Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przełęcz XROMI porównujący bezpieczeństwo i skuteczność u dzieci poniżej 2 lat z chorobą sierpowatą [precyzyjne przełęczy] (PRECISE)

3 marca 2026 zaktualizowane przez: Nova Laboratories Limited

Porównawcze badanie obserwacyjne w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności XROMI (roztwór doustny hydroksykarbamidowy 100 mg/ml) w celu zapobiegania powikłaniom rozszerzonym na naczynia rozszerzające się w leczeniu sierpowatym u dzieci poniżej 2 roku życia.

To badanie bezpieczeństwa i skuteczności po autoryzacji (precyzyjne PASS) ocenia zastosowanie XROMI® (roztwór doustny hydroksykarbamidu 100 mg/ml) u dzieci w wieku od 9 miesięcy do 2 lat z chorobą sierpowatą (SCD).

Celem jest ocena profilu bezpieczeństwa i skuteczności klinicznej XROMI® w rutynowych warunkach klinicznych. Badanie obejmuje prospektywną grupę pacjentów leczonych XROMI® oraz dopasowaną kohortę retrospektywną komparatora nietraktowanych. Uczestnicy będą obserwowani przez 24 miesiące od inicjacji leczenia lub dopasowanej daty indeksu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dokładne badanie to połączone badanie bezpieczeństwa po autoryzacji (PASS) (kategoria 3) i badanie skuteczności po autoryzacji, które ma na celu dostarczenie danych na temat bezpieczeństwa i skuteczności hydroksykarbamidu 100 mg doustnego rozwiązania doustnego w porównaniu z roztworem do ustąpienia retroselektywnego (XROMI ®).

Jest to nieinterwencjonalne, dopasowane badanie kohortowe z udziałem dzieci o SCD w wieku od 9 do mniej niż 24 miesiące. Badanie obejmuje dwie grupy:

  • Prospektywna kohorta narażona na XROMI®, zapisana w momencie inicjacji leczenia i przestrzegana przez 24 miesiące.
  • Retrospektywna kohorta komparatora, dopasowana do genotypu 2: 1 według miejsca, wieku i β-globiny, zidentyfikowana na podstawie zapisów klinicznych dzieci nie leczonych hydroksykarbamidem w dniu indeksu.

Głównym celem jest porównanie występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) między dwiema kohortami. Analizy wtórne ocenią porównawczą skuteczność XROMI® na zdarzenia kliniczne, parametry laboratoryjne i oceny fizjologiczne. Analizy eksploracyjne zbadają bezpieczeństwo i skuteczność związane z leczeniem przez dawkę, podgrupy i narażenie na hydroksykarbamid podczas obserwacji.

Dane pochodzą z rutynowej praktyki klinicznej poprzez recenzje wykresów i wizyty uzupełniające. Nie zostaną wprowadzone interwencje specyficzne dla badania. Badanie jest planowane w specjalistycznych miejscach w Wielkiej Brytanii i Niemczech, z potencjalną ekspansją do innych krajów europejskich, jeśli wymagają cele rekrutacji.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

180

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Zjednoczone Królestwo
      • Basildon, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Basildon University Hospital
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Kings College Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • University College London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • The Royal London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Whittington Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • John Radcliffe Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja będzie składać się z dzieci z SCD, które spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia.

Identyfikacja uczestników zostanie przeprowadzona w następujący sposób:

  • Kohorta prospektywna ekspozycja: potencjalni uczestnicy zostaną zidentyfikowani jako uczestniczące w miejscach uczestniczących, w których kryteria kwalifikowalności zostaną ocenione przed rozpoczęciem XROMI.
  • Kohorta retrospektywna komparatora: Potencjalni uczestnicy zostaną wybrani z przeglądu wykresu klinicznego dla naiwnych dzieci hydroksykarbamidu, które można było dopasować do potencjalnych uczestników.

Opis

Kohorta potencjalna ekspozycja

  • Kryteria włączenia:

    • W wieku od 9 miesięcy do poniżej 2 lat w dniu indeksu.
    • Diagnoza SCD.
    • Znany genotyp β-globiny w dniu indeksu.
    • Przepisany XROMI® do zapobiegania powikłaniom SCD.
    • Rodzice (lub przedstawiciele prawne (przedstawiciele prawne) wyraża pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu, chyba że istnieje zwolnienie, nieoppozycja lub ogólna pisemna świadoma zgoda rodziców na badania.

  • Kryteria wykluczenia:

    • Wcześniejsze użycie hydroksykarbamidu dowolnego sformułowania przed datą indeksu.
    • Odbieranie regularnych transfuzji krwi (występujących co 8 tygodni lub częściej) w dniu indeksu.
    • Znana nadwrażliwość na dowolne zarobki XROMI® w dniu indeksu.
    • Przeciwwskazania do leku w dniu indeksu: ciężkie upośledzenie wątroby (klasyfikacja dziecka-Pugh C); Ciężkie zaburzenia nerek (klirens kreatyniny: CRCL <30 ml/min); Obecność co najmniej jednej z następujących: bezwzględna liczba neutrofili (ANC) <1,0 x 10^9/L, bezwzględna liczba retikulocytów (ARC) <80 x 10^9/L, płytki krwi <80 x 10^9/L.
    • Udział w innym badaniu klinicznym badanego produktu leczniczego (IMP) w dniu indeksu.
    • Przeciwretrowirusowe produkty lecznicze dla ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV) w dniu indeksu.
    • Aktywne nowotwory w dniu indeksu.

Uczestnicy prospektywnej kohorty narażenia, które są przepisywane XROMI®, ale nie inicjują leczenia, zostaną wykluczeni z zestawu danych.

Retrospektywna kohorta komparatora

  • Kryteria włączenia:

    • W wieku od 9 miesięcy do poniżej 2 lat w dniu indeksu.
    • Diagnoza SCD.
    • Znany genotyp β-globiny.
    • Dopasowany do narażonego uczestnika.
    • Rodzice (lub przedstawiciele prawne (przedstawiciele prawne) wyraża pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu, chyba że istnieje zwolnienie, nieoppozycja lub ogólna pisemna świadoma zgoda rodziców na badania.

  • Kryteria wykluczenia:

    • Zastosowanie hydroksykarbamidu dowolnego sformułowania przed lub w dniu indeksu.
    • Odbieranie regularnych transfuzji krwi (występujących co 8 tygodni lub częściej) w dniu indeksu.
    • Obecność w dniu indeksu dowolnego z poniższych: ciężkie upośledzenie wątroby (klasyfikacja dziecka-Pugh C); Ciężkie zaburzenia nerek (crcl <30 ml/min); Obecność co najmniej jednej z następujących: ANC <1,0 x 10^9/L, ARC <80 x 10^9/L, płytki krwi <80 x 10^9/l).
    • Uczestniczenie w innym badaniu klinicznym IMP w dniu indeksu.
    • Antyretrowirusowe produkty lecznicze dla HIV w dniu indeksu.
    • Aktywne nowotwory w dniu indeksu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta potencjalna ekspozycja

Dzieci z SCD w wieku od 9 miesięcy do 2 lat, które są nowo przepisane XROMI®, zostaną zidentyfikowane prospektywnie. Uczestnicy ci będą obserwowani przez 24 miesiące od daty indeksu, niezależnie od tego, czy kontynuują leczenie XROMI®, zaprzestają całego leczenia hydroksykarbamidu, czy przejść na inny preparat hydroksykarbamidu. Decyzja o przepisaniu XROMI® zostanie podjęta wyłącznie przez lekarza niezależnie od badania, w ramach standardowej opieki.

-
Lek: XROMI
XROMI jest wskazane do zapobiegania powikłaniom wazo-oklegającej choroby sierpowatej u pacjentów w wieku przez 9 miesięcy w ramach standardowej praktyki klinicznej
Inne nazwy:
  • Roztwór doustny hydroksykarbamidowy 100 mg/ml
  • płyn hydroksyurea
  • LO1XX05
Retrospektywna kohorta komparatora
Dzieci z SCD i naiwnych do dowolnego formułowania hydroksykarbamidu w dniu indeksu. Uczestnicy ci zostaną zidentyfikowani retrospektywnie przy użyciu danych z ostatnich 10 lat do daty XROMI® został po raz pierwszy zastosowany u dzieci od 9 miesięcy do mniej niż 2 lata w każdym miejscu. 24-miesięczna obserwacja będzie retrospektywna od daty dopasowania do narażonego uczestnika, niezależnie od tego, czy rozpoczynają się od jakiegokolwiek sformułowania hydroksykarbamidu podczas obserwacji.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aesi - Mielosupresja (neutropenia)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Protokół Mielosupresji Definicja neutropenia jest ANC <1,0 x 10^9/L
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
AESI - Supresja szpikowa (Reticulocytopenia)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Definicja retikulocytopenii protokołu szpikowego jest łukowa <80 x 10^9/l, chyba że Hb> 90 g/l,
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
AESI - Supresja szpikowa (Trombocytopenia)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Definicja protokołu mielosupresji trombocytopenii zdefiniowanej jako płytki krwi <80 x 10^9/l.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Aesi - mielosupresja (anemia)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Definicja niedokrwistości protokołu mielosupresji zdefiniowanej jako Hb <45 g/l.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
AESI - Nieprawidłowy przyrost masy ciała
Ramy czasowe: Odniesie do 24 miesięcy
Waga (kg) występowanie zdarzeń niepożądanych o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z retrospektywną kohortą komparatora i standardową opieką
Odniesie do 24 miesięcy
AESI - Nieprawidłowa utrata masy ciała
Ramy czasowe: Odniesie do 24 miesięcy
Waga (kg) występowanie zdarzeń niepożądanych o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z retrospektywną kohortą komparatora i standardową opieką
Odniesie do 24 miesięcy
Aesi - Wzrost enzymu wątroby (ALT)
Ramy czasowe: Odniesie do 24 miesięcy
Występowanie zdarzeń niepożądanych o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z retrospektywną kohortą komparatora i normalnymi zakresami laboratoryjnymi. Zdefiniowane jako wzrost enzymu enzymu wątrobowego alaniny (ALT) zwiększony (U/L)
Odniesie do 24 miesięcy
Aesi - Wzrost enzymu wątroby (AST)
Ramy czasowe: Odniesie do 24 miesięcy
Występowanie zdarzeń niepożądanych o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z retrospektywną kohortą komparatora i normalnymi zakresami laboratoryjnymi. Zdefiniowany jako wzrost enzymu enzymu wątrobowego asparaginianowego (AST) zwiększony (U/L)
Odniesie do 24 miesięcy
Aesi - łysienie
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Zdefiniowane w protokole badania jako obecność łysienia (zaburzenie tkanki skórne i podskórne).
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Aesi - inne wypadanie włosów
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Zdefiniowane w protokole badania jako obecność innych wypadania włosów (skóra i podskórne zaburzenie tkanki).
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
AESI - przekładnia skóry
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Zdefiniowane w protokole badań jako obecność przekładniania skóry, w tym przekładnia doustnie i paznokci. skóra i podskórne zaburzenie tkanki).
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Aesi - wysypka
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Zdefiniowane w protokole badania jako obecność wysypki (skóra i podskórne zaburzenie tkanki).
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Aesi - Wrzody Skinowe
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Zdefiniowane w protokole badania jako obecność wrzodu skóry, w tym wrzód nóg (skóra i zaburzenie tkanki podskórnej).
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
AESI - Opóźnienie wzrostu
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Wysokość/długość (CM) występowanie zdarzeń niepożądanych o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z retrospektywnym kohortą komparatora i standardową opieką (jako spadek o 2 lub więcej centów na wykresach wzrostu w czasie).
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Aesi - infekcja bakteryjna
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Zdefiniowane w protokole jako sprawdzona lub leczona infekcja bakteryjna.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Aesi - infekcja wirusowa
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Zdefiniowane w protokole jako sprawdzona lub leczona infekcja wirusowa.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Aesi - infekcja grzybowa
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES) u dzieci, które mają SCD i są leczone XROMI®, w porównaniu z kohortą retrospektywną komparatora. Zdefiniowane w protokole jako sprawdzona lub leczona infekcja grzybicza.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Inne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Odniesie do 24 miesięcy
Występowanie innych zdarzeń niepożądanych (AE), reakcji niepożądanych (AR) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) lub poważnych reakcji niepożądanych (SAR) zostaną zebrane podczas obserwacji.
Odniesie do 24 miesięcy
Bolesny kryzys vaso-okluzyjny (LZO)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.

- Wydarzenia LZO będzie obejmować zapalenie daktylowe.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Zespół ostrego klatki piersiowej (ACS)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Splenomegalia
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Występowanie zdarzenia klinicznego Splenomegalia zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Priapizm
Ramy czasowe: Odniesie do 24 miesięcy
Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.
Odniesie do 24 miesięcy
Zaburzenie wątroby
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Kryzys sekwestracji śledziony
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Chirurgia
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.

Zdefiniowane w protokole jako każda planowana operacja, awaryjna lub z powodu wcześniej istniejących warunków, np. SCD.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Transfuzja krwi
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Wypadek naczyniowy
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.

Definicja protokołu obejmuje cichy udar mózgu
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Nieprawidłowy lub warunkowy TCD
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.

- Trankranialny skan Doppler (TCD)
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Hospitalizacji dla SCD
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.

Powód hospitalizacji i czasu trwania zostanie zebrany.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Nieod hospitalizowana wizyta w SCD
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.

Definicja protokołu obejmuje oddział ratunkowy (ED) Centra wizyt/leczenia/oddział pediatryczny/Dzień Oddziału dla SCD
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Inne zdarzenia kliniczne
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacz w celu porównania skuteczności XROMI®.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Inne wydarzenie - śmierć
Ramy czasowe: Odniesie do 24 miesięcy
Występowanie zdarzenia klinicznego zostanie zebrane podczas obserwacji w obu kohortach przez badacza. Definicja protokołu obejmuje każdą śmierć występującą w badaniu zarówno powiązanym, jak i niezwiązanym z leczeniem XROMI
Odniesie do 24 miesięcy
Hemoglobina (HB)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
(g/l) lub (g/dl) parametr hematologiczny. Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Hemoglobina płodu (HBF)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
(%) Parametr hematologiczny. Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Frakcje hemoglobiny
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(%) Parametr hematologiczny. Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.

- Wyniki ekranu hemoglobinopatii, w tym: HBS, HBA, HBA2, HBC
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Absolutna liczba neutrofili (ANC)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
(10^9 /L lub /NL) Parametr hematologiczny. Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Absolutna liczba retikulocytów (ARC)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
(10^9 /L lub /NL) Parametr hematologiczny. Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
(10^9 /L lub /NL) Parametr hematologiczny. Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Liczba białych krwinek (WBC)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
(10^9 /L lub /NL) Parametr hematologiczny. Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Średnia objętość korpusu (MCV)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
(Fl) Parametr hematologiczny. Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Średnia hemoglobina korpusarska (MCH)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
(PG) Parametr hematologiczny. Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Ferrytyna
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
(µg/l) Profil żelaza. Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Nasycenie transferryny
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(%) Profil żelaza. Nasycenie wiązania żelaza lub nasycenie transferryny.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Transaminaza alaniny (ALT)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(U/L) Testy funkcji wątroby.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Fosfataza alkaliczna (ALP)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(U/L) Testy funkcji wątroby.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Asparaginian transaminaza (AST)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(U/L) Testy funkcji wątroby.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Całkowita bilirubina
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(µmol/L lub mg/dl) Testy funkcji wątroby.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Dehydrogenaza mleczanowa
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(U/L) Testy funkcji wątroby.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Transferaza gamma-glutamylowa (GGT)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(U/L) Testy funkcji wątroby.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Kreatynina serum
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(µmol/L lub mg/dl) test funkcji nerkowej.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Szacowana szybkość filtracji kruchej (EGFR)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(ml/min/1,73m^2) Test funkcji nerek. Obliczona wartość, interpretowana zgodnie z wytycznymi CKD w Wielkiej Brytanii z wartości kreatyniny.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Współczynnik albuminy-kreatyniny (ACR)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(Obliczona wartość). Test funkcji nerek.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Rozmiar wątroby
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(cm) z marginesu kostnego. Ocena fizjologiczna.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Rozmiar śledziony
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(cm) z marginesu kostnego. Ocena fizjologiczna.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy
Maksymalny czas uśredniony średnia prędkość (TAMV)
Ramy czasowe: Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

(CM/S) Funkcja sercowo -naczyniowa, oceniona za pomocą przezczółkową prędkości skanowania dopplerowego.

Wyniki i daty testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych zostaną zebrane, gdy tylko będą dostępne. Na początku ostatnie wyniki, przed inicjacją XROMI® w kohorcie prospektywnej ekspozycji. Zebrane zostaną również wyniki testów laboratoryjnych i ocen fizjologicznych przeprowadzonych podczas obserwacji.
Przedwłada, linia bazowa do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nova Laboratories Limited

Współpracownicy

OXON Epidemiology

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
  • Główny śledczy: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 czerwca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NOVDD-001
  • EUPAS1000000076 (Inny identyfikator: HMA-EMA RWD Catalogues)
  • CHIL 62837 (Inny identyfikator: NIHR CPMS)
  • 334976 (Inny identyfikator: HRA IRAS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Badanie zostało zarejestrowane w publicznej bazie danych HMA-EMA RWD, a protokół badania został udostępniony publicznie (EUPAS1000000076).

Badanie publikacji zagregowanych wyników wyników w badaniach klinicznych. GOV oraz w publikacji wieloośrodkowej w odpowiednim czasopiśmie medycznym.

Śledczy:

Wszyscy badacze otrzymają dane dotyczące indywidualnych danych uczestników na końcu badania jako ECRF.

Organy regulacyjne:

Protokół badania został podzielony z EMA i MHRA. Projekt SAP został udostępniony EMA podczas wstępnego przeglądu protokołu badania przed rozpoczęciem badania.

CSR zostanie udostępniony EMA i MHRA pod koniec badania.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Marca 2025 r. - Do 25 lat od końca studiów.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Publicznie dostępny protokół badania za pośrednictwem katalogów HMA-EMA RWD i protokołu badania został udostępniony publicznie (EUPAS1000000076) Publicznie dostępne wyniki badań za pośrednictwem ClinicalTrials.gov.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj