Passagem de Xromi comparando a segurança e a eficácia em crianças menores de 2 anos com doença falciforme [passe preciso] (PRECISE)
Um estudo observacional comparativo para avaliar a segurança e a eficácia de Xromi (solução oral de hidroxicarbamida 100mg/mL) para a prevenção de complicações vaso-oclusivas da doença falciforme em crianças menores de 2 anos de idade.
Este estudo de segurança e eficácia pós-autorização (passe preciso) avalia o uso de XROMI® (solução oral de 100 mg/ml de hidroxicarbamida) em crianças de 9 meses a menos de 2 anos com doença falciforme (DCD).
O objetivo é avaliar o perfil de segurança e a eficácia clínica do Xromi® em condições clínicas de rotina. O estudo inclui uma coorte prospectiva de pacientes tratados com XROMI® e uma coorte comparadora retrospectiva correspondente de pacientes não tratados. Os participantes serão seguidos por 24 meses desde o início do tratamento ou a data do índice correspondente.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
The PRECISE study is a combined Post-Authorisation Safety Study (PASS) (Category 3) and a Post-Authorisation Efficacy Study that aims to provide data on the safety and effectiveness of hydroxycarbamide 100mg/ml oral solution (Xromi ®) administered prospectively to children under 2 years of age, over a follow-up period of 24 months compared to matched retrospective comparators who were treatment naïve.
Este é um estudo de coorte não intervencional e correspondente, envolvendo crianças com DF de 9 a menos de 24 meses. O estudo compreende dois grupos:
- Uma coorte prospectiva exposta ao Xromi®, inscrita no momento do início do tratamento e seguiu por 24 meses.
- Uma coorte de comparador retrospectiva, correspondeu a 2: 1 por local, idade e genótipo β-globina, identificado a partir de registros clínicos de crianças não tratadas com hidroxicarbamida na data do índice.
O objetivo principal é comparar a incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) entre as duas coortes. As análises secundárias avaliarão a eficácia comparativa do XROMI® em eventos clínicos, parâmetros laboratoriais e avaliações fisiológicas. As análises exploratórias examinarão a segurança e a eficácia relacionadas ao tratamento por dose, subgrupos e exposição à hidroxicarbamida durante o acompanhamento.
Os dados serão provenientes da prática clínica de rotina por meio de revisões de gráficos e visitas de acompanhamento. Nenhuma intervenção específica do estudo será introduzida. O estudo está planejado em locais especializados no Reino Unido e na Alemanha, com potencial expansão para outros países europeus se as metas de recrutamento exigirem.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Hussain Mulla, PhD
- Número de telefone: +44 (0)116 223 0100
- E-mail: hussain.mulla@novalabs.co.uk
Estude backup de contato
- Nome: Sarah Edwards, PhD
- Número de telefone: +44 (0)116 223 0100
- E-mail: sarah.edwards@novalabs.co.uk
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha
- Recrutamento
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Heidelberg, Alemanha
- Recrutamento
- Universitatsklinikum Heidelberg
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Basildon, Reino Unido
- Recrutamento
- Basildon University Hospital
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Cardiff, Reino Unido
- Recrutamento
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- Kings College Hospital
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- University College London Hospital
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- Evelina London Children's Hospital
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- The Royal London Hospital
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- North Middlesex University Hospital
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- Whittington Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Recrutamento
- Royal Manchester Children's Hospital
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Oxford, Reino Unido
- Recrutamento
- John Radcliffe Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
A população do estudo consistirá em crianças com DF que atendem a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão.
A identificação dos participantes será realizada da seguinte maneira:
- Coorte de exposição prospectiva: Os participantes em potencial serão identificados ao participar dos locais participantes, onde os critérios de elegibilidade serão avaliados antes do início do Xromi.
- Coorte de comparador retrospectivo: os participantes em potencial serão selecionados da revisão de gráficos clínicos para crianças ingênuas da hidroxicarbamida que poderiam ser comparadas a possíveis participantes.
Descrição
Coorte de exposição prospectiva
Critérios de inclusão:
- Com 9 meses a menos de 2 anos na data do índice.
- Diagnóstico de DF.
- Genótipo conhecido de β-globina na data do índice.
- Xromi® prescrito para a prevenção de complicações do SCD.
- Os pais (s) (ou um representante (s) legal (s)) fornecem consentimento informado por escrito para participar do estudo, a menos que haja uma renúncia, não opeposição ou cobertor, consentimento informado por escrito dos pais para estudos de pesquisa.
Critérios de exclusão:
- Uso anterior da hidroxicarbamida de qualquer formulação antes da data do índice.
- Recebendo transfusões regulares de sangue (ocorrendo a cada 8 semanas ou com mais frequência) na data do índice.
- Hipersensibilidade conhecida para qualquer um dos excipientes do Xromi® na data do índice.
- Contra-indicações para o medicamento na data do índice: comprometimento hepático grave (classificação da criança-pugna c); comprometimento renal grave (depuração da creatinina: CRCL <30 ml/min); presença de pelo menos um dos seguintes: contagem absoluta de neutrófilos (ANC) <1,0 x 10^9/L, contagem absoluta de reticulócitos (arco) <80 x 10^9/L, plaquetas <80 x 10^9/L.
- Participando de outro estudo clínico de um medicamento investigacional (IMP) na data do índice.
- Medicamentos anti-retrovirais para o vírus da imunodeficiência humana (HIV) na data do índice.
- Malignidade ativa na data do índice.
Os participantes da coorte de exposição prospectiva que recebem Xromi® prescritos, mas não iniciam o tratamento, serão excluídos do conjunto de dados.
Coorte de comparador retrospectivo
Critérios de inclusão:
- Com 9 meses a menos de 2 anos na data do índice.
- Diagnóstico de DF.
- Genótipo conhecido de β-globina.
- Combinado com um participante exposto.
- Os pais (s) (ou um representante (s) legal (s)) fornecem consentimento informado por escrito para participar do estudo, a menos que haja uma renúncia, não opeposição ou cobertor, consentimento informado por escrito dos pais para estudos de pesquisa.
Critérios de exclusão:
- Uso de hidroxicarbamida de qualquer formulação antes ou na data do índice.
- Recebendo transfusões regulares de sangue (ocorrendo a cada 8 semanas ou com mais frequência) na data do índice.
- Presença na data do índice de qualquer um dos seguintes: comprometimento hepático grave (classificação de pugnas para crianças C); comprometimento renal grave (CRCL <30 ml/min); presença de pelo menos um dos seguintes: ANC <1,0 x 10^9/L, arco <80 x 10^9/L, plaquetas <80 x 10^9/L).
- Participando de outro estudo clínico de um impulso na data do índice.
- Medicamentos anti-retrovirais para HIV na data do índice.
- Malignidade ativa na data do índice.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Coorte de exposição prospectiva
Crianças com DD de 9 meses a menos de 2 anos de idade que recebem o XROMI® recentemente prescrita serão identificadas prospectivamente. Esses participantes serão acompanhados por 24 meses a partir da data do índice, independentemente de continuarem o tratamento com XROMI®, descontinuarem todo o tratamento com hidroxicarbamida ou mudar para outra formulação de hidroxicarbamida. A decisão de prescrever Xromi® será tomada apenas pelo médico independentemente do estudo, como parte dos cuidados padrão. - |
Xromi é indicado para a prevenção de complicações vaso-oclusivas da doença das células falciformes em pacientes com mais de 9 meses de idade como parte da prática clínica padrão
Outros nomes:
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Coorte de comparador retrospectivo
Crianças com DF e ingênuas para qualquer formulação de hidroxicarbamida na data do índice.
Esses participantes serão identificados retrospectivamente usando os dados dos últimos 10 anos até a data do XROMI® foi usada pela primeira vez em crianças de 9 meses a menos de 2 anos de idade em cada local individual.
O acompanhamento de 24 meses será retrospectivo a partir da data em que correspondem ao participante exposto, independentemente de iniciarem qualquer formulação de hidroxicarbamida durante o acompanhamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Aesi - MyeloSuppression (Neutropenia)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
A definição de protocolo de neutropenia do protocolo de mielossupressão é ANC <1,0 x 10^9/L
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Pré-base, base para 24 meses
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AESI - mielossupressão (reticulocitopenia)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definição de protocolo de mieloSupressão de reticulocitopenia é arco <80 x 10^9/L, a menos que Hb> 90 g/L,
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Pré-base, base para 24 meses
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AESI - MIELOSUPRESSÃO (Trombocitopenia)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definição de protocolo de mielossupressão de trombocitopenia definida como plaquetas <80 x 10^9/L.
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Pré-base, base para 24 meses
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Aesi - MyeloSuppression (anemia)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definição do protocolo de mielossupressão de anemia definida como Hb <45 g/L.
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Pré-base, base para 24 meses
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Aesi - ganho de peso anormal
Prazo: Linha de base a 24 meses
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Incidência de peso (kg) de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva e diretrizes de cuidados padrão
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Linha de base a 24 meses
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Aesi - perda de peso anormal
Prazo: Linha de base a 24 meses
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Incidência de peso (kg) de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva e diretrizes de cuidados padrão
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Linha de base a 24 meses
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AESI - Aumento da enzima hepática (alt)
Prazo: Linha de base a 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva e intervalos de laboratório normais.
Definido como um aumento na enzima hepática transaminase (alt) aumentada (u/l)
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Linha de base a 24 meses
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AESI - Aumento da enzima hepática (AST)
Prazo: Linha de base a 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva e intervalos de laboratório normais.
Definido como um aumento na enzima hepática aspartato transaminase (AST) aumentou (u/l)
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Linha de base a 24 meses
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AESI - Alopecia
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definido no protocolo de estudo como presença de alopecia (uma pele e transtorno de tecido subcutâneo).
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Pré-base, base para 24 meses
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AESI - outra perda de cabelo
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definido no protocolo de estudo como presença de outra perda de cabelo (uma pele e transtorno de tecido subcutâneo).
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Pré-base, base para 24 meses
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AESI - Hiperpigmentação da pele
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definido no protocolo de estudo como presença de hiperpigmentação da pele, incluindo hiperpigmentação oral e de unhas. (A
pele e transtorno de tecido subcutâneo).
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Pré-base, base para 24 meses
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Aesi - Rash
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definido no protocolo de estudo como presença de uma erupção cutânea (uma pele e transtorno de tecido subcutâneo).
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Pré-base, base para 24 meses
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Aesi - úlceras de pele
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definido no protocolo de estudo como presença de úlcera na pele, incluindo úlcera nas pernas (uma pele e transtorno de tecido subcutâneo).
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Pré-base, base para 24 meses
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AESI - retardo de crescimento
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de altura/comprimento (cm) de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem DF e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva e diretrizes de cuidados padrão (como uma queda de 2 ou mais centil em gráficos de crescimento ao longo do tempo).
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Pré-base, base para 24 meses
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AESI - infecção bacteriana
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definido no protocolo como uma infecção bacteriana comprovada ou tratada.
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Pré-base, base para 24 meses
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Aesi - infecção viral
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definido no protocolo como uma infecção viral comprovada ou tratada.
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Pré-base, base para 24 meses
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Aesi - infecção fúngica
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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Incidência de eventos adversos de interesse especial (AESES) em crianças que possuem SCD e são tratadas com Xromi®, em comparação com uma coorte de comparador retrospectiva.
Definido no protocolo como uma infecção fúngica comprovada ou tratada.
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Pré-base, base para 24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Outros eventos adversos
Prazo: Linha de base a 24 meses
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A ocorrência de outros eventos adversos (AE), reações adversas (AR) e eventos adversos graves (SAE) ou reações adversas graves (SAR) serão coletadas durante o acompanhamento.
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Linha de base a 24 meses
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Crises vaso-oclusivas dolorosas (VOC)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®. - Os eventos de COV incluirão dactilite. |
Pré-base, base para 24 meses
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Síndrome do peito agudo (ACS)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®.
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Pré-base, base para 24 meses
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Esplenomegalia
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência da esplenomegalia do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®.
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Pré-base, base para 24 meses
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Priapismo
Prazo: Linha de base a 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®.
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Linha de base a 24 meses
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Transtorno hepatobiliar
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®.
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Pré-base, base para 24 meses
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Crise de seqüestro esplênico
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®.
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Pré-base, base para 24 meses
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Cirurgia
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®. Definido no protocolo como qualquer cirurgia planejada, emergência ou devido a condições pré-existentes, p. SCD. |
Pré-base, base para 24 meses
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Transfusão de sangue
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®.
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Pré-base, base para 24 meses
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Acidente cerebrovascular
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®. A definição de protocolo inclui golpe silencioso |
Pré-base, base para 24 meses
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TCD anormal ou condicional
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®. - DOPPLER TRANSCRANIAL (TCD) |
Pré-base, base para 24 meses
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Hospitalizações para SCD
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®. O motivo da hospitalização e duração será coletado. |
Pré-base, base para 24 meses
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Visita não-hospitalizada para SCD
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®. Definição de protocolo Inclui departamento de emergência (ed) Visits/Centros de Tratamento/Aferta Pediátrica/Day Unidade Attences para SCD |
Pré-base, base para 24 meses
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Outros eventos clínicos
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador para comparar a eficácia do Xromi®.
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Pré-base, base para 24 meses
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Outro evento - morte
Prazo: Linha de base a 24 meses
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A ocorrência do evento clínico será coletada durante o acompanhamento em ambas as coortes pelo investigador.
A definição de protocolo inclui qualquer morte que ocorra no estudo relacionado e não relacionado ao tratamento Xromi
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Linha de base a 24 meses
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Hemoglobina (HB)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(g/l) ou (g/dl) parâmetro hematológico.
Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis.
Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados.
Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas.
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Pré-base, base para 24 meses
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Hemoglobina fetal (HBF)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(%) Parâmetro hematológico.
Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis.
Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados.
Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas.
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Pré-base, base para 24 meses
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Frações de hemoglobina
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(%) Parâmetro hematológico. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. - Resultados da tela de hemoglobinopatia, incluindo: HBS, HBA, HBA2, HBC |
Pré-base, base para 24 meses
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Contagem absoluta de neutrófilos (ANC)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(10^9 /l ou /nl) parâmetro hematológico.
Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis.
Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados.
Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas.
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Pré-base, base para 24 meses
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Contagem absoluta de reticulócitos (ARC)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(10^9 /l ou /nl) parâmetro hematológico.
Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis.
Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados.
Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas.
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Pré-base, base para 24 meses
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Contagem de plaquetas
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(10^9 /l ou /nl) parâmetro hematológico.
Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis.
Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados.
Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas.
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Pré-base, base para 24 meses
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Contagem de glóbulos brancos (WBC)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(10^9 /l ou /nl) parâmetro hematológico.
Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis.
Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados.
Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas.
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Pré-base, base para 24 meses
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Volume corpuscular médio (MCV)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(FL) Parâmetro hematológico.
Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis.
Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados.
Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas.
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Pré-base, base para 24 meses
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Hemoglobina corpuscular média (MCH)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(PG) Parâmetro hematológico.
Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis.
Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados.
Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas.
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Pré-base, base para 24 meses
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Ferritina
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(µg/l) perfil de ferro.
Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis.
Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados.
Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas.
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Pré-base, base para 24 meses
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Saturação de transferência
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(%) Perfil de ferro. Saturação de ligação ao ferro ou saturação de transferência. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Alanina Transaminase (ALT)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(U/L) Testes de função hepática. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Fosfatase alcalina (ALP)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(U/L) Testes de função hepática. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Aspartato transaminase (AST)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(U/L) Testes de função hepática. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Bilirrubina total
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(µmol/L ou mg/dl) Testes de função hepática. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Lactato desidrogenase
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(U/L) Testes de função hepática. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Gama-glutamil transferase (GGT)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(U/L) Testes de função hepática. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Creatinina sérica
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(µmol/L ou mg/dl) Teste de função renal. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Taxa estimada de filtração glomular (EGFR)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(ml/min/1.73m^2) Teste de função renal. Valor calculado, interpretado de acordo com as diretrizes da CKD do Reino Unido dos valores da creatinina. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Proporção de albumina-criatina (ACR)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(Valor calculado). Teste de função renal. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Tamanho do fígado
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(cm) da margem costal. Avaliação fisiológica. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Tamanho do baço
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(cm) da margem costal. Avaliação fisiológica. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Tempo máximo médio de velocidade média (TAMV)
Prazo: Pré-base, base para 24 meses
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(CM/S) Função cardiovascular, avaliada usando velocidades transcranais de varredura Doppler. Resultados e datas de testes de laboratório e avaliações fisiológicas serão coletadas, sempre que disponíveis. Na linha de base, os resultados mais recentes, antes do início do Xromi® na coorte prospectiva de exposição, serão coletados. Os resultados de testes de laboratório e avaliações fisiológicas realizadas durante o acompanhamento também serão coletadas. |
Pré-base, base para 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
- Investigador principal: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Thompson BW, Miller ST, Rogers ZR, Rees RC, Ware RE, Waclawiw MA, Iyer RV, Casella JF, Luchtman-Jones L, Rana S, Thornburg CD, Kalpatthi RV, Barredo JC, Brown RC, Sarnaik S, Howard TH, Luck L, Wang WC. The pediatric hydroxyurea phase III clinical trial (BABY HUG): challenges of study design. Pediatr Blood Cancer. 2010 Feb;54(2):250-5. doi: 10.1002/pbc.22269.
- Rankine-Mullings A, Keenan R, Chakravorty S, Inusa B, Telfer P, Velangi M, Ware RE, Moss JJ, Lloyd AL, Edwards S, Mulla H. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of a new, ready-to-use, liquid hydroxyurea in children with sickle cell anemia. Blood Adv. 2023 Aug 22;7(16):4319-4322. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010099. No abstract available.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NOVDD-001
- EUPAS1000000076 (Outro identificador: HMA-EMA RWD Catalogues)
- CHIL 62837 (Outro identificador: NIHR CPMS)
- 334976 (Outro identificador: HRA IRAS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
O estudo foi registrado em um banco de dados público HMA-EMA RWD Catalogs e o protocolo do estudo foi compartilhado publicamente (EUPAS1000000076).
Publicação do estudo de resultados de resultados agregados em ensaios clínicos.gov e na publicação de estudos multicêntricos em revista médica relevante.
Investigadores:
Todos os investigadores receberão seus dados individuais do participante no final do estudo como ECRFs.
Autoridades regulatórias:
O protocolo do estudo foi compartilhado com o EMA e o MHRA. O projeto de SAP foi compartilhado com o EMA durante a revisão inicial do protocolo do estudo antes do início do estudo.
A RSE será disponibilizada para o EMA e o MHRA no final do estudo.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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