血液中の人々の関節健康を評価する長期研究は
2026年6月26日 更新者：Swedish Orphan Biovitrum
血液症a（高度）のある人の共同健康に関するエファネソクトコグALFAによる実世界の予防的治療の長期的な有効性を評価するための低介在性研究
この研究の理論的根拠は、実際の環境での関節出血を防ぐ際のエファネソクトコグアルファの長期的な予防効果をさらに理解し、説明することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、血液炎の人々の共同健康に関するエファネソクトコグALFAとの実世界の予防の長期的な有効性を評価するための遡及的な根拠の低い介在性の研究です。 Efanesoctocog Alfaによる治療を開始する決定は、研究に患者を含めるという決定とは独立して行われるものとします。 広い血液炎集団（例えば すべての重症度[軽度から重度]、すべての年齢、併存疾患、および/または抗凝固剤/抗血小板薬の使用を伴う患者、FVIII [FVIII]を考慮する以前の阻害剤の患者が登録する資格があります。 この研究では、共同評価を伴う必須のオンサイト訪問が必要になります。 患者の血友病、医療、および外科的歴史に関する遡及的なデータ収集が行われます。これには、以前の血友病治療や、登録までエファネソクトコグALFAによる治療を開始する前の12か月前から出血エピソードを治療しました。
この研究は、患者の病院への定期的な訪問中の登録訪問から始まり、患者がすべての包含基準を満たしているかどうかを確認し、除外基準を除外しません。 研究参加者は、閉鎖に関連する登録時間に応じて、24か月または36か月間、毎年オンサイト訪問を行います。 患者は、医師の裁量であるエファネソクトコグアルファ予防で治療されている限り、研究で追跡されます。 また、患者は、研究固有の紙の日記で研究中にある可能性のある出血エピソードを文書化することに同意する必要があります。 共同評価、血球症の関節健康スコア（HJHS）、および患者報告の結果（Pro）の完了は、現場の訪問中に実施されます。 超音波（Head-US）グループによる血行性の早期関節症検出に含まれる患者の場合、毎年訪問時に超音波関節評価も行われます。 登録の時間に応じて、24か月の訪問または36か月の訪問時に、研究終了（EOS）訪問を実施できます。
目標は、約250人の参加者を登録することです。
研究の種類
介入
入学 (推定)
250
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Study Physician
- 電話番号：+46 08-697-20 00
- メール：medical.info@sobi.com
研究場所
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Dublin、アイルランド
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Birmingham、イギリス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Cardiff、イギリス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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London、イギリス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Manchester、イギリス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Catania、イタリア
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Padua、イタリア
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Turin、イタリア
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Zagreb、クロアチア
- 募集
- Sobi Investigational Site
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A Coruña、スペイン
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Barcelona、スペイン
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Málaga、スペイン
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Palma de Mallorca、スペイン
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Zaragoza、スペイン
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Brno、チェコ
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Ostrava、チェコ
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Prague、チェコ
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Berlin、ドイツ
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Bonn、ドイツ
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Frankfurt am Main、ドイツ
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Hamburg、ドイツ
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Munich、ドイツ
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Bordeaux、フランス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Marseille、フランス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Montpellier、フランス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Nantes、フランス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Paris、フランス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Rennes、フランス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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Rouen、フランス
- 募集
- Sobi Investigational Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 血友病Aの診断を受けた男性または女性の患者。
- インフォームドコンセントフォーム（ICF）およびこのプロトコルに記載されている要件と制限の順守を含む、インフォームドコンセントの署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。
- 学習登録の6か月以内にエファネソクトコグALFAの予防的治療を規定しているか、現地の規制に従って、登録訪問の最新の治療で処方されました。
- Efanesoctocog ALFA治療で処方される前に、少なくとも12か月前に、あらゆる血液炎製品で予防的治療を受けていなければなりません。
- エファネソクトコグALFA治療を処方される前およびこの研究に登録するまで、12か月の治療エピソードに関する出血前の予防処方と治療済みの出血エピソードに関する研究前治療データを文書化しました。
- 訪問スケジュールを遵守し、必須の研究評価（HJHS、Pro）を受けることをいとわない。
- 意欲と患者または法的に指定された代表者が、これらのエピソードの治療を含むすべての出血エピソードを文書化する能力。
- Head-USサブグループの場合：インデックスジョイント（足首、肘、膝）で年間超音波評価を受けることを受け入れます。
除外基準：
- 遺伝性の血液炎よりも、血液中の後天性Aおよびその他の血液凝固障害A.
- 登録訪問までのEfanesoctocog Alfaへの切り替えに関連する医療記録から、陽性のFVIII阻害剤の結果（阻害剤TITRE≥0.6Bethesdaユニット[BU]/mLとして定義されています）。
- この研究への登録の3か月以内に、同時臨床介入研究の登録、または血液増殖の予防を含む治験薬物（IMP）の摂取。
- 調査官によって判断されたように、理由が何であれ、参加には適していない患者は、患者が研究評価を実施することができないか、意欲的ではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：研究治療グループ
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この研究の参加者は、医師からの標準的なケアごとに、エファネソクトコグアルファアルファ予防治療を処方する必要があります。
スポンサーから薬物は提供されません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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将来の観察期間にわたる年間関節出血率（AJBR）。
時間枠：12、24、36か月への登録
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12、24、36か月への登録
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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将来の観察期間にわたる年間出血率（ABR）。
時間枠：12、24、36か月への登録
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12、24、36か月への登録
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将来の観察期間中に出血イベントを制御するための注射の数。
時間枠：12、24、36か月への登録
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12、24、36か月への登録
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将来の観察期間にわたって出血イベントを制御するための総投与。
時間枠：12、24、36か月への登録
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出血エピソードを効果的に管理するために投与される累積量の薬。
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12、24、36か月への登録
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血球症ジョイントヘルススコア（HJHS）バージョン2.1
時間枠：12、24、36か月への登録
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患者あたりのHJHの合計およびドメインスコアへの登録からの変更。
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12、24、36か月への登録
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将来の観察期間における患者と関節レベルの標的関節の発達。
時間枠：12、24、36か月
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ターゲットジョイントは、連続した6か月以内に3つ以上の自発的出血エピソードを持つジョイントとして定義されます。
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12、24、36か月
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将来の観察期間における患者と関節レベルのターゲット関節解像度。
時間枠：12、24、36か月
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ターゲットジョイントは、連続した6か月以内に3つ以上の自発的出血エピソードを持つジョイントとして定義されます。
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12、24、36か月
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将来の観察期間にわたる患者と関節レベルでの標的関節の再発。
時間枠：12、24、36か月
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ターゲットジョイントは、連続した6か月以内に3つ以上の自発的出血エピソードを持つジョイントとして定義されます。
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12、24、36か月
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将来の観察期間にわたる年間注入頻度。
時間枠：12、24、36か月
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12、24、36か月
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前向き観察期間にわたって、予防と出血の治療（手術を除く）のための年間エファネソクトコグALFA消費。
時間枠：12、24、36か月
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12、24、36か月
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前向き観察期間におけるエファネソクトコグアルファ予防の規定の頻度および/または用量の変化の理由。
時間枠：12、24、36か月への登録
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12、24、36か月への登録
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Efanesoctocog alfa vs以前の血液症治療を使用する期間のABRの変化。
時間枠：将来の期間と遡及的期間
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将来の期間と遡及的期間
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Efanesoctocog Alfaの期間中の年間注入頻度の変化対以前の血液治療の期間。
時間枠：将来の期間と遡及的期間
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将来の期間と遡及的期間
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Efanesoctocog Alfaの期間中の年間消費の変化対以前の血液治療の期間。
時間枠：将来の期間と遡及的期間
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将来の期間と遡及的期間
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Efanesoctocog Alfa治療に切り替える理由。
時間枠：レトロスペクティブ期間（登録の12〜18か月前）
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レトロスペクティブ期間（登録の12〜18か月前）
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血栓症および血液症（ISTH）に関する国際社会に対する患者の止血反応の調査員または外科医の評価は、外科的処置スケール（術中および術後）の4点反応。
時間枠：手術後96時間以内
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手術後96時間以内
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マイナーおよび主要な手術のために周術期に止血を維持するために投与される注射および用量の数。
時間枠：36か月への登録
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36か月への登録
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マイナー/主要な手術の周術期間中の総efanesoctocog ALFA消費。
時間枠：36か月への登録
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36か月への登録
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超音波（ヘッドUS）による血友病の初期関節症検出
時間枠：12、24、36か月への登録
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合計およびドメインスコアの登録から変更します。
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12、24、36か月への登録
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治療選好調査
時間枠：12か月目
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12か月目
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患者は痛みの強さの結果（Pro）を報告しました
時間枠：12、24、36か月への登録
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登録による患者が報告した痛みの強度の変化を測定するためのPROMIS SF V2.0の使用。
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12、24、36か月への登録
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患者は痛みの干渉の結果（Pro）を報告した
時間枠：12、24、36か月への登録
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登録からの患者が報告した痛みの干渉の変化を測定するためのPROMIS SF V2.0の使用。
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12、24、36か月への登録
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患者は、5レベルのEuroQOL-5寸法[EQ-5D-5L]スコアの結果を報告しました
時間枠：12、24、36か月への登録
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患者の移動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病の登録による変化。
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12、24、36か月への登録
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患者は、若者のユーロコール5次元[EQ-5D-Y]スコアの結果を報告しました
時間枠：12、24、36か月への登録
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患者の移動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、子どもに適した言葉遣いを使用した不安/うつ病の登録による変化。
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12、24、36か月への登録
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患者が親子プロキシEUROQOL 5次元の結果を報告した[EQ-5D-Y：1]スコア
時間枠：12、24、36か月への登録
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移動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病に基づいた子供の健康転帰の親または介護者の評価。
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12、24、36か月への登録
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患者はactivlim-hemoの結果を報告しました。
時間枠：12、24、36か月への登録
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血友病患者（PWH）の患者の活動制限の測定。
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12、24、36か月への登録
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深刻な有害事象（SAE）が発生した参加者の数。
時間枠：36か月への登録
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36か月への登録
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特別な関心のある有害事象が発生した参加者の数（Aesis）。
時間枠：36か月への登録
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36か月への登録
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
協力者
捜査官
- スタディディレクター：Study Physician、Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年5月21日
一次修了 (推定)
2028年12月1日
研究の完了 (推定)
2028年12月1日
試験登録日
最初に提出
2025年4月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月16日
最初の投稿 (実際)
2025年4月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月26日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ctis)
- U1111-1312-9668 (レジストリ識別子：WHO Universal trial number (UTN))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求する場合があります。
患者レベルのデータは匿名化され、研究文書は編集されます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。