2歳未満の子供の安全性と有効性を鎌状赤血球疾患と比較するXromiのパス[正確なパス] (PRECISE)
2歳未満の小児における鎌状赤血球疾患の血管閉塞合併症の予防のためのXromi（ヒドロキシカルバミド経口溶液100mg/ml）の安全性と有効性を評価するための比較観察研究。
この承認後の安全性と有効性の研究（PRECISE PASS）は、9か月から2歳未満の小児（SCD）のXromi®（Hydroxycarbamide 100 mg/ml経口溶液）の使用を評価します。
目的は、日常的な臨床条件下でXromi®の安全性プロファイルと臨床効果を評価することです。 この研究には、Xromi®処理患者の前向きコホートと、未治療患者の遡及的コンパレータコホートが含まれます。 参加者は、治療開始または一致したインデックス日から24か月間追跡されます。
調査の概要
詳細な説明
正確な研究は、執着後安全研究（PASS）（カテゴリ3）と、2歳未満のcompartiontectiontectiontectiontepationsの24か月間に比較して24か月間のレトロをしていた24か月間の子供に前向きに投与されたヒドロキシカルバミド100mg/ml経口ソリューション（Xromi®）の安全性と有効性に関するデータを提供することを目的とした、承認後の有効性の有効性研究である組み合わせた研究です。
これは、9歳から24ヶ月未満のSCDの子供を含む非介入の一致したコホート研究です。 この研究は2つのグループで構成されています。
- Xromi®に露出したコホート将来のコホートは、治療開始時に登録され、24か月間続いた。
- インデックス日にヒドロキシカルバミドで治療されていない子供の臨床記録から特定された部位、年齢、およびβ-グロビン遺伝子型ごとに2：1と一致するレトロスペクティブコンパレータコホート。
主な目的は、2つのコホート間で特別な関心のある有害事象（AESIS）の発生率を比較することです。 二次分析では、臨床イベント、実験室パラメーター、および生理学的評価に及ぼすXromi®の比較有効性を評価します。 探索的分析では、治療関連の安全性と、フォローアップ中のヒドロキシカルバミドへの用量、サブグループ、および曝露による有効性を調べます。
データは、チャートのレビューとフォローアップ訪問を通じて、日常的な臨床診療から調達されます。 研究固有の介入は導入されません。 この調査は、英国とドイツの専門サイト全体で計画されており、採用目標が必要な場合、他のヨーロッパ諸国への潜在的な拡大があります。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Hussain Mulla, PhD
- 電話番号：+44 (0)116 223 0100
- メール：hussain.mulla@novalabs.co.uk
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Sarah Edwards, PhD
- 電話番号：+44 (0)116 223 0100
- メール：sarah.edwards@novalabs.co.uk
研究場所
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Basildon、イギリス
- 募集
- Basildon University Hospital
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Cardiff、イギリス
- 募集
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
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London、イギリス
- 募集
- Kings College Hospital
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London、イギリス
- 募集
- University College London Hospital
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London、イギリス
- 募集
- Evelina London Children's Hospital
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London、イギリス
- 募集
- The Royal London Hospital
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London、イギリス
- 募集
- North Middlesex University Hospital
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London、イギリス
- 募集
- Whittington Hospital
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Manchester、イギリス
- 募集
- Royal Manchester Children's Hospital
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Oxford、イギリス
- 募集
- John Radcliffe Hospital
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Hamburg、ドイツ
- 募集
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Heidelberg、ドイツ
- 募集
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
研究集団は、すべての選択基準を満たしているSCDの子供で構成され、除外基準はどれもいません。
参加者の識別は次のように実施されます。
- 将来の暴露コホート：Xromiとの開始前に適格基準が評価される参加サイトに参加する潜在的な参加者が特定されます。
- レトロスペクティブコンパレータコホート：潜在的な参加者は、将来の参加者と一致する可能性のあるヒドロキシカルバミドの素朴な子供の臨床チャートレビューから選択されます。
説明
将来の暴露コホート
包含基準：
- インデックス日に9か月から2歳未満の年齢。
- SCDの診断。
- インデックス日に既知のβ-グロビン遺伝子型。
- SCDの合併症の予防のためにXromi®を処方しました。
- 親（または法定代理人）は、調査研究のために親による権利放棄、非対向、または書面によるインフォームドコンセントがない限り、研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供します。
除外基準：
- インデックスの日付前に、あらゆる製剤のヒドロキシカルバミドの以前の使用。
- インデックス日に定期的な輸血（8週間以上頻繁に発生する）を受けます。
- インデックス日にXromi®の励起具のいずれかに対する既知の過敏症。
- インデックス日付での薬物の禁忌：重度の肝障害（子どもの分類c）;重度の腎障害（クレアチニンクリアランス：CRCL <30 mL/min）;少なくとも1つの存在：絶対好中球数（ANC）<1.0 x 10^9/L、絶対網状細胞数（ARC）<80 x 10^9/L、血小板<80 x 10^9/l。
- インデックスの日付での治験薬（IMP）の別の臨床研究に参加しています。
- 指数日にヒト免疫不全ウイルス（HIV）のための抗レトロウイルス薬物。
- インデックス日にアクティブな悪性腫瘍。
Xromi®を処方されているが治療を開始しない将来の暴露コホートの参加者は、データセットから除外されます。
レトロスペクティブコンパレータコホート
包含基準：
- インデックス日に9か月から2歳未満の年齢。
- SCDの診断。
- 既知のβ-グロビン遺伝子型。
- 露出した参加者と一致します。
- 親（または法定代理人）は、調査研究のために親による権利放棄、非対向、または書面によるインフォームドコンセントがない限り、研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供します。
除外基準：
- インデックス日前またはインデックスでの処方のヒドロキシカルバミドの使用。
- インデックス日に定期的な輸血（8週間以上頻繁に発生する）を受けます。
- 次のいずれかのインデックス日に存在します：重度の肝障害（子どもの分類c）。重度の腎障害（CRCL <30 mL/min）;以下の少なくとも1つの存在：ANC <1.0 x 10^9/L、ARC <80 x 10^9/L、血小板<80 x 10^9/L）。
- インデックス日にIMPの別の臨床研究に参加しています。
- インデックス日にHIVの抗レトロウイルス薬物。
- インデックス日にアクティブな悪性腫瘍。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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将来の暴露コホート
新しく処方されたXromi®である9か月から2歳未満のSCDの子供は、前向きに特定されます。 これらの参加者は、Xromi®での治療を継続するか、すべてのヒドロキシカルバミド治療を中止するか、ヒドロキシカルバミドの別の製剤に切り替えるかどうかに関係なく、インデックス日から24か月間追跡されます。 Xromi®を処方する決定は、標準的なケアの一環として、研究とは無関係に医師のみによって行われます。 - |
Xromiは、標準的な臨床診療の一環として、9ヶ月以上の患者における鎌状赤血球疾患の血管閉塞合併症の予防に適応されています
他の名前：
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レトロスペクティブコンパレータコホート
SCDの子供と、インデックス日にヒドロキシカルバミド製剤にナイーブ。
これらの参加者は、過去10年間のデータを使用して遡及的に特定され、Xromi®は、各サイトで9ヶ月から2歳未満の子供に最初に使用されました。
24か月のフォローアップは、フォローアップ中にヒドロキシカルバミドの定式化を開始するかどうかに関係なく、露出した参加者と一致する日から回顧的です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Aesi-骨髄抑制（好中球減少症）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
好中球減少症の骨髄抑制プロトコルの定義は、<1.0 x 10^9/lです
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi -myelosuppression（網状細胞性抑制症）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
Hb> 90 g/lを除き、網状細胞細胞ペニアの骨髄抑制プロトコルの定義は<80 x 10^9/Lです。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi -myelosuppression（血小板減少症）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
骨髄抑制プロトコル血小板減少症の定義は、血小板<80 x 10^9/lとして定義されています。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi-骨髄抑制（貧血）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
Hb <45 g/Lとして定義された貧血の骨髄抑制プロトコル定義。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi-異常な体重増加
時間枠：ベースラインから24か月
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レトロスペクティブコンパレータコホートおよび標準ケアガイドラインと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心のある有害事象（AESIS）の重量（kg）発生率
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ベースラインから24か月
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Aesi-異常な減量
時間枠：ベースラインから24か月
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レトロスペクティブコンパレータコホートおよび標準ケアガイドラインと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心のある有害事象（AESIS）の重量（kg）発生率
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ベースラインから24か月
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Aesi-肝酵素の増加（alt）
時間枠：ベースラインから24か月
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レトロスペクティブコンパレータコホートと通常の実験室範囲と比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
肝酵素アラニントランスアミナーゼ（ALT）の増加として定義された（U/L）
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ベースラインから24か月
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Aesi-肝酵素の増加（AST）
時間枠：ベースラインから24か月
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レトロスペクティブコンパレータコホートと通常の実験室範囲と比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
肝臓の酵素アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）の増加として定義される（U/L）
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ベースラインから24か月
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Aesi-脱毛症
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
脱毛症（皮膚および皮下組織障害）の存在として研究プロトコルで定義されています。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi-その他の脱毛
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
研究プロトコルでは、他の脱毛（皮膚および皮下組織障害）の存在として定義されています。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi-皮膚色素沈着
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
研究プロトコルでは、口腔および爪の色素沈着を含む皮膚色素沈着の存在として定義されています。
皮膚および皮下組織障害）。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi-発疹
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
研究プロトコルでは、発疹（皮膚および皮下組織障害）の存在として定義されています。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi-皮膚潰瘍
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
脚の潰瘍（皮膚および皮下組織障害）を含む皮膚潰瘍の存在として研究プロトコルで定義されています。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi-成長遅延
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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レトロスペクティブコンパレータコホートおよび標準ケアガイドラインと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心のある有害事象（AESIS）の高さ/長さ（CM）発生率（時間の経過に伴う成長チャートの2つ以上の片側の低下として）。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi-細菌感染
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
プロトコルでは、実証済みまたは治療済みの細菌感染症として定義されています。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi-ウイルス感染
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
プロトコルでは、実証済みまたは治療されたウイルス感染として定義されています。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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Aesi-真菌感染
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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遡及的コンパレータコホートと比較して、SCDを持ち、Xromi®で治療されている子供における特別な関心（AESIS）の有害事象の発生率。
プロトコルでは、実証済みまたは治療された真菌感染症として定義されています。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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他の有害事象
時間枠：ベースラインから24か月
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他の有害事象（AE）、副作用（AR）、重度の有害事象（SAE）または深刻な副作用（SAR）の発生は、追跡中に収集されます。
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ベースラインから24か月
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痛みを伴う血管閉塞危機（VOC）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。 -VOCイベントにはダクチル炎が含まれます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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急性胸部症候群（ACS）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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脾腫
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、研究者による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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プリアピズム
時間枠：ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。
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ベースラインから24か月
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肝毒性障害
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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脾臓の隔離危機
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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手術
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。 プロトコルでは、計画されている手術、緊急事態、または既存の条件により定義されています。 SCD。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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輸血
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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脳血管事故
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。 プロトコル定義にはサイレントストロークが含まれます |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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異常または条件付きTCD
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。 - 経頭蓋ドップラースキャン（TCD） |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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SCDの入院
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。 入院と期間の理由が収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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SCDの非密接な訪問
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。 プロトコルの定義には、救急部門（ED）訪問/治療センター/SCDの小児病棟/日のユニットアテンダンスが含まれます |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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その他の臨床イベント
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、Xromi®の有効性を比較するために、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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その他のイベント - 死
時間枠：ベースラインから24か月
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臨床イベントの発生は、調査員による両方のコホートでのフォローアップ中に収集されます。
プロトコルの定義には、関連する研究で発生した死亡が含まれ、Xromi治療に関連していません
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ベースラインから24か月
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ヘモグロビン（HB）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（g/l）または（g/dl）血液学的パラメーター。
実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。
ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。
追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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胎児ヘモグロビン（HBF）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（％）血液学的パラメーター。
実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。
ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。
追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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ヘモグロビン画分
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（％）血液学的パラメーター。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 -HBS、HBA、HBA2、HBCを含むヘモグロビノパシースクリーニングの結果 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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絶対好中球数（ANC）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（10^9 /lまたは /nl）血液学的パラメーター。
実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。
ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。
追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。
|
ベースライン前、ベースラインから24か月
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絶対網状細胞数（ARC）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
|
（10^9 /lまたは /nl）血液学的パラメーター。
実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。
ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。
追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
|
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血小板数
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（10^9 /lまたは /nl）血液学的パラメーター。
実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。
ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。
追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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白血球数（WBC）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（10^9 /lまたは /nl）血液学的パラメーター。
実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。
ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。
追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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平均筋肉体積（MCV）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（fl）血液学的パラメーター。
実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。
ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。
追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
|
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平均腹膜ヘモグロビン（MCH）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
|
（PG）血液学的パラメーター。
実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。
ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。
追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。
|
ベースライン前、ベースラインから24か月
|
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フェリチン
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（µg/L）鉄のプロファイル。
実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。
ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。
追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。
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ベースライン前、ベースラインから24か月
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トランスフェリン飽和
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（％）鉄のプロファイル。 鉄結合飽和またはトランスフェリン飽和。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
|
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アラニントランスアミナーゼ（ALT）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（U/L）肝機能テスト。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
|
|
アルカリホスファターゼ（ALP）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
|
（U/L）肝機能テスト。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
|
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アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（U/L）肝機能テスト。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
|
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トータルビリルビン
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（µmol/lまたはmg/dl）肝機能テスト。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
|
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乳酸デヒドロゲナーゼ
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
|
（U/L）肝機能テスト。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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ガンマ - グルタミルトランスフェラーゼ（GGT）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（U/L）肝機能テスト。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
|
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血清クレアチニン
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（µmol/lまたはmg/dl）腎機能検査。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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推定栄光のろ過率（EGFR）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（ml/min/1.73m^2） 腎機能検査。 クレアチニン値からの英国CKDガイドラインに沿って解釈される計算値。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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アルブミン - クレアチニン比（ACR）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（計算値）。 腎機能検査。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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肝臓のサイズ
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（CM）costalマージンから。 生理学的評価。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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脾臓のサイズ
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（CM）costalマージンから。 生理学的評価。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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最大時間平均平均速度（TAMV）
時間枠：ベースライン前、ベースラインから24か月
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（CM/s）頭蓋ドップラースキャン速度を使用して評価された心血管機能。 実験室テストと生理学的評価の結果と日付は、利用可能な場合はいつでも収集されます。 ベースラインでは、将来の暴露コホートでXromi®開始前の最新の結果が収集されます。 追跡中に実施された実験室テストと生理学的評価の結果も収集されます。 |
ベースライン前、ベースラインから24か月
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Hussain Dr Mulla, PhD、Nova Laboratories Ltd.
- 主任研究者：Sara Dr Trompeter, MD、University College London Hospitals
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Thompson BW, Miller ST, Rogers ZR, Rees RC, Ware RE, Waclawiw MA, Iyer RV, Casella JF, Luchtman-Jones L, Rana S, Thornburg CD, Kalpatthi RV, Barredo JC, Brown RC, Sarnaik S, Howard TH, Luck L, Wang WC. The pediatric hydroxyurea phase III clinical trial (BABY HUG): challenges of study design. Pediatr Blood Cancer. 2010 Feb;54(2):250-5. doi: 10.1002/pbc.22269.
- Rankine-Mullings A, Keenan R, Chakravorty S, Inusa B, Telfer P, Velangi M, Ware RE, Moss JJ, Lloyd AL, Edwards S, Mulla H. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of a new, ready-to-use, liquid hydroxyurea in children with sickle cell anemia. Blood Adv. 2023 Aug 22;7(16):4319-4322. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010099. No abstract available.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NOVDD-001
- EUPAS1000000076 (その他の識別子：HMA-EMA RWD Catalogues)
- CHIL 62837 (その他の識別子：NIHR CPMS)
- 334976 (その他の識別子：HRA IRAS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
この研究は、パブリックデータベースHMA-EMA RWDカタログに登録されており、調査プロトコルは公開されています（EUPAS1000000076）。
臨床試験での集約結果の結果の研究出版物。gov 関連する医学雑誌におけるマルチセンター研究出版。
調査員：
すべての調査員には、ECRFSとしての研究の終了時に、個々の参加者データが提供されます。
規制当局：
研究プロトコルはEMAおよびMHRAと共有されました。 SAPドラフトは、研究開始前の研究プロトコルの最初のレビュー中にEMAと共有されました。
CSRは、研究の終わりにEMAとMHRAが利用できるようになります。
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。