Koliinikloridin tutkimus injektiota varten murrosikäisillä ja aikuisilla potilailla, joilla on suoliston vajaatoiminta, saavat pitkäaikaista parenteraalista tukea (THRIVE-3)
torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: Protara Therapeutics
Vaiheen 2b/3 satunnaistettu avoimen annosvalintatutkimus avoimella pidentämisellä ja satunnaistetulla kaksoissokkoutetulla, lumelääkekontrolloidulla tutkimuksella avoimen pidentämisen kanssa arvioitaessa koliinikloridin (pieni annos ja korkea annos) turvallisuutta ja tehokkuutta (pieni annos) verrattuna lumelääkkeisiin ja aikuisilla, joilla on suolistossa oleva vajaatoiminta
Tara-001-301 on vaiheen 2B/3 satunnaistettu avoimen annos-valintatutkimus, jossa on avoin jatko-leima ja satunnaistettu kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloidulla tutkimuksella, jossa on avoin leimauspidennys, jotta voidaan tutkia koliinikloridin (pienen annoksen ja suuren annoksen ja suuren annoksen) turvallisuutta ja tehokkuutta (AGE: n ikäisiä) ja aikuisia) (AGE: llä <18-vuotiaita) (AGE: n ikäisiä) (AGE: llä <18 vuotta. Suolen vika, joka saa pitkäaikaisen PS: n, kun oraalinen tai enteraalinen ravitsemus ei ole mahdollista, riittämätön tai vasta-aiheinen.
Osallistujat ilmoittautuvat yhteen kahdesta osasta, kutakin osaa seuraa avoin jatkojakso, joka on noin vuosi.
Osa 1: Avoimen annosvalintavaiheen osa 2: kaksoissokkoutetut, lumelääkekontrolloidut faasi
Avoimen annosvalintavaiheen tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, siedettävyyttä, kuinka koliinikloridia injektiota varten (tutkimuslääke) jakautuu kehossa ja valita 2 kolmesta annoksesta testattavaksi kaksoissokkoutetussa, lumelääkekontrolloidussa vaiheessa.
Kaksoissokkoutetun, lumelääkekontrolloidun vaiheen tarkoituksena on arvioida tutkimuslääkkeen turvallisuutta ja kuinka hyvin tutkimuslääke toimii kahdella valitulla annostasolla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
129
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Chief Scientific Operations Officer
- Puhelinnumero: 16468440337
- Sähköposti: clinicaltrials@protaratx.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrytointi
- University Hospitals Leuven, Campus Gasthuisberg
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
-
-
-
Lodz, Puola, 90-532
- Rekrytointi
- M. Pirogow Provincial Specialized Hospital in Lodz, Nutritional Treatment Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
Warsaw, Puola, 00-739
- Rekrytointi
- Czerniakowski Hospital Sp. z o.o. (LCC)
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
-
-
-
Clichy, Ranska, 92110
- Rekrytointi
- Beaujon Hospital - APHP
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
Rennes, Ranska, 35000
- Peruutettu
- Rennes University Hospital Center - Pontchaillou Site
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska, 54511
- Ei vielä rekrytointia
- CHRU Nancy - Barbois Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Rekrytointi
- Charite - University Hospital Berlin
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
Essen, Saksa, 45147
- Rekrytointi
- University Duisburg-Essen, University Hospital Essen
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
-
-
-
Aalborg, Tanska, 9100
- Rekrytointi
- Aalborg University Hospital, Department of Medical Gastroenterology
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rekrytointi
- Rigshospitalet - University Hospital Copenhagen
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado School of Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
Florida
-
Miami Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33016
- Rekrytointi
- Floridian Clinical Research
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68105
- Ei vielä rekrytointia
- Nebraska Medicine
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Ei vielä rekrytointia
- Columbia University Medical Center/ New York Presbyterian Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Rekrytointi
- Duke Clinic - Abdominal Transplant Research Office
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Rekrytointi
- Cleveland Clinic
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Rekrytointi
- Pinnacle Clinical Research- San Antonio
-
Ottaa yhteyttä:
- Use Central Contact
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai naispuolinen 12 -vuotias tai vanhempi tietoisen suostumuksen allekirjoittamishetkellä
- Henkilöt, jotka ovat vapaaehtoisesti antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen tutkimuksen luonteen jälkeen, on selitetty sovellettavien vaatimusten mukaisesti ennen opiskelua.
- Henkilöt, joilla on suoliston vika, saavat pitkäaikaista PS: tä, kun oraalinen tai enteraalinen ravitsemus ei ole mahdollista, riittämätön tai vasta-aiheinen, jotka saavat vakaa PS seulonnan yhteydessä ja tutkimuksen ajan; Huomaa: Pitkäaikaisen PS = osallistujan on täytynyt saada PS: tä vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa ja vaatii PS: tä vähintään 3 kertaa viikossa
- Kasvatuspotentiaalin naisilla on oltava negatiivinen virtsan raskaustesti seulonnassa
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka käyttävät steageenisiä lääkkeitä ≥ 12 viikon ajan viimeisen 12 kuukauden aikana; Ne, jotka käyttävät mitään lääkkeitä, jotka voivat vaikuttaa maksan steatoosin mittaamiseen 12 viikon kuluessa ennen tutkimusta
- Todisteet systeemisestä aktiivisesta infektiosta annosteluhetkellä
- Osallistujat, jotka aikovat ottaa tutkiton koliinilisäaineita tai koliinia sisältäviä multivitamiineja tutkimuksen aikana
- Osallistujat, jotka eivät halua rajoittaa alkoholin saantia enintään 20/g päivässä 24 tunnin ajan ennen seulontavierailua ja tutkimuksen ajan
- Aktiivinen pahanlaatuisuus (lukuun ottamatta solujen ihokasvain, matala tai erittäin pieni riskin eturauhassyöpä, kohdunkaulan karsinooma in situ ja paikallinen resektoitunut kohdunkaulansyöpä)
- Kliinisesti merkittävä munuaissairaus
- Matala B12 tai matala seerumin foolihappotasot, jotka ovat pienemmät kuin normaali alue
- Fulminant maksan vajaatoiminta, aktiivisella verenvuotolla ja/tai enkefalopatialla
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avoin, annosvalinta: annos 1
|
Laskimonsisäinen käyttö
|
|
Kokeellinen: Avoin, annosvalinta: annos 2
|
Laskimonsisäinen käyttö
|
|
Kokeellinen: Avoin, annosvalinta: Annos 3
|
Laskimonsisäinen käyttö
|
|
Kokeellinen: Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima: korkea annos
|
Laskimonsisäinen käyttö
|
|
Kokeellinen: Kaksoissokkoutetut, lumelääkekontrolloidut: pieni annos
|
Laskimonsisäinen käyttö
|
|
Placebo Comparator: Kaksoissokkoutetut, lumelääkekontrolloidut: lumelääke
|
Intravenoosi
|
|
Kokeellinen: Avoin tarran laajennus: Suuri annos
|
Laskimonsisäinen käyttö
|
|
Kokeellinen: Avoin tarran laajennus: pieni annos
|
Laskimonsisäinen käyttö
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Avoin annosvalintavaihe: Plasmavapaa koliini (CMAX) PK viikolla 1 ja viikolla 8
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
Cmax = maksimipitoisuus
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Avoimen annosvalintavaihe: Avoin annosvalintavaihe: Plasmavapaa koliini (TMAX) PK viikolla 1 ja viikolla 8 vierailuja
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
Tmax = maksimipitoisuuden aika
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Avoin annosvalintavaihe: Plasmavapaa koliini (AUC (0-TAU)) viikolla 1 ja viikolla 8 vierailua
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
AUC = Alue käyrän alla, AUC (0-tau) = AUC annostuksen lopussa
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Avoin annosvalintavaihe: Vaihto lähtötasosta plasmavapaissa koliinipitoisuuksissa viikolla 8
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
|
Avoimen annosvalintavaihe ja kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe, avoin pidennysvaihe: TEATES-TEATEESSEN LÄHETYS ja Vakavuus
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
Teae = Hoito esiin nouseva haittavaikutus, TESAE = Hoito syntynyt vakava haittavaikutus
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu vaihe: Vaihda lähtötasosta plasmavapaiden koliinikonsentraatioiden (CMAX) viikolla 8 osallistujilla, jotka saavat koliinikloridia injektiota varten, lumelääkettä vastaan
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
Tmax = maksimipitoisuuden aika
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Avoin pidennysvaihe: Osallistujat avoimesta annosvalintavaiheesta: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on plasmavapaa koliinipitoisuus ≥ 9,5 nmol/ml viikolla 64
Aikaikkuna: Viikko 64
|
Viikko 64
|
|
|
Avoin pidennysvaihe: Prosenttiosuus osallistujista, jotka ylläpitävät plasmavapaa koliinipitoisuutta ≥ 9,5 nmol/ml viikolla 8 ja viikolla 64 (ts. Molemmat aikapisteet)
Aikaikkuna: Viikko 8 - viikko 64
|
Viikko 8 - viikko 64
|
|
|
Avoin pidennysvaihe: Osallistujat kaksoissokkoutetuista, lumelääkekontrolloidusta vaiheesta: % plasmavapaiden koliinikonsentraatioiden ollessa ≥9,5 nmol/ml viikolla 64
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
|
Avoin pidennysvaihe: Osallistujat kaksoissokkoutetusta lumelääkekontrolloidusta vaiheesta: % plasmavapaiden koliinikonsentraatioiden ylläpitäminen ≥ 9,5 nmol/ml viikolla 8, viikolla 24 ja viikko 64 osallistujille, jotka ovat aiemmin saaneet koliinikloridia injektiota varten
Aikaikkuna: Viikko 8 - viikko 64
|
Viikko 8 - viikko 64
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Avoin annosvalintavaihe: Vaihto lähtötasosta viikkoon 8 ALP: ssä, AST: ssä, ALT: ssä, GGT: ssä, VLDL: ssä, kokonaisbilirubiinissa, suorissa bilirubiinitasoilla, CPK: lla, homokysteiiniä ja albumiinitasoja
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
ALP = alkalinen fosfataasi, AST = aspartaatti-aminotransferaasi, ALT = alaniinitransaminaasi, GGT = gamma-glutamyylitranspeptidaasi, VLDL = erittäin matalatiheys lipoproteiini, CPK = kreatiinifosfokinaasi
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Avoimen annosvalintavaihe: Viikon 1 ja viikon 8 aikana kerätyt kolmen kappaleen QTC-mittaukset ja muutokset infuusiota edeltävästä QTC: stä viikolla 1 kaikkiin leiman jälkeisiin ajopisteisiin
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
Qtc = qt, joka on korjattu sykeeseen
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Avoin annosvalintavaihe: Prosentti osallistujista, jotka saavuttavat plasmavapaan koliinikonsentraatiota CMAX ≥ 9,5 nmol/ml viikolla 8
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
Cmax = maksimipitoisuus
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Avoin annosvalintavaihe: Prosentti osallistujista, jotka ylläpitävät plasmavapaa koliinipitoisuutta CMAX ≥ 9,5 nmol/ml viikolla 8
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
Cmax = maksimipitoisuus
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Avoin annosvalintavaihe: Vaihda lähtötasosta viikkoon 8, painoa ja BMI
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
BMI = kehon massaindeksin paino ja korkeus yhdistetään BMI: n ilmoittamiseen kg/m^2
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Avoin annosvalintavaihe: Osallistujien prosenttiosuus ilman steatoosia lähtötilanteesta viikkoon 8 mitattuna MRI-PDFF: llä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
MRI-PDFF = magneettikuvauskuvaus-arvioitu protonitiheys rasvaosuus
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Avoimen annosvalintavaihe: Osallistujien prosenttiosuus, jolla on steatoosin parannus lähtötasosta viikkoon 8, mitattuna MRI-PDFF: llä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
MRI-PDFF = magneettikuvauskuvaus-arvioitu protonitiheys rasvaosuus
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Prosenttiosuus osallistujista, jotka saavuttavat plasmavapaa koliinipitoisuus CMAX ≥ 9,5 nmol/ml viikolla 8
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 8
|
Cmax = maksimipitoisuus
|
Viikko 1 viikkoon 8
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Prosenttiosuus osallistujista, jotka ylläpitävät plasmavapaa koliinipitoisuutta CMAX ≥ 9,5 nmol/ml viikolla 8 ja viikolla 24 (ts. Viikon 24 kautta)
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
Cmax = maksimipitoisuus
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Vaihda lähtötasosta viikkoon 8 ja viikkoon 24 korkeus, paino ja BMI
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
BMI = kehon massaindeksin paino ja korkeus yhdistetään BMI: n ilmoittamiseen kg/m^2
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutetut, lumelääkekontrolloidut vaihe: Vaihda lähtötasosta viikkoon 8 ja viikkoon 24 ALP: ssä, AST: ssä, ALT: ssä, GGT: ssä, VLDL: ssä, kokonaisbilirubiinissa, suorissa bilirubiinitasoilla, CPK: lla, homokysteiinillä ja albumiinitasoilla
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
ALP = alkalinen fosfataasi, AST = aspartaatti-aminotransferaasi, ALT = alaniinitransaminaasi, GGT = gamma-glutamyylitranspeptidaasi, VLDL = erittäin matalatiheys lipoproteiini, CPK = kreatiinifosfokinaasi
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Prosenttiosuus osallistujista ilman steatoosin pahenemista lähtötilanteesta viikkoon 24 mitattuna MRI-PDFF: llä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
MRI-PDFF = magneettikuvauskuvaus-arvioitu protonitiheys rasvaosuus
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Osallistujien prosenttiosuus, joka parantaa steatoosia lähtötasosta MRI-PDFF: llä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
MRI-PDFF = magneettikuvauskuvaus-arvioitu protonitiheys rasvaosuus
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Prosenttiosuus osallistujista, joilla ei ole fibroosilaapia, lähtötasosta viikkoon 24, mitattuna MRE: llä ja ELF-testillä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
MRE = magneettikesonanssielastografia, tonttu = parantunut maksafibroosi
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Prosenttiosuus osallistujista, joilla fibroosiluokka on parantunut lähtötasosta viikkoon 24, mitattuna MRE- ja ELF-testillä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
MRE = magneettikesonanssielastografia, tonttu = parantunut maksafibroosi
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Osallistujien prosenttiosuus parantaa steatoosia lähtötasosta MRI-PDFF: llä parantaa ALP: tä lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
MRI-PDFF = magneettikuvauskuvaus-arvioitu protonitiheysrasvaosuus, ALP = alkalinen fosfataasi
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Osallistujien prosentuaalinen osuus steatoosin paranemisesta lähtötasosta MRI-PDFF: llä ALT: n tai AST: n paranemisella lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
MRI-PDFF = magneettikuvauskuvaus-arvioitu protonitiheyden rasva-fraktio, ALT = alaniinitransaminaasi, AST = aspartaatti aminotransferaasi
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Elämänlaadun arviointi CLDQ: n perusteella lähtötilanteessa ja viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
CLDQ = krooninen maksasairauskysely
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: muutos lähtötasosta ja viikosta 8 huippuplasmavapaiden koliinipitoisuuksien (CMAX) viikolla 24 osallistujilla, jotka saavat koliinikloridia injektiota varten verrattuna lumelääkkeeseen
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
Tmax = maksimipitoisuuden aika
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: Elämänlaadun arviointi PGIS: n perusteella lähtötilanteessa ja PGIC viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 24
|
PGIC = potilaan globaali vaikutelma muutoksesta
|
Viikko 1 viikkoon 24
|
|
Avoin pidennysvaihe: Osallistujat avoimesta annosvalintavaiheesta: Vaihda lähtötasosta (viikosta 1) viikkoon 64 ALP: ssä, AST: ssä, ALT: ssä, GGT: ssä, VLDL: ssä, Total Bilirubinissa, Direct Bilirubin -tasoilla, CPK: lla
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
ALP = alkalinen fosfataasi, AST = aspartaatti-aminotransferaasi, ALT = alaniinitransaminaasi, GGT = Gamma-glutamyylitranspeptidaasi, VLDL = erittäin matalatiheys lipoproteiini, CPK = kreatiinifosfokinaasi
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Avoin jatkovaihe: kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu vaihe: Vaihda W1: stä W64: een koliinikloridissa injektioryhmälle ja muutos W24: stä W64: een lumelääkeryhmässä ALP: ssä, AST: ssä, ALT: ssä, GGT: ssä, VLDL: ssä, TBIL: ssä, DBIL-tasoilla, CPK: lla, homosysteiinillä ja albumiinilla
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
ALP = alkalinen fosfataasi, AST = aspartaatti-aminotransferaasi, ALT = alaniinitransaminaasi, GGT = gamma-glutamyylitranspeptidaasi, VLDL = erittäin matalatiheys lipoproteiini, CPK = kreatiinifosfokinaasi, TBIL = kokonaisbilirubiini, DBIL = DIDE
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Avoin pidennysvaihe: Osallistujat avoimen annosvalintavaiheen muutoksesta lähtötasosta (viikosta 1) viikkoon 64, paino ja BMI
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
BMI = kehon massaindeksin paino ja korkeus yhdistetään BMI: n ilmoittamiseen kg/m^2
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Avoin pidennysvaihe: Osallistujat kaksoissokkoutetuista, lumelääkekontrolloidusta vaiheesta: Vaihda W1: stä W64: een injektioryhmän koliinikloridin osallistujille ja vaihda W24: stä W64: een Plasebo-ryhmän osallistujille korkeudessa, painossa ja BMI: ssä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
BMI = kehon massaindeksin paino ja korkeus yhdistetään BMI: n ilmoittamiseen kg/m^2
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Avoin pidennysvaihe: Osallistujat avoimesta annosvalintavaiheesta: Osallistujien prosenttiosuus ilman steatoosin pahenemista mitattuna MRI-PDFF: llä lähtötasosta (viikosta 1) viikkoon 64
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
MRI-PDFF = magneettikuvauskuvausarvioitu protonitiheys rasvaosuus
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Avoin pidennysvaihe: Osallistujat avoimesta annosvalintavaiheesta: Osallistujien prosenttiosuus steatoosin parantamisessa MRI-PDFF: n mitattuna lähtötasosta (viikosta 1) viikkoon 64
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
MRI-PDFF = magneettikuvauskuvausarvioitu protonitiheys rasvaosuus
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Avoin pidennysvaihe: Osallistujat kaksoissokkoutetuista, lumelääkekontrolloidusta vaiheesta: % osallistujista ilman MRI-PDFF: llä mitattua steatoosia W1: stä W64: een koliinikloridissa injektioryhmää varten ja W24: stä W64: e
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
MRI-PDFF = magneettikuvauskuvausarvioitu protonitiheys rasvaosuus
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Avoin pidennysvaihe: kaksoissokkoutettujen, lumelääkekontrolloidun vaiheen osallistujat: % osallistujista parannuksella MRI-PDFF: n mitattuna W1: stä W1: stä W64: een koliinikloridissa injektioryhmässä ja W24: stä W64: een lumelääkeryhmässä plaseboryhmässä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
MRI-PDFF = magneettikuvauskuvausarvioitu protonitiheys rasvaosuus
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Avoin pidennysvaihe: kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloima vaihe: % osallistujista, joilla ei ole pahenemista fibroosilaapissa, mitattuna MRE: llä ja ELF-testillä W1: stä W64: stä koliinikloridissa injektioryhmää varten ja W24: stä W64: iin lumelääkeryhmässä lumelääkeryhmässä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
MRE = magneettikesonanssielastografia, tonttu = parantunut maksafibroosi
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Avoin pidennysvaihe: kaksoissokkoutettujen, lumelääkekontrolloidun vaiheen osallistujat: % osallistujista, joilla on parannus fibroosissa, mitattuna MRE: llä ja ELF-testillä W1: stä W64: stä koliinikloridissa injektioryhmää varten ja W24-W64 lumelääkeryhmässä plaseboryhmässä
Aikaikkuna: Viikko 1 viikkoon 64
|
MRE = magneettikesonanssielastografia, tonttu = parantunut maksafibroosi
|
Viikko 1 viikkoon 64
|
|
Avoin laajennusvaihe: Osallistujat kaksoissokkoutetuista lumelääkekontrolloidusta vaiheesta: QOL: n arviointi CLDQ: n perusteella viikolla 64
Aikaikkuna: Viikko 64
|
QOL = Elämänlaatu, CLDQ = krooninen maksasairauskysely
|
Viikko 64
|
|
Avoin laajennusvaihe: Osallistujat kaksoissokkoutetuista lumelääkekontrolloidusta vaiheesta: QOL: n arviointi PGIC: n perusteella viikolla 64
Aikaikkuna: Viikko 64
|
QOL = Elämänlaatu, PGIC = potilaan globaali vaikutelma muutoksesta
|
Viikko 64
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 1. tammikuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 18. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 27. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 4. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 24. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ravitsemushäiriöt
- Merkit ja oireet, ruoansulatus
- Suoliston sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Avitaminoosi
- Puutostaudit
- Aliravitsemus
- B-vitamiinin puutos
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Merkit ja oireet
- Suoliston vajaatoiminta
- Hyperfagia
- Koliinin puute
- Orgaaniset kemikaalit
- Terapeuttiset lääkkeet
- Lämpötilahallinnon reitit
- Lääkehoito
- Amiini
- Alkoholit
- Amino -alkoholit
- Etanoliamiinit
- Kvaternääriset ammoniumyhdisteet
- Inium -yhdisteet
- Trimetyyliammoniumyhdisteet
- Koliini
- Injektiot
Muut tutkimustunnusnumerot
- TARA-001-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .