, 4099-001
- Unidade Local de Saúde de Santo António
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Warsaw, 폴란드, 01-211
- Instytut Matki i Dziecka
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Paris, 프랑스, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 : 참가자는 다음이 모두 적용되면 연구에 참여할 수 있습니다.
- 참가자는 동의서에 서명 할 때 4 세 이상입니다.
- PMM2-CDG의 분자 진단을 가진 참가자. 진단은 Biallelic 병원성 및/또는 가능성이 높은 병원성 변이체로 정의되거나, 불확실한 병원성의 변이체의 경우, PMM2-CDG의 진단과 일치하는 Biallelic 변이체 및 PMM2 효소 활성의 시연. 파일에 실험실 보고서를 통한 진단이 필요합니다.
- 참가자는 "평가할 수없는"것으로 간주되는 평가없이 ICAR을 완전히 완료 할 수 있습니다.
- 참가자 스크리닝 총 ICAR 점수는 ≥ 20 및 ≤ 80입니다.
남성 또는 여성 참가자는 임신을 예방하기 위해 적절한 조치를 취합니다.
- 참가자는 가임 잠재력을 가진 여성, 즉 비옥 한 여성이라면, 멘 아나 세에 이어 폐경 후 폐경기가 될 때까지 영구적으로 멸균되지 않는 한 (영구적 인 멸균 방법은 자궁 절제술, 양측 구제 절제술 및 양측 난자 절제술 및 양측 난자 절제술을 포함하지 않으면) 임신 (부정적인 혈청 임신에 의해 확인되지 않음)을 사용해서는 안되며, 이의 제도를 사용하지 않아야한다. 장벽 방법과 함께 배란의 억제 또는 자궁 내 장치의 사용과 관련된 피임약은 마지막 주입 후 50 일 동안이 방법을 계속 사용하는 데 동의해야합니다. 참고 : 성욕은 연구 치료와 관련된 전체 위험 기간 동안 이성애 성관계를 자제하는 것으로 정의 된 경우에만 매우 효과적인 방법으로 간주됩니다. 성적 금욕의 신뢰성은 임상 시험 기간 및 참가자의 선호 및 일반적인 생활 양식과 관련하여 평가되어야합니다. 주기적 금욕 (캘린더, 증상, 관측 후 방법)은 허용되는 피임법이 아닙니다.
- 참가자가 비 체계적인 잠재력을 가진 여성 인 경우, 그녀는 사전 주간이거나 외과 적으로 멸균되거나 여포 자극 호르몬> 40 IU/ L (또는 지역 기관 가이드 라인 당 높은)에 의해 확인 된 난소 기능 장애가 있어야하며 대안 적 의학적 원인이없는 마지막 월경 출혈 후 12 개월 동안 월경의 가능성이 있어야합니다.
- 참가자가 여성 파트너와 성적으로 활동적인 남성 인 경우, 참가자는 의학적으로 허용되는 피임법 (금욕, 파트너는 남성 콘돔을 사용하여 남성 참가자와 함께 호르몬 피임약을 취하거나 남성 콘돔을 사용하는 남성 참가자와 함께 남성 참가자와의 파트너가 사용하는 데 50 일 동안이 방법을 사용하여 계속 사용하는 데 동의합니다.
- 참가자가 남성 인 경우, 연구 중에 정자 기증을 자제하고 마지막 주입 후 50 일 후에 동의해야합니다.
- 참가자는 직접 또는 법적으로 승인 된 대표를 통해 사전 동의/동의를 기꺼이 제공 할 수 있습니다.
- 참가자는 설문지를 기꺼이 완료하고 사전 동의를 제공 할 수있는 간병인이 있습니다.
제외 기준 : 다음 기준이 적용되는 경우 참가자는 연구 참여에서 제외됩니다.
- 통제되지 않은 심혈관, 간, 폐, 폐, 위장관, 내분비, 대사, 안과, 면역 학적, 정신과 적 또는 기타 중요한 질병에 근거한 기타 중요한 질병이 있습니다.
- PMM2 이외의 글리코 실화 (CDG)의 선천성 장애 진단; 진단은 바이알 렐릭 병원성 및/또는 가능성이 높은 병원성 변이체로 정의되거나, 불확실한 병원성의 변이체의 경우, PMM2 CDG 이외의 CDG의 진단과 일치하는 Biallelic 변이체 및 정의 된 CDG 효소 활성의 시연으로 정의된다.
- 간 이식의 병력이 있습니다.
- 스크리닝 전 7 일 이내에 전신 스테로이드로의 비경 구 항생제, 항 바이러스, 항진균제 또는 치료가 필요한 활성 감염이 있습니다.
- 스크리닝 전 12 개월 이내에 약물 또는 알코올 사용 장애의 병력이 있습니다.
- 선별 검사 전 30 일 이내에 또는 다가오는 주요 수술 전 주요 수술 절차가있었습니다.
- GLM101 투여의 이전 역사.
- 현재 또 다른 중재 적 임상 연구에 참여하고 있거나 등록하기 전에 30 일 또는 5 회 반감기 (어느 쪽이든) 내에 조사 약물 또는 장치를 사용하여 또 다른 임상 연구를 완료했습니다.
- 선별 전 2 주 이내에 만노스 또는 비오틴을 함유 한 제품 또는 보충제를 소비했습니다.
- 상승 간 기능 검사 : 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 또는 아스 파르 테이트 아미노 트랜스퍼 라제> 3 × 정상 (ULN) 또는 총 빌리루빈> 2 × ULN 또는 국제 정규화 비율> 1.5.
- 검사 실험실 가치는 임상 적으로 유의 한 것으로 간주되고 조사자 판단에 기초하여 PMM2-CDG와 관련이없는 것으로 간주된다.
- 혈청학은 선별 검사 중 B 형 간염 표면 항원 또는 C 형 간염 항체에 양성을 가지고 있습니다.
- Fridericia (QTCF) ≥ 450ms 또는 조사자가 임상 적으로 유의 한 것으로 판단되는 다른 심전도 이상에 의한 QT 간격이 있습니다.
- 임상 평가시 GLM101 주입의 안전성에 영향을 줄 수있는 질병의 역사 또는 존재 또는 조사자 및 스폰서 의료 모니터의 재량에 따라 약물 효과의 평가 가능성에 영향을 줄 수 있습니다.
- 참가자의 무게는 75kg 이상입니다.
- 참가자는 GLM101 또는 사용 된 제제의 구성 요소에 대한 알려 지거나 의심되는 과민증을 가지고 있습니다.
- 조사자의 견해로는 참가자를 연구 참여에 부적합하게 만드는 다른 이유가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GLM101-30 mg/kg 파트 A (이중 맹인) 및 파트 B (Open-Label)에서 IV 투여 IV
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IV 주입, 24 주 동안 매주 30mg/kg, 참가자는 Part a에서 GLM101에 무작위 배정되었습니다.
IV 주입, 25 주에서 48 주에서 주당 30mg/kg, 모든 참가자에게
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위약 비교기: 위약 주간 관리자. 파트 A (이중 맹인)에서 IV; 30mg/kg 주간 관리자. 파트 B (Open-Label)의 IV
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IV 주입, 25 주에서 48 주에서 주당 30mg/kg, 모든 참가자에게
IV 주입, 24 주 동안 일주일에 30mg/kg, 참가자는 PAICHBO에 무작위 배정 된 부분 A
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24 주에 PMM2-CDG 환자의 국제 협력 운동 실조증 등급 척도 (ICARS)를 사용한 운동 실조증 변화 평가
기간: 기준선 및 24 주차.
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ICAR에 의해 평가 된 바와 같이 PMM2-CDG를 사용한 참가자의 GLM101과 위약에서 GLM101을 위약으로 비교하는 24 주에 운동 실조증의 기준선으로부터의 변화를 특성화하기 위해.
이 규모는 19 개의 항목과 4 개의 자세 및 보행 장애, 사지 운동 실조증, dysarthria 및 Oculomotor 장애로 100 개 중 점수를 얻었습니다.
점수가 높을수록 장애가 더 높음을 나타냅니다 (A 부).
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기준선 및 24 주차.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PMM2-CDG 환자의 신경 근육 총 운동 결과 (GRO)를 사용하여 24 주에 총 운동 기능에서 기준선으로부터의 변화 평가
기간: 기준선 및 24 주차.
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24 주에 총 운동 기능의 기준선으로부터의 변화를 특성화하기 위해, GRO에 의해 평가 된 PMM2-CDG를 사용한 참가자의 GLM101과 위약을 비교한다.
GRO는 수명 전반에 걸친 모든 수준의 능력에 대한 전신 강도, 운동 발달 및 기능을 평가하도록 설계된 심한 신경 근육 운동 결과 측정입니다.
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기준선 및 24 주차.
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PMM2-CDG 환자의 평가 및 평가 및 등급에 대한 척도를 사용하여 24 주에 24 주에 기준선으로부터의 변화 평가
기간: 기준선 및 24 주차.
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SARA에 의해 평가 된 바와 같이 PMM2-CDG를 사용한 참가자의 GLM101과 위약에서 GLM101을 위약으로 비교하는 24 주에 운동 실조증의 기준선으로부터의 변화를 특성화하기 위해.
보행, 자세, 앉기, 언어 장애, 손가락 추격, 코 핑거 테스트, 빠른 교대 손 움직임 및 힐 슬라이드를 포함한 8 가지 환자의 성능 항목으로 구성됩니다.
더 높은 수준의 손상 (파트 A)을 나타내는 점수가 높을수록 40 점으로 점수가 매겨집니다.
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기준선 및 24 주차.
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PMM2-CDG 환자, 간병인 및 의사에 의한 24 주에 개선/변화 및 심각도의 전 세계적 인상의 변화 평가
기간: 기준선 및 24 주차.
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24 주에 참가자, 간병인 및 의사 및 의사의 글로벌 인상을 24 주 동안 GLM101과 위약 (Part A)과 비교합니다.
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기준선 및 24 주차.
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24 주에 PM2-CDG 환자의 부작용 (AES)보고 (A)
기간: 기준선 및 최대 24 주차.
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기준선 및 최대 24 주차.
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24 주에 PMM2-CDG 환자의 혈압보고 (파트 A)
기간: 기준선 및 최대 24 주차.
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혈압은 밀리미터의 수은 (MMHG)으로 측정됩니다.
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기준선 및 최대 24 주차.
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24 주에 PMM2-CDG 환자의 체온보고 (파트 A)
기간: 기준선 및 최대 24 주차.
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체온은 섭씨 (° C) 정도로 측정됩니다.
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기준선 및 최대 24 주차.
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24 주에 PM2-CDG 환자의 맥박수보고 (파트 A)
기간: 기준선 및 최대 24 주차.
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펄스 속도는 분당 비트 (BPM)로 측정됩니다.
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기준선 및 최대 24 주차.
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24 주에 PMM2-CDG 환자의 호흡율보고 (파트 A)
기간: 기준선 및 최대 24 주차.
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호흡 속도는 분당 호흡으로 측정됩니다.
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기준선 및 최대 24 주차.
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24 주에 PMM2-CDG 환자에서 심혈관 건강보고 (ECG) (A 부)
기간: 기준선 및 최대 24 주차.
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T 및 U-wave 형태에 대한 정보와 함께 심박수, PR, RR, QRS, QT 간격이 평가됩니다.
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기준선 및 최대 24 주차.
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PMM2-CDG 환자의 국제 협력 운동 실조증 등급 척도 (ICARS)를 사용한 운동 실조증 변화 평가는 연구 종료
기간: 기준선 및 24 주 및 48 주에.
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ICARS 점수의 변화에 대한 GLM101의 효과를 연구 끝까지 평가합니다.
목표는 48 주에 걸쳐 ICAR 변화를 평가하여 초기와 지연된 GLM101 처리, 위약-GLM101 전환 및 GLM101 (파트 B)을 수신하는 참가자의 방문 별 변화를 비교하는 것입니다.
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기준선 및 24 주 및 48 주에.
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기준선에서 연구 종료까지 PMM2-CDG 환자의 신경 근육 총 운동 결과 (GRO) 점수의 변화 평가
기간: 기준선 및 24 주 및 48 주에.
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GRO 점수의 변화에 대한 GLM101의 효과를 연구 종료로 평가합니다.
목적은 48 주에 걸친 GRO 점수의 변화를 평가하여 초기와 지연된 GLM101 처리, 위약-GLM101 전환 및 GLM101 (파트 B)을 수신하는 참가자의 방문 별 변화를 비교하는 것입니다.
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기준선 및 24 주 및 48 주에.
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PMM2-CDG 환자에서 연구 종료까지의 평가 및 평가 및 등급의 척도 변화 평가
기간: 기준선 및 24 주 및 48 주에.
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SARA 점수의 변화에 대한 GLM101의 연구 종료에 미치는 영향을 평가합니다.
목표는 48 주에 걸친 SARA 점수의 변화를 평가하여 초기와 지연된 GLM101 처리, 위약-GLM101 전환 및 GLM101 (파트 B)을받는 참가자의 방문 별 변화를 비교하는 것입니다.
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기준선 및 24 주 및 48 주에.
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PMM2-CDG 환자, 간병인 및 의사의 연구 종료까지 개선/변화 및 심각성의 글로벌 인상 및 심각성의 변화에 대한 평가
기간: 기준선 및 최대 주 48.
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참가자, 간병인 및 의사 및 의사의 글로벌 인상 개선/변화 및 GLM101과 최대 48 주간의 심각도에 대한 인상을 평가합니다.
참가자, 간병인 및 임상의 변화, 변화, 심각도 및 전체 운동 기능 및 총 운동 기능의 개선 (B)의 방문 간 변화에 대한 평가.
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기준선 및 최대 주 48.
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기준선에서 연구 종료까지 PMM2-CDG 환자의 부작용보고 (파트 B)
기간: 기준선 및 최대 주 48.
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기준선 및 최대 주 48.
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기준선에서 연구 종료까지 PMM2-CDG 환자의 혈압보고 (파트 B)
기간: 기준선 및 최대 주 48.
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혈압은 밀리미터의 수은 (MMHG)으로 측정됩니다.
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기준선 및 최대 주 48.
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기준선에서 연구 종료까지 PMM2-CDG 환자의 맥박수보고 (파트 B)
기간: 기준선 및 최대 주 48.
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펄스 속도는 분당 비트 (BPM)로 측정됩니다.
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기준선 및 최대 주 48.
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기준선에서 연구 종료까지 PMM2-CDG 환자의 체온보고 (파트 B)
기간: 기준선 및 최대 주 48.
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체온은 섭씨 (° C) 정도로 측정됩니다.
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기준선 및 최대 주 48.
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기준선에서 연구 종료까지 PMM2-CDG 환자의 호흡율보고 (파트 B)
기간: 기준선 및 최대 주 48.
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호흡 속도는 분당 호흡으로 측정됩니다.
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기준선 및 최대 주 48.
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PMM2-CDG 환자의 심혈관 건강 변화에 대한보고 기준선에서 연구 끝까지 (파트 B)
기간: 기준선 및 최대 주 48.
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T 및 U-wave 형태에 대한 정보와 함께 심박수, PR, RR, QRS, QT 간격이 평가됩니다.
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기준선 및 최대 주 48.
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PMM2-CDG 환자에서 Mannose-1- 포스페이트 (M1P)의 최대 농도 (CMAX)는 연구 종료 (파트 B)까지 48 주에 걸쳐 주요 PK 매개 변수입니다.
기간: 기준선 및 11 주, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
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CMAX는 융합 전 및 후 수집 된 혈액 샘플을 사용하여 추정 될 것입니다.
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기준선 및 11 주, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
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PMM2-CDG 환자에서 Mannose-1- 포스페이트 (M1P)의 최대 농도 (TMAX)까지의 시간까지 연구 종료 (파트 B)
기간: 기준선 및 11 주, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
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TMAX는 융합 전 및 후 수집 된 혈액 샘플을 사용하여 추정 될 것입니다.
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기준선 및 11 주, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
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PMM2-CDG 환자에서 Mannose-1- 포스페이트 (M1P)의 농도 대 시간 곡선 (AUC)에 따른 영역 (파트 B).
기간: 기준선 및 11 주, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
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AUC는 융합 전 및 후 수집 된 혈액 샘플을 사용하여 추정 될 것입니다.
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기준선 및 11 주, 12, 20, 21, 35, 36, 44, 45.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Chief Medical Officer, Glycomine, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 7월 9일
기본 완료 (실제)
2026년 8월 5일
연구 완료 (추정된)
2027년 4월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 3월 18일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GLM101-003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .