혈우병 환자의 공동 건강을 평가하는 장기 연구 efanesoctocog alfa를 사용한 실제 예방 치료를받는 수신
2026년 6월 26일 업데이트: Swedish Orphan Biovitrum
혈우병 A (고도)의 관절 건강에 대한 efanesoctocog alfa를 사용한 실제 예방 치료의 장기적인 효과를 평가하기위한 저항 전통적 연구 (고도)
이 연구의 이론적 근거는 실제 환경에서 관절 출혈을 방지하는 데있어 Efanesoctocog ALFA의 장기 예방 효과를 더 이해하고 설명하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 혈우병이있는 사람들의 공동 건강에 대한 efanesoctocog alfa와 함께 실제 예방 ALFA의 장기적인 효과를 평가하기위한 후 향적-관습 적 중재 연구입니다. Efanesoctocog ALFA로 치료를 시작하기로 한 결정은 연구에 환자를 포함하기로 한 결정과 독립적으로 이루어져야합니다. 광범위한 혈우병 A 인구 (예 : 모든 심각도 [경증에서 중증], 모든 연령대, 동반 질환 환자 및/또는 항응고제/항 혈소판 약물의 동반 사용, 이전 억제제가 FVIII [FVIII]를 인자하는 환자)는 등록 할 수 있습니다. 이 연구는 공동 평가와 함께 필수 현장 방문이 필요합니다. 환자의 혈우병, 의료 및 외과 병력에 대한 후 향적 데이터 수집은 이전 혈우병 치료 및 Efanesoctocog ALFA로 등록 될 때까지 치료를 시작하기 전 12 개월의 치료 에피소드를 포함하여 수행 될 것입니다.
이 연구는 환자가 병원을 방문하는 동안 등록 방문으로 시작하여 환자가 모든 포함 기준과 제외 기준을 충족시키는 지 여부를 확인합니다. 학습 참가자는 학습 폐쇄와 관련된 등록 시간에 따라 매년 24 개월 또는 36 개월 동안 현장 방문을받습니다. 환자는 의사의 재량에 따라 Efanesoctocog Alfa 예방으로 치료되는 한 연구에서 추적 될 것입니다. 환자는 또한 연구 특정 종이 일기에서 연구 중에 가질 수있는 출혈 에피소드를 문서화하는 데 동의해야합니다. 공동 평가, 혈우병 공동 건강 점수 (HJH) 및 환자보고 결과 (PROS)의 완료는 현장 방문 중에 수행됩니다. 초음파 (HEAD-US) 그룹을 사용한 혈우병 초기 관절 병증 검출에 포함 된 환자의 경우 초음파 관절 평가도 매년 방문 할 때 수행됩니다. 연구 종료 (EOS) 방문은 등록 시간에 따라 24 개월 방문 또는 36 개월 방문에서 수행 할 수 있습니다.
목표는 약 250 명의 참가자를 등록하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
250
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Study Physician
- 전화번호: +46 08-697-20 00
- 이메일: medical.info@sobi.com
연구 장소
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Berlin, 독일
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Bonn, 독일
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Frankfurt am Main, 독일
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Hamburg, 독일
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Munich, 독일
- 모병
- Sobi Investigational Site
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A Coruña, 스페인
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Barcelona, 스페인
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Málaga, 스페인
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Palma de Mallorca, 스페인
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Zaragoza, 스페인
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Dublin, 아일랜드
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Birmingham, 영국
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Cardiff, 영국
- 모병
- Sobi Investigational Site
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London, 영국
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Manchester, 영국
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Catania, 이탈리아
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Padua, 이탈리아
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Turin, 이탈리아
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Brno, 체코
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Ostrava, 체코
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Prague, 체코
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Zagreb, 크로아티아
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Bordeaux, 프랑스
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Marseille, 프랑스
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Montpellier, 프랑스
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Nantes, 프랑스
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Paris, 프랑스
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Rennes, 프랑스
- 모병
- Sobi Investigational Site
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Rouen, 프랑스
- 모병
- Sobi Investigational Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 혈우병 진단을받은 남성 또는 여성 환자
- 사전 정보 동의서 (ICF) 및 본 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한을 준수하는 것을 포함하여 서명 된 사전 동의를 제공 할 수 있습니다.
- 연구 등록 전 6 개월 이내에 또는 현지 규정에 따라 Efanesoctocog Alfa 예방 치료로 규정되었습니다.
- efanesoctocog alfa 치료를 처방 받기 전에 12 개월 이상 혈우병 생성물 (들)으로 예방 치료를 받아야한다.
- Efanesoctocog ALFA 치료가 처방되기 전 12 개월 동안 혈우병 예방 처방 및 치료 된 출혈 에피소드에 대한 연구 전 치료 데이터를 문서화 하고이 연구에 등록 할 때까지 문서화했습니다.
- 방문 일정을 고수하고 의무적 인 연구 평가 (HJHS, Pros)를 기꺼이 고수합니다.
- 의지와 환자 또는 법적으로 지정된 대표의 능력은 해당 에피소드의 치료를 포함하여 모든 출혈 에피소드를 문서화 할 수 있습니다.
- Head-US 하위 그룹의 경우 : 인덱스 조인트 (발목, 팔꿈치, 무릎)에 대한 연간 초음파 평가를받을 수 있습니다.
제외 기준 :
- 유전성 혈우병보다 습득 한 혈우병 A 및 기타 혈액 응고 장애 A.
- 긍정적 인 FVIII 억제제 결과 (등록 방문까지 Efanesoctocog ALFA로의 전환과 관련하여 의료 기록에서 억제제 역자 ≥0.6 Bethesda Unit [BU]/ml).
- 동시 임상 중재 연구 등록 또는이 연구에 등록하기 3 개월 이내에 혈우병 예방을 포함하여 조사 의약품 (IMP) 섭취.
- 조사자가 판단한 이유는 무엇이든, 예를 들어, 환자는 연구 평가를 수행 할 수 없거나 기꺼이 할 수 없다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 학습 치료 그룹
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이 연구에 참여한 사람은 의사의 치료 표준에 따라 Efanesoctocog Alfa 예방 치료를 처방해야합니다.
스폰서는 약물을 제공하지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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예비 관찰 기간 동안 연간 관절 출혈 속도 (AJBR).
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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12 개월, 24 및 36에 등록
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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예비 관찰 기간 동안 연간 출혈 율 (ABR).
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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12 개월, 24 및 36에 등록
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예비 관찰 기간 동안 출혈 사건을 통제하기위한 주사 수.
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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12 개월, 24 및 36에 등록
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전향 적 관찰 기간 동안 출혈 사건을 제어하는 총 용량.
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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출혈 에피소드를 효과적으로 관리하기 위해 투여 된 누적 약물의 약물.
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12 개월, 24 및 36에 등록
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혈우병 조인트 건강 점수 (HJHS) 버전 2.1
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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환자 당 HJHS의 총 및 도메인 점수 등록에서 변경.
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12 개월, 24 및 36에 등록
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예비 관찰 기간 동안 환자 및 공동 수준의 공동 개발.
기간: 12 개월, 24 및 36
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목표 조인트는 연속 6 개월 내에 3 개 이상의 자발적인 출혈 에피소드를 갖는 조인트로 정의됩니다.
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12 개월, 24 및 36
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예비 관찰 기간 동안 환자 및 공동 수준에 대한 공동 해결.
기간: 12 개월, 24 및 36
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목표 조인트는 연속 6 개월 내에 3 개 이상의 자발적인 출혈 에피소드를 갖는 조인트로 정의됩니다.
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12 개월, 24 및 36
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예비 관찰 기간 동안 환자 및 관절 수준에서 관절 재발을 목표로합니다.
기간: 12 개월, 24 및 36
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목표 조인트는 연속 6 개월 내에 3 개 이상의 자발적인 출혈 에피소드를 갖는 조인트로 정의됩니다.
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12 개월, 24 및 36
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예비 관찰 기간 동안 연간 주입 빈도.
기간: 12 개월, 24 및 36
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12 개월, 24 및 36
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예방 및 출혈 치료 (수술 제외)에 대한 연간 efanesoctocog alfa 소비.
기간: 12 개월, 24 및 36
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12 개월, 24 및 36
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예상 관찰 기간 동안 Efanesoctocog alfa 예방의 규정 된 빈도 및/또는 용량의 변화에 대한 이유.
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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12 개월, 24 및 36에 등록
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Efanesoctocog alfa vs 이전 혈우병 치료 기간에 ABR의 변화.
기간: 전향 적 기간 대 회고 기간
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전향 적 기간 대 회고 기간
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Efanesoctocog ALFA에 대한 기간 동안 연간 주사 주파수의 변화와 이전 혈우병 치료 기간.
기간: 전향 적 기간 대 회고 기간
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전향 적 기간 대 회고 기간
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Efanesoctocog Alfa의 기간 동안 연간 소비의 변화와 이전 혈우병 치료 기간.
기간: 전향 적 기간 대 회고 기간
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전향 적 기간 대 회고 기간
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Efanesoctocog alfa 처리로 전환 한 이유.
기간: 회고 기간 (등록 전 12 ~ 18 개월)
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회고 기간 (등록 전 12 ~ 18 개월)
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수술 절차 척도 (수술 중 및 수술 후)에 대한 혈전증 및 혈증에 대한 국제 사회에 대한 환자의 혈액 적 반응에 대한 조사자 또는 외과 의사 평가.
기간: 수술 후 96 시간 이내에
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수술 후 96 시간 이내에
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미성년 수술 및 주요 수술에 대한 수술 전 기간 동안 혈전증을 유지하기 위해 투여 된 주사 및 용량의 수.
기간: 36 개월에 등록
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36 개월에 등록
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미성년/주요 수술의 수술 전 기간 동안 총 Efanesoctocog Alfa 소비.
기간: 36 개월에 등록
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36 개월에 등록
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초음파를 사용한 혈우병 초기 관절 병증 검출 (Head-US)
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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총 및 도메인 점수 등록에서 변경됩니다.
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12 개월, 24 및 36에 등록
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치료 선호도 조사
기간: 12 개월
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12 개월
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환자는 통증 강도의 결과 (Pro)를보고했습니다
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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PROMIS SF v2.0의 사용을 위해 등록으로 인한 환자보고 통증 강도의 변화를 측정합니다.
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12 개월, 24 및 36에 등록
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환자는 통증 간섭의 결과 (Pro)를보고했습니다
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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PROMIS SF v2.0의 사용을 위해 등록으로 인한 환자보고 통증 간섭의 변화를 측정합니다.
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12 개월, 24 및 36에 등록
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환자는 5 단계 EuroQol-5 치수 [EQ-5D-5L] 점수의 결과를보고했습니다
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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환자 이동성, 자기 관리, 일반적인 활동, 통증/불편, 불안/우울증 등록에서 변화.
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12 개월, 24 및 36에 등록
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환자는 청소년 EuroQol 5 차원 [EQ-5D-Y] 점수의 결과를보고했습니다
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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아동에 맞는 문구를 사용한 환자 이동성, 자기 관리, 일반적인 활동, 통증/불편, 불안/우울증 등록에서 변경.
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12 개월, 24 및 36에 등록
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부모 프록시 유로 Qol 5 차원의 환자보고 된 결과 [EQ-5D-Y : 1] 점수
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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이동성, 자기 관리, 일반적인 활동, 통증/불편, 불안/우울증에 따른 아동의 건강 결과에 대한 부모 또는 간병인의 등급.
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12 개월, 24 및 36에 등록
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환자는 Activlim-Hemo의 결과를보고했습니다.
기간: 12 개월, 24 및 36에 등록
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혈우병 환자의 활동 제한 측정 (PWH).
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12 개월, 24 및 36에 등록
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심각한 부작용이 발생한 참가자 수 (SAE).
기간: 36 개월에 등록
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36 개월에 등록
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특별한 관심의 부작용이 발생한 참가자 수 (AESIS).
기간: 36 개월에 등록
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36 개월에 등록
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 책임자: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 5월 21일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 4월 16일
처음 게시됨 (실제)
2025년 4월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 26일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (씨티스)
- U1111-1312-9668 (레지스트리 식별자: WHO Universal trial number (UTN))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되고 학습 문서가되며, 해당되는 경우 시험 참가자의 프라이버시를 보호하기 위해 수정됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .