長期的な非経口補助を受けている腸不全患者の青年期および成人患者の注射のための塩化コリンの研究 (THRIVE-3)
2026年8月20日 更新者:Protara Therapeutics
フェーズ2B/3は、盲検スレンテーション拡張および無作為化二重盲検プラセボ対照試験を用いた、青年期の長期障害のある成人におけるプラセボとプラセボの注射(低用量および高用量)の安全性と有効性を評価するための、無盲検二重盲検プラセボ対照研究を用いた、無盲検二重盲検プラセボ対照試験を用いた第2B/3フェーズ2B/3ランダム化された無盲検投与研究研究
TARA-001-301は、フェーズ2B/3無盲検延長および無作為化二重盲検プラセボ対照研究を用いたフェーズ2B/3ランダム化された無盲検投与研究です。経口または経腸栄養が不可能、不十分、または禁忌で長期PSを受ける。
参加者は2つのパートのいずれかに登録され、各部品には約1年のオープンラベル延長期間が続きます。
パート1:オープンラベルの用量選択フェーズパート2:二重盲検、プラセボ対照相
非盲検投与段階の目的は、安全性、忍容性、注射用の塩化コリン(研究薬)が体内に分布する方法を評価し、二重盲検プラセボ制御相でのテストのために3回のうち2回の投与量を選択することです。
二重盲検プラセボ対照段階の目的は、研究薬の安全性と、2つの選択された用量レベルで研究薬がどれだけうまく機能するかを評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
129
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前:Chief Scientific Operations Officer
- 電話番号:16468440337
- メール:clinicaltrials@protaratx.com
研究場所
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- University of Colorado School of Medicine
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Florida
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Miami Lakes、Florida、アメリカ、33016
- 募集
- Floridian Clinical Research
-
コンタクト:
- Use Central Contact
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
コンタクト:
- Use Central Contact
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68105
- まだ募集していません
- Nebraska Medicine
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コンタクト:
- Use Central Contact
-
-
New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- まだ募集していません
- Columbia University Medical Center/ New York Presbyterian Hospital
-
コンタクト:
- Use Central Contact
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Duke Clinic - Abdominal Transplant Research Office
-
コンタクト:
- Use Central Contact
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- 募集
- Pinnacle Clinical Research- San Antonio
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Aalborg、デンマーク、9100
- 募集
- Aalborg University Hospital, Department of Medical Gastroenterology
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Copenhagen、デンマーク、2100
- 募集
- Rigshospitalet - University Hospital Copenhagen
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Berlin、ドイツ、13353
- 募集
- Charite - University Hospital Berlin
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Essen、ドイツ、45147
- 募集
- University Duisburg-Essen, University Hospital Essen
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Clichy、フランス、92110
- 募集
- Beaujon Hospital - APHP
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Rennes、フランス、35000
- 引きこもった
- Rennes University Hospital Center - Pontchaillou Site
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Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54511
- まだ募集していません
- CHRU Nancy - Barbois Hospital
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コンタクト:
- Use Central Contact
-
-
-
-
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Leuven、ベルギー、3000
- 募集
- University Hospitals Leuven, Campus Gasthuisberg
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Lodz、ポーランド、90-532
- 募集
- M. Pirogow Provincial Specialized Hospital in Lodz, Nutritional Treatment Center
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コンタクト:
- Use Central Contact
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Warsaw、ポーランド、00-739
- 募集
- Czerniakowski Hospital Sp. z o.o. (LCC)
-
コンタクト:
- Use Central Contact
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
重要な包含基準:
- インフォームドコンセントに署名した時点で、男性または女性の12歳以上
- 研究の性質の後に書面によるインフォームドコンセントを自発的に与えた個人は、研究入力の前に、該当する要件に従って説明されています。
- 経口または経腸栄養が不可能、不十分である、または検討中に安定したPSを受けている場合、および研究期間中、長期のPSを受けた腸不全の個人が長期PSを受けます。注:長期PS =参加者は、スクリーニングの少なくとも6か月前にPSを受け取っていて、少なくとも3回PSを必要としている必要があります。
- 出産可能性の女性は、スクリーニング時に陰性の尿妊娠検査を受けなければなりません
主要な除外基準:
- 過去12か月で脂肪原性薬を12週間以上服用している患者。研究侵入の12週間以内に肝脂肪症の測定に影響を与える可能性のある薬を服用している人
- 投与時の全身性感染の証拠
- 研究の過程で、研究中の薬物コリンサプリメントまたはコリン含有マルチビタミンを服用することを意図しています
- スクリーニング訪問の24時間前および研究期間中、アルコール摂取を1日20/g以下に制限したくない参加者
- 活動性悪性腫瘍(基底細胞皮膚腫瘍、低リスクまたは非常に低いリスクの前立腺がん、子宮頸がん、環状癌および局所切除された子宮頸がんを除く)
- 臨床的に重大な腎疾患
- 低いB12または低血清葉酸レベルは、正常範囲よりも少ない
- 活性出血および/または脳症を伴う劇症の肝不全
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:ランダム化
- 介入モデル:並列代入
- マスキング:4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:オープンラベル、用量選択:用量1
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静脈内使用
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実験的:オープンラベル、用量選択:用量2
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静脈内使用
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実験的:オープンラベル、用量選択:用量3
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静脈内使用
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実験的:二重盲検、プラセボ制御:高用量
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静脈内使用
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実験的:二重盲検、プラセボ制御:低用量
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静脈内使用
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プラセボコンパレーター:二重盲検、プラセボ制御:プラセボ
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静脈内投与
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実験的:オープンラベルエクステンション:高用量
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静脈内使用
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実験的:オープンラベルエクステンション:低用量
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静脈内使用
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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オープンラベル投与選択相:1週目と8週目の訪問中の血漿フリーコリン(CMAX)のPK
時間枠:1週目から8週目
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Cmax =最大濃度
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1週目から8週目
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オープンラベルの用量分解相:オープンラベル投与選択相:1週目と8週目の訪問中の血漿フリーコリン(TMAX)のPK
時間枠:1週目から8週目
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Tmax =最大濃度の時間
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1週目から8週目
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オープンラベルの投与選択相:1週目と8週目の訪問中の血漿フリーコリン(AUC(0-TAU))のPK
時間枠:1週目から8週目
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Auc =曲線下の領域、auc(0-tau)= auc dosingの終了時
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1週目から8週目
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オープンラベルの用量分解フェーズ:8週目のプラズマフリーコリン濃度のベースラインからの変化
時間枠:1週目から8週目
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1週目から8週目
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オープンラベルの用量分解相と二重盲検、プラセボ対照相、オープンラベル拡張相:TESAESのティーの発生率と重症度
時間枠:第1週から第64週
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Teee =治療緊急性の有害事象、TESAE =治療出現深刻な有害事象
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第1週から第64週
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二重盲検プラセボ対照相:8週目のピークプラズマ遊離コリン濃度(CMAX)のベースラインからの変化、塩化コリンを投与された参加者とプラセボとプラセボの塩化コリンを投与します
時間枠:第1週から第8週
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Tmax =最大濃度の時間
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第1週から第8週
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オープンラベル拡張フェーズ:オープンラベルの投与選択フェーズからの参加者:64週目の血漿フリーコリン濃度を持つ参加者の割合は9.5 nmol/ml以上です。
時間枠:64週
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64週
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オープンラベル拡張フェーズ:8週目と64週目で9.5 nmol/ml以上の血漿遊離コリン濃度を維持している参加者の割合(つまり、両方の時点)
時間枠:64週目から64週目
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64週目から64週目
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オープンラベル拡張フェーズ:二重盲検プラセボ対照位相からの参加者:64週目で9.5 nmol/ml以上のプラズマを含まないコリン濃度を伴う%
時間枠:第1週から第64週
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:二重盲検プラセボ対照位相からの参加者:10週目以上の9.5 nmol/mlのプラズマ遊離コリン濃度の維持、64週目、64週目、64週目に注射のために以前に塩化物を投与された参加者は
時間枠:64週目から64週目
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64週目から64週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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オープンラベルの投与選択相:ALP、AST、ALT、GGT、VLDL、総ビリルビン、直接ビリルビンレベル、CPK、ホモシステイン、アルブミンレベルのベースラインから8週目への変化
時間枠:1週目から8週目
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ALP =アルカリホスファターゼ、AST =アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、ALT =アラニントランスアミナーゼ、GGT =ガンマ - グルタミルトランスペプチダーゼ、VLDL =非常に低密度リポタンパク質、CPK =クレアチンホッホキナーゼ
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1週目から8週目
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オープンラベルの用量分解フェーズ:1週目と8週目に収集された3回のQTC測定値、および1週目の灌流前のQTCからベースライン後のすべてのタイムポイントに変化します
時間枠:1週目から8週目
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QTC = QTは心拍数を修正しました
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1週目から8週目
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オープンラベルの用量分解相:8週目で血漿フリーコリン濃度CMAX≥9.5nmol/mlを達成した参加者の割合
時間枠:1週目から8週目
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Cmax =最大濃度
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1週目から8週目
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オープンラベルの用量分解相:8週目で血漿フリーコリン濃度CMAX≥9.5nmol/mlを維持している参加者の割合
時間枠:1週目から8週目
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Cmax =最大濃度
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1週目から8週目
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オープンラベルの用量分解フェーズ:ベースラインから8週目の身長、体重、BMIの変化
時間枠:1週目から8週目
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BMI =ボディマス指数の重量と高さを組み合わせて、KG/M^2でBMIを報告します
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1週目から8週目
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オープンラベルの用量分解期:MRI-PDFFで測定したように、ベースラインから8週目までの脂肪症の悪化のない参加者の割合
時間枠:1週目から8週目
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MRI-PDFF =磁気共鳴イメージング促進プロトン密度脂肪画分
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1週目から8週目
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オープンラベルの用量選択段階:MRI-PDFFで測定されたベースラインから8週目までの脂肪症の改善を伴う参加者の割合
時間枠:1週目から8週目
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MRI-PDFF =磁気共鳴イメージング促進プロトン密度脂肪画分
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1週目から8週目
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二重盲検プラセボ対照相:8週目で血漿フリーコリン濃度CMAX≥9.5nmol/mlを達成した参加者の割合
時間枠:1週目から8週目
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Cmax =最大濃度
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1週目から8週目
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二重盲検プラセボ対照相:8週目と24週目(つまり、24週目まで)で血漿フリーコリン濃度CMAXを維持している参加者の割合CMAX≥9.5nmol/ml)
時間枠:1週目から24週目
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Cmax =最大濃度
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1週目から24週目
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二重盲検、プラセボ制御相:ベースラインから8週目、24週目、体重、BMIの24週目までの変化
時間枠:1週目から24週目
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BMI =ボディマス指数の重量と高さを組み合わせて、KG/M^2でBMIを報告します
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1週目から24週目
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二重盲検プラセボ対照相:ALP、AST、ALT、GGT、VLDL、総ビリルビン、直接ビリルビンレベル、CPK、ホモシステイン、アルブミンレベルのベースラインから8週目、24週目、24週目、24週目、24週目から24週目までの変化
時間枠:1週目から24週目
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ALP =アルカリホスファターゼ、AST =アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、ALT =アラニントランスアミナーゼ、GGT =ガンマ - グルタミルトランスペプチダーゼ、VLDL =非常に低密度リポタンパク質、CPK =クレアチンホッホキナーゼ
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1週目から24週目
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二重盲検プラセボ対照相:MRI-PDFFで測定して、ベースラインから24週目までの脂肪症の悪化のない参加者の割合
時間枠:1週目から24週目
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MRI-PDFF =磁気共鳴イメージング促進プロトン密度脂肪画分
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1週目から24週目
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二重盲検プラセボ対照相:24週目のMRI-PDFFのベースラインからの脂肪症の改善を伴う参加者の割合
時間枠:1週目から24週目
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MRI-PDFF =磁気共鳴イメージング促進プロトン密度脂肪画分
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1週目から24週目
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二重盲検プラセボ対照相:MREおよびELFテストで測定されるように、ベースラインから24週目までの線維症グレードが悪化していない参加者の割合
時間枠:1週目から24週目
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MRE =磁気共鳴エラストグラフィ、ELF =肝線維症の増強
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1週目から24週目
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二重盲検プラセボ対照相:MREおよびELFテストで測定された、ベースラインから24週目までの線維症グレードの改善のある参加者の割合
時間枠:1週目から24週目
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MRE =磁気共鳴エラストグラフィ、ELF =肝線維症の増強
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1週目から24週目
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二重盲検プラセボ対照相:MRI-PDFFのベースラインからの脂肪症の改善を伴う参加者の割合により、ベースラインから24週目までのALPの改善により
時間枠:1週目から24週目
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MRI-PDFF =磁気共鳴画像法を推定するプロトン密度脂肪分率、ALP =アルカリホスファターゼ
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1週目から24週目
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二重盲検プラセボ対照相:MRI-PDFFのベースラインからの脂肪症の改善を伴う参加者の割合で、ALTまたはASTがベースラインから24週までの改善を伴う
時間枠:1週目から24週目
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MRI-PDFF =磁気共鳴イメージング促進プロトン密度脂肪画分、ALT =アラニントランスアミナーゼ、AST =アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ
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1週目から24週目
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二重盲検、プラセボ対照段階:ベースラインと24週目のCLDQに基づく生活の質の評価
時間枠:1週目から24週目
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CLDQ =慢性肝疾患アンケート
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1週目から24週目
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二重盲検プラセボ対照相:24週目のピークプラズマ遊離コリン濃度(CMAX)のベースラインと8週目からの変化、プラセボとの注射のために塩化コリンを投与した参加者は
時間枠:1週目から24週目
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Tmax =最大濃度の時間
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1週目から24週目
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二重盲検、プラセボ対照段階:ベースラインでのPGIと24週目のPGICに基づく生活の質の評価
時間枠:1週目から24週目
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PGIC =患者のグローバルな変化の印象
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1週目から24週目
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オープンラベル拡張フェーズ:オープンラベルの用量選択段階からの参加者:ALP、AST、ALT、GGT、VLDL、総ビリルビン、直接ビリルビンレベル、CPK、ホモシステインおよびアルブミンレベルのベースライン(1週目)から64週目への変更
時間枠:第1週から第64週
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ALP =アルカリホスファターゼ、AST =アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、ALT =アラニントランスアミナーゼ、GGT =ガンマ - グルタミルトランスペプチダーゼ、VLDL =非常に低密度リポタンパク質、CPK =クレアチンホッホキナーゼ
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:二重盲検、プラセボ対照相:注射群のコリンのW1からW64への変化、ALP、AST、ALT、GGT、VLDL、TBIL、DBILレベル、CPK、ホモサイステイン、アルブミンのW24からW64への変化
時間枠:第1週から第64週
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ALP =アルカリホスファターゼ、AST =アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ、ALT =アラニントランスアミナーゼ、GGT =ガンマ - グルタミルトランスペプチダーゼ、VLDL =非常に低密度リポタンパク質、CPK =クレアチンホスホキナーゼ、TBIL =総ビルビン、DBIL =ダイレクトビルビン
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:オープンラベルの用量選択相の参加者は、ベースライン(1週目)から64週目、体重、BMIに変化します
時間枠:第1週から第64週
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BMI =ボディマス指数の重量と高さを組み合わせて、KG/M^2でBMIを報告します
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:二重盲検プラセボ対照段階からの参加者:注射群のコリン塩化物の参加者のW1からW64への変更、高さ、体重、BMIのプラセボ群の参加者の参加者はW24からW64に変化します
時間枠:第1週から第64週
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BMI =ボディマス指数の重量と高さを組み合わせて、KG/M^2でBMIを報告します
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:オープンラベルの用量選択段階からの参加者:ベースライン(1週目)から64週目までのMRI-PDFFによって測定された脂肪症の悪化のない参加者の割合
時間枠:第1週から第64週
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MRI-PDFF =磁気共鳴イメージング促進プロトン密度脂肪画分
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:オープンラベルの用量選択段階からの参加者:ベースライン(1週目)から64週目までのMRI-PDFFによって測定された脂肪症の改善のある参加者の割合
時間枠:第1週から第64週
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MRI-PDFF =磁気共鳴イメージング促進プロトン密度脂肪画分
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:二重盲検プラセボ対照段階からの参加者:注射群のコリンでW1からW64に測定された脂肪症の悪化のない参加者の%、プラセボ群のW24からW24からW64からW64からW64まで
時間枠:第1週から第64週
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MRI-PDFF =磁気共鳴イメージング促進プロトン密度脂肪画分
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:二重盲検プラセボ対照段階からの参加者:注射群の塩化コリンのW1からW64にMRI-PDFFによって測定された脂肪症の改善のある参加者の%、およびプラセボ群のW24からW24からW64まで
時間枠:第1週から第64週
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MRI-PDFF =磁気共鳴イメージング促進プロトン密度脂肪画分
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:二重盲検、プラセボ対照位相:注射群のコリンでW1からW1およびW64へのELFテストで測定された線維症グレードの悪化のない参加者の%、およびプラセボ群のW24からW24からW64へ
時間枠:第1週から第64週
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MRE =磁気共鳴エラストグラフィ、ELF =肝線維症の増強
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:二重盲検プラセボ対照段階からの参加者:注射群のコリンでW1からW1からW64へのELF検定で測定された線維症の改善のある参加者の%、プラセボ群のW24からW64からW64からW24からW64からW64
時間枠:第1週から第64週
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MRE =磁気共鳴エラストグラフィ、ELF =肝線維症の増強
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第1週から第64週
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オープンラベル拡張フェーズ:二重盲検プラセボ対照フェーズからの参加者:64週目のCLDQに基づくQOLの評価
時間枠:64週
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QOL =生活の質、CLDQ =慢性肝臓病アンケート
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64週
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オープンラベル拡張フェーズ:二重盲検プラセボ対照フェーズからの参加者:64週目のPGICに基づくQOLの評価
時間枠:64週
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QOL =生活の質、PGIC =患者のグローバルな変化の印象
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64週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター:Chief Scientific Operations Officer、Protara Therapeutics
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年12月10日
一次修了 (推定)
2028年3月1日
研究の完了 (推定)
2029年1月1日
試験登録日
最初に提出
2025年3月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年3月27日
最初の投稿 (実際)
2025年4月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月20日
最終確認日
2025年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TARA-001-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。