Pase de Xromi Comparación de seguridad y efectividad en niños menores de 2 años con enfermedad de células falciformes [Pase preciso] (PRECISE)
Un estudio observacional comparativo para evaluar la seguridad y la efectividad de la solución oral de xromi (Hydroxicarbamida 100 mg/ml) para la prevención de complicaciones vaso-oclusivas de la enfermedad de las células falciformes en niños menores de 2 años.
Este estudio de seguridad y eficacia posterior a la autorización (Pase preciso) evalúa el uso de XROMI® (Hydroxycarbamida 100 mg/ml de solución oral) en niños de 9 meses a menos de 2 años con enfermedad de células falciformes (SCD).
El objetivo es evaluar el perfil de seguridad y la efectividad clínica de XROMI® en condiciones clínicas rutinarias. El estudio incluye una cohorte prospectiva de pacientes tratados con XROMI® y una cohorte comparador retrospectivo coincidente de pacientes no tratados. Los participantes serán seguidos durante 24 meses desde el inicio del tratamiento o la fecha de índice coincidente.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El estudio preciso es un estudio combinado de seguridad posterior a la autorización (PASS) (Categoría 3) y un estudio de eficacia posterior a la autorización que tiene como objetivo proporcionar datos sobre la seguridad y la efectividad de Hydroxycarbamida 100mg/ml Solución oral (XROMI ®) administradas prospectivamente a los niños bajo 2 años de edad, durante un período de seguimiento de 24 meses en comparación con el recipiente de retroceso de los casos.
Este es un estudio de cohorte coincidente no intervencional que involucra a niños con SCD de 9 a menos de 24 meses. El estudio comprende dos grupos:
- Una cohorte prospectiva expuesta a Xromi®, inscrita en el momento del inicio del tratamiento y seguía durante 24 meses.
- Una cohorte de comparación retrospectiva, combinada 2: 1 por sitio, edad y genotipo de β-globina, identificada a partir de registros clínicos de niños no tratados con hidroxicarbamida en la fecha de índice.
El objetivo principal es comparar la incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) entre las dos cohortes. Los análisis secundarios evaluarán la efectividad comparativa de XROMI® en eventos clínicos, parámetros de laboratorio y evaluaciones fisiológicas. Los análisis exploratorios examinarán la seguridad y la efectividad relacionadas con el tratamiento por dosis, subgrupos y exposición a hidroxicarbamida durante el seguimiento.
Los datos se obtendrán de la práctica clínica de rutina a través de revisiones de gráficos y visitas de seguimiento. No se introducirán intervenciones específicas del estudio. El estudio está planeado en sitios especializados en el Reino Unido y Alemania, con una posible expansión a otros países europeos si lo requieren objetivos de reclutamiento.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Hussain Mulla, PhD
- Número de teléfono: +44 (0)116 223 0100
- Correo electrónico: hussain.mulla@novalabs.co.uk
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Sarah Edwards, PhD
- Número de teléfono: +44 (0)116 223 0100
- Correo electrónico: sarah.edwards@novalabs.co.uk
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Hamburg, Alemania
- Reclutamiento
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Heidelberg, Alemania
- Reclutamiento
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
-
-
-
-
Basildon, Reino Unido
- Reclutamiento
- Basildon University Hospital
-
Cardiff, Reino Unido
- Reclutamiento
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
-
London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Kings College Hospital
-
London, Reino Unido
- Reclutamiento
- University College London Hospital
-
London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Evelina London Children's Hospital
-
London, Reino Unido
- Reclutamiento
- The Royal London Hospital
-
London, Reino Unido
- Reclutamiento
- North Middlesex University Hospital
-
London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Whittington Hospital
-
Manchester, Reino Unido
- Reclutamiento
- Royal Manchester Children's Hospital
-
Oxford, Reino Unido
- Reclutamiento
- John Radcliffe Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
La población de estudio consistirá en niños con SCD que cumplan con todos los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión.
La identificación de los participantes se realizará de la siguiente manera:
- Cohorte de exposición prospectiva: se identificarán a los posibles participantes a medida que asistan a los sitios participantes donde se evaluarán los criterios de elegibilidad antes de la iniciación con XROMI.
- Cohorte de comparación retrospectiva: los participantes potenciales serán seleccionados de la revisión de la tabla clínica para niños ingenuos de hidroxicarbamida que podrían coincidir con los posibles participantes.
Descripción
Cohorte de exposición prospectiva
Criterios de inclusión:
- De 9 meses a menos de 2 años en la fecha de índice.
- Diagnóstico de SCD.
- Genotipo de β-globina conocido en la fecha de índice.
- Prescrito XROMI® para la prevención de complicaciones de SCD.
- Los padres (s) (o un (s) legal (es)) legal (s) proporcionan el consentimiento informado por escrito para participar en el estudio, a menos que haya una exención, no oposición o consentimiento informado por escrito por parte de los padres para estudios de investigación.
Criterios de exclusión:
- Uso previo de hidroxycarbamida de cualquier formulación antes de la fecha de índice.
- Recibir transfusiones de sangre regulares (que ocurren cada 8 semanas o más frecuentemente) en la fecha de índice.
- Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los excipientes de Xromi® en la fecha de índice.
- Contraindicaciones al fármaco en la fecha del índice: deterioro hepático severo (clasificación de niños-Pugh C); deterioro renal severo (aclaramiento de creatinina: CRCL <30 ml/min); Presencia de al menos uno de los siguientes: recuento absoluto de neutrófilos (ANC) <1.0 x 10^9/L, recuento de reticulocitos absolutos (arco) <80 x 10^9/L, plaquetas <80 x 10^9/L.
- Participando en otro estudio clínico de un medicamento de investigación (IMP) en la fecha de índice.
- Medicamentos antirretrovirales para el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) en la fecha de índice.
- Malignidad activa en la fecha de índice.
Los participantes en la cohorte de exposición prospectiva a quienes se les prescribe XROMI® pero no inicia el tratamiento se excluirán del conjunto de datos.
Cohorte de comparación retrospectiva
Criterios de inclusión:
- De 9 meses a menos de 2 años en la fecha de índice.
- Diagnóstico de SCD.
- Conocido genotipo de β-globina.
- Emparejado con un participante expuesto.
- Los padres (s) (o un (s) legal (es)) legal (s) proporcionan el consentimiento informado por escrito para participar en el estudio, a menos que haya una exención, no oposición o consentimiento informado por escrito por parte de los padres para estudios de investigación.
Criterios de exclusión:
- Uso de hidroxycarbamida de cualquier formulación antes o en la fecha de índice.
- Recibir transfusiones de sangre regulares (que ocurren cada 8 semanas o más frecuentemente) en la fecha de índice.
- Presencia en la fecha de índice de cualquiera de los siguientes: deterioro hepático severo (clasificación de niños-pugh c); deterioro renal severo (CRCL <30 ml/min); Presencia de al menos uno de los siguientes: ANC <1.0 x 10^9/L, arco <80 x 10^9/L, plaquetas <80 x 10^9/L).
- Participando en otro estudio clínico de un IMP en la fecha de índice.
- Medicamentos antirretrovirales para el VIH en la fecha de índice.
- Malignidad activa en la fecha de índice.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Cohorte de exposición prospectiva
Los niños con SCD de 9 meses a menos de 2 años de edad que se receten XROMI®, se identificarán prospectivamente. Estos participantes serán seguidos durante 24 meses desde su fecha de índice, independientemente de si continúan el tratamiento con XROMI®, descontinúa todo el tratamiento con hidroxicarbamida, o cambia a otra formulación de hidroxicarbamida. La decisión de prescribir Xromi® será tomada únicamente por el médico independientemente del estudio, como parte de la atención estándar. - |
Xromi está indicado para la prevención de complicaciones vaso-oclusivas de la enfermedad de las células falciformes en pacientes mayores de 9 meses de edad como parte de la práctica clínica estándar
Otros nombres:
|
|
Cohorte de comparación retrospectiva
Niños con SCD e ingenuo a cualquier formulación de hidroxicarbamida en la fecha de índice.
Estos participantes serán identificados retrospectivamente utilizando los datos desde los últimos 10 años hasta la fecha en que XROMI® se usó por primera vez en niños de 9 meses a menores de 2 años en cada sitio individual.
El seguimiento de 24 meses será retrospectivo a partir de la fecha en que coinciden con el participante expuesto, independientemente de si comienzan en alguna formulación de hidroxicarbamida durante el seguimiento.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Aesi - mielosupresión (neutropenia)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Protocolo de mielosupresión La definición de neutropenia es ANC <1.0 x 10^9/L
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
AESI - mielosupresión (reticulocitopenia)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
La definición del protocolo de mielosupresión de reticulocitopenia es arco <80 x 10^9/L, a menos que Hb> 90 g/L,
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Aesi - mielosupresión (trombocitopenia)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Protocolo de mielosupresión Definición de trombocitopenia definida como plaquetas <80 x 10^9/L.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Aesi - mielosupresión (anemia)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Protocolo de mielosupresión Definición de anemia definida como Hb <45 g/L.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
AESI - aumento de peso anormal
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
Peso (kg) Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva y pautas de atención estándar
|
Línea de base a 24 meses
|
|
AESI - Pérdida de peso anormal
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
Peso (kg) Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva y pautas de atención estándar
|
Línea de base a 24 meses
|
|
AESI - Aumento de la enzima hepática (ALT)
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva y rangos de laboratorio normales.
Definido como un aumento en la enzima hepática alanina transaminasa (ALT) aumentó (U/L)
|
Línea de base a 24 meses
|
|
AESI - Aumento de la enzima hepática (AST)
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva y rangos de laboratorio normales.
Definido como un aumento en la enzima hepática aspartato transaminasa (AST) aumentó (u/l)
|
Línea de base a 24 meses
|
|
Aesi - alopecia
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Definido en el protocolo de estudio como presencia de alopecia (una piel y trastorno del tejido subcutáneo).
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Aesi - otra pérdida de cabello
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Definido en el protocolo de estudio como presencia de otra pérdida de cabello (una piel y trastorno del tejido subcutáneo).
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
AESI - Hiperpigmentación de la piel
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Definido en el protocolo de estudio como presencia de hiperpigmentación de la piel, incluida la hiperpigmentación oral y de las uñas. (A
Piel y trastorno del tejido subcutáneo).
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Aesi - erupción
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Definido en el protocolo de estudio como presencia de una erupción (una piel y trastorno del tejido subcutáneo).
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Aesi - úlceras de piel
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Definido en el protocolo de estudio como presencia de úlcera de la piel, incluida la úlcera en las piernas (una piel y un trastorno del tejido subcutáneo).
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
AESI - Retraso de crecimiento
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La incidencia de altura/longitud (cm) de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y que son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte comparador retrospectivo y pautas de atención estándar (como una caída de 2 o más centros en los cuadros de crecimiento con el tiempo).
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
AESI - Infección bacteriana
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Definido en el protocolo como una infección bacteriana probada o tratada.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Aesi - infección viral
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Definido en el protocolo como una infección viral probada o tratada.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
AESI - Infección por hongos
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Incidencia de eventos adversos de interés especial (AESIS) en niños que tienen SCD y son tratados con XROMI®, en comparación con una cohorte de comparación retrospectiva.
Definido en el protocolo como una infección fúngica probada o tratada.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Otros eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
La aparición de otros eventos adversos (AE), reacciones adversas (AR) y eventos adversos graves (SAE) o reacciones adversas graves (SAR) se recopilarán durante el seguimiento.
|
Línea de base a 24 meses
|
|
Crisis dolorosa vaso-oclusiva (VOC)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®. - Los eventos de VOC incluirán dactilitis. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Síndrome de tórax agudo (ACS)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Esplenomegalia
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición de la esplenomegalia del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Priapismo
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®.
|
Línea de base a 24 meses
|
|
Trastorno hepatobiliar
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Crisis de secuestro esplénico
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Cirugía
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®. Definido en el protocolo como cualquier cirugía que esté planificada, emergencia o debido a afecciones preexistentes, p. Scd |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Transfusión de sangre
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Accidente cerebrovascular
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®. La definición del protocolo incluye accidente cerebrovascular silencioso |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
TCD anormal o condicional
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®. - escaneo doppler transcraneal (TCD) |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Hospitalizaciones para SCD
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®. Se recolectará la razón de la hospitalización y la duración. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Visita no hospitalizada para SCD
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®. La definición de protocolo incluye visitas de departamento de emergencias (ED)/Centros de tratamiento/sala pediátrica/asistencia de unidad de día para SCD |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Otros eventos clínicos
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador para comparar la efectividad de XROMI®.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Otro evento - Muerte
Periodo de tiempo: Línea de base a 24 meses
|
La aparición del evento clínico será recolectado durante el seguimiento en ambas cohortes por el investigador.
La definición del protocolo incluye cualquier muerte que ocurra en el estudio tanto relacionada como no relacionada con el tratamiento de Xromi
|
Línea de base a 24 meses
|
|
Hemoglobina (HB)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(G/L) o (G/DL) Parámetro hematológico.
Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles.
Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva.
También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Hemoglobina fetal (HBF)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(%) Parámetro hematológico.
Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles.
Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva.
También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Fracciones de hemoglobina
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(%) Parámetro hematológico. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. - Resultados de la pantalla de Hemoglobinopatía que incluyen: HBS, HBA, HBA2, HBC |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Recuento absoluto de neutrófilos (ANC)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(10^9 /l o /nl) Parámetro hematológico.
Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles.
Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva.
También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Recuento absoluto de reticulocitos (ARC)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(10^9 /l o /nl) Parámetro hematológico.
Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles.
Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva.
También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(10^9 /l o /nl) Parámetro hematológico.
Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles.
Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva.
También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Recuento de glóbulos blancos (WBC)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(10^9 /l o /nl) Parámetro hematológico.
Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles.
Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva.
También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Volumen corpuscular medio (MCV)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(fl) Parámetro hematológico.
Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles.
Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva.
También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Hemoglobina corpuscular media (MCH)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(PG) Parámetro hematológico.
Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles.
Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva.
También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Ferritina
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(µg/L) Perfil de hierro.
Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles.
Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva.
También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento.
|
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Saturación de transferrina
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(%) Perfil de hierro. Saturación de unión a hierro o saturación de transferrina. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Alanina transaminasa (ALT)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(U/L) Pruebas de función hepática. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Fosfatasa alcalina (ALP)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(U/L) Pruebas de función hepática. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Transaminasa de aspartato (AST)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(U/L) Pruebas de función hepática. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Bilirrubina total
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Pruebas de función hepática (µmol/l o mg/dl). Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(U/L) Pruebas de función hepática. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Gamma-glutamil transferasa (GGT)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(U/L) Pruebas de función hepática. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Creatinina sérica
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(µmol/L o mg/dl) prueba de función renal. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Tasa de filtración glomular estimada (EGFR)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(ml/min/1.73m^2) Prueba de función renal. Valor calculado, interpretado en línea con las directrices de ERC del Reino Unido a partir de valores de creatinina. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Relación de creación de albúmina (ACR)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(Valor calculado). Prueba de función renal. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Tamaño de hígado
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(cm) del margen costal. Evaluación fisiológica. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Tamaño del bazo
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(cm) del margen costal. Evaluación fisiológica. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
|
Velocidad media promedio de tiempo máximo (TAMV)
Periodo de tiempo: Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
(CM/S) Función cardiovascular, evaluada utilizando velocidades de escaneo Doppler transcraneal. Se recopilarán resultados y fechas de las pruebas de laboratorio y las evaluaciones fisiológicas, siempre que estén disponibles. Al inicio, se recolectarán los resultados más recientes, antes de la iniciación XROMI® en la cohorte de exposición prospectiva. También se recopilarán resultados de pruebas de laboratorio y evaluaciones fisiológicas realizadas durante el seguimiento. |
Pre-Baseline, línea de base a 24 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
- Investigador principal: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Thompson BW, Miller ST, Rogers ZR, Rees RC, Ware RE, Waclawiw MA, Iyer RV, Casella JF, Luchtman-Jones L, Rana S, Thornburg CD, Kalpatthi RV, Barredo JC, Brown RC, Sarnaik S, Howard TH, Luck L, Wang WC. The pediatric hydroxyurea phase III clinical trial (BABY HUG): challenges of study design. Pediatr Blood Cancer. 2010 Feb;54(2):250-5. doi: 10.1002/pbc.22269.
- Rankine-Mullings A, Keenan R, Chakravorty S, Inusa B, Telfer P, Velangi M, Ware RE, Moss JJ, Lloyd AL, Edwards S, Mulla H. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of a new, ready-to-use, liquid hydroxyurea in children with sickle cell anemia. Blood Adv. 2023 Aug 22;7(16):4319-4322. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010099. No abstract available.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- niños
- Hidroxiurea
- Anemia drepanocítica
- Anemia falciforme
- pediátrico
- Enfermedad de la hemoglobina S
- Hidroxicarbamida
- Enfermedad HbS
- Trastornos de células falciformes
- Trastorno falciforme debido a la hemoglobina S
- hemoglobinopatía
- Xromí
- formulacion liquida
- hemaglobinopatía en niños
- formación pediátrica
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NOVDD-001
- EUPAS1000000076 (Otro identificador: HMA-EMA RWD Catalogues)
- CHIL 62837 (Otro identificador: NIHR CPMS)
- 334976 (Otro identificador: HRA IRAS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
El estudio se ha registrado en una base de datos pública HMA-EMA RWD RWD y el protocolo de estudio se ha compartido públicamente (EUPAS1000000076).
Publicación del estudio de resultados de resultados agregados en ensayos clínicos. y en la publicación de estudio de múltiples centros en la revista médica relevante.
Investigadores:
Todos los investigadores recibirán sus datos individuales de participantes al final del estudio como ECRF.
Autoridades reguladoras:
El protocolo de estudio se compartió con la EMA y MHRA. El borrador de SAP se compartió con la EMA durante la revisión inicial del protocolo de estudio antes del inicio del estudio.
La RSE estará disponible para la EMA y MHRA al final del estudio.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .