Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пропуск Xromi, сравнивая безопасность и эффективность у детей в возрасте до 2 лет с серповидно -клеточной болезнью [Точный проход] (PRECISE)

3 марта 2026 г. обновлено: Nova Laboratories Limited

Сравнительное обсервационное исследование для оценки безопасности и эффективности XROMI (гидроксикарбамидный пероральный раствор 100 мг/мл) для профилактики вазо-окклюзионных осложнений серповидноклеточной анемии у детей в возрасте до 2 лет.

Это исследование безопасности и эффективности поставторизации (точный проход) оценивает использование xromi® (гидроксикарбамид 100 мг/мл раствора) у детей в возрасте от 9 месяцев до 2 лет с серповидно-клеточной болезнью (SCD).

Цель состоит в том, чтобы оценить профиль безопасности и клиническую эффективность Xromi® в обычных клинических условиях. Исследование включает в себя проспективную когорту пациентов, получавших XROMI®, и соответствующую ретроспективную когорту необработанных пациентов. Участники будут следить в течение 24 месяцев после начала лечения или сопоставленной даты индекса.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Точное исследование представляет собой комбинированное исследование безопасности поставторизации (PASS) (категория 3) и исследование эффективности поставторизации, которое направлено на предоставление данных о безопасности и эффективности гидроксикарбамида 100 мг/мл перорального раствора (XROMI ®), вводимых по проспективно для детей в возрасте 2 лет, в течение 24-месячных по сравнению с по сравнению с по сравнению с последующими по сравнению.

Это нетрадиционное, соответствующее когортное исследование с участием детей с SCD в возрасте от 9 до 24 месяцев. Исследование включает две группы:

  • Проспективная когорта, экспонированная XROMI®, зачисленная во время начала лечения и последовала в течение 24 месяцев.
  • Ретроспективная когорта компаратора, сопоставленная 2: 1 по сайту, возрасту и генотипу β-глобина, выявленной из клинических записей о детях, не лечившихся гидроксикарбамидом в дату индекса.

Основная цель состоит в том, чтобы сравнить частоту нежелательных явлений, представляющих особый интерес (эсист) между двумя когортами. Вторичный анализ оценит сравнительную эффективность XROMI® на клинические события, лабораторные параметры и физиологические оценки. Исследовательский анализ рассмотрит безопасность и эффективность, связанную с лечением с помощью дозы, подгрупп и воздействия гидроксикарбамида во время наблюдения.

Данные будут получены из обычной клинической практики посредством обзоров диаграмм и последующих посещений. Вмешательства, специфичные для исследования, не будут введены. Исследование запланировано на специализированных участках в Великобритании и Германии, с потенциальным расширением в других европейских странах, если требуются цели найма.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

180

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Hussain Mulla, PhD
  • Номер телефона: +44 (0)116 223 0100
  • Электронная почта: hussain.mulla@novalabs.co.uk

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Sarah Edwards, PhD
  • Номер телефона: +44 (0)116 223 0100
  • Электронная почта: sarah.edwards@novalabs.co.uk

Места учебы

  • Германия
      • Hamburg, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Германия
        • Рекрутинг
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Соединенное Королевство
      • Basildon, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Basildon University Hospital
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Kings College Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • University College London Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • The Royal London Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Whittington Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • John Radcliffe Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследовательская популяция будет состоять из детей с SCD, которые соответствуют всем критериям включения и ни одним из критериев исключения.

Идентификация участников будет проводиться следующим образом:

  • Проспективная когорта экспозиции: потенциальные участники будут определены по мере их посещения участвующих сайтов, где критерии приемлемости будут оцениваться до начала Xromi.
  • Ретроспективная когорта компаратора: потенциальные участники будут отобраны из обзора клинической диаграммы для детей гидроксикарбамида, которые могут быть сопоставлены с потенциальными участниками.

Описание

Проспективная экспозиция когорта

  • Критерии включения:

    • В возрасте от 9 месяцев до 2 лет в указательную дату.
    • Диагностика SCD.
    • Известный генотип β-глобина на дату индекса.
    • Назначенный Xromi® для профилактики осложнений SCD.
    • Родитель (или юридический представитель (или юридический представитель (ы) дает письменное информированное согласие на участие в исследовании, если только не существует отказов, неппозиции или общего письменного информированного согласия родителя на исследования.

  • Критерии исключения:

    • Предыдущее использование гидроксикарбамида любого состава до даты индекса.
    • Получение регулярных перелищных крови (каждые 8 ​​недель или чаще) на дату индекса.
    • Известная гиперчувствительность к любому из экспрессивных пациентов Xromi® в индексную дату.
    • Противопоказания к препарату на дату индекса: тяжелые нарушения печени (классификация детей-пуг C); тяжелые почечные нарушения (клиренс креатинина: CRCL <30 мл/мин); Присутствие, по крайней мере, одного из следующих: Абсолютное количество нейтрофилов (АНК) <1,0 x 10^9/л, абсолютное количество ретикулоцитов (ARC) <80 x 10^9/L, тромбоциты <80 x 10^9/л.
    • Участие в другом клиническом исследовании исследуемого лекарственного продукта (IMP) в индексную дату.
    • Антиретровирусные лекарственные продукты для вируса иммунодефицита человека (ВИЧ) на дату индекса.
    • Активная злокачественная опухоль на дату индекса.

Участники проспективной когорты, которым назначают XROMI®, но не инициируют лечение, будут исключены из набора данных.

Ретроспективная комготаторская когорта

  • Критерии включения:

    • В возрасте от 9 месяцев до 2 лет в указательную дату.
    • Диагностика SCD.
    • Известный генотип β-глобина.
    • Соответствует открытому участнику.
    • Родитель (или юридический представитель (или юридический представитель (ы) дает письменное информированное согласие на участие в исследовании, если только не существует отказов, неппозиции или общего письменного информированного согласия родителя на исследования.

  • Критерии исключения:

    • Использование гидроксикарбамида любого состава до или в дату индекса.
    • Получение регулярных перелищных крови (каждые 8 ​​недель или чаще) на дату индекса.
    • Присутствие в индексной дате любого из следующих: тяжелые нарушения печени (классификация детей-пуг c); тяжелые почечные нарушения (CRCL <30 мл/мин); Присутствие, по крайней мере, одного из следующих: ANC <1,0 x 10^9/L, дуга <80 x 10^9/l, тромбоциты <80 x 10^9/л).
    • Участие в другом клиническом исследовании IMP на дату индекса.
    • Антиретровирусные лекарственные продукты для ВИЧ на дату индекса.
    • Активная злокачественная опухоль на дату индекса.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Проспективная экспозиция когорта

Дети с SCD в возрасте от 9 месяцев до 2 лет, которые являются недавно прописанным Xromi®, будут выявлены проспективно. Эти участники будут следить в течение 24 месяцев с даты их индекса, независимо от того, продолжают ли они лечение с помощью XROMI®, прекратят всю обработку гидроксикарбамида или переключаются на другую формулировку гидроксикарбамида. Решение о назначении XROMI® будет принято исключительно врачом независимо от исследования в рамках стандартной помощи.

-
Лекарство: Xromi
Xromi показан для профилактики вазо-окклюзионных осложнений серповидно-клеточной анемии у пациентов в возрасте старше 9 месяцев в рамках стандартной клинической практики
Другие имена:
  • Гидроксикарбамидный пероральный раствор 100 мг/мл
  • Жидкая гидроксимочевина
  • LO1XX05
Ретроспективная комготаторская когорта
Дети с SCD и наивными в любой составе гидроксикарбамида в индексную дату. Эти участники будут идентифицированы ретроспективно, используя данные за последние 10 лет до даты, когда XROMI® впервые использовался у детей с 9 месяцев до 2 лет на каждом отдельном участке. 24-месячное наблюдение будет ретроспективно с даты, которое они сопоставлены с участником, независимо от того, начинаются ли они с какой-либо формулировки гидроксикарбамида во время наблюдения.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Aesi - миелосупрессия (нейтропения)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Протокол миелосупрессии Определение нейтропении - ANC <1,0 x 10^9/L
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Aesi - миелосупрессия (ретикулоцитопения)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Протокол миелосупрессии определение ретикулоцитопении составляет ARC <80 x 10^9/L, если HB> 90 г/л,
До базы, базовая линия до 24 месяцев
AESI - миелосупрессия (тромбоцитопения)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Протокол миелосупрессии Определение тромбоцитопении, определяемое как тромбоциты <80 x 10^9/л.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Aesi - миелосупрессия (анемия)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Протокол миелосупрессии Определение анемии, определяемое как Hb <45 г/л.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
AESI - аномальное увеличение веса
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Вес (кг) заболеваемость нежелательных явлений, представляющих особый интерес (Eesse) у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной компараторной когортой и руководящими принципами стандартного ухода
Базовая линия до 24 месяцев
AESI - ненормальная потеря веса
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Вес (кг) заболеваемость нежелательных явлений, представляющих особый интерес (Eesse) у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной компараторной когортой и руководящими принципами стандартного ухода
Базовая линия до 24 месяцев
AESI - Увеличение печеночного фермента (ALT)
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компараторов и нормальными лабораторными диапазонами. Определено как увеличение аланиновой трансаминазы (ALT) в печеночной ферменте (ALT)
Базовая линия до 24 месяцев
AESI - Увеличение печеночного фермента (AST)
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компараторов и нормальными лабораторными диапазонами. Определено как увеличение аспартат -аспартат -ассорта в печени
Базовая линия до 24 месяцев
AESI - Алопеция
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Определяется в протоколе исследования как наличие алопеции (кожа и подкожное расстройство ткани).
До базы, базовая линия до 24 месяцев
ASI - Другое выпадение волос
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Определяется в протоколе исследования как наличие других выпадений волос (кожа и подкожное расстройство ткани).
До базы, базовая линия до 24 месяцев
AESI - гиперпигментация кожи
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Определяется в протоколе исследования как наличие гиперпигментации кожи, включая пероральную гиперпигментацию. ( кожа и подкожное расстройство ткани).
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Эзи - сыпь
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Определяется в протоколе исследования как наличие сыпи (кожа и подкожное расстройство ткани).
До базы, базовая линия до 24 месяцев
ASI - язвы кожи
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Определяется в протоколе исследования как наличие язвы кожи, включая язву ног (кожа и подкожное расстройство ткани).
До базы, базовая линия до 24 месяцев
AESI - Задержка роста
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Высота/длина (CM) Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной группой компаратора и стандартным руководящим принципам (в виде падения 2 или более центов на графиках роста с течением времени).
До базы, базовая линия до 24 месяцев
ASI - бактериальная инфекция
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Определяется в протоколе как проверенная или обработанная бактериальная инфекция.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
ASI - вирусная инфекция
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Определяется в протоколе как проверенную или лечащую вирусную инфекцию.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
ASI - грибковая инфекция
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Частота нежелательных явлений, представляющих особый интерес, у детей, имеющих SCD и лечится XROMI®, по сравнению с ретроспективной когортой компаратора. Определяется в протоколе как проверенная или лечатая грибковая инфекция.
До базы, базовая линия до 24 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Другие неблагоприятные события
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Во время наблюдения будут собираться возникновение других побочных эффектов (AE), побочных реакций (AR) и серьезных побочных эффектов (SAE) или серьезных побочных реакций (SAR).
Базовая линия до 24 месяцев
Болезненный вазо-окклюзивный кризис (VOC)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.

- События VOC будут включать дактилит.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Острый грудный синдром (ACS)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Спленомегалия
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Появление клинического события спленомегалии будет собираться во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Приапизм
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.
Базовая линия до 24 месяцев
Гепатобилиарное расстройство
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Кризис секвестрации селезенки
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Операция
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.

Определяется в протоколе как любая операция, которая запланирована, чрезвычайная ситуация или из-за ранее существовавших условий, например, SCD
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Переливание крови
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Цереброваскулярная авария
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.

Определение протокола включает в себя тихий ход
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Ненормальный или условный TCD
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.

- транскраниальное доплеровское сканирование (TCD)
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Госпитализации для SCD
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.

Причина госпитализации и продолжительности будет собрана.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Не госпитализированный визит для SCD
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.

Определение протокола включает в себя отделение неотложной помощи (ED)/центры лечения/педиатрические приходы/день.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Другие клинические события
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем для сравнения эффективности XROMI®.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Другое событие - смерть
Временное ограничение: Базовая линия до 24 месяцев
Появление клинического события будет собрано во время наблюдения в обеих когортах исследователем. Определение протокола включает в себя любую смерть, возникающую в исследовании как связанных, так и не связанных с лечением Xromi
Базовая линия до 24 месяцев
Гемоглобин (HB)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
(г/л) или (г/дл) гематологический параметр. Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Гемоглобин плода (HBF)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
(%) Гематологический параметр. Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Фракции гемоглобина
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(%) Гематологический параметр. Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.

- Результаты экрана гемоглобинопатии, включая: HBS, HBA, HBA2, HBC
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Абсолютное количество нейтрофилов (АНК)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
(10^9 /л или /нл) гематологический параметр. Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Абсолютное количество ретикулоцитов (ARC)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
(10^9 /л или /нл) гематологический параметр. Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Количество тромбоцитов
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
(10^9 /л или /нл) гематологический параметр. Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Количество лейкоцитов (WBC)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
(10^9 /л или /нл) гематологический параметр. Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Средний корпускулярный объем (MCV)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
(FL) Гематологический параметр. Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Средний корпускулярный гемоглобин (MCH)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
(стр.) Гематологический параметр. Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Ферритин
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев
(мкг/л) профиль железа. Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Насыщение трансферрина
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(%) Железный профиль. Насыщение железа или насыщение трансферрина.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Аланин трансаминазаза (ALT)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(U/L) Тесты функции печени.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Щелочная фосфатаза (ALP)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(U/L) Тесты функции печени.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Аспартат -трансаминаза (AST)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(U/L) Тесты функции печени.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Всего билирубин
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(мкмоль/л или мг/дл) тесты функции печени.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Лактатдегидрогеназа
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(U/L) Тесты функции печени.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Гамма-глютамилтрансфераза (GGT)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(U/L) Тесты функции печени.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Сывороточный креатинин
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(мкмоль/л или мг/дл) тест почечной функции.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Расчетная скорость гломулярной фильтрации (EGFR)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(мл/мин/1,73 м^2) Почечный тест функции. Рассчитанное значение, интерпретируемое в соответствии с британскими руководящими принципами CKD от ценностей креатинина.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Соотношение альбумина-креатинина (ACR)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(Рассчитанное значение). Почечный тест функции.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Размер печени
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(CM) с края костюма. Физиологическая оценка.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Размер селезенки
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(CM) с края костюма. Физиологическая оценка.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев
Максимальная средняя средняя скорость (TAMV)
Временное ограничение: До базы, базовая линия до 24 месяцев

(CM/S) Сердечно -сосудистая функция, оцениваемая с использованием транскраниальных скоростей сканирования допплера.

Результаты и даты лабораторных испытаний и физиологических оценок будут собираться всякий раз, когда доступно. На исходном уровне будут собраны самые последние результаты до начала XROMI® в проспективной группе воздействия. Результаты лабораторных испытаний и физиологических оценок, проведенных во время наблюдения, также будут собраны.
До базы, базовая линия до 24 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Nova Laboratories Limited

Соавторы

OXON Epidemiology

Следователи

  • Директор по исследованиям: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
  • Главный следователь: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

3 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NOVDD-001
  • EUPAS1000000076 (Другой идентификатор: HMA-EMA RWD Catalogues)
  • CHIL 62837 (Другой идентификатор: NIHR CPMS)
  • 334976 (Другой идентификатор: HRA IRAS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Исследование было зарегистрировано в общедоступной базе данных HMA-EMA Catalogs RWD, и протокол исследования был опубликован публично (EUPAS1000000076).

Изучение публикации агрегированных результатов результатов в клинических испытаниях. и в многоцентровой учебной публикации в соответствующем медицинском журнале.

Следователи:

Все исследователи будут предоставлены данные об их отдельных данных участников в конце исследования в качестве ECRF.

Регулирующие органы:

Протокол исследования был разделен с EMA и MHRA. Проект SAP был обмен с EMA во время первоначального обзора протокола исследования до начала исследования.

CSR будет доступен для EMA и MHRA в конце исследования.

Сроки обмена IPD

Март 2025 г. - до 25 лет после окончания обучения.

Критерии совместного доступа к IPD

Общедоступное протокол исследования через каталоги RWD HMA-EMA и протокол исследования был общедоступен публично (Eupas1000000076) общедоступные агрегированные результаты исследования через ClinicalTrials.gov.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться