Passo di Xromi confrontando la sicurezza e l'efficacia nei bambini di età inferiore ai 2 anni con la malattia falciforme [PASS PRECISSO] (PRECISE)
Uno studio osservazionale comparativo per valutare la sicurezza e l'efficacia di XRomi (soluzione orale di idrossicarbamide 100mg/ml) per la prevenzione delle complicanze vaso-occlusive della malattia falciforme nei bambini di età inferiore ai 2 anni.
Questo studio di sicurezza e efficacia post-autorizzazione (PASS preciso) valuta l'uso di XRomi® (idrossicarbamide 100 mg/ml di soluzione orale) nei bambini di età compresa tra 9 mesi a meno di 2 anni con malattia delle cellule falcili (SCD).
L'obiettivo è valutare il profilo di sicurezza e l'efficacia clinica di XRomi® in condizioni cliniche di routine. Lo studio include una coorte prospettica di pazienti trattati con XRomi® e una coorte di comparatore retrospettiva abbinata di pazienti non trattati. I partecipanti verranno seguiti per 24 mesi dall'inizio del trattamento o dalla data dell'indice abbinata.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Lo studio preciso è uno studio combinato sulla sicurezza post-autorizzazione (PASS) (categoria 3) e uno studio di efficacia post-autorizzazione che mira a fornire dati sulla sicurezza e sull'efficacia dell'idrossicarbamide 100mg/ml di una soluzione orale (Xromi ®) somministrate prospetticamente ai bambini sotto i 2 anni di età, in un periodo di follow-up per 24 mesi rispetto a una rettana di cura che si è un percorso a cura di un trattamento per il trattamento.
Si tratta di uno studio di coorte non interventistico e abbinato che coinvolge bambini con SCD da 9 a meno di 24 mesi. Lo studio comprende due gruppi:
- Una prospettiva coorte esposta a XRomi®, iscritta al momento dell'inizio del trattamento e seguita per 24 mesi.
- Una coorte di comparatore retrospettiva, abbinata a 2: 1 per sito, età e genotipo della β-globina, identificata da registrazioni cliniche di bambini non trattati con idrossicarbamide alla data dell'indice.
L'obiettivo primario è confrontare l'incidenza di eventi avversi di interesse speciale (AESE) tra le due coorti. Le analisi secondarie valuteranno l'efficacia comparativa di XRomi® su eventi clinici, parametri di laboratorio e valutazioni fisiologiche. Le analisi esplorative esamineranno la sicurezza e l'efficacia legate al trattamento per dose, sottogruppi ed esposizione all'idrossicarbamide durante il follow-up.
I dati saranno provenienti dalla pratica clinica di routine attraverso revisioni dei grafici e visite di follow-up. Non verranno introdotti interventi specifici dello studio. Lo studio è previsto attraverso siti specialistici nel Regno Unito e in Germania, con una potenziale espansione in altri paesi europei se gli obiettivi di reclutamento richiedono.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Hussain Mulla, PhD
- Numero di telefono: +44 (0)116 223 0100
- Email: hussain.mulla@novalabs.co.uk
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Sarah Edwards, PhD
- Numero di telefono: +44 (0)116 223 0100
- Email: sarah.edwards@novalabs.co.uk
Luoghi di studio
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Hamburg, Germania
- Reclutamento
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Heidelberg, Germania
- Reclutamento
- Universitätsklinikum Heidelberg
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Basildon, Regno Unito
- Reclutamento
- Basildon University Hospital
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Cardiff, Regno Unito
- Reclutamento
- Noah's Ark Children's Hospital for Wales
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- Kings College Hospital
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- University College London Hospital
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- Evelina London Children's Hospital
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- The Royal London Hospital
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- North Middlesex University Hospital
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- Whittington Hospital
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Manchester, Regno Unito
- Reclutamento
- Royal Manchester Children's Hospital
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Oxford, Regno Unito
- Reclutamento
- John Radcliffe Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
La popolazione di studio consisterà in bambini con SCD che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione.
L'identificazione dei partecipanti sarà condotta come segue:
- Coorte di esposizione prospettica: i potenziali partecipanti saranno identificati mentre frequentano i siti partecipanti in cui i criteri di ammissibilità saranno valutati prima dell'inizio con XRomi.
- Coorte di comparatore retrospettiva: i potenziali partecipanti saranno selezionati dalla revisione del grafico clinico per i bambini ingenui di idrossicarbamide che potrebbero essere abbinati ai potenziali partecipanti.
Descrizione
Coorte di esposizione prospettica
Criteri di inclusione:
- Di età compresa tra 9 mesi a meno di 2 anni alla data dell'indice.
- Diagnosi di SCD.
- Noto genotipo della β-globina alla data dell'indice.
- Prescritto Xromi® per la prevenzione delle complicanze di SCD.
- I genitori (o un rappresentante legale (S)) forniscono un consenso informato scritto per partecipare allo studio, a meno che non vi sia una rinuncia, non opposizione o consenso informato scritto dalla coperta da parte del genitore per studi di ricerca.
Criteri di esclusione:
- Uso precedente di idrossicarbamide di qualsiasi formulazione prima della data dell'indice.
- Ricevere trasfusioni di sangue regolari (che si verificano ogni 8 settimane o più frequentemente) alla data dell'indice.
- Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli eccipienti di XRomi® alla data dell'indice.
- Controindicazioni al farmaco alla data dell'indice: grave compromissione epatica (classificazione Child-Pugh C); grave compromissione renale (clearance della creatinina: CRCL <30 ml/min); Presenza di almeno uno dei seguenti: Conte di neutrofili assoluti (ANC) <1,0 x 10^9/L, conta dei reticolociti assoluti (arco) <80 x 10^9/L, piastrine <80 x 10^9/L.
- Partecipazione a un altro studio clinico di un prodotto medicinale investigativo (IMP) alla data dell'indice.
- Prodotti medicinali anti-retrovirale per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV) alla data dell'indice.
- Malignità attiva alla data dell'indice.
I partecipanti alla futura coorte di esposizione a cui è prescritta XRomi® ma non si avvia il trattamento saranno esclusi dal set di dati.
Coorte di comparatore retrospettiva
Criteri di inclusione:
- Di età compresa tra 9 mesi a meno di 2 anni alla data dell'indice.
- Diagnosi di SCD.
- Noto genotipo β-globina noto.
- Abbinato a un partecipante esposto.
- I genitori (o un rappresentante legale (S)) forniscono un consenso informato scritto per partecipare allo studio, a meno che non vi sia una rinuncia, non opposizione o consenso informato scritto dalla coperta da parte del genitore per studi di ricerca.
Criteri di esclusione:
- Uso di idrossicarbamide di qualsiasi formulazione prima o alla data dell'indice.
- Ricevere trasfusioni di sangue regolari (che si verificano ogni 8 settimane o più frequentemente) alla data dell'indice.
- Presenza alla data dell'indice di una delle seguenti: grave compromissione epatica (classificazione dei bambini-Pugh C); grave compromissione renale (CRCL <30 ml/min); Presenza di almeno uno dei seguenti: ANC <1,0 x 10^9/L, arco <80 x 10^9/L, piastrine <80 x 10^9/L).
- Partecipazione a un altro studio clinico di un Imp alla data dell'indice.
- Prodotti medicinali anti-retrovirale per l'HIV alla data dell'indice.
- Malignità attiva alla data dell'indice.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Coorte di esposizione prospettica
I bambini con SCD di età compresa tra 9 mesi a meno di 2 anni che sono di recente prescrizione XRomi®, saranno identificati in modo prospettico. Questi partecipanti saranno seguiti per 24 mesi dalla data dell'indice, indipendentemente dal fatto che continuino il trattamento con XRomi®, interrompono tutto il trattamento con idrossicarbamide o passano a un'altra formulazione di idrossicarbamide. La decisione di prescrivere Xromi® sarà presa esclusivamente dal medico indipendentemente dallo studio, nell'ambito delle cure standard. - |
Xromi è indicato per la prevenzione delle complicanze vaso-occolpie della malattia falciforme nei pazienti di età superiore ai 9 mesi come parte della pratica clinica standard
Altri nomi:
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Coorte di comparatore retrospettiva
Bambini con SCD e ingenui a qualsiasi formulazione di idrossicarbamide alla data dell'indice.
Questi partecipanti saranno identificati in modo retrospettivo utilizzando i dati degli ultimi 10 anni fino alla data di Xromi® è stato utilizzato per la prima volta nei bambini da 9 mesi a meno di 2 anni in ogni singolo sito.
Il follow-up di 24 mesi sarà retrospettivo dalla data in cui sono abbinati al partecipante esposto, indipendentemente dal fatto che inizino a qualsiasi formulazione di idrossicarbamide durante il follow-up.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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AESI - Myelosuppression (Neutropenia)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
La definizione di neutropenia del protocollo mielosoppression è anc <1,0 x 10^9/l
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Aesi - mielosoppressione (reticulocitopenia)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
La definizione del protocollo di mielosoppressione di reticulocitopenia è arco <80 x 10^9/l, a meno che Hb> 90 g/l,
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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AESI - mielosoppressione (trombocitopenia)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
DEFINIZIONE DEFINIZIONE DEL PROTOCOLO DI MELOSUPPRESSIONE DEFINIZIONE DI TROMBOCITOPENIA DEFINATA COME PLASTLET <80 X 10^9/L.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Aesi - mielosoppressione (anemia)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
Definizione del protocollo di mielosoppressione di anemia definita come Hb <45 g/L.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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AESI - Aumento di peso anormale
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
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Peso (kg) Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (AESE) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva e linee guida per l'assistenza standard
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Basale a 24 mesi
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AESI - perdita di peso anormale
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
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Peso (kg) Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (AESE) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva e linee guida per l'assistenza standard
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Basale a 24 mesi
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AESI - Aumento dell'enzima epatico (alt)
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva e gamme di laboratorio normali.
Definito come un aumento dell'enzima epatico alanina transaminasi (ALT) aumentata (U/L)
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Basale a 24 mesi
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AESI - Aumento dell'enzima epatico (AST)
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva e gamme di laboratorio normali.
Definito come un aumento dell'enzima epatico aspartato transaminasi (AST) aumentato (U/L)
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Basale a 24 mesi
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Aesi - Alopecia
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
Definito nel protocollo di studio come presenza di alopecia (un disturbo della pelle e del tessuto sottocutaneo).
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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AESI - Altre perdita di capelli
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
Definito nel protocollo di studio come presenza di altri perdita di capelli (una pelle e disturbo dei tessuti sottocutanei).
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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AESI - Iperpigmentazione della pelle
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
Definito nel protocollo di studio come presenza di iperpigmentazione cutanea, inclusa l'iperpigmentazione orale e unghie. (A
Disturbo della pelle e del tessuto sottocutaneo).
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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AESI - Rash
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
Definito nel protocollo di studio come presenza di un'eruzione cutanea (una pelle e disturbo dei tessuti sottocutanei).
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Aesi - Ulcere della pelle
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
Definito nel protocollo di studio come presenza di ulcera cutanea, inclusa l'ulcera delle gambe (una pelle e disturbo dei tessuti sottocutanei).
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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AESI - ritardo della crescita
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di altezza/lunghezza (cm) di eventi avversi di interesse speciale (AESI) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva e linee guida per l'assistenza standard (come calo di 2 o più centesimi sui grafici di crescita nel tempo).
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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AESI - Infezione batterica
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
Definito nel protocollo come un'infezione batterica comprovata o trattata.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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AESI - Infezione virale
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
Definito nel protocollo come un'infezione virale provata o trattata.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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AESI - Infezione fungina
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidenza di eventi avversi di interesse speciale (ASES) nei bambini che hanno SCD e sono trattati con XRomi®, rispetto a una coorte di comparatore retrospettiva.
Definito nel protocollo come un'infezione fungina comprovata o trattata.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Altri eventi avversi
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
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La presenza di altri eventi avversi (AE), reazioni avverse (AR) e gravi eventi avversi (SAE) o gravi reazioni avverse (SAR) saranno raccolte durante il follow-up.
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Basale a 24 mesi
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Crisi vaso-occolvole dolorosa (COV)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®. - Gli eventi COV includeranno dattilite. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Sindrome del torace acuta (ACS)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Splenomegalia
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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La presenza dell'evento clinico splenomegalia verrà raccolta durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Priapismo
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®.
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Basale a 24 mesi
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Disturbo epatobiliare
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Crisi di sequestro splenico
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Chirurgia
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®. Definito nel protocollo come qualsiasi intervento chirurgico previsto, di emergenza o a causa di condizioni preesistenti, ad es. SCD. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Trasfusione di sangue
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Incidente cerebrovascolare
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®. La definizione del protocollo include una corsa silenziosa |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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TCD anormale o condizionale
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®. - Scansione Doppler transcranica (TCD) |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Ospedale per SCD
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®. Verrà raccolto il motivo del ricovero in ospedale e della durata. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Visita non ospedaliera per SCD
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®. La definizione del protocollo include il pronto soccorso (DE) Visite/Centri di trattamento/Partecipazioni di unità di reparto pediatrico/giorno per SCD |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Altri eventi clinici
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore per confrontare l'efficacia di XRomi®.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Altro evento - Morte
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
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L'evento dell'evento clinico verrà raccolto durante il follow-up in entrambe le coorti dall'investigatore.
La definizione del protocollo include qualsiasi morte che si verifica nello studio sia correlato che non correlato al trattamento XRomi
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Basale a 24 mesi
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Emoglobina (HB)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(G/L) o (G/DL) parametro ematologico.
I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili.
Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione.
Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Emoglobina fetale (HBF)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(%) Parametro ematologico.
I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili.
Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione.
Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Frazioni di emoglobina
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(%) Parametro ematologico. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. - Risultati dello schermo di emoglobinopatia tra cui: HBS, HBA, HBA2, HBC |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Conte di neutrofili assoluti (ANC)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(10^9 /l o /nl) parametro ematologico.
I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili.
Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione.
Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Conteggio assoluto dei reticolociti (arco)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(10^9 /l o /nl) parametro ematologico.
I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili.
Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione.
Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Conta piastrinica
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(10^9 /l o /nl) parametro ematologico.
I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili.
Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione.
Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Count dei globuli bianchi (WBC)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(10^9 /l o /nl) parametro ematologico.
I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili.
Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione.
Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Volume corpuscolare medio (MCV)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(FL) Parametro ematologico.
I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili.
Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione.
Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Emoglobina corpuscolare media (MCH)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(PG) Parametro ematologico.
I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili.
Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione.
Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Ferritina
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(µg/L) Profilo di ferro.
I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili.
Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione.
Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up.
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Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Saturazione di transferrina
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(%) Profilo di ferro. Saturazione di legame del ferro o saturazione di transferrina. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Alanina transaminasi (alt)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(U/L) Test della funzione epatica. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Fosfatasi alcalina (ALP)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(U/L) Test della funzione epatica. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Aspartato transaminasi (AST)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(U/L) Test della funzione epatica. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Bilirubina totale
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(µmol/L o mg/dl) Test di funzionalità epatica. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Lattato deidrogenasi
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(U/L) Test della funzione epatica. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Gamma-glutamil transferase (GGT)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(U/L) Test della funzione epatica. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Creatinina sierica
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(µmol/L o mg/dl) Test di funzione renale. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Tasso di filtrazione glomulare stimata (EGFR)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(ml/min/1.73m^2) Test della funzione renale. Valore calcolato, interpretato in linea con le linee guida CKD del Regno Unito dai valori della creatinina. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Rapporto albumina-creatinina (ACR)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(Valore calcolato). Test della funzione renale. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Dimensione del fegato
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(cm) dal margine costale. Valutazione fisiologica. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Dimensione della milza
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(cm) dal margine costale. Valutazione fisiologica. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Velocità media media del tempo massimo (TAMV)
Lasso di tempo: Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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(CM/S) Funzione cardiovascolare, valutata utilizzando velocità di scansione Doppler transcranica. I risultati e le date dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche saranno raccolti, ogni volta che sono disponibili. Al basale, saranno raccolti i risultati più recenti, prima dell'iniziazione XRomi® nella prospettiva di esposizione. Saranno inoltre raccolti i risultati dei test di laboratorio e delle valutazioni fisiologiche durante il follow-up. |
Pre-Baseline, basale a 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Hussain Dr Mulla, PhD, Nova Laboratories Ltd.
- Investigatore principale: Sara Dr Trompeter, MD, University College London Hospitals
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Thompson BW, Miller ST, Rogers ZR, Rees RC, Ware RE, Waclawiw MA, Iyer RV, Casella JF, Luchtman-Jones L, Rana S, Thornburg CD, Kalpatthi RV, Barredo JC, Brown RC, Sarnaik S, Howard TH, Luck L, Wang WC. The pediatric hydroxyurea phase III clinical trial (BABY HUG): challenges of study design. Pediatr Blood Cancer. 2010 Feb;54(2):250-5. doi: 10.1002/pbc.22269.
- Rankine-Mullings A, Keenan R, Chakravorty S, Inusa B, Telfer P, Velangi M, Ware RE, Moss JJ, Lloyd AL, Edwards S, Mulla H. Efficacy, safety, and pharmacokinetics of a new, ready-to-use, liquid hydroxyurea in children with sickle cell anemia. Blood Adv. 2023 Aug 22;7(16):4319-4322. doi: 10.1182/bloodadvances.2023010099. No abstract available.
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Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NOVDD-001
- EUPAS1000000076 (Altro identificatore: HMA-EMA RWD Catalogues)
- CHIL 62837 (Altro identificatore: NIHR CPMS)
- 334976 (Altro identificatore: HRA IRAS)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Lo studio è stato registrato su un database pubblico HMA-EMA RWD e il protocollo di studio è stato condiviso pubblicamente (EUPAS1000000076).
Pubblicazione dello studio dei risultati dei risultati aggregati sugli studi clinici.gov e nella pubblicazione di studio multicentre nella rivista medica pertinente.
Investigatori:
A tutti gli investigatori verranno forniti i dati dei loro partecipanti individuali alla fine dello studio come ECRFS.
Autorità normative:
Il protocollo di studio è stato condiviso con EMA e MHRA. Il progetto di SAP è stato condiviso con l'EMA durante la revisione iniziale del protocollo di studio prima dell'inizio dello studio.
La CSR sarà resa disponibile per EMA e MHRA alla fine dello studio.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .