Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pass of Xromi Porovnání bezpečnosti a účinnosti u dětí do 2 let s onemocněním srpkovitých buněk [Precise Pass] (PRECISE)

3. března 2026 aktualizováno: Nova Laboratories Limited

Srovnávací observační studie pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti XROMI (hydroxykarbamid perorální roztok 100 mg/ml) pro prevenci vazo-okluzivních komplikací srpkovitých onemocnění u dětí mladších 2 let.

Tato studie o bezpečnosti a účinnosti po autorizaci (přesný Pass) vyhodnocuje použití XROMI® (Hydroxycarbamid 100 mg/ml perorální roztok) u dětí ve věku 9 měsíců až do 2 let s srpkovým buněčným onemocněním (SCD).

Cílem je posoudit bezpečnostní profil a klinickou účinnost XROMI® za rutinních klinických podmínek. Studie zahrnuje prospektivní kohortu pacientů ošetřených XROMI® a odpovídající retrospektivní komparátorovou kohortu neošetřených pacientů. Účastníci budou sledováni po dobu 24 měsíců od zahájení léčby nebo porovnávaného indexového data.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přesná studie je kombinovaná studie o bezpečnosti po autorizaci (PASS) (kategorie 3) a studie o účinnosti po autorizaci, jejímž cílem je poskytnout údaje o bezpečnosti a účinnosti hydroxykarbamidu 100 mg/ml ústního řešení (Xromi ®), které byly prodlouženy s dětmi, které byly po bumách, které byly po bumách, které byly na nanutivu, které byly na nanutivy, které byly na nanutivy, které byly na nanutivy, které byly na nanutivy, které byly na nanutě, které byly na nanutivy, které byly na nanutivy, které byly na nanutivy, které byly na nanaždi, které byly na nanutě, které byly na nanutě, které byly na nanutě, které byly na nanutě, které byly na nanutě, které byly na nanutě, které byly na nanutě, které byly na nanažské srovnání.

Jedná se o neintervenční, odpovídající kohortovou studii zahrnující děti s SCD ve věku 9 až 24 měsíců. Studie zahrnuje dvě skupiny:

  • Prospektivní kohorta exponovaná Xromi®, zapsaná v době zahájení léčby a následovala 24 měsíců.
  • Retrospektivní kohorta komparátoru, která odpovídá 2: 1 podle místa, věku a p-globinového genotypu, identifikované z klinických záznamů dětí, které nejsou léčeny hydroxykarbamidem v datu indexu.

Hlavním cílem je porovnat výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (AEESIS) mezi dvěma kohortami. Sekundární analýzy posoudí srovnávací účinnost XROMI® na klinické příhody, laboratorní parametry a fyziologická hodnocení. Průzkumné analýzy prozkoumají bezpečnost a účinnost související s léčbou dávkou, podskupinami a expozicí hydroxykarbamidu během sledování.

Data budou získána z rutinní klinické praxe prostřednictvím recenzí grafů a následných návštěv. Nebudou zavedeny žádné intervence specifické pro studium. Studie je plánována napříč specializovanými místy ve Velké Británii a Německu, s možnou expanzí do jiných evropských zemí, pokud to vyžadují náborové cíle.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

180

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Německo
        • Nábor
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Spojené království
      • Basildon, Spojené království
        • Nábor
        • Basildon University Hospital
      • Cardiff, Spojené království
        • Nábor
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Kings College Hospital
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • University College London Hospital
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • The Royal London Hospital
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Whittington Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Nábor
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Spojené království
        • Nábor
        • John Radcliffe Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie se bude skládat z dětí s SCD, které splňují všechna kritéria pro zařazení a žádné z kritérií vyloučení.

Identifikace účastníků bude provedena následovně:

  • Prospektivní kohorta expozice: Potenciální účastníci budou identifikováni, když se účastní zúčastněných míst, kde budou kritéria způsobilosti posouzena před zahájením XROMI.
  • Retrospektivní kohorta komparátoru: Potenciální účastníci budou vybráni z přezkumu klinického grafu pro naivní děti hydroxykarbamidu, které by mohly být přizpůsobeny potenciálním účastníkům.

Popis

Prospektivní expoziční kohorta

  • Kritéria pro zařazení:

    • Ve věku od 9 měsíců do 2 let v datu indexu.
    • Diagnóza SCD.
    • Známý genotyp β-globinu v datu indexu.
    • Předepsaný Xromi® pro prevenci komplikací SCD.
    • Rodič (nebo právní zástupce) poskytuje písemný informovaný souhlas s účastí na studii, ledaže by rodič pro výzkum studie došlo k prominutí, neoplácení nebo přikrývce písemně písemnému informovanému souhlasu.

  • Kritéria pro vyloučení:

    • Předchozí použití hydroxykarbamidu jakékoli formulace před datem indexu.
    • V datu indexu přijímání pravidelných krevních transfuzí (vyskytujících se každých 8 týdnů nebo častěji).
    • Známá přecitlivělost na některý z pomocných látek XROMI® v datu indexu.
    • Kontraindikace léku v datu indexu: závažné poškození jater (klasifikace Child-Pugh C); Těžká poškození ledvin (clearance kreatininu: crcl <30 ml/min); Přítomnost alespoň jednoho z následujících: Absolutní počet neutrofilů (ANC) <1,0 x 10^9/l, Absolutní počet retikulocytů (Arc) <80 x 10^9/l, destičky <80 x 10^9/l.
    • Účast na další klinické studii vyšetřovacího léčivého produktu (IMP) k datu indexu.
    • Anti-retrovirové léčivé přípravky pro virus lidské imunodeficience (HIV) v datu indexu.
    • Aktivní malignita v datu indexu.

Účastníci kohorty prospektivní expozice, kteří jsou předepsáni XROMI®, ale neiniciate léčba, budou vyloučeny z datového souboru.

Retrospektivní kohorta komparátoru

  • Kritéria pro zařazení:

    • Ve věku od 9 měsíců do 2 let v datu indexu.
    • Diagnóza SCD.
    • Známý genotyp β-globinu.
    • Odpovídá exponovanému účastníkovi.
    • Rodič (nebo právní zástupce) poskytuje písemný informovaný souhlas s účastí na studii, ledaže by rodič pro výzkum studie došlo k prominutí, neoplácení nebo přikrývce písemně písemnému informovanému souhlasu.

  • Kritéria pro vyloučení:

    • Použití hydroxykarbamidu jakékoli formulace před nebo v datu indexu.
    • V datu indexu přijímání pravidelných krevních transfuzí (vyskytujících se každých 8 týdnů nebo častěji).
    • Přítomnost v datu indexu jakéhokoli z následujících: závažné poškození jater (klasifikace Cild-Pugh C); Těžké poškození ledvin (CRCL <30 ml/min); Přítomnost alespoň jednoho z následujících: ANC <1,0 x 10^9/l, oblouk <80 x 10^9/l, destičky <80 x 10^9/l).
    • Účast na další klinické studii IMP v datu indexu.
    • Anti -retrovirové léčivé přípravky pro HIV v datu indexu.
    • Aktivní malignita v datu indexu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Prospektivní expoziční kohorta

Děti s SCD ve věku 9 měsíců do 2 let, které jsou nově předepsány Xromi®, budou identifikovány prospektivně. Tito účastníci budou sledováni po dobu 24 měsíců od data indexu, bez ohledu na to, zda pokračují v léčbě Xromi®, přeruší veškerou léčbu hydroxykarbamidu nebo přepnou na jinou formulaci hydroxykarbamidu. Rozhodnutí předepsat XROMI® bude učiněno pouze lékařem nezávisle na studii v rámci standardní péče.

-
Lék: Xromi
Xromi je indikován pro prevenci vazo-okluzivních komplikací srpkovitých buněčných chorob u pacientů starších 9 měsíců v rámci standardní klinické praxe
Ostatní jména:
  • Hydroxycarbamid Oral roztok 100 mg/ml
  • Kapalina Hydroxyurea
  • LO1XX05
Retrospektivní kohorta komparátoru
Děti s SCD a naivní na jakoukoli formulaci hydroxykarbamidu v datu indexu. Tito účastníci budou identifikováni retrospektivně pomocí údajů z posledních 10 let do data, kdy byl Xromi® poprvé použit u dětí od 9 měsíců do 2 let na každém jednotlivém místě. 24měsíční sledování bude retrospektivní ode dne, kdy jsou přiřazeny exponovanému účastníkovi, bez ohledu na to, zda během sledování začínají při jakékoli formulaci hydroxykarbamidu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AESI - myelosuprese (neutropenie)
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definice neutropenie myelosuprese je ANC <1,0 x 10^9/l
Předproduk
AESI - myelosuprese (retikulocytopenie)
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definice retikulocytopenie myelosupsipsion je oblouk <80 x 10^9/l, pokud Hb> 90 g/l,
Předproduk
AESI - myelosuprese (trombocytopenie)
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definice trombocytopenie myelosupsipsion protokolu definovaná jako destičky <80 x 10^9/l.
Předproduk
AESI - myelosuprese (anémie)
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definice anémie myelosuprese definovaná jako HB <45 g/l.
Předproduk
AESI - abnormální přírůstek hmotnosti
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 měsíců
Výskyt hmotnosti (kg) V případě nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivními pokyny pro komparátor a standardní pokyny pro péči
Výchozí hodnota do 24 měsíců
AESI - abnormální hubnutí
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 měsíců
Výskyt hmotnosti (kg) V případě nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivními pokyny pro komparátor a standardní pokyny pro péči
Výchozí hodnota do 24 měsíců
AESI - Zvýšení jaterního enzymu (ALT)
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru a normální laboratorní rozsahy. Definováno jako zvýšení jaterního enzymu alanin transaminázy (ALT) se zvýšil (U/L)
Výchozí hodnota do 24 měsíců
AESI - Zvýšení jaterního enzymu (AST)
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 měsíců
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru a normální laboratorní rozsahy. Definováno jako zvýšení jaterního enzymu aspartát transaminázy (AST) se zvýšil (U/L)
Výchozí hodnota do 24 měsíců
Aesi - alopecie
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definován ve studijním protokolu jako přítomnost alopecie (porucha kůže a subkutánní tkáňové poruchy).
Předproduk
AESI - další vypadávání vlasů
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definován ve studijním protokolu jako přítomnost jiných vypadávání vlasů (porucha kůže a subkutánní tkáňové poruchy).
Předproduk
AESI - Hyperpigmentace kůže
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definován ve studijním protokolu jako přítomnost hyperpigmentace kůže, včetně perorální a nehtové hyperpigmentace. Porucha kůže a subkutánní tkáně).
Předproduk
Aesi - vyrážka
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definován ve studijním protokolu jako přítomnost vyrážky (porucha kůže a subkutánní tkáňové poruchy).
Předproduk
Aesi - kožní vředy
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Ve studijním protokolu je definován jako přítomnost vředů kůže, včetně vředů nohou (porucha kůže a subkutánní tkáňové poruchy).
Předproduk
AESI - retardace růstu
Časové okno: Předproduk
Výskyt výšky/délky (CM) Incidence nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru a standardních pokynů pro péči (jako pokyny o 2 nebo více centilech na růstových grafech v průběhu času).
Předproduk
AESI - bakteriální infekce
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definované v protokolu jako osvědčená nebo léčená bakteriální infekce.
Předproduk
AESI - virová infekce
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definován v protokolu jako osvědčená nebo léčená virová infekce.
Předproduk
AESI - plísňová infekce
Časové okno: Předproduk
Výskyt nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis) u dětí, které mají SCD a jsou léčeny Xromi®, ve srovnání s retrospektivní kohortou komparátoru. Definované v protokolu jako osvědčená nebo léčená plísňová infekce.
Předproduk

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jiné nežádoucí účinky
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 měsíců
Během sledování bude shromážděn výskyt dalších nežádoucích účinků (AE), nežádoucích účinků (AR) a závažných nežádoucích účinků (SAE) nebo vážných nežádoucích účinků (SAR).
Výchozí hodnota do 24 měsíců
Bolestivá krize VASO-OCCLUSE (VOC)
Časové okno: Předproduk

Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.

- Události VOC budou zahrnovat dactylitis.
Předproduk
Akutní syndrom hrudníku (ACS)
Časové okno: Předproduk
Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.
Předproduk
Splenomegalie
Časové okno: Předproduk
Výskyt splenomegalie klinických událostí bude shromažďován během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.
Předproduk
Priapismus
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 měsíců
Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.
Výchozí hodnota do 24 měsíců
Hepatobiliární porucha
Časové okno: Předproduk
Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.
Předproduk
Krize sekvestrace splenické sekvestrace
Časové okno: Předproduk
Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.
Předproduk
Chirurgie
Časové okno: Předproduk

Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.

V protokolu je definován jako jakýkoli chirurgický zákrok, který je plánován, nouzové nebo kvůli již existujícím podmínkám, např. SCD.
Předproduk
Krevní transfúze
Časové okno: Předproduk
Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.
Předproduk
Cerebrovaskulární nehoda
Časové okno: Předproduk

Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.

Definice protokolu zahrnuje tichou mrtvici
Předproduk
Abnormální nebo podmíněné TCD
Časové okno: Předproduk

Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.

- Transkraniální Doppler Scan (TCD)
Předproduk
Hospitalizace pro SCD
Časové okno: Předproduk

Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.

Důvod hospitalizace a trvání bude shromažďován.
Předproduk
Nenakosilizovaná návštěva pro SCD
Časové okno: Předproduk

Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.

Definice protokolu zahrnuje pohotovostní oddělení (ED) návštěvy/léčebné střediska/pediatrické oddělení/denní účasti na SCD
Předproduk
Jiné klinické příhody
Časové okno: Předproduk
Výskyt klinické události bude shromážděn během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem pro porovnání účinnosti Xromi®.
Předproduk
Další událost - smrt
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 měsíců
Výskyt klinické události bude shromažďován během sledování v obou kohortách vyšetřovatelem. Definice protokolu zahrnuje jakoukoli smrt, ke které došlo ve studii, související i nesouvisející s léčbou Xromi
Výchozí hodnota do 24 měsíců
Hemoglobin (HB)
Časové okno: Předproduk
(g/l) nebo (g/dl) hematologický parametr. Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Fetální hemoglobin (HBF)
Časové okno: Předproduk
(%) Hematologický parametr. Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Frakce hemoglobinu
Časové okno: Předproduk

(%) Hematologický parametr. Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.

- Výsledky obrazovky hemoglobinopatie včetně: HBS, HBA, HBA2, HBC
Předproduk
Absolutní počet neutrofilů (ANC)
Časové okno: Předproduk
(10^9 /l nebo /nl) hematologický parametr. Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Absolutní počet retikulocytů (ARC)
Časové okno: Předproduk
(10^9 /l nebo /nl) hematologický parametr. Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Počet destiček
Časové okno: Předproduk
(10^9 /l nebo /nl) hematologický parametr. Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Počet bílých krvinek (WBC)
Časové okno: Předproduk
(10^9 /l nebo /nl) hematologický parametr. Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Průměrný objem korpuskur (MCV)
Časové okno: Předproduk
(FL) hematologický parametr. Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Průměrný korpuskulární hemoglobin (MCH)
Časové okno: Předproduk
(str.) Hematologický parametr. Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Ferritin
Časové okno: Předproduk
(µg/l) Profil železa. Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Nasycení přenosu
Časové okno: Předproduk

(%) Profil železa. Saturace vázání železa nebo nasycení přenosu.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Alanine transamináza (alt)
Časové okno: Předproduk

(U/L) Testy jaterních funkcí.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Alkalická fosfatáza (ALP)
Časové okno: Předproduk

(U/L) Testy jaterních funkcí.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Aspartáte transamináza (AST)
Časové okno: Předproduk

(U/L) Testy jaterních funkcí.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Celkový bilirubin
Časové okno: Předproduk

(µmol/l nebo mg/dl) testy jater.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Laktát dehydrogenáza
Časové okno: Předproduk

(U/L) Testy jaterních funkcí.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Gama-glutamyl transferáza (GGT)
Časové okno: Předproduk

(U/L) Testy jaterních funkcí.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Sérový kreatinin
Časové okno: Předproduk

(µmol/l nebo mg/dl) Test renálních funkcí.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Odhadovaná rychlost glomulární filtrace (EGFR)
Časové okno: Předproduk

(ML/min/1,73M^2) Test renálních funkcí. Vypočítaná hodnota, interpretovaná v souladu s pokyny pro CKD UK z hodnot kreatininu.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Poměr albumin-kreatinin (ACR)
Časové okno: Předproduk

(Vypočítaná hodnota). Test renálních funkcí.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Velikost jater
Časové okno: Předproduk

(cm) Z pobřežní okraje. Fyziologické hodnocení.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Velikost sleziny
Časové okno: Předproduk

(cm) Z pobřežní okraje. Fyziologické hodnocení.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk
Průměrná maximální doba průměrná rychlost (TAMV)
Časové okno: Předproduk

(CM/S) kardiovaskulární funkce, hodnocená pomocí transkraniálního Dopplerova skenovacího rychlosti.

Pokaždé, když jsou k dispozici, budou shromažďovány výsledky a data laboratorních testů a fyziologických hodnocení. Na začátku budou shromážděny nejnovější výsledky před zahájením Xromi® v prospektivní kohortě expozice. Rovněž budou shromažďovány výsledky laboratorních testů a fyziologických hodnocení provedených během sledování.
Předproduk

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nova Laboratories Limited

Spolupracovníci

OXON Epidemiology

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
  • Vrchní vyšetřovatel: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NOVDD-001
  • EUPAS1000000076 (Jiný identifikátor: HMA-EMA RWD Catalogues)
  • CHIL 62837 (Jiný identifikátor: NIHR CPMS)
  • 334976 (Jiný identifikátor: HRA IRAS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Studie byla zaregistrována ve veřejné databázi HMA-EME RWD katalogů a protokol studie byl sdílen veřejně (Eupas1000000076).

Studijní zveřejnění agregovaných výsledků výsledků v klinických studiích.gov a v publikaci studie s multicentrem v příslušném lékařském časopise.

Vyšetřovatelé:

Všechny vyšetřovatelům budou na konci studie jako ECRFS poskytnuty jejich individuálních údajů.

Regulační orgány:

Protokol studie byl sdílen s EMA a MHRA. Návrh SAP byl sdílen s EMA během počátečního přezkumu studijního protokolu před zahájením studie.

CSR bude na konci studie k dispozici EMA a MHRA.

Časový rámec sdílení IPD

Březen 2025 - až 25 let od konce studia.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Veřejně přístupný studijní protokol prostřednictvím katalogů HMA-EMA RWD a protokol studie byl veřejně sdílen (EUPAS1000000076) veřejně přístupné agregované výsledky studie prostřednictvím klinických látek.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit