Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pass van xromi die veiligheid en effectiviteit vergeleken bij kinderen jonger dan 2 jaar met sikkelcelziekte [precieze pass] (PRECISE)

3 maart 2026 bijgewerkt door: Nova Laboratories Limited

Een vergelijkend observationeel onderzoek om de veiligheid en effectiviteit van XROMI (hydroxycarbamide orale oplossing 100 mg/ml) te evalueren voor het voorkomen van vaso-occlusieve complicaties van sikkelcelziekte bij kinderen jonger dan 2 jaar oud.

Deze post-autoriseringsveiligheids- en werkzaamheidstudie (precieze pass) evalueert het gebruik van XROMI® (hydroxycarbamide 100 mg/ml orale oplossing) bij kinderen van 9 maanden tot minder dan 2 jaar met sikkelcelziekte (SCD).

Het doel is om het veiligheidsprofiel en de klinische effectiviteit van XROMI® onder routinematige klinische aandoeningen te beoordelen. De studie omvat een prospectief cohort van met XROMI® behandelde patiënten en een overeenkomende retrospectieve comparatorcohort van onbehandelde patiënten. Deelnemers worden 24 maanden gevolgd door de initiatie van de behandeling of de gematchte indexdatum.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het precieze onderzoek is een gecombineerde post-autorisatie-veiligheidsstudie (PASS) (Categorie 3) en een onderzoek na autorisatie dat tot doel heeft gegevens te verstrekken over de veiligheid en effectiviteit van hydroxycarbamide 100 mg/ml mondelinge oplossing (XROMI ®) toegediend aan kinderen onder de 2 jaar, over een volgt van 24 maanden, vergeleken met een gevolg van afgesproken retrospectieve periodeperiode van een volgt van 24 maanden.

Dit is een niet-interventionele, overeenkomende cohortstudie waarbij kinderen met SCD van 9 jaar tot 24 maanden zijn betrokken. De studie bestaat uit twee groepen:

  • Een potentiële aan XROMI® blootgestelde cohort, ingeschreven op het moment van de initiatie van de behandeling en 24 maanden gevolgd.
  • Een retrospectief comparatorcohort, gematcht 2: 1 op locatie, leeftijd en β-globine genotype, geïdentificeerd uit klinische dossiers van kinderen die niet worden behandeld met hydroxycarbamide op de indexdatum.

Het primaire doel is om de incidentie van bijwerkingen van speciaal belang (aesis) tussen de twee cohorten te vergelijken. Secundaire analyses zullen de vergelijkende effectiviteit van XROMI® beoordelen op klinische gebeurtenissen, laboratoriumparameters en fysiologische beoordelingen. Verkennende analyses zullen behandelingsgerelateerde veiligheid en effectiviteit onderzoeken door dosis, subgroepen en blootstelling aan hydroxycarbamide tijdens follow-up.

Gegevens zullen afkomstig zijn van routinematige klinische praktijk door middel van kaartbeoordelingen en vervolgbezoeken. Er worden geen studiespecifieke interventies geïntroduceerd. De studie is gepland op gespecialiseerde locaties in het VK en Duitsland, met mogelijke uitbreiding naar andere Europese landen als wervingsdoelen dat nodig hebben.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

180

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland
        • Werving
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Duitsland
        • Werving
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Verenigd Koninkrijk
      • Basildon, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Basildon University Hospital
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Kings College Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • University College London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • The Royal London Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Whittington Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • John Radcliffe Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie zal bestaan ​​uit kinderen met SCD die voldoen aan alle inclusiecriteria en geen van de uitsluitingscriteria.

Identificatie van deelnemers zal als volgt worden uitgevoerd:

  • Prospectieve blootstellingscohort: potentiële deelnemers zullen worden geïdentificeerd als ze de deelnemende sites bijwonen waar criteria van de subsidiabiliteit zullen worden beoordeeld voorafgaand aan de initiatie met XROMI.
  • Retrospectieve comparator cohort: potentiële deelnemers worden geselecteerd uit klinische kaartbeoordeling voor hydroxycarbamide naïeve kinderen die kunnen worden geëvenaard met potentiële deelnemers.

Beschrijving

Potentiële blootstellingscohort

  • Inclusiecriteria:

    • Van 9 maanden tot jonger dan 2 jaar op de indexdatum.
    • Diagnose van SCD.
    • Bekend β-globine-genotype op de indexdatum.
    • Voorgeschreven XROMI® voor het voorkomen van complicaties van SCD.
    • Ouder (s) (of een wettelijke vertegenwoordiger (s)) biedt schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek, tenzij er een verklaring van afstand, niet-opstelling of algemene schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder is voor onderzoeksstudies.

  • Uitsluitingscriteria:

    • Eerder gebruik van hydroxycarbamide van een formulering vóór de indexdatum.
    • Regelmatige bloedtransfusies ontvangen (elke 8 weken of vaker voorkomen) op de indexdatum.
    • Bekende overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen van Xromi® op de indexdatum.
    • Contra-indicaties voor het medicijn op de indexdatum: ernstige leverstoornissen (Child-Pugh-classificatie C); Ernstige nierstoornissen (Creatinine Clearance: CRCL <30 ml/min); Aanwezigheid van ten minste één van de volgende: Absolute neutrofielentelling (ANC) <1,0 x 10^9/l, Absoluut reticulocyten aantal (boog) <80 x 10^9/l, bloedplaatjes <80 x 10^9/l.
    • Deelnemen aan een ander klinisch onderzoek naar een onderzoek naar een onderzoek (IMP) op de indexdatum.
    • Anti-retrovirale medicinale producten voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) op de indexdatum.
    • Actieve maligniteit op de indexdatum.

Deelnemers aan het potentiële blootstellingscohort die XROMI® zijn voorgeschreven, maar de behandeling niet initiëren, worden uitgesloten van de dataset.

Retrospectieve comparator cohort

  • Inclusiecriteria:

    • Van 9 maanden tot jonger dan 2 jaar op de indexdatum.
    • Diagnose van SCD.
    • Bekend β-globine genotype.
    • Gekoppeld aan een blootgestelde deelnemer.
    • Ouder (s) (of een wettelijke vertegenwoordiger (s)) biedt schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek, tenzij er een verklaring van afstand, niet-opstelling of algemene schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder is voor onderzoeksstudies.

  • Uitsluitingscriteria:

    • Gebruik van hydroxycarbamide van een formulering vóór of op de indexdatum.
    • Regelmatige bloedtransfusies ontvangen (elke 8 weken of vaker voorkomen) op de indexdatum.
    • Aanwezigheid op de indexdatum van een van de volgende: ernstige leverstoornissen (classificatie van het kind-pugh c); Ernstige nierstoornissen (CRCL <30 ml/min); Aanwezigheid van ten minste een van de volgende: ANC <1,0 x 10^9/l, boog <80 x 10^9/l, bloedplaatjes <80 x 10^9/l).
    • Deelnemen aan een andere klinische studie van een IMP op de indexdatum.
    • Anti-retrovirale medicinale producten voor HIV op de indexdatum.
    • Actieve maligniteit op de indexdatum.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Potentiële blootstellingscohort

Kinderen met SCD van 9 maanden tot jonger dan 2 jaar die nieuw voorgeschreven XROMI® zijn, worden prospectief geïdentificeerd. Deze deelnemers worden 24 maanden gevolgd vanaf hun indexdatum, ongeacht of ze de behandeling met XROMI® voortzetten, alle hydroxycarbamide -behandeling beëindigen of overschakelen naar een andere formulering van hydroxycarbamide. De beslissing om XROMI® voor te schrijven zal uitsluitend door de arts worden genomen, onafhankelijk van het onderzoek, als onderdeel van standaardzorg.

-
Geneesmiddel: Xromi
Xromi is geïndiceerd voor het voorkomen van vaso-occlusieve complicaties van sikkelcelziekte bij patiënten ouder dan 9 maanden als onderdeel van de standaard klinische praktijk
Andere namen:
  • hydroxycarbamide orale oplossing 100 mg/ml
  • vloeibare hydroxyurea
  • LO1XX05
Retrospective Comparator Cohort
Kinderen met SCD en naïef voor elke hydroxycarbamideformulering op de indexdatum. Deze deelnemers zullen met retrospectief worden geïdentificeerd met behulp van de gegevens van de laatste 10 jaar tot de datum XROMI® werd voor het eerst gebruikt bij kinderen van 9 maanden tot jonger dan 2 jaar op elke individuele site. De follow-up van 24 maanden zal retrospectief zijn vanaf de datum waarop ze worden gekoppeld aan de blootgestelde deelnemer, ongeacht of ze beginnen met een formulering van hydroxycarbamide tijdens de follow-up.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
AESI - myelosuppressie (neutropenie)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen die SCD hebben en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Myelosuppression -protocol Definitie van neutropenie is ANC <1,0 x 10^9/l
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - myelosuppressie (reticulocytopenie)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen die SCD hebben en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Myelosuppression protocol Definitie van reticulocytopenie is boog <80 x 10^9/l, tenzij HB> 90 g/l,
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - myelosuppressie (trombocytopenie)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen die SCD hebben en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Myelosuppression protocol Definitie van trombocytopenie gedefinieerd als bloedplaatjes <80 x 10^9/l.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - myelosuppressie (bloedarmoede)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Myelosuppression -protocoldefinitie van bloedarmoede gedefinieerd als HB <45 g/l.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - Abnormale gewichtstoename
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
Gewicht (kg) incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectieve comparatorcohort en standaardzorgrichtlijnen
Basislijn tot 24 maanden
AESI - Abnormaal gewichtsverlies
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
Gewicht (kg) incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectieve comparatorcohort en standaardzorgrichtlijnen
Basislijn tot 24 maanden
AESI - Verhoging van hepatisch enzym (ALT)
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciaal belang (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectieve comparatorcohort en normale laboratoriumbereiken. Gedefinieerd als een toename van hepatisch enzym alanine transaminase (ALT) verhoogde (U/L)
Basislijn tot 24 maanden
AESI - Verhoging van hepatisch enzym (AST)
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciaal belang (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectieve comparatorcohort en normale laboratoriumbereiken. Gedefinieerd als een toename van hepatisch enzym aspartaat transaminase (AST) nam toe (U/L)
Basislijn tot 24 maanden
AESI - Alopecia
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Gedefinieerd in studieprotocol als aanwezigheid van alopecia (een huid- en onderhuidse weefselaandoening).
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - Ander haarverlies
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Gedefinieerd in studieprotocol als aanwezigheid van ander haarverlies (een huid- en onderhuidse weefselaandoening).
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - Hyperpigmentatie van de huid
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Gedefinieerd in onderzoeksprotocol als aanwezigheid van huidhyperpigmentatie, waaronder orale en nagelhyperpigmentatie (a Huid en onderhuidse weefselaandoening).
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - uitslag
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Gedefinieerd in studieprotocol als aanwezigheid van een uitslag (een huid en onderhuidse weefselaandoening).
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - Huidzweren
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Gedefinieerd in studieprotocol als aanwezigheid van huidzweren, inclusief beenzweer (een huid en onderhuidse weefselaandoening).
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - groeivertraging
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Hoogte/lengte (cm) incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen die SCD hebben en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectieve comparatorcohort en standaardzorgrichtlijnen (als een daling van 2 of meer centielen in de tijd).
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - Bacteriële infectie
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Gedefinieerd in het protocol als een bewezen of behandelde bacteriële infectie.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - Virale infectie
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Gedefinieerd in het protocol als een bewezen of behandelde virale infectie.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
AESI - Schimmelinfectie
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen van speciale interesse (aesis) bij kinderen met SCD en worden behandeld met XROMI®, in vergelijking met een retrospectief comparatorcohort. Gedefinieerd in het protocol als een bewezen of behandelde schimmelinfectie.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Andere bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
Optreden van andere bijwerkingen (AE), bijwerkingen (AR) en ernstige bijwerkingen (SAE) of ernstige bijwerkingen (SAR) zullen worden verzameld tijdens de follow-up.
Basislijn tot 24 maanden
Pijnlijke vaso-occlusieve crisis (VOC)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.

- VOC -gebeurtenissen omvatten dactylitis.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Acuut borstsyndroom (ACS)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Splenomegie
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Het optreden van de klinische gebeurtenissplenomegalie zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Priapisme
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.
Basislijn tot 24 maanden
Hepatobiliaire stoornis
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Milt -sekwestratiecrisis
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Chirurgie
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.

Gedefinieerd in het protocol als elke geplande chirurgie, noodgeval of vanwege reeds bestaande omstandigheden, b.v. SCD.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Bloedtransfusie
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Cerebrovasculair ongeval
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.

De definitie van het protocol omvat een stille slag
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Abnormale of voorwaardelijke TCD
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.

- Transcranial Doppler Scan (TCD)
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Ziekenhuisopnames voor SCD
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.

De reden voor ziekenhuisopname en duur zal worden verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Niet-ziekenhuisbezoek voor SCD
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.

Protocoldefinitie omvat bezoeken/behandelingscentra voor spoedeisende hulp (ED)/pediatrische afdeling/dag -eenheidsbezoekingen voor SCD
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Andere klinische gebeurtenissen
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker om de effectiviteit van XROMI® te vergelijken.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Andere gebeurtenis - Death
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 maanden
Het optreden van de klinische gebeurtenis zal worden verzameld tijdens de follow-up in beide cohorten door de onderzoeker. Protocoldefinitie omvat elke dood die zich voordoet in de studie, zowel gerelateerd als niet-gerelateerd aan Xromi-behandeling
Basislijn tot 24 maanden
Hemoglobine (HB)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
(g/l) of (g/dl) hematologische parameter. Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Foetale hemoglobine (HBF)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
(%) Haematologische parameter. Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Hemoglobinefracties
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(%) Haematologische parameter. Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.

- Haemoglobinopathy -schermresultaten, waaronder: HBS, HBA, HBA2, HBC
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Absolute neutrofielentelling (ANC)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
(10^9 /l of /nl) Haematologische parameter. Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Absolute Reticulocyten Count (Arc)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
(10^9 /l of /nl) Haematologische parameter. Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Bloedplaatjes tellen
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
(10^9 /l of /nl) Haematologische parameter. Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Witte bloedcellen (WBC)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
(10^9 /l of /nl) Haematologische parameter. Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Gemiddeld Corpuscular Volume (MCV)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
(FL) Haematologische parameter. Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Gemiddelde corpusculaire hemoglobine (MCH)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
(PG) Haematologische parameter. Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Ferritine
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
(µg/L) IJzerprofiel. Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Transferrine verzadiging
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(%) IJzerprofiel. IJzerbinding verzadiging of transferrine verzadiging.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Alanine Transaminase (ALT)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(U/L) Leverfunctietests.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Alkalische fosfatase (ALP)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(U/L) Leverfunctietests.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Aspartate transaminase (AST)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(U/L) Leverfunctietests.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Totaal bilirubine
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(µmol/L of mg/dl) Leverfunctietests.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Lactaat dehydrogenase
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(U/L) Leverfunctietests.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Gamma-glutamyltransferase (GGT)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(U/L) Leverfunctietests.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Serumcreatinine
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(µmol/L of mg/dl) nierfunctietest.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Geschatte glomulaire filtratiesnelheid (EGFR)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(ml/min/1.73m^2) Nierfunctietest. Berekende waarde, geïnterpreteerd in lijn met Britse CKD -richtlijnen uit creatininewaarden.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Albumine-Creatinine Ratio (ACR)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(Berekende waarde). Nierfunctietest.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Levermaat
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(CM) van de ribbenmarge. Fysiologische beoordeling.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Miltgrootte
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(CM) van de ribbenmarge. Fysiologische beoordeling.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden
Maximale tijdgemiddelde gemiddelde snelheid (TAMV)
Tijdsspanne: Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

(CM/s) Cardiovasculaire functie, beoordeeld met behulp van transcraniële Doppler -scansnelheden.

Resultaten en data van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen worden verzameld, wanneer beschikbaar. Bij aanvang zullen de meest recente resultaten, voorafgaand aan XROMI® -initiatie in het potentiële blootstellingscohort, worden verzameld. Resultaten van laboratoriumtests en fysiologische beoordelingen die tijdens de follow-up worden uitgevoerd, worden ook verzameld.
Pre-baseline, basislijn tot 24 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nova Laboratories Limited

Medewerkers

OXON Epidemiology

Onderzoekers

  • Studie directeur: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
  • Hoofdonderzoeker: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

9 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 april 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 april 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 april 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NOVDD-001
  • EUPAS1000000076 (Andere identificatie: HMA-EMA RWD Catalogues)
  • CHIL 62837 (Andere identificatie: NIHR CPMS)
  • 334976 (Andere identificatie: HRA IRAS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

De studie is geregistreerd op een openbare database HMA-Bea RWD-catalogi en het studieprotocol is openbaar gedeeld (EUPAS1000000076).

Studiepublicatie van geaggregeerde uitkomstresultaten op klinische onderzoeken. en in een multi-centre studiepublicatie in relevant medisch tijdschrift.

Onderzoekers:

Alle onderzoekers krijgen aan het einde van het onderzoek hun individuele deelnemersgegevens als ECRFS.

Regelgevende autoriteiten:

Het studieprotocol werd gedeeld met de EMA en MHRA. Het concept -SAP werd gedeeld met de EMA tijdens de eerste beoordeling van het studieprotocol voorafgaand aan de initiatie van de studie.

CSR zal aan het einde van de studie beschikbaar worden gesteld aan de EMA en MHRA.

IPD-tijdsbestek voor delen

Maart 2025 - tot 25 jaar vanaf het einde van de studie.

IPD-toegangscriteria voor delen

Publiek toegankelijk studieprotocol via de HMA-Bea RWD-catalogi en het studieprotocol is openbaar gedeeld (EUPAS1000000076) publiek toegankelijke geaggregeerde studieresultaten via ClinicalTrials.gov.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren