Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Xromin läpäisy verrattuna alle 2 -vuotiaiden lasten turvallisuuteen ja tehokkuuteen sirppisolutaudin kanssa [tarkka passi] (PRECISE)

tiistai 3. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Nova Laboratories Limited

Vertaileva havainnointitutkimus Xromin (hydroksikarbamidiliuoksen oraaliliuoksen 100 mg/ml) turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi sirppisolutaudin verisuonten estämiseksi alle 2-vuotiailla lapsilla.

Tämä valtuutettujen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus (tarkka pass) arvioi XROMI®: n (hydroksikarbamidin 100 mg/ml suun liuoksen) käyttöä 9 kuukauden ikäisillä lapsilla alle 2 vuoteen sirppisolutaudilla (SCD).

Tavoitteena on arvioida XROMI®: n turvallisuusprofiilia ja kliinistä tehokkuutta rutiininomaisissa kliinisissä olosuhteissa. Tutkimus sisältää mahdollisen kohortin XROMI®-hoidetuista potilaista ja käsittelemättömien potilaiden vastaavan retrospektiivisen vertailukohortin. Osallistujia seurataan 24 kuukauden ajan hoidon aloittamisesta tai sovitetusta hakemistopäivästä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tarkka tutkimus on yhdistetty valtuutettujen turvallisuustutkimus (PASS) (luokka 3) ja authorisoinnin jälkeinen tehokkuustutkimus, jonka tavoitteena on antaa tietoja hydroksikarbamidin 100 mg/ml: n suun kautta annettavan (XROMI ®) turvallisuudesta ja tehokkuudesta, joita hallinnoivat mahdollisesti alle 2-vuotiaat lapset, jotka ovat seuraavia lapsia.

Tämä on epätasainen, vastaava kohorttitutkimus, johon osallistuvat SCD: n 9–24 kuukauden ikäiset lapset. Tutkimus käsittää kaksi ryhmää:

  • Mahdollinen Xromi®-altistunut kohortti, ilmoittautunut hoidon aloittamisen aikaan ja seurasi 24 kuukautta.
  • Retrospektiivinen vertailukohortti, sovitettu 2: 1 paikan, iän ja β-globiinin genotyypin mukaan, joka on tunnistettu lasten kliinisistä tietueista, joita ei hoideta hydroksikarbamidilla indeksipäivänä.

Ensisijaisena tavoitteena on verrata kahden kohortin välisten erityiskohteiden (ASES) haittavaikutusten esiintyvyyttä. Toissijaisissa analyyseissä arvioidaan XROMI®: n vertaileva tehokkuus kliinisiin tapahtumiin, laboratorioparametreihin ja fysiologisiin arviointeihin. Tutkimusanalyyseissä tutkitaan hoitoon liittyvää turvallisuutta ja tehokkuutta annoksella, alaryhmillä ja hydroksikarbamidin altistumisella seurannan aikana.

Tiedot saadaan rutiininomaisesta kliinisestä käytännöstä kaaviokatsausten ja seurantakäyntien avulla. Tutkimuskohtaisia ​​toimenpiteitä ei oteta käyttöön. Tutkimus on suunniteltu Ison -Britannian ja Saksan erikoispaikoilla, ja sen on potentiaalinen muihin Euroopan maihin, jos rekrytointitavoitteet vaativat.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

180

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Saksa
      • Hamburg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Saksa
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum Heidelberg
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Basildon, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Basildon University Hospital
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Noah's Ark Children's Hospital for Wales
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Kings College Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • University College London Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • The Royal London Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • North Middlesex University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Whittington Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • John Radcliffe Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatio koostuu SCD: n lapsista, jotka täyttävät kaikki osallisuutta koskevat kriteerit, eikä mikään poissulkemiskriteereistä.

Osallistujien tunnistaminen suoritetaan seuraavasti:

  • Mahdollinen altistumiskohortti: Mahdolliset osallistujat tunnistetaan osallistuessaan osallistuviin kohteisiin, joissa kelpoisuuskriteerit arvioidaan ennen Xromin aloittamista.
  • Retrospektiivinen vertailukohortti: Mahdolliset osallistujat valitaan hydroksikarbamidi -naiivien lasten kliinisestä kaaviokatsauksesta, joka voidaan sovittaa mahdollisiin osallistujiin.

Kuvaus

Mahdollinen altistumisryhmä

  • Sisällyttämiskriteerit:

    • Ikä 9 kuukaudesta alle 2 vuoteen indeksipäivänä.
    • SCD: n diagnoosi.
    • Tunnettu β-globiini-genotyyppi hakemistopäivänä.
    • Määrätty XROMI® SCD: n komplikaatioiden estämiseksi.
    • Vanhemmat (tai laillinen edustaja) tarjoaa kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen tutkimukseen, ellei vanhempien tutkimusten osalta ole luopumista, ei-hapettumista tai peittoa koskevaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.

  • Poissulkemiskriteerit:

    • Minkä tahansa formulaation hydroksikarbamidin aikaisempi käyttö ennen hakemistopäivää.
    • Säännöllisten verensiirtojen vastaanottaminen (esiintyy 8 viikon välein tai useammin) hakemistopäivänä.
    • Tunnettu yliherkkyys mille tahansa XROMI®: n apuaineelle hakemistopäivänä.
    • Lääkkeen vasta-aineet hakemistopäivänä: Vakava maksan heikkeneminen (Child-Pugh-luokitus C); Vakava munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinin puhdistuma: CRCL <30 ml/min); ainakin yhden seuraavista: absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <1,0 x 10^9/l, absoluuttinen retikulosyyttimäärä (kaari) <80 x 10^9/l, verihiutaleet <80 x 10^9/l.
    • Osallistuminen toiseen tutkimuslääketieteellisen tuotteen (IMP) kliiniseen tutkimukseen hakemistopäivänä.
    • Introviruslääketuotteet ihmisen immuunikatovirukselle (HIV) hakemistopäivänä.
    • Aktiivinen pahanlaatuisuus hakemistopäivänä.

Prospektiivisen altistumisen kohortin osallistujat, joille on määrätty XROMI®, mutta eivät aloita hoitoa, jätetään tietojoukon ulkopuolelle.

Retrospektiivinen vertailukohortti

  • Sisällyttämiskriteerit:

    • Ikä 9 kuukaudesta alle 2 vuoteen indeksipäivänä.
    • SCD: n diagnoosi.
    • Tunnettu β-globiini-genotyyppi.
    • Vastaa paljaalle osallistujalle.
    • Vanhemmat (tai laillinen edustaja) tarjoaa kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistumiseen tutkimukseen, ellei vanhempien tutkimusten osalta ole luopumista, ei-hapettumista tai peittoa koskevaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.

  • Poissulkemiskriteerit:

    • Minkä tahansa formulaation hydroksikarbamidin käyttö ennen hakemistopäivää tai indeksinä.
    • Säännöllisten verensiirtojen vastaanottaminen (esiintyy 8 viikon välein tai useammin) hakemistopäivänä.
    • Läsnäolo minkä tahansa seuraavien indeksipäivänä: vakava maksan heikkeneminen (lapsi-Pugh-luokitus C); vaikea munuaisten vajaatoiminta (CRCL <30 ml/min); Ainakin yhden seuraavien läsnäolo: ANC <1,0 x 10^9/l, kaari <80 x 10^9/l, verihiutaleet <80 x 10^9/l).
    • Osallistuminen toiseen IMP: n kliiniseen tutkimukseen hakemistopäivänä.
    • Retroviruslääketuotteet HIV: lle hakemistopäivänä.
    • Aktiivinen pahanlaatuisuus hakemistopäivänä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Mahdollinen altistumisryhmä

Lapset, joiden SCD on 9 kuukautta alle 2 -vuotiaille, jotka on äskettäin määrätty XROMI®, tunnistetaan tulevaisuudennäkymäksi. Näitä osallistujia seurataan 24 kuukauden ajan indeksipäiväänsä riippumatta siitä, jatkavatko he XROMI®: n hoitoa, lopettaa kaikki hydroksikarbamidikäsittelyt vai siirrytään toiseen hydroksikarbamidin formulaatioon. XROMI®: n määräämispäätös tekee yksinomaan lääkärin riippumatta tutkimuksesta, osana tavanomaista hoitoa.

-
Lääke: Xromi
Xromi on tarkoitettu sirppisolutaudin verisuonten estämiseen yli 9 kuukauden ikäisillä potilailla osana tavanomaista kliinistä käytäntöä
Muut nimet:
  • Hydroksikarbamidiliuos 100 mg/ml
  • nestemäinen hydroksiurea
  • LO1XX05
Retrospektiivinen vertailukohortti
Lapset, joilla on SCD ja naiivi mahdollisiin hydroksikarbamidimuotoihin hakemistopäivänä. Nämä osallistujat tunnistetaan takautuvasti käyttämällä viimeisen 10 vuoden tietoja tähän päivään asti, jolloin XROMI® käytettiin ensimmäisen kerran lapsissa 9 kuukaudesta alle 2 -vuotiaisiin jokaisessa yksittäisessä paikassa. 24 kuukauden seuranta on retrospektiivi siitä päivästä, jona heidät sovitetaan altistuneelle osallistujalle riippumatta siitä, aloittavatko he minkä tahansa hydroksikarbamidin formuloinnissa seurannan aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AESI - myelosuppressio (neutropenia)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Myelosuppressioprotokollan määritelmä neutropenia on ANC <1,0 x 10^9/l
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - myelosuppressio (retikulosytopenia)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Myelosuppressioprotokollan määritelmä retikulosytopenia on kaari <80 x 10^9/l, ellei Hb> 90 g/l,
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - myelosuppressio (trombosytopenia)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Myelosuppressioprotokollan määritelmä trombosytopeniasta määritelty verihiutaleiksi <80 x 10^9/l.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - myelosuppressio (anemia)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Myelosuppressioprotokollan määritelmä anemian määritelty Hb <45 g/l.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - Epänormaali painonnousu
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Paino (kg) Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellä
Perustaso 24 kuukauteen
AESI - Epänormaali painonpudotus
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Paino (kg) Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellä
Perustaso 24 kuukauteen
AESI - Maksan entsyymin (ALT) lisääntyminen
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin ja normaaleihin laboratorioalueisiin. Määritelty maksan entsyymin alaniinitransaminaasin (ALT) lisääntymisen lisääntyessä (U/L)
Perustaso 24 kuukauteen
AESI - Maksan entsyymin (AST) lisääntyminen
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin ja normaaleihin laboratorioalueisiin. Määritelty maksan entsyymin aspartaatin transaminaasin (AST) lisääntymisen lisääntymiseksi (U/L)
Perustaso 24 kuukauteen
AESI - Hiilen
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Määritelty tutkimusprotokollassa hiustenlähtöä (iho ja ihonalainen kudoshäiriö).
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - Muu hiustenlähtö
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Määritelty tutkimusprotokollassa muiden hiusten menetyksen esiintymisenä (iho ja ihonalainen kudoshäiriö).
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - ihon hyperpigmentaatio
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Määritelty tutkimusprotokollassa ihon hyperpigmentaation esiintymisenä, mukaan lukien suun ja kynsien hyperpigmentaatio. (A ihon ja ihonalainen kudoshäiriö).
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Aesi - ihottuma
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Määritelty tutkimusprotokollassa ihottuman esiintymisenä (iho ja ihonalainen kudoshäiriö).
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - ihon haavaumat
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Määritelty tutkimusprotokollassa ihon haavauman läsnäoloksi, mukaan lukien jalan haavauma (iho ja ihonalainen kudoshäiriö).
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - Kasvun hidastuminen
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Korkeus/pituus (cm) Erityisen mielenkiintoisten haittavaikutusten esiintyvyys (AMES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohoriin ja tavanomaiseen hoitoohjeeseen (tippa 2 tai enemmän senttiä kasvukaavioihin ajan myötä).
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - Bakteeri -infektio
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Protokollassa määritelty todistettuna tai käsitellynä bakteeri -infektiona.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - virusinfektio
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Määritelty protokollassa todistettuna tai käsiteltynä virusinfektiona.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
AESI - sieni -infektio
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Erityisen kiinnostavien haittavaikutusten esiintyvyys (ANES) lapsilla, joilla on SCD ja joita käsitellään XROMI®: llä, verrattuna retrospektiiviseen vertailukohorttiin. Protokollassa määritelty todistetuksi tai käsitellyksi sieni -infektioksi.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muut haittatapahtumat
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Muiden haittavaikutusten (AE), haittavaikutusten (AR) ja vakavien haittavaikutusten (SAE) tai vakavien haittavaikutusten (SAR) esiintyminen kerätään seurannan aikana.
Perustaso 24 kuukauteen
Tuskallinen vaso-occlusive Crisis (VOC)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.

- VOC -tapahtumat sisältävät daktylitis.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Akuutti rinta -oireyhtymä (ACS)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Lenkänen
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen splenomegalian seurannan aikana molemmissa ryhmissä XROMI®: n tehokkuuden vertaamiseksi.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Priapismi
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.
Perustaso 24 kuukauteen
Hepatobiliaarihäiriö
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Pernan sekvestointikriisi
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Leikkaus
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.

Määritetään protokollassa mikä tahansa suunnitellun, hätätilanteen tai olemassa olevien olosuhteiden vuoksi, esim. SCD.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Verensiirto
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Aivovaskulaarinen onnettomuus
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.

Protokollan määritelmä sisältää hiljaisen aivohalvauksen
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Epänormaali tai ehdollinen TCD
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.

- Transkraniaalinen Doppler -skannaus (TCD)
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
SCD: n sairaalahoitoa
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.

Sairaalahoidon ja keston syy kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Sairaalahoidottomat vierailut SCD: lle
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.

Protokollan määritelmä sisältää hätäosaston (ED) vierailut/hoitokeskukset/lasten osasto/päiväyksikkö osallistuminen SCD: lle
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Muut kliiniset tapahtumat
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä Xromi®: n tehokkuuden vertaamiseksi.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Muu tapahtuma - Kuolema
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
Tutkija kerää kliinisen tapahtuman esiintymisen seurannan aikana molemmissa ryhmissä. Protokollan määritelmä sisältää kaikki tutkimuksessa tapahtuvat kuolemat sekä liittyvät että UN-liittyvät Xromi-hoitoon
Perustaso 24 kuukauteen
Hemoglobiini (HB)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
(g/l) tai (g/dl) hematologinen parametri. Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Sikiön hemoglobiini (HBF)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
(%) Hematologinen parametri. Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Hemoglobiinifraktiot
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(%) Hematologinen parametri. Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.

- Hemoglobinopatian näytön tulokset mukaan lukien: HBS, HBA, HbA2, HBC
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Absoluuttinen neutrofiilien lukumäärä (ANC)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
(10^9 /l tai /nl) hematologinen parametri. Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Absoluuttinen retikulosyyttimäärä (ARC)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
(10^9 /l tai /nl) hematologinen parametri. Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Verihiutaleiden määrä
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
(10^9 /l tai /nl) hematologinen parametri. Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Valkosolujen määrä (WBC)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
(10^9 /l tai /nl) hematologinen parametri. Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Keskimääräinen korpuskulaarinen tilavuus (MCV)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
(fl) hematologinen parametri. Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Keskimääräinen korpuskulaarinen hemoglobiini (MCH)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
(pg) hematologinen parametri. Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Ferritiini
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
(µg/l) rautaprofiili. Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Transferriinin kylläisyys
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(%) Rautaprofiili. Raudan sitoutumisen kylläisyys tai transferriinin kylläisyys.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Alaniinitransaminaasi (ALT)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(U/L) Maksan toimintakokeet.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Emäksinen fosfataasi (ALP)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(U/L) Maksan toimintakokeet.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Aspartaatin transaminaasi (AST)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(U/L) Maksan toimintakokeet.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Bilirubiini
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(µmol/l tai mg/dl) maksan toimintakokeet.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Laktaattidehydrogenaasi
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(U/L) Maksan toimintakokeet.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Gamma-glutamyylitransferaasi (GGT)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(U/L) Maksan toimintakokeet.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Seerumin kreatiniini
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(µmol/l tai mg/dl) munuaisten toimintatesti.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Arvioitu glomulaarinen suodatusnopeus (EGFR)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(ml/min/1,73m^2) Munuaisten toimintakoe. Laskettu arvo, tulkittu Yhdistyneen kuningaskunnan CKD -ohjeiden mukaisesti kreatiniiniarvoista.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Albumin-kreatiniinisuhde (ACR)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(Laskettu arvo). Munuaisten toimintakoe.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Maksan koko
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(cm) rintamarginaalista. Fysiologinen arviointi.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Pernan koko
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(cm) rintamarginaalista. Fysiologinen arviointi.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen
Maksimiajan keskiarvo keskimääräinen nopeus (TAMV)
Aikaikkuna: Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

(CM/S) Sydän- ja verisuonifunktio, arvioitu transkraniaalisella Doppler -skannausnopeuksilla.

Laboratoriotestien ja fysiologisten arviointien tulokset ja päivämäärät kerätään aina käytettävissä. Perustasolla viimeisimmät tulokset, ennen Xromi® -aloitusta mahdollisessa altistumiskohortissa, kerätään. Myös seurannan aikana suoritettujen laboratoriokokeiden ja fysiologisten arvioiden tulokset kerätään.
Pre-Baseline, lähtötaso 24 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nova Laboratories Limited

Yhteistyökumppanit

OXON Epidemiology

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
  • Päätutkija: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 9. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 3. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 11. huhtikuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 5. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NOVDD-001
  • EUPAS1000000076 (Muu tunniste: HMA-EMA RWD Catalogues)
  • CHIL 62837 (Muu tunniste: NIHR CPMS)
  • 334976 (Muu tunniste: HRA IRAS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tutkimus on rekisteröity julkiseen tietokantaan HMA-EMA RWD -luetteloihin ja tutkimusprotokolla on jaettu julkisesti (EUPAS1000000076).

Tutkimusjulkaisu aggregoituneiden tulostulosten kliinisissä tutkimuksissa ja monen keskuksen opiskelujulkaisussa asiaankuuluvassa lääketieteellisessä lehdessä.

Tutkijat:

Kaikki tutkijat toimitetaan heidän yksittäisten osallistujien tietojensa kanssa tutkimuksen lopussa ECRF: llä.

Sääntelyviranomaiset:

Tutkimusprotokolla jaettiin EMA: n ja MHRA: n kanssa. SAP -luonnos jaettiin EMA: n kanssa tutkimusprotokollan alkuperäisessä tarkastelussa ennen tutkimuksen aloittamista.

CSR asetetaan EMA: n ja MHRA: n saataville tutkimuksen lopussa.

IPD-jaon aikakehys

Maaliskuu 2025 - jopa 25 vuotta opiskelun lopusta.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

HMA-EMA RWD -luetteloiden ja tutkimusprotokollan kautta julkisesti saatavilla oleva tutkimusprotokolla on jaettu julkisesti (EUPAS1000000076) julkisesti saatavilla olevien aggregoitujen tutkimustulosten kautta ClinicalTrials.gov: n kautta.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa