Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pass af Xromi, der sammenligner sikkerhed og effektivitet hos børn under 2 år med seglcellesygdom [Præcis pass] (PRECISE)

3. marts 2026 opdateret af: Nova Laboratories Limited

En sammenlignende observationsundersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​Xromi (hydroxycarbamid oral opløsning 100 mg/ml) til forebyggelse af vaso-okklusiv komplikationer af seglcellesygdom hos børn under 2 år.

Denne post-autoriseringssikkerhed og effektivitetsundersøgelse (præcis pas) evaluerer brugen af ​​Xromi® (hydroxycarbamid 100 mg/ml oral opløsning) hos børn i alderen 9 måneder til under 2 år med seglcellesygdom (SCD).

Målet er at vurdere sikkerhedsprofilen og den kliniske effektivitet af Xromi® under rutinemæssige kliniske forhold. Undersøgelsen inkluderer en potentiel kohort af Xromi®-behandlede patienter og en matchet retrospektiv komparatorkohort af ubehandlede patienter. Deltagerne vil blive fulgt i 24 måneder efter behandlingsinitiering eller matchet indeksdato.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den nøjagtige undersøgelse er en kombineret sikkerhedsundersøgelse efter autorisering (PASS) (kategori 3) og en undersøgelse efter autoriseringseffektivitet, der sigter mod at give data om sikkerheden og effektiviteten af ​​hydroxycarbamid 100 mg/ml oral løsning (Xromi ®), der blev administreret til børn i henhold til 2 år med alderen, over en opfølgningsperiode i 24 måneder sammenlignet med matchet retrospektive sammenligning, som blev behandlingen naï med.

Dette er en ikke-interventionel, matchet kohortundersøgelse, der involverer børn med SCD i alderen 9 til under 24 måneder. Undersøgelsen omfatter to grupper:

  • En potentiel Xromi®-eksponeret kohort, der blev indskrevet på tidspunktet for behandlingsinitiering og fulgt i 24 måneder.
  • En retrospektiv komparatorkohort, matchet 2: 1 efter sted, alder og ß-globin-genotype, identificeret fra kliniske poster over børn, der ikke blev behandlet med hydroxycarbamid på indeksdatoen.

Det primære mål er at sammenligne forekomsten af ​​bivirkninger af særlig interesse (enese) mellem de to kohorter. Sekundære analyser vil vurdere den komparative effektivitet af XROMI® på kliniske begivenheder, laboratorieparametre og fysiologiske vurderinger. Undersøgelsesanalyser vil undersøge behandlingsrelateret sikkerhed og effektivitet ved dosis, undergrupper og eksponering for hydroxycarbamid under opfølgningen.

Data kommer fra rutinemæssig klinisk praksis gennem kortanmeldelser og opfølgningsbesøg. Ingen undersøgelsesspecifikke interventioner introduceres. Undersøgelsen er planlagt på tværs af specialsteder i Storbritannien og Tyskland med potentiel udvidelse til andre europæiske lande, hvis rekrutteringsmål kræver det.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

180

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Basildon, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Basildon University Hospital
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Kings College Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • University College London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • The Royal London Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Whittington Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • John Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Heidelberg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsespopulationen vil bestå af børn med SCD, der opfylder alle inkluderingskriterier og ingen af ​​ekskluderingskriterierne.

Identifikation af deltagere vil blive gennemført som følger:

  • Prospektiv eksponeringskohort: Potentielle deltagere vil blive identificeret, når de deltager i de deltagende steder, hvor kriterierne for støtteberettigelse vil blive vurderet inden påbegyndelse med Xromi.
  • Retrospektiv komparator -kohort: Potentielle deltagere vil blive valgt fra klinisk kortanmeldelse til hydroxycarbamid naive børn, der kunne matches til potentielle deltagere.

Beskrivelse

Prospektiv eksponeringskohort

  • Inkluderingskriterier:

    • I alderen 9 måneder til under 2 år på indeksdatoen.
    • Diagnose af SCD.
    • Kendt ß-globin-genotype på indeksdatoen.
    • Foreskrevet Xromi® til forebyggelse af komplikationer af SCD.
    • Forælder (er) (eller en juridisk repræsentant (er)) giver skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen, medmindre der er en undtagelse, ikke-oposition eller tæppe skriftligt informeret samtykke fra forælderen til forskningsstudier.

  • Ekskluderingskriterier:

    • Tidligere anvendelse af hydroxycarbamid af enhver formulering inden indeksdatoen.
    • Modtagelse af regelmæssige blodoverførsler (forekommer hver 8. uge eller hyppigere) på indeksdatoen.
    • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​excipienserne af Xromi® på indeksdatoen.
    • Kontraindikationer til lægemidlet på indeksdatoen: alvorlig nedsat leverfunktion (børnepugh-klassificering C); alvorlig nedsat nyrefunktion (kreatinin clearance: CRCL <30 ml/min); Tilstedeværelse af mindst et af følgende: Absolut Neutrophil Count (ANC) <1,0 x 10^9/L, Absolute Reticulocyt Count (ARC) <80 x 10^9/L, Blodplader <80 x 10^9/L.
    • Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse af et undersøgelsesmedicinsk produkt (IMP) på indeksdatoen.
    • Anti-retrovirale medicinske produkter til human immundefektvirus (HIV) på indeksdatoen.
    • Aktiv malignitet på indeksdatoen.

Deltagere i den potentielle eksponeringskohort, der er ordineret XROMI®, men ikke starter behandling, vil blive udelukket fra datasættet.

Retrospektiv komparatorkohort

  • Inkluderingskriterier:

    • I alderen 9 måneder til under 2 år på indeksdatoen.
    • Diagnose af SCD.
    • Kendt ß-globin-genotype.
    • Matchet til en udsat deltager.
    • Forælder (er) (eller en juridisk repræsentant (er)) giver skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen, medmindre der er en undtagelse, ikke-oposition eller tæppe skriftligt informeret samtykke fra forælderen til forskningsstudier.

  • Ekskluderingskriterier:

    • Anvendelse af hydroxycarbamid af enhver formulering før eller på indeksdatoen.
    • Modtagelse af regelmæssige blodoverførsler (forekommer hver 8. uge eller hyppigere) på indeksdatoen.
    • Tilstedeværelse på indeksdatoen for et af følgende: alvorlig nedskrivning i leveren (børnepugh-klassificering C); alvorlig nedsat nyrefunktion (CRCL <30 ml/min); Tilstedeværelse af mindst et af følgende: ANC <1,0 x 10^9/l, bue <80 x 10^9/l, blodplader <80 x 10^9/l).
    • Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse af en IMP på indeksdatoen.
    • Anti-retrovirale medicinske produkter til HIV på indeksdatoen.
    • Aktiv malignitet på indeksdatoen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Prospektiv eksponeringskohort

Børn med SCD i alderen 9 måneder til under 2 år, der er nyligt ordineret Xromi®, vil blive identificeret fremadrettet. Disse deltagere vil blive fulgt op i 24 måneder fra deres indeksdato, uanset om de fortsætter behandlingen med Xromi®, afbryder al hydroxycarbamidbehandling eller skifter til en anden formulering af hydroxycarbamid. Beslutningen om at ordinere Xromi® vil blive taget udelukkende af lægen uafhængigt af undersøgelsen som en del af standardpleje.

-
Medicin: Xromi
Xromi er indikeret til forebyggelse af vaso-okklusiv komplikationer af seglcellesygdom hos patienter over 9 måneders alder som en del af standard klinisk praksis
Andre navne:
  • hydroxycarbamid oral opløsning 100 mg/ml
  • Flydende hydroxyurea
  • LO1XX05
Retrospektiv komparatorkohort
Børn med SCD og naiv til enhver hydroxycarbamidformulering på indeksdatoen. Disse deltagere identificeres retrospektivt ved hjælp af dataene fra de sidste 10 år frem til den dato, hvor Xromi® først blev brugt hos børn fra 9 måneder til under 2 år på hvert enkelt sted. Den 24-måneders opfølgning vil være retrospektiv fra den dato, hvor de matches til den udsatte deltager, uanset om de starter på nogen formulering af hydroxycarbamid under opfølgningen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AESI - Myelosuppression (Neutropenia)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Myelosuppression Protocol Definition af neutropeni er ANC <1,0 x 10^9/L
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - Myelosuppression (reticulocytopenia)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Myelosuppression Protokol Definition af reticulocytopenia er bue <80 x 10^9/l, medmindre Hb> 90 g/l,
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - Myelosuppression (thrombocytopenia)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Myelosuppressionsprotokol Definition af thrombocytopeni defineret som blodplader <80 x 10^9/L.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - Myelosuppression (anæmi)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Myelosuppressionsprotokol Definition af anæmi defineret som Hb <45 g/l.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - unormal vægtøgning
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Vægt (kg) Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort og standardpleje retningslinjer
Baseline til 24 måneder
AESI - unormalt vægttab
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Vægt (kg) Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort og standardpleje retningslinjer
Baseline til 24 måneder
AESI - Forøgelse i leverenzym (ALT)
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort og normale laboratorieområder. Defineret som en stigning i leverenzym alanintransaminase (ALT) steg (U/L)
Baseline til 24 måneder
AESI - Forøgelse i leverenzym (AST)
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort og normale laboratorieområder. Defineret som en stigning i leverenzym aspartattransaminase (AST) forøget (U/L)
Baseline til 24 måneder
Aesi - Alopecia
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Defineret i undersøgelsesprotokol som tilstedeværelse af alopecia (en hud og subkutan vævsforstyrrelse).
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - andet hårtab
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Defineret i undersøgelsesprotokol som tilstedeværelse af andet hårtab (en hud og subkutan vævsforstyrrelse).
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - Hudhyperpigmentering
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Defineret i undersøgelsesprotokol som tilstedeværelse af hudhyperpigmentering, herunder oral og neglehyperpigmentering. (A hud og subkutan vævsforstyrrelse).
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Aesi - udslæt
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Defineret i undersøgelsesprotokol som tilstedeværelse af et udslæt (en hud og subkutan vævsforstyrrelse).
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - Hudesår
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Defineret i undersøgelsesprotokol som tilstedeværelse af hudsår, herunder bensår (en hud og subkutan vævsforstyrrelse).
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - Væksthæmning
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Højde/længde (CM) forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparatorkohort og standardpleje (som en dråbe på 2 eller flere centiler på vækstdiagrammer over tid).
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - Bakterieinfektion
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Defineret i protokollen som en bevist eller behandlet bakterieinfektion.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - Viral infektion
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Defineret i protokollen som en bevist eller behandlet virusinfektion.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
AESI - Svampeinfektion
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger af særlig interesse (enese) hos børn, der har SCD og behandles med Xromi®, sammenlignet med en retrospektiv komparator -kohort. Defineret i protokollen som en bevist eller behandlet svampeinfektion.
Før-baseline, baseline til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andre bivirkninger
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Forekomst af andre bivirkninger (AE), bivirkninger (AR) og alvorlige bivirkninger (SAE) eller alvorlige bivirkninger (SAR) indsamles under opfølgning.
Baseline til 24 måneder
Smertefuld vaso-okklusiv krise (VOC)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.

- VOC -begivenheder vil omfatte dactylitis.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Akut brystsyndrom (ACS)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Splenomegaly
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af den kliniske begivenhedssplenomegali indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Priapisme
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.
Baseline til 24 måneder
Hepatobiliær lidelse
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Splenisk sekvestreringskrise
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Kirurgi
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.

Defineret i protokollen som enhver operation, der er planlagt, nødsituation eller på grund af allerede eksisterende forhold, f.eks. SCD.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Blodoverføring
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Cerebrovaskulær ulykke
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.

Protokoldefinitionen inkluderer stille slagtilfælde
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Unormal eller betinget TCD
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.

- Transcranial Doppler Scan (TCD)
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Hospitaliseringer til SCD
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.

Årsagen til indlæggelse og varighed indsamles.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Ikke-hospitaliseret besøg på SCD
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.

Protokoldefinition inkluderer Emergency Department (ED) besøg/behandlingscentre/pædiatrisk afdeling/dag enhedens deltagelse til SCD
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Andre kliniske begivenheder
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren for at sammenligne effektiviteten af ​​Xromi®.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Anden begivenhed - Døden
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Forekomst af den kliniske begivenhed indsamles under opfølgning i begge kohorter af efterforskeren. Protokoldefinition inkluderer enhver død, der forekommer i undersøgelsen både relateret og ikke-relateret til Xromi-behandling
Baseline til 24 måneder
Hemoglobin (HB)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
(g/l) eller (g/dl) hæmatologisk parameter. Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Føtal hæmoglobin (HBF)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
(%) Hæmatologisk parameter. Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Hemoglobinfraktioner
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(%) Hæmatologisk parameter. Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.

- Haemoglobinopathy -skærmresultater inklusive: HBS, HBA, HBA2, HBC
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Absolut Neutrophil Count (ANC)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
(10^9 /L eller /NL) Haematologisk parameter. Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Absolut Reticulocyt Count (ARC)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
(10^9 /L eller /NL) Haematologisk parameter. Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Blodpladetælling
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
(10^9 /L eller /NL) Haematologisk parameter. Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Hvide blodlegemer (WBC)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
(10^9 /L eller /NL) Haematologisk parameter. Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Gennemsnitlig corpuskulær volumen (MCV)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
(FL) Haematologisk parameter. Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Gennemsnitlig corpuskulær hæmoglobin (MCH)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
(PG) Haematologisk parameter. Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Ferritin
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder
(µg/l) jernprofil. Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Transferrin mætning
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(%) Jernprofil. Jernbindende mætning eller transferrinmætning.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Alanintransaminase (ALT)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(U/L) Leverfunktionstest.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Alkalisk phosphatase (ALP)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(U/L) Leverfunktionstest.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Aspartattransaminase (AST)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(U/L) Leverfunktionstest.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Total Bilirubin
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(µmol/L eller Mg/DL) Leverfunktionstest.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Laktatdehydrogenase
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(U/L) Leverfunktionstest.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Gamma-glutamyltransferase (GGT)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(U/L) Leverfunktionstest.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Serumkreatinin
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(µmol/L eller Mg/DL) Nyrefunktionstest.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Estimeret glomulær filtreringshastighed (EGFR)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(ml/min/1,73m^2) Nyrefunktionstest. Beregnet værdi, fortolket i overensstemmelse med UK CKD -retningslinjer fra kreatininværdier.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Albumin-Creatinine Ratio (ACR)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(Beregnet værdi). Nyrefunktionstest.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Leverstørrelse
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(CM) fra kostalmargin. Fysiologisk vurdering.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Miltstørrelse
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(CM) fra kostalmargin. Fysiologisk vurdering.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder
Maksimal tids gennemsnitlig gennemsnitlig hastighed (TAMV)
Tidsramme: Før-baseline, baseline til 24 måneder

(CM/S) Kardiovaskulær funktion, vurderet ved anvendelse af transkranial Doppler -scanningshastigheder.

Resultater og datoer for laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger vil blive indsamlet, når de er tilgængelige. Ved baseline vil de seneste resultater, før Xromi® -initiering i den potentielle eksponeringskohort, blive indsamlet. Resultater fra laboratorieundersøgelser og fysiologiske vurderinger, der udføres under opfølgning, vil også blive indsamlet.
Før-baseline, baseline til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nova Laboratories Limited

Samarbejdspartnere

OXON Epidemiology

Efterforskere

  • Studieleder: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
  • Ledende efterforsker: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. april 2025

Først opslået (Faktiske)

11. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NOVDD-001
  • EUPAS1000000076 (Anden identifikator: HMA-EMA RWD Catalogues)
  • CHIL 62837 (Anden identifikator: NIHR CPMS)
  • 334976 (Anden identifikator: HRA IRAS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Undersøgelsen er registreret på en offentlig database HMA-EMA RWD-kataloger, og undersøgelsesprotokollen er blevet delt offentligt (EUPAS1000000076).

Undersøgelsespublikation af samlede resultatresultater på kliniske forsøg.gov og i publikation i flere centrum i relevant medicinsk tidsskrift.

Efterforskere:

Alle efterforskere vil blive forsynet med deres individuelle deltagerdata i slutningen af ​​undersøgelsen som ECRFS.

Regulerende myndigheder:

Undersøgelsesprotokollen blev delt med EMA og MHRA. Udkastet til SAP blev delt med EMA under den første gennemgang af undersøgelsesprotokollen inden undersøgelsesinitiering.

CSR stilles til rådighed for EMA og MHRA i slutningen af ​​undersøgelsen.

IPD-delingstidsramme

Marts 2025 - op til 25 år fra studiet.

IPD-delingsadgangskriterier

Offentlig tilgængelig undersøgelsesprotokol via HMA-EMA RWD-kataloger og undersøgelsesprotokollen er blevet delt offentligt (EUPAS1000000076) offentligt tilgængelige samlede undersøgelsesresultater via ClinicalTrials.gov.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner