Долгосрочное исследование, оценивающее здоровье суставов у людей с гемофилией.
26 июня 2026 г. обновлено: Swedish Orphan Biovitrum
Низкое взимательное исследование для оценки долгосрочной эффективности профилактического лечения реального мира с помощью эфанзоктокога Альфа о здоровье суставов у людей с гемофилией А (высота)
Обоснование этого исследования заключается в дальнейшем понимании и описании долгосрочной профилактической эффективности Efanesoctocog alfa в предотвращении кровотечений суставов в реальных условиях.
Обзор исследования
Подробное описание
Это ретроспективное, низкоинтервенционное исследование для оценки долгосрочной эффективности профилактики реального мира с эфанзоктокогом Alfa по вопросам здоровья суставов у людей с гемофилией A. Участники исследования должны быть назначены эфанесоктокогом по усмотрению их врачей в течение 6 месяцев до или в то время. Решение инициировать лечение с помощью efanesoctocog alfa должно быть принято независимо от решения включить пациентов в исследование. Широкая гемофилия население (например, Все тяжести [от легкой до тяжелой до тяжелой степени, все возраст, пациенты с сопутствующими заболеваниями и/или сопутствующим использованием антикоагулянтных/антигреловых препаратов, будут иметь право за регистрацию, пациенты с предыдущими ингибиторами для фактора FVIII [FVIII]). Исследование потребует обязательных посещений на месте с совместными оценками. Будет проведен ретроспективный сбор данных о гемофилии, медицинской и хирургической истории пациентов, включая предыдущее лечение гемофилии и лечение кровоточащих эпизодов за 12 месяцев до начала лечения Efanesoctocog Alfa до зачисления.
Исследование начнется с посещения зачисления во время обычного посещения пациента в больницу, чтобы проверить, выполняет ли пациент все критерии включения и ни один из критериев исключения. Участники исследования будут проводить ежегодные посещения на месте в течение 24 месяцев или 36 месяцев, в зависимости от времени зачисления в связи с закрытием исследования. Пациенты будут следовать в исследовании, если они получают профилактику эфанзоктоког альфа, которая будет по усмотрению врачей. Пациентам также необходимо согласиться документировать любые эпизоды кровоточащих, которые они могут иметь во время исследования в дневнике для конкретного исследования. Совместная оценка, оценка здоровья суставов гемофилии (HJHS) и завершение результатов, сообщаемых пациентом (PRO), будет проведено во время посещений на месте. Для пациентов, включенных в раннее обнаружение гемофилии в группе ультразвуковой (головы), ультразвуковая суставная оценка также будет проводиться во время ежегодных посещений. Посещение конца исследования (EOS) может быть выполнено при 24-месячном посещении или 36-месячном посещении, в зависимости от времени зачисления.
Цель состоит в том, чтобы зарегистрировать приблизительно 250 участников.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
250
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Study Physician
- Номер телефона: +46 08-697-20 00
- Электронная почта: medical.info@sobi.com
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Bonn, Германия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Frankfurt am Main, Германия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Hamburg, Германия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Munich, Германия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Испания
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Barcelona, Испания
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Málaga, Испания
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Palma de Mallorca, Испания
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Zaragoza, Испания
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Catania, Италия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Padua, Италия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Turin, Италия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Cardiff, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
London, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Marseille, Франция
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Montpellier, Франция
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Nantes, Франция
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Paris, Франция
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Rennes, Франция
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Rouen, Франция
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Хорватия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Чехия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Ostrava, Чехия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
Prague, Чехия
- Рекрутинг
- Sobi Investigational Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или самка с диагнозом гемофилии А.
- Способен предоставить подписанное информированное согласие, которое включает в себя соответствие требованиям и ограничениям, перечисленным в форме информированного согласия (ICF) и в этом протоколе.
- Назначается с профилактическим лечением Efanesoctocog Alfa в течение 6 месяцев до изучения регистрации или, как и последнее в посещении регистрации, в соответствии с местными правилами.
- Должен был получить профилактическое лечение (ы) с любым продуктом (ы) гемофилии в течение как минимум за 12 месяцев до назначения лечения efanesoctocog alfa.
- Зарегистрированы данные о лечении предварительного изучения по рецептам профилактики гемофилии и на леченных эпизодах кровотечения с 12 месяцев до того, как ему назначают лечение efanesoctocog alfa и до зачисления в это исследование.
- Желая придерживаться графика посещения и пройти обязательную оценку исследования (HJHS, Pro).
- Готовность и способность пациента или их юридически назначенного представителя документировать все эпизоды кровотечения, включая любые методы лечения этих эпизодов.
- Для подгруппы Head-US: принять, чтобы пройти ежегодную ультразвуковую оценку индексных суставов (лодыжки, локтей, колени).
Критерии исключения:
- Приобретенная гемофилия А и другие расстройства свертывания крови, чем наследственная гемофилия А.
- Любой положительный результат ингибитора FVIII (определяемый как титр ингибитора ≥0,6 блока Bethesda [BU]/мл) из медицинских карт в связи с переходом на efanesoctocog alfa до посещения регистрации.
- Зачисление в одновременное клиническое интервенционное исследование или потребление исследуемого лекарственного продукта (IMP), в том числе для профилактики гемофилии, в течение 3 месяцев до зачисления в это исследование.
- Пациент, не подходящий для участия, независимо от причины, как это судило следователем, например, пациент не способен или желает провести оценку исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Исследовательская группа
|
Участнику этого исследования должны быть назначены профилактические лечения Efanesoctocog Alfa на их стандарт ухода от своего врача.
Спонсор не будет предоставлен ни один препарат.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Годовой скорость кровотечения (AJBR) в течение проспективного периода наблюдения.
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовой скорость кровотечения (ABR) в течение проспективного периода наблюдения.
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
|
Количество инъекций для контроля кровотечения в течение проспективного периода наблюдения.
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
|
Общая доза для контроля события кровотечения в течение проспективного периода наблюдения.
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Кумулятивное количество лекарств, вводимых для эффективного управления кровотечениями.
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
Гемофилия Совместное здоровье (HJHS) Версия 2.1
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Изменение от зачисления в общее количество и доменных баллов HJHS на пациента.
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
Целевая развитие суставов на уровне пациента и сустава в течение проспективного периода наблюдения.
Временное ограничение: Месяц 12, 24 и 36
|
Целевой сустав определяется как суставы с 3 или более спонтанными эпизодами кровотечения в течение последовательного 6-месячного периода.
|
Месяц 12, 24 и 36
|
|
Целевое разрешение суставов на уровне пациента и сустава в течение проспективного периода наблюдения.
Временное ограничение: Месяц 12, 24 и 36
|
Целевой сустав определяется как суставы с 3 или более спонтанными эпизодами кровотечения в течение последовательного 6-месячного периода.
|
Месяц 12, 24 и 36
|
|
Целевая рецищренность сустава на уровне пациента и сустава в течение проспективного периода наблюдения.
Временное ограничение: Месяц 12, 24 и 36
|
Целевой сустав определяется как суставы с 3 или более спонтанными эпизодами кровотечения в течение последовательного 6-месячного периода.
|
Месяц 12, 24 и 36
|
|
Годовая частота инъекций в течение проспективного периода наблюдения.
Временное ограничение: Месяц 12, 24 и 36
|
Месяц 12, 24 и 36
|
|
|
Годовое потребление efanesoctocog alfa для профилактики и лечения кровотечений (исключая операцию) в течение проспективного периода наблюдения.
Временное ограничение: Месяц 12, 24 и 36
|
Месяц 12, 24 и 36
|
|
|
Причина (ы) для любых изменений в заданной частоте и/или дозе профилактики эфанзоктокога альфа -альфа в течение проспективного периода наблюдения.
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
|
Изменение ABR в период использования Efanesoctocog alfa против предварительной лечения гемофилии.
Временное ограничение: Проспективный период против ретроспективного периода
|
Проспективный период против ретроспективного периода
|
|
|
Изменение годовой частоты инъекций в течение периода на эфанзоктокоге alfa против периода предшествующего лечения гемофилии.
Временное ограничение: Проспективный период против ретроспективного периода
|
Проспективный период против ретроспективного периода
|
|
|
Изменение годового потребления в течение периода на эфанзоктокоге alfa против периода в предыдущем лечении гемофилии.
Временное ограничение: Проспективный период против ретроспективного периода
|
Проспективный период против ретроспективного периода
|
|
|
Причина (ы) для перехода на лечение efanesoctocog alfa.
Временное ограничение: Ретроспективный период (за 12-18 месяцев до зачисления)
|
Ретроспективный период (за 12-18 месяцев до зачисления)
|
|
|
Исследователь или хирург Оценка гемостатического ответа пациента на Международное общество на тромбоз и 4-точечный ответ на гемостаз (ISTH) для хирургических процедур шкалы (интраоперационные и послеоперационные).
Временное ограничение: В течение 96 часов после операции
|
В течение 96 часов после операции
|
|
|
Количество инъекций и дозы, вводимых для поддержания гемостаза в течение периоперационного периода для незначительной и крупной хирургии.
Временное ограничение: Зачисление на 36 месяцев
|
Зачисление на 36 месяцев
|
|
|
Общее потребление efanesoctocog alfa в течение периоперационного периода для незначительной/основной хирургии.
Временное ограничение: Зачисление на 36 месяцев
|
Зачисление на 36 месяцев
|
|
|
Гемофилия Раннее обнаружение артропатии с помощью ультразвука (голова)
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Изменение от зачисления в общее количество и оценки домена.
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
Обследование предпочтений лечения
Временное ограничение: Месяц 12
|
Месяц 12
|
|
|
Пациент сообщил о результате (PRO) интенсивности боли
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Использование PROMIS SF v2.0 для измерения изменения интенсивности боли, сообщаемой пациентом от зачисления.
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
Пациент сообщил о результате (PRO) боли вмешательства
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Использование PROMIS SF v2.0 для измерения изменения в омереванном больном вмешательстве от болезни.
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
Пациент сообщил о результате 5-уровневого балла Euroqol-5 [EQ-5D-5L]
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Изменения от регистрации мобильности пациентов, самообслуживания, обычных занятий, боли/дискомфорта, беспокойства/депрессии.
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
Пациент сообщил о результатах молодежной 5-дименсии [EQ-5D-Y] оценка
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Изменения от регистрации мобильности пациентов, самообслуживания, обычных занятий, боли/дискомфорта, тревоги/депрессии с использованием формулировки, соответствующей ребенку.
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
Пациент сообщил о результате родительского прокси-сервера Euroqol 5-дименсий [EQ-5D-Y: 1] Оценка
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Рейтинг родителей или опекуна по результатам здоровья ребенка на основе мобильности, самообслуживания, обычных занятий, боли/дискомфорта, беспокойства/депрессии.
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
Пациент сообщил о результате активизации.
Временное ограничение: Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
Измерение ограничений активности для пациентов с гемофилией (PWH).
|
Зачисление в 12, 24 и 36 месяцев
|
|
Количество участников с появлением серьезных побочных эффектов (SAE).
Временное ограничение: Зачисление на 36 месяцев
|
Зачисление на 36 месяцев
|
|
|
Количество участников с возникновением нежелательных явлений, представляющих особый интерес (эсист).
Временное ограничение: Зачисление на 36 месяцев
|
Зачисление на 36 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 мая 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 апреля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 апреля 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 апреля 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Гемофилия А
- Нарушения свертывания крови
- Нарушения белковой коагуляции
Другие идентификационные номера исследования
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ктис)
- U1111-1312-9668 (Идентификатор реестра: WHO Universal trial number (UTN))
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим учебным документам.
Данные на уровне пациентов будут анонимизированы и учебные документы, если применимо будет отредактировано для защиты конфиденциальности участников испытания.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .