Pass of Xromi Sammenligning av sikkerhet og effektivitet hos barn under 2 år med sigdcellesykdom [Precise Pass] (PRECISE)
En sammenlignende observasjonsstudie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten til Xromi (hydroksykarbamid oral løsning 100 mg/ml) for forebygging av vaso-okklusive komplikasjoner av sigdcellesykdom hos barn under 2 år.
Denne etter-autoriseringen av sikkerhets- og effektivitetsstudien (Precise PASS) evaluerer bruken av Xromi® (hydroxycarbamid 100 mg/ml oral løsning) hos barn i alderen 9 måneder til under 2 år med sigdcellesykdom (SCD).
Målet er å vurdere sikkerhetsprofilen og kliniske effektiviteten til Xromi® under rutinemessige kliniske forhold. Studien inkluderer en prospektiv kohort av XROMI®-behandlede pasienter og en matchet retrospektiv komparatorkohort av ubehandlede pasienter. Deltakerne vil bli fulgt i 24 måneder fra behandlingsinitiering eller matchet indeksdato.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Den nøyaktige studien er en kombinert sikkerhetsstudie etter autorisering (PASS) (kategori 3) og en studie etter autoriseringen som tar sikte på å gi data om sikkerheten og effektiviteten til hydroxycarbamid 100 mg/ml oral løsning.
Dette er en ikke-intervensjonell, matchet kohortstudie som involverer barn med SCD i alderen 9 til under 24 måneder. Studien omfatter to grupper:
- En prospektiv Xromi®-eksponert årskull, registrert på tidspunktet for behandlingsinitiering og fulgte i 24 måneder.
- En retrospektiv komparatorkohort, matchet 2: 1 etter sted, alder og ß-globin-genotype, identifisert fra kliniske poster av barn som ikke er behandlet med hydroksykarbamid på indeksdatoen.
Hovedmålet er å sammenligne forekomsten av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) mellom de to årskullene. Sekundære analyser vil vurdere den komparative effektiviteten til XROMI® på kliniske hendelser, laboratorieparametere og fysiologiske vurderinger. Utforskende analyser vil undersøke behandlingsrelatert sikkerhet og effektivitet ved dose, undergrupper og eksponering for hydroksykarbamid under oppfølging.
Data vil bli hentet fra rutinemessig klinisk praksis gjennom kartgjennomganger og oppfølgingsbesøk. Ingen studiespesifikke intervensjoner vil bli introdusert. Studien er planlagt på tvers av spesialistsider i Storbritannia og Tyskland, med potensiell utvidelse til andre europeiske land hvis rekrutteringsmål krever.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Hussain Mulla, PhD
- Telefonnummer: +44 (0)116 223 0100
- E-post: hussain.mulla@novalabs.co.uk
Studer Kontakt Backup
- Navn: Sarah Edwards, PhD
- Telefonnummer: +44 (0)116 223 0100
- E-post: sarah.edwards@novalabs.co.uk
Studiesteder
-
-
-
Basildon, Storbritannia
- Rekruttering
- Basildon University Hospital
-
Cardiff, Storbritannia
- Rekruttering
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Kings College Hospital
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- University College London Hospital
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Evelina London Children's Hospital
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- The Royal London Hospital
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- North Middlesex University Hospital
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Whittington Hospital
-
Manchester, Storbritannia
- Rekruttering
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Oxford, Storbritannia
- Rekruttering
- John Radcliffe Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Rekruttering
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Heidelberg, Tyskland
- Rekruttering
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil bestå av barn med SCD som oppfyller alle inkluderingskriterier og ingen av eksklusjonskriteriene.
Identifisering av deltakerne vil bli gjennomført som følger:
- Prospektiv eksponeringskohort: Potensielle deltakere vil bli identifisert når de deltar på deltakende nettsteder der valgbarhetskriterier vil bli vurdert før initiering med Xromi.
- Retrospektiv komparatorkohort: Potensielle deltakere vil bli valgt fra klinisk kartgjennomgang for hydroksykarbamid naive barn som kan matches med potensielle deltakere.
Beskrivelse
Prospektiv eksponeringskohort
Inkluderingskriterier:
- Alder fra 9 måneder til under 2 år på indeksdatoen.
- Diagnostisering av SCD.
- Kjent ß-globin-genotype på indeksdatoen.
- Foreskrevet Xromi® for forebygging av komplikasjoner av SCD.
- Foreldre (e) (eller en juridisk representant (er)) gir skriftlig informert samtykke til å delta i studien, med mindre det er avkall, ikke-opposisjon eller teppe skriftlig informert samtykke fra foreldre til forskningsstudier.
Eksklusjonskriterier:
- Tidligere bruk av hydroksykarbamid av enhver formulering før indeksdatoen.
- Mottar regelmessige blodoverføringer (som forekommer hver 8. uke eller oftere) på indeksdatoen.
- Kjent overfølsomhet for noen av hjelpestoffene til Xromi® på indeksdatoen.
- Kontraindikasjoner for stoffet på indeksdatoen: alvorlig svekkelse av lever (Child-Pugh Classification C); alvorlig nedsatt nyrefunksjon (kreatininklarering: CRCL <30 ml/min); Tilstedeværelse av minst ett av følgende: Absolute Neutrophil Count (ANC) <1,0 x 10^9/L, Absolute Reticulocyte Count (Arc) <80 x 10^9/L, blodplater <80 x 10^9/l.
- Delta i en annen klinisk studie av et undersøkelsesmedisinprodukt (IMP) på indeksdatoen.
- Anti-retrovirale medisiner for humant immunsviktvirus (HIV) på indeksdatoen.
- Aktiv malignitet på indeksdatoen.
Deltakere i den prospektive eksponeringskohorten som er foreskrevet XROMI®, men ikke iverksetter behandling, vil bli ekskludert fra datasettet.
Retrospektiv komparatorkohort
Inkluderingskriterier:
- Alder fra 9 måneder til under 2 år på indeksdatoen.
- Diagnostisering av SCD.
- Kjent ß-globin-genotype.
- Matchet med en utsatt deltaker.
- Foreldre (e) (eller en juridisk representant (er)) gir skriftlig informert samtykke til å delta i studien, med mindre det er avkall, ikke-opposisjon eller teppe skriftlig informert samtykke fra foreldre til forskningsstudier.
Eksklusjonskriterier:
- Bruk av hydroksykarbamid av en formulering før eller på indeksdatoen.
- Mottar regelmessige blodoverføringer (som forekommer hver 8. uke eller oftere) på indeksdatoen.
- Tilstedeværelse på indeksdatoen for noe av følgende: alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child-Pugh Classification C); alvorlig nedsatt nyrefunksjon (CRCL <30 ml/min); Tilstedeværelse av minst ett av følgende: ANC <1,0 x 10^9/l, bue <80 x 10^9/l, blodplater <80 x 10^9/l).
- Delta i en annen klinisk studie av en IMP på indeksdatoen.
- Anti-retrovirale legemidler for HIV på indeksdatoen.
- Aktiv malignitet på indeksdatoen.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Prospektiv eksponeringskohort
Barn med SCD i alderen 9 måneder til under 2 år som er nylig foreskrevet Xromi®, vil bli identifisert prospektivt. Disse deltakerne vil bli fulgt opp i 24 måneder fra indeksdatoen, uavhengig av om de fortsetter behandlingen med Xromi®, avslutter all hydroksykarbamidbehandling, eller bytter til en annen formulering av hydroksykarbamid. Avgjørelsen om å foreskrive Xromi® vil bli tatt utelukkende av legen uavhengig av studien, som en del av standardomsorg. - |
Xromi er indikert for forebygging av vaso-okklusive komplikasjoner av sigdcellesykdom hos pasienter over 9 måneders alder som en del av standard klinisk praksis
Andre navn:
|
|
Retrospektiv komparatorkohort
Barn med SCD og naive til enhver hydroksykarbamidformulering på indeksdatoen.
Disse deltakerne vil bli identifisert retrospektivt ved bruk av dataene fra de siste 10 årene til datoen Xromi® ble først brukt hos barn fra 9 måneder til under 2 år på hvert enkelt sted.
Den 24 måneders oppfølgingen vil være i ettertid fra datoen de blir tilpasset den utsatte deltakeren, uavhengig av om de starter på noen formulering av hydroksykarbamid under oppfølgingen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AESI - Myelosuppression (Neutropenia)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Myelosuppresjon Protokolldefinisjon av nøytropeni er ANC <1,0 x 10^9/l
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
AESI - Myelosuppression (Reticulocytopenia)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Myelosuppresjon Protokolldefinisjon av retikulocytopeni er bue <80 x 10^9/l, med mindre Hb> 90 g/l,
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
AESI - Myelosuppression (trombocytopeni)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Myelosuppresjon Protokolldefinisjon av trombocytopeni definert som blodplater <80 x 10^9/l.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
AESI - Myelosuppression (anemi)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Myelosuppresjon Protokolldefinisjon av anemi definert som Hb <45 g/l.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
AESI - unormal vektøkning
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Vekt (kg) forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort og standardomsorgsretningslinjer
|
Baseline til 24 måneder
|
|
AESI - unormalt vekttap
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Vekt (kg) forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort og standardomsorgsretningslinjer
|
Baseline til 24 måneder
|
|
AESI - Økning i leverenzym (ALT)
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort og normale laboratorieområder.
Definert som en økning i leverenzym alanin transaminase (ALT) økte (U/L)
|
Baseline til 24 måneder
|
|
AESI - Økning i leverenzym (AST)
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort og normale laboratorieområder.
Definert som en økning i leverenzym aspartattransaminase (AST) økte (U/L)
|
Baseline til 24 måneder
|
|
AESI - Alopecia
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Definert i studieprotokollen som tilstedeværelse av alopecia (en hud og subkutan vevsforstyrrelse).
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
AESI - Annet hårtap
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Definert i studieprotokollen som tilstedeværelse av annet håravfall (en hud- og subkutan vevsforstyrrelse).
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
AESI - hudhyperpigmentering
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Definert i studieprotokoll som tilstedeværelse av hudhyperpigmentering, inkludert oral og neglhyperpigmentering. (A
hud- og subkutan vevsforstyrrelse).
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
AESI - utslett
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Definert i studieprotokollen som tilstedeværelse av et utslett (en hud og subkutan vevsforstyrrelse).
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Aesi - hudsår
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Definert i studieprotokollen som tilstedeværelse av hudsår, inkludert legsår (en hud og subkutan vevsforstyrrelse).
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
AESI - veksthemming
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Høyde/lengde (CM) forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med XROMI®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort og standardomsorgsretningslinjer (som en dråpe på 2 eller flere centiler på vekstdiagram over tid).
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
AESI - Bakteriell infeksjon
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Definert i protokollen som en påvist eller behandlet bakteriell infeksjon.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Aesi - virusinfeksjon
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Definert i protokollen som en bevist eller behandlet virusinfeksjon.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
AESI - Soppinfeksjon
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS) hos barn som har SCD og blir behandlet med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort.
Definert i protokollen som en bevist eller behandlet soppinfeksjon.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andre bivirkninger
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Forekomst av andre bivirkninger (AE), bivirkninger (AR) og alvorlige bivirkninger (SAE) eller alvorlige bivirkninger (SAR) vil bli samlet under oppfølging.
|
Baseline til 24 måneder
|
|
Smertefull vaso-okklusiv krise (VOC)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®. - VOC -hendelser vil omfatte daktylitt. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Akutt brystsyndrom (ACS)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Splenomegali
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen splenomegaly vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Priapisme
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®.
|
Baseline til 24 måneder
|
|
Hepatobiliary Disorder
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Splenisk sekvestreringskrise
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Kirurgi
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®. Definert i protokollen som enhver operasjon som er planlagt, nødsituasjon eller på grunn av eksisterende forhold, f.eks. SCD. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Blodoverføring
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Cerebrovaskulær ulykke
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®. Protokolldefinisjonen inkluderer stille hjerneslag |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Unormal eller betinget TCD
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®. - Transcranial Doppler Scan (TCD) |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Sykehusinnleggelser for SCD
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®. Årsaken til sykehusinnleggelse og varighet vil bli samlet inn. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Ikke-sykehusbesøk for SCD
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®. Protokolldefinisjon inkluderer Emergency Department (ED) Besøk/behandlingssentre/pediatrisk avdeling/dag enhetens fremmøtte for SCD |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Andre kliniske hendelser
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren for å sammenligne effektiviteten til Xromi®.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Annen hendelse - død
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
|
Forekomst av den kliniske hendelsen vil bli samlet under oppfølging i begge årskullene av etterforskeren.
Protokolldefinisjon inkluderer enhver død som oppstår i studien, både relatert og ikke-relatert til Xromi-behandling
|
Baseline til 24 måneder
|
|
Hemoglobin (HB)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(g/l) eller (g/dl) hematologisk parameter.
Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig.
Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet.
Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Fetal hemoglobin (HBF)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(%) Hematologisk parameter.
Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig.
Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet.
Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Hemoglobinfraksjoner
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(%) Hematologisk parameter. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. - Hemoglobinopati -skjermresultater inkludert: HBS, HBA, HBA2, HBC |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Absolutt nøytrofiltelling (ANC)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(10^9 /l eller /nl) hematologisk parameter.
Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig.
Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet.
Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Absolute Reticulocyte Count (ARC)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(10^9 /l eller /nl) hematologisk parameter.
Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig.
Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet.
Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Blodplatetall
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(10^9 /l eller /nl) hematologisk parameter.
Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig.
Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet.
Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
White Blood Cell Count (WBC)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(10^9 /l eller /nl) hematologisk parameter.
Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig.
Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet.
Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Gjennomsnittlig korpuskulært volum (MCV)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(FL) Hematologisk parameter.
Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig.
Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet.
Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobin (MCH)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(PG) Hematologisk parameter.
Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig.
Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet.
Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Ferritin
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(µg/l) jernprofil.
Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig.
Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet.
Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet.
|
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Transferrin Metation
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(%) Jernprofil. Jernbindende metning eller transferrinmetning. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Alanintransaminase (ALT)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(U/L) leverfunksjonstester. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(U/L) leverfunksjonstester. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Aspartattransaminase (AST)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(U/L) leverfunksjonstester. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Totalt bilirubin
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(µmol/l eller mg/dl) leverfunksjonstester. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Laktatdehydrogenase
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(U/L) leverfunksjonstester. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Gamma-Glutamyl Transferase (GGT)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(U/L) leverfunksjonstester. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Serumkreatinin
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(µmol/l eller mg/dl) Nyrefunksjonstest. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Estimert glomulær filtreringshastighet (EGFR)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(ml/min/1,73m^2) Nyrefunksjonstest. Beregnet verdi, tolket i tråd med britiske CKD -retningslinjer fra kreatininverdier. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Albumin-kreatininforhold (ACR)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(Beregnet verdi). Nyrefunksjonstest. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Leverstørrelse
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(cm) fra kostnadsmargin. Fysiologisk vurdering. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Miltstørrelse
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(cm) fra kostnadsmargin. Fysiologisk vurdering. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
|
Maksimal tid gjennomsnittlig gjennomsnittlig hastighet (TAMV)
Tidsramme: Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
(CM/s) Kardiovaskulær funksjon, vurdert ved bruk av transkraniale Doppler -skannehastigheter. Resultater og datoer for laboratorietester og fysiologiske vurderinger vil bli samlet inn når det er tilgjengelig. Ved baseline vil de nyeste resultatene, før XROMI® -initiering i den prospektive eksponeringskohorten, bli samlet. Resultater fra laboratorietester og fysiologiske vurderinger utført under oppfølging vil også bli samlet. |
Pre-baseline, baseline til 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
- Hovedetterforsker: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Thompson BW, Miller ST, Rogers ZR, Rees RC, Ware RE, Waclawiw MA, Iyer RV, Casella JF, Luchtman-Jones L, Rana S, Thornburg CD, Kalpatthi RV, Barredo JC, Brown RC, Sarnaik S, Howard TH, Luck L, Wang WC. The pediatric hydroxyurea phase III clinical trial (BABY HUG): challenges of study design. Pediatr Blood Cancer. 2010 Feb;54(2):250-5. doi: 10.1002/pbc.22269.
- Rankine-Mullings A, Keenan R, Chakravorty S, Inusa B, Telfer P, Velangi M, Ware RE, Moss JJ, Lloyd AL, Edwards S, Mulla H. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of a new, ready-to-use, liquid hydroxyurea in children with sickle cell anemia. Blood Adv. 2023 Aug 22;7(16):4319-4322. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010099. No abstract available.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NOVDD-001
- EUPAS1000000076 (Annen identifikator: HMA-EMA RWD Catalogues)
- CHIL 62837 (Annen identifikator: NIHR CPMS)
- 334976 (Annen identifikator: HRA IRAS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Studien er registrert på en offentlig database HMA-EMA RWD-kataloger, og studieprotokollen har blitt delt offentlig (EUPAS1000000076).
Studiepublisering av aggregerte resultatresultater på kliniske studier.gov og i multisenters studiepublikasjon i relevant medisinsk tidsskrift.
Etterforskere:
Alle etterforskere vil få sine individuelle deltakerdata på slutten av studien som ECRF -er.
Regulerende myndigheter:
Studieprotokollen ble delt med EMA og MHRA. Utkastet til SAP ble delt med EMA under innledende gjennomgang av studieprotokollen før studieinitiering.
CSR vil bli gjort tilgjengelig for EMA og MHRA på slutten av studien.
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .