Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Pass von Xromi, der Sicherheit und Wirksamkeit bei Kindern unter 2 Jahren mit Sichelzellenerkrankung vergleicht [präziser Pass] (PRECISE)

3. März 2026 aktualisiert von: Nova Laboratories Limited

Eine vergleichende Beobachtungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von XROMI (Hydroxycarbamid oraler Lösung 100 mg/ml) zur Vorbeugung von vaso-okklusiven Komplikationen von Sichelzellenerkrankungen bei Kindern unter 2 Jahren.

Diese Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit nach der Authorisierung (präzise Pass) bewertet die Verwendung von XROMI® (Hydroxycarbamid 100 mg/ml orale Lösung) bei Kindern im Alter von 9 Monaten bis zu 2 Jahren mit Sichelzellenerkrankung (SCD).

Ziel ist es, das Sicherheitsprofil und die klinische Wirksamkeit von XROMI® unter routinemäßigen klinischen Bedingungen zu bewerten. Die Studie umfasst eine prospektive Kohorte von mit XROMI® behandelten Patienten und eine übereinstimmende retrospektive Komparator-Kohorte unbehandelter Patienten. Die Teilnehmer werden 24 Monate nach der Behandlung oder dem übereinstimmenden Indexdatum für 24 Monate befolgt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die genaue Studie ist eine kombinierte Studie zur Sicherheit nach der Authorisierung (Pass) (Kategorie 3) und eine Studie nach der Authorisierung, die darauf abzielt, Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von Hydroxycarbamid zu liefern, die 100 mg/ml oraler Lösung (XROMI ®) mit einer protedischen Verhandlung von Kindern im Vergleich zu den Kindern, die unter zwei Jahren mit dem Nachwuchs-Retrosspektivikum gemessen wurden.

Dies ist eine nicht interventionelle, übereinstimmende Kohortenstudie, an der Kinder mit SCD im Alter von 9 bis 24 Monaten beteiligt sind. Die Studie umfasst zwei Gruppen:

  • Eine prospektive XROMI®-exponierte Kohorte, die zum Zeitpunkt der Behandlungsinitiierung eingeschrieben ist und 24 Monate lang folgte.
  • Eine retrospektive Komparator-Kohorte, die 2: 1 nach Standort-, Alter und β-Globin-Genotyp entspricht und aus klinischen Aufzeichnungen von Kindern identifiziert wurde, die zum Indexdatum nicht mit Hydroxycarbamid behandelt wurden.

Das Hauptziel ist es, die Inzidenz unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESES) zwischen den beiden Kohorten zu vergleichen. Sekundäranalysen bewerten die vergleichende Wirksamkeit von XROMI® auf klinische Ereignisse, Laborparameter und physiologische Bewertungen. Explorative Analysen untersuchen die Behandlungsbezogene Sicherheit und Wirksamkeit durch Dosis, Untergruppen und Exposition gegenüber Hydroxycarbamid während der Nachuntersuchung.

Die Daten werden aus der routinemäßigen klinischen Praxis durch Diagrammüberprüfungen und Follow-up-Besuche bezogen. Es werden keine studienspezifischen Interventionen eingeführt. Die Studie ist in Großbritannien und Deutschland in Spezialstätten geplant, wobei die potenzielle Expansion in andere europäische Länder bei der Rekrutierungsziele erforderlich ist.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

180

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Vereinigtes Königreich
      • Basildon, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Basildon University Hospital
      • Cardiff, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Kings College Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • University College London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • The Royal London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Whittington Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • John Radcliffe Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation wird aus Kindern mit SCD bestehen, die alle Einschlusskriterien und keine der Ausschlusskriterien erfüllen.

Die Identifizierung der Teilnehmer wird wie folgt durchgeführt:

  • Prospektive Expositionskohorte: Potenzielle Teilnehmer werden identifiziert, wenn sie an den teilnehmenden Standorten teilnehmen, an denen die Zulassungskriterien vor Beginn mit XROMI bewertet werden.
  • Retrospektive Komparator -Kohorte: Potenzielle Teilnehmer werden aus der klinischen Chart -Überprüfung für Hydroxycarbamid -naive Kinder ausgewählt, die an potenzielle Teilnehmer abgestimmt werden könnten.

Beschreibung

Prospektive Expositionskohorte

  • Einschlusskriterien:

    • Alter im Alter von 9 Monaten und unter 2 Jahren zum Indexdatum.
    • Diagnose von SCD.
    • Bekannter β-Globin-Genotyp zum Indexdatum.
    • Vorgeschriebener XROMI® zur Verhinderung von Komplikationen von SCD.
    • Die Eltern (oder ein gesetzlicher Vertreter) erteilt eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie, es sei denn, es gibt einen Verzicht, eine Nicht-Opposition oder eine pauschale schriftliche Einverständniserklärung des Elternteils für Forschungsstudien.

  • Ausschlusskriterien:

    • Vorherige Verwendung von Hydroxycarbamid einer beliebigen Formulierung vor dem Indexdatum.
    • Erhalt regelmäßiger Bluttransfusionen (vorhanden alle 8 Wochen oder häufiger) zum Indexdatum.
    • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber einem der Hilfsstoffe von Xromi® zum Indexdatum.
    • Kontraindikationen des Arzneimittels zum Indexdatum: schwere Leberbeeinträchtigung (Kinder-Pugh-Klassifizierung c); schwere Nierenbeeinträchtigung (Kreatinin -Clearance: CRCL <30 ml/min); Vorhandensein von mindestens einer der folgenden: Absolute Neutrophilenanzahl (ANC) <1,0 x 10^9/l, Absolutes Retikulozytenzahl (ARC) <80 x 10^9/l, Blutplättchen <80 x 10^9/l.
    • Teilnahme an einer weiteren klinischen Studie eines Untersuchungsprodukts (IMP) zum Indexdatum.
    • Antiretrovirale medizinische Produkte für das menschliche Immundefizienzvirus (HIV) zum Indexdatum.
    • Aktive Malignität zum Indexdatum.

Teilnehmer an der prospektiven Expositionskohorte, denen XROMI® verschrieben wird, die Behandlung jedoch nicht initiiert, werden aus dem Datensatz ausgeschlossen.

Retrospektive Vergleichskohorte

  • Einschlusskriterien:

    • Alter im Alter von 9 Monaten und unter 2 Jahren zum Indexdatum.
    • Diagnose von SCD.
    • Bekannter β-Globin-Genotyp.
    • Angepasst mit einem exponierten Teilnehmer.
    • Die Eltern (oder ein gesetzlicher Vertreter) erteilt eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie, es sei denn, es gibt einen Verzicht, eine Nicht-Opposition oder eine pauschale schriftliche Einverständniserklärung des Elternteils für Forschungsstudien.

  • Ausschlusskriterien:

    • Verwendung von Hydroxycarbamid einer beliebigen Formulierung vor oder zum Indexdatum.
    • Erhalt regelmäßiger Bluttransfusionen (vorhanden alle 8 Wochen oder häufiger) zum Indexdatum.
    • Präsenz zum Indexdatum eines der folgenden: schwere Leberbeeinträchtigung (Kinder-Pugh-Klassifizierung c); schwere Nierenbeeinträchtigung (CRCL <30 ml/min); Vorhandensein von mindestens einer der folgenden: ANC <1,0 x 10^9/l, Bogen <80 x 10^9/l, Blutplättchen <80 x 10^9/l).
    • Teilnahme an einer weiteren klinischen Studie eines IMP zum Indexdatum.
    • Antiretrovirale medizinische Produkte für HIV zum Indexdatum.
    • Aktive Malignität zum Indexdatum.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Prospektive Expositionskohorte

Kinder mit SCD im Alter von 9 Monaten bis 2 Jahren, die neu verschriebene Xromi® sind, werden prospektiv identifiziert. Diese Teilnehmer werden 24 Monate nach ihrem Indexdatum nachverfolgt, unabhängig davon, ob sie die Behandlung mit XROMI® fortsetzen, alle Hydroxycarbamid -Behandlung einstellen oder zu einer anderen Formulierung von Hydroxycarbamid umstellen. Die Entscheidung, XROMI® zu verschreiben, wird ausschließlich vom Arzt als Teil der Standardversorgung unabhängig von der Studie getroffen.

- -
Arzneimittel: Xromi
XROMI ist für die Vorbeugung von vaso-okklusiven Komplikationen der Sichelzellenerkrankung bei Patienten über 9 Monaten als Teil der klinischen Standardpraxis angezeigt
Andere Namen:
  • Hydroxycarbamid orale Lösung 100 mg/ml
  • Flüssighydroxyharne
  • Lo1xx05
Retrospektive Vergleichskohorte
Kinder mit SCD und naiv für jede Hydroxycarbamid -Formulierung zum Indexdatum. Diese Teilnehmer werden nachträglich anhand der Daten aus den letzten 10 Jahren bis zum Datum identifiziert, an dem Xromi® erstmals bei Kindern von 9 Monaten bis zu 2 Jahren an jedem einzelnen Standort verwendet wurde. Das 24-monatige Follow-up wird ab dem Datum, an dem sie mit dem exponierten Teilnehmer übereinstimmen, retrospektiv sein, unabhängig davon, ob sie während der Nachuntersuchung mit einer Formulierung von Hydroxycarbamid beginnen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Aesi - Myelosuppression (Neutropenie)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Myelosuppressionsprotokolldefinition von Neutropenie ist ANC <1,0 x 10^9/l
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - Myelosuppression (Retikulozytopenie)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Die Definition der Myelosuppression -Protokolldefinition von Retikulozytopenie ist bogen <80 x 10^9/l, es sei denn, Hb> 90 g/l,,
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - Myelosuppression (Thrombozytopenie)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Myelosuppressionsprotokolldefinition der Thrombozytopenie definiert als Blutplättchen <80 x 10^9/l.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - Myelosuppression (Anämie)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Myelosuppression -Protokolldefinition von Anämie definiert als HB <45 g/l.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - abnormale Gewichtszunahme
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Monate
Gewicht (kg) Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® behandelt im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte- und Standard -Pflege -Richtlinien
Grundlinie bis 24 Monate
Aesi - abnormaler Gewichtsverlust
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Monate
Gewicht (kg) Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® behandelt im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte- und Standard -Pflege -Richtlinien
Grundlinie bis 24 Monate
Aesi - Erhöhung des hepatischen Enzyms (ALT)
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® behandelt im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte und normalen Laborbereichen. Definiert als eine Erhöhung des Leberenzyms Alanintransaminase (ALT) erhöht (U/L)
Grundlinie bis 24 Monate
Aesi - Erhöhung des hepatischen Enzyms (AST)
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® behandelt im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte und normalen Laborbereichen. Definiert als eine Zunahme des hepatischen Enzym -Aspartattransaminase (AST) erhöht (U/L)
Grundlinie bis 24 Monate
Aesi - Alopezie
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Definiert im Studienprotokoll als Vorhandensein von Alopezie (eine Haut und subkutane Gewebestörung).
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - andere Haarausfall
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Definiert im Studienprotokoll als Vorhandensein anderer Haarausfall (eine Haut und subkutane Gewebeerkrankung).
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - Hauthyperpigmentierung
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Definiert im Studienprotokoll als Vorhandensein einer Hauthyperpigmentierung, einschließlich oraler und Nagelhyperpigmentierung. (A Haut und subkutane Gewebestörung).
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - Ausschlag
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Definiert im Studienprotokoll als Vorhandensein eines Ausschlags (Haut und subkutanes Gewebeerkrankung).
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - Hautgeschwüre
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Definiert im Studienprotokoll als Vorhandensein von Hautgeschwüren, einschließlich Beingeschwüren (Haut und subkutane Gewebestörung).
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - Wachstumsverzögerung
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Höhe/Länge (CM) Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® behandelt im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte- und Standard -Pflege -Richtlinien (als Tropfen von 2 oder mehr Zentilen in Wachstumsdiagrammen im Laufe der Zeit).
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - Bakterieninfektion
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Definiert im Protokoll als bewährte oder behandelte bakterielle Infektion.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - Virusinfektion
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Im Protokoll als bewährte oder behandelte Virusinfektion definiert.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aesi - Pilzinfektion
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESES) bei Kindern mit SCD und mit XROMI® im Vergleich zu einer retrospektiven Komparator -Kohorte. Definiert im Protokoll als bewährte oder behandelte Pilzinfektion.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Andere unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Monate
Das Auftreten anderer unerwünschter Ereignisse (AE), unerwünschter Reaktionen (AR) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAE) oder schwerwiegenden Nebenwirkungen (SAR) werden während der Nachuntersuchung gesammelt.
Grundlinie bis 24 Monate
Schmerzhafte Vaso-okklusive Krise (VOC)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.

- VOC -Ereignisse umfassen Dactylitis.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Akutes Brustsyndrom (ACS)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Splenomegalie
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Das Auftreten des klinischen Ereignisses Splenomegalie wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher gesammelt, um die Wirksamkeit von XROMI® zu vergleichen.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Priapismus
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Monate
Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.
Grundlinie bis 24 Monate
Hepatobiliäre Störung
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Milz -Sequestrierungskrise
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Operation
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.

Definiert im Protokoll als jede Operation, die geplant ist, Notfall oder aufgrund bereits bestehender Bedingungen, z. SCD.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Bluttransfusion
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Zerebrovaskulärer Unfall
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.

Die Protokolldefinition enthält einen stillen Schlaganfall
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Abnormale oder bedingte TCD
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.

- Transkranieller Doppler -Scan (TCD)
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Krankenhausaufenthalte für SCD
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.

Der Grund für Krankenhausaufenthalte und Dauer wird gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Nicht im Krankenhaus für SCD
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.

Die Protokolldefinition umfasst Besuche/Behandlungszentren/Pädiatrische Station/Tageseinheit Besucher für SCD
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Andere klinische Ereignisse
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten vom Forscher erfasst, um die Wirksamkeit von Xromi® zu vergleichen.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Andere Veranstaltung - Tod
Zeitfenster: Grundlinie bis 24 Monate
Das Auftreten des klinischen Ereignisses wird während der Nachuntersuchung in beiden Kohorten durch den Forscher erfasst. Die Protokolldefinition umfasst jeden Tod in der Studie, die sowohl verwandt als auch nicht mit der Xromi-Behandlung zu tun haben
Grundlinie bis 24 Monate
Hämoglobin (HB)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
(g/l) oder (g/dl) hämatologischer Parameter. Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Fetaler Hämoglobin (HBF)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
(%) Hämatologischer Parameter. Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Hämoglobinbrüche
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(%) Hämatologischer Parameter. Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.

- Ergebnisse der Haemoglobinopathie -Bildschirm, einschließlich: HBS, HBA, HBA2, HBC
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Absolute Neutrophilenzahl (ANC)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
(10^9 /l oder /nl) Hämatologischer Parameter. Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Absolute Retikulozytenzahl (ARC)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
(10^9 /l oder /nl) Hämatologischer Parameter. Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
(10^9 /l oder /nl) Hämatologischer Parameter. Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Weiße Blutkörperchenzahl (WBC)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
(10^9 /l oder /nl) Hämatologischer Parameter. Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Mittleres korpuskuläres Volumen (MCV)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
(FL) Hämatologischer Parameter. Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Mittleres korpuskuläres Hämoglobin (MCH)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
(pg) Hämatologischer Parameter. Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Ferritin
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
(µg/l) Eisenprofil. Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Transferrin -Sättigung
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(%) Eisenprofil. Eisenbindungssättigung oder Transferrin -Sättigung.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Alanin -Transaminase (ALT)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(U/l) Leberfunktionstests.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Alkalische Phosphatase (ALP)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(U/l) Leberfunktionstests.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Aspartattransaminase (AST)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(U/l) Leberfunktionstests.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Total Bilirubin
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(µmol/l oder mg/dl) Leberfunktionstests.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Laktat -Dehydrogenase
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(U/l) Leberfunktionstests.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Gamma-Glutamyltransferase (GGT)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(U/l) Leberfunktionstests.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Serumkreatinin
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(µmol/l oder mg/dl) Nierenfunktionstest.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Geschätzte glomulare Filtrationsrate (EGFR)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(ml/min/1,73m^2) Nierenfunktionstest. Berechnender Wert, im Einklang mit den britischen CKD -Richtlinien aus Kreatininwerten interpretiert.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Albumin-Creatinin-Verhältnis (ACR)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(Berechneter Wert). Nierenfunktionstest.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Lebergröße
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(cm) aus der Kostenspanne. Physiologische Bewertung.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Milzgröße
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(cm) aus der Kostenspanne. Physiologische Bewertung.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate
Höchstzeit gemittelte mittlere Geschwindigkeit (TAMV)
Zeitfenster: Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

(cm/s) Herz -Kreislauf -Funktion, bewertet mit transkraniellen Doppler -Scan -Geschwindigkeiten.

Die Ergebnisse und Daten von Labortests und physiologischen Bewertungen werden nach verfügbarer Verfügung gesammelt. Zu Studienbeginn werden die jüngsten Ergebnisse vor der Xromi® -Initiierung in der prospektiven Expositionskohorte gesammelt. Die Ergebnisse von Labortests und physiologischen Bewertungen, die während der Nachuntersuchung durchgeführt werden, werden ebenfalls gesammelt.
Vor-Baseline, Grundlinie auf 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nova Laboratories Limited

Mitarbeiter

OXON Epidemiology

Ermittler

  • Studienleiter: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
  • Hauptermittler: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

9. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NOVDD-001
  • EUPAS1000000076 (Andere Kennung: HMA-EMA RWD Catalogues)
  • CHIL 62837 (Andere Kennung: NIHR CPMS)
  • 334976 (Andere Kennung: HRA IRAS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die Studie wurde in einer öffentlichen Datenbank HMA-DEMD-RWD-Katalogen registriert und das Studienprotokoll wurde öffentlich geteilt (EUPAS1000000076).

Studienveröffentlichung aggregierter Ergebnisergebnisse in klinischen Studien.gov und in der multizentrischen Studienpublikation im relevanten medizinischen Journal.

Ermittler:

Alle Ermittler erhalten am Ende der Studie ihre individuellen Teilnehmerdaten als ECRFs.

Regulierungsbehörden:

Das Studienprotokoll wurde mit der EMA und MHRA geteilt. Der Entwurf des SAP wurde während der ersten Überprüfung des Studienprotokolls vor der Studieninitiation mit der EMA geteilt.

CSR wird am Ende der Studie der EMA und MHRA zur Verfügung gestellt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

März 2025 - bis zu 25 Jahre ab Ende des Studiums.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Das öffentlich zugängliche Studienprotokoll über die HMA-DEM-RWD-Kataloge und das Studienprotokoll wurden öffentlich zugänglich zugänglich gemacht (EUPAS1000000076).

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren