Langdurige studie ter evaluatie van de gezamenlijke gezondheid bij mensen met hemofilie een ontvangende profylactische behandeling van real-world met efanesoctocog alfa
26 juni 2026 bijgewerkt door: Swedish Orphan Biovitrum
Een lage interventioneel onderzoek om de effectiviteit van de lange termijn van de real-world profylactische behandeling met efanesoctocog alfa te evalueren over gezamenlijke gezondheid bij mensen met hemofilie A (hoogte)
De reden voor deze studie is om de profylactische effectiviteit van efanesoctocog alfa verder te begrijpen en te beschrijven bij het voorkomen van gewrichtsbloedingen in een real-life setting.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een retrospectief-progesproblemende, lage interventionele studie om de effectiviteit op lange termijn van real-world profylaxe met efanesoctocog alfa te evalueren over gezamenlijke gezondheid bij mensen met hemofilie A. Deelnemers aan het onderzoek moeten in het tijdstip van, in de loop van het tijdstip van, ingewikkeld worden voorgeschreven. De beslissing om de behandeling met Efanesoctocog Alfa te initiëren, wordt onafhankelijk genomen van de beslissing om de patiënten in het onderzoek op te nemen. Een brede hemofilie een populatie (b.v. Alle ernst [mild tot ernstig], alle leeftijden, patiënten met comorbiditeiten en/of gelijktijdig gebruik van anticoagulantiemiddel/antiplateletgeneesmiddelen, patiënten met eerdere remmers om FVIII te factureren [FVIII])) zullen in aanmerking komen om zich in te schrijven. De studie vereist verplichte bezoeken ter plaatse met gezamenlijke beoordelingen. Een retrospectieve gegevensverzameling over de hemofilie, medische en chirurgische geschiedenis van patiënten zal worden uitgevoerd, inclusief eerdere behandeling met hemofilie en behandelde bloedingsafleveringen vanaf 12 maanden voorafgaand aan het initiëren van een behandeling met efanesoctocog alfa tot inschrijving.
De studie begint met het inschrijvingsbezoek tijdens het routinematige bezoek van een patiënt aan het ziekenhuis, om te controleren of de patiënt aan alle inclusiecriteria en geen van de uitsluitingscriteria voldoet. Deelnemers aan de studie hebben jaarlijkse bezoeken ter plaatse gedurende 24 maanden of 36 maanden, afhankelijk van de tijd van inschrijving in verband met het sluiten van de studie. Patiënten worden in het onderzoek gevolgd zolang ze worden behandeld met efanesoctocog alfa profylaxe die naar goeddunken van de artsen zou zijn. Patiënten zullen ook moeten instemmen om eventuele bloedingsafleveringen te documenteren die ze tijdens het onderzoek kunnen hebben in een studiespecifiek papieren dagboek. Gezamenlijke beoordeling, Haemophilia Joint Health Score (HJHS) en voltooiing van door de patiënt gerapporteerde resultaten (PRO's) zullen worden uitgevoerd tijdens de bezoeken ter plaatse. Voor patiënten opgenomen in de hemofilie vroege artropathiedetectie met echografie (head-us) groep, zal ultrasone gezamenlijke beoordeling ook worden uitgevoerd bij de jaarlijkse bezoeken. Het einde van de studie (EOS) bezoek kan worden uitgevoerd bij het bezoek van 24 maanden of het bezoek van 36 maanden, afhankelijk van de inschrijvingstijd.
Het doel is om ongeveer 250 deelnemers in te schrijven.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
250
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Study Physician
- Telefoonnummer: +46 08-697-20 00
- E-mail: medical.info@sobi.com
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Bonn, Duitsland
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Frankfurt am Main, Duitsland
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Hamburg, Duitsland
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Munich, Duitsland
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Marseille, Frankrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Montpellier, Frankrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Nantes, Frankrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Paris, Frankrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Rennes, Frankrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Rouen, Frankrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Catania, Italië
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Padua, Italië
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Turin, Italië
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatië
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Spanje
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Barcelona, Spanje
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Málaga, Spanje
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Palma de Mallorca, Spanje
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Zaragoza, Spanje
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Ostrava, Tsjechië
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Prague, Tsjechië
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Cardiff, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
Manchester, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Sobi Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke of vrouwelijke patiënt met een diagnose van hemofilie A.
- In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het Informed Consent Form (ICF) en in dit protocol.
- Voorgeschreven met Efanesoctocog Alfa -profylactische behandeling binnen 6 maanden voorafgaand aan de inschrijving van de studie of op het laatste moment bij het inschrijvingsbezoek, in overeenstemming met de lokale voorschriften.
- Moet profylactische behandeling (en) hebben ontvangen met een hemofilieproduct (s) al minstens 12 maanden voordat ze worden voorgeschreven met Efanesoctocog Alfa -behandeling.
- Hebben pre-study behandelingsgegevens gedocumenteerd over heemofilie profylaxe recepten en over behandelde bloedingsafleveringen uit de 12 maanden voordat ze Efanesoctocog Alfa-behandeling voorgeschreven zijn en tot de inschrijving voor deze studie.
- Bereid om zich te houden aan het bezoekschema en om verplichte onderzoeksbeoordeling (HJHS, PRO's) te ondergaan.
- Bereidheid en het vermogen van de patiënt of hun wettelijk aangewezen vertegenwoordiger om alle bloedende afleveringen te documenteren, inclusief eventuele behandelingen voor die afleveringen.
- Voor hoofdgroep van Head-US: accepteren om een jaarlijkse echografie-beoordeling te ondergaan op de indexverbindingen (enkels, ellebogen, knieën).
Uitsluitingscriteria:
- Verworven hemofilie A en andere bloedstollingsstoornissen dan erfelijke hemofilie A.
- Elk positief FVIII -remmerresultaat (gedefinieerd als remmertitre ≥0,6 Bethesda -eenheid [BU]/ml) van de medische dossiers in verband met de overstap naar Efanesoctocog Alfa tot het inschrijvingsbezoek.
- Inschrijving in een gelijktijdig klinisch interventioneel onderzoek, of inname van een onderzoeksmedicinaal product (IMP), inclusief voor hemofilie -profylaxe, binnen 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving in deze studie.
- Patiënt niet geschikt voor deelname, ongeacht de reden, zoals beoordeeld door de onderzoeker, bijvoorbeeld de patiënt is niet in staat of bereid om de onderzoeksbeoordelingen uit te voeren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Studiebehandelingsgroep
|
Deelnemer aan dit onderzoek moet worden voorgeschreven Efanesoctocog Alfa -profylactische behandeling volgens hun zorgstandaard van hun arts.
Er wordt geen medicijn verstrekt door de sponsor.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Jaarmatig gezamenlijke bloedingssnelheid (AJBR) gedurende de potentiële observatieperiode.
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarmatig bloedingspercentage (ABR) gedurende de potentiële observatieperiode.
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
|
Aantal injecties om een bloedende gebeurtenis te beheersen gedurende de potentiële observatieperiode.
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
|
Totale dosis om de bloedingsgebeurtenis gedurende de potentiële observatieperiode te beheersen.
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Cumulatieve hoeveelheid medicatie toegediend om bloedingafleveringen effectief te beheren.
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
Haemophilia Joint Health Score (HJHS) versie 2.1
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Verandering van de inschrijving in totaal- en domeinscores van HJHS per patiënt.
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
Doel de ontwikkeling van gewrichten op een patiënt en gewrichtsniveau gedurende de potentiële observatieperiode.
Tijdsspanne: Maand 12, 24 en 36
|
Een doelgewricht wordt gedefinieerd als gewrichten met 3 of meer spontane bloedingsafleveringen binnen een opeenvolgende periode van 6 maanden.
|
Maand 12, 24 en 36
|
|
Doel de gewrichtsresolutie op een patiënt en gewrichtsniveau gedurende de potentiële observatieperiode.
Tijdsspanne: Maand 12, 24 en 36
|
Een doelgewricht wordt gedefinieerd als gewrichten met 3 of meer spontane bloedingsafleveringen binnen een opeenvolgende periode van 6 maanden.
|
Maand 12, 24 en 36
|
|
Doel het gerichte gewrichtsrecurrency op een patiënt en gewrichtsniveau gedurende de potentiële observatieperiode.
Tijdsspanne: Maand 12, 24 en 36
|
Een doelgewricht wordt gedefinieerd als gewrichten met 3 of meer spontane bloedingsafleveringen binnen een opeenvolgende periode van 6 maanden.
|
Maand 12, 24 en 36
|
|
Jaarmatig injectiefrequentie over de prospectieve observatieperiode.
Tijdsspanne: Maand 12, 24 en 36
|
Maand 12, 24 en 36
|
|
|
Jaarse efanesoctocog Alfa -consumptie voor profylaxe en behandeling van bloedingen (exclusief chirurgie) gedurende de prospectieve observatieperiode.
Tijdsspanne: Maand 12, 24 en 36
|
Maand 12, 24 en 36
|
|
|
Reden (en) voor eventuele wijzigingen in voorgeschreven frequentie en/of dosis efanesoctocog alfa -profylaxe gedurende de prospectieve observatieperiode.
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
|
Verandering in ABR in de periode van het gebruik van Efanesoctocog Alfa vs voorafgaande hemofilie -behandeling.
Tijdsspanne: Potentiële periode versus retrospectieve periode
|
Potentiële periode versus retrospectieve periode
|
|
|
Verandering van de injectiefrequentie op jaarbasis tijdens de periode op efanesoctocog Alfa versus de periode bij eerdere behandeling met hemofilie.
Tijdsspanne: Potentiële periode versus retrospectieve periode
|
Potentiële periode versus retrospectieve periode
|
|
|
Verandering in geannualiseerde consumptie tijdens de periode op efanesoctocog Alfa versus de periode bij eerdere behandeling met hemofilie.
Tijdsspanne: Potentiële periode versus retrospectieve periode
|
Potentiële periode versus retrospectieve periode
|
|
|
Reden (en) om over te schakelen naar Efanesoctocog Alfa -behandeling.
Tijdsspanne: Retrospectieve periode (12 tot 18 maanden voorafgaand aan de inschrijving)
|
Retrospectieve periode (12 tot 18 maanden voorafgaand aan de inschrijving)
|
|
|
Onderzoeker of chirurgevaluatie van de hemostatische reactie van de patiënt op de internationale samenleving op trombose en hemostase (ISTH) 4-punts respons voor chirurgische procedures schaal (intraoperatief en postoperatief).
Tijdsspanne: Binnen 96 uur na een operatie
|
Binnen 96 uur na een operatie
|
|
|
Aantal injecties en dosis toegediend om hemostase te handhaven tijdens de perioperatieve periode voor kleine en grote chirurgie.
Tijdsspanne: Inschrijving tot 36 maanden
|
Inschrijving tot 36 maanden
|
|
|
Totaal Efanesoctocog Alfa -verbruik tijdens de perioperatieve periode voor kleine/grote chirurgie.
Tijdsspanne: Inschrijving tot 36 maanden
|
Inschrijving tot 36 maanden
|
|
|
Hemofilie vroege artropathiedetectie met echografie (hoofd-US)
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Wijziging van de inschrijving in totale en domeinencore.
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
Behandelingspreferentieonderzoek
Tijdsspanne: Maand 12
|
Maand 12
|
|
|
Patiënt gerapporteerde uitkomst (pro) van pijnintensiteit
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Gebruik van Promis SF v2.0 om verandering in door de patiënt gerapporteerde pijnintensiteit van de inschrijving te meten.
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
Patiënt gerapporteerde uitkomst (pro) van pijninterferentie
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Gebruik van Promis SF v2.0 om verandering in door de patiënt gerapporteerde pijninterferentie van de inschrijving te meten.
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
Patiënt gerapporteerde uitkomst van 5-niveau Euroqol-5-dimensies [EQ-5D-5L] score
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Veranderingen van de inschrijving van patiëntenmobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie.
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
Patiënt meldde de uitkomst van jeugd-euroqol 5-dimensies [EQ-5D-y] score
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Veranderingen van de inschrijving van patiëntmobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie met behulp van de voor kinderen geschikte formulering.
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
Patiënt rapporteerde uitkomst van ouderproxy euroqol 5-dimensies [EQ-5D-Y: 1] score
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Parent of verzorger's rating van de gezondheidsresultaten van het kind op basis van mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie.
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
Patiënt rapporteerde uitkomst van Activlim-Hemo.
Tijdsspanne: Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
Meting van activiteitsbeperkingen voor patiënten met hemofilie (PWH).
|
Inschrijving voor maand 12, 24 en 36
|
|
Aantal deelnemers met optreden van ernstige bijwerkingen (SAE's).
Tijdsspanne: Inschrijving tot 36 maanden
|
Inschrijving tot 36 maanden
|
|
|
Aantal deelnemers met het optreden van bijwerkingen van speciaal belang (aesis).
Tijdsspanne: Inschrijving tot 36 maanden
|
Inschrijving tot 36 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 mei 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 april 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 april 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 april 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ctis)
- U1111-1312-9668 (Register-ID: WHO Universal trial number (UTN))
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen vragen vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde studiedocumenten.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en studiedocumenten, indien van toepassing, zullen worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .