Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude à long terme évaluant la santé conjointe chez les personnes atteintes d'hémophilie un traitement prophylactique du monde réel avec Efanesoctocog alfa

26 juin 2026 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Une étude à faible intervention pour évaluer l'efficacité à long terme du traitement prophylactique du monde réel avec Efanesoctocog alfa sur la santé articulaire chez les personnes atteintes d'hémophilie A (altitude)

La justification de cette étude est de comprendre et de décrire davantage l'efficacité prophylactique à long terme d'Efanesoctocog alfa dans la prévention des saignements articulaires dans une vie réelle.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude rétrospective-prorospective et à faible intervention pour évaluer l'efficacité à long terme de la prophylaxie du monde réel avec Efanesoctocog alfa sur la santé conjointe chez les personnes atteintes d'Haemophilia A. Les participants à l'étude doivent être prescrits par efanesoctoctoccog alfa à la discrétion de leurs physiciens au cours des 6 mois avant, ou au moment de l'abri. La décision d'initier un traitement avec Efanesoctocog alfa doit être prise indépendamment de la décision d'inclure les patients de l'étude. Une large hémophilie une population (par ex. Toutes les graves [légères à sévères], tous âges, les patients atteints de comorbidités et / ou l'utilisation concomitante de médicaments anticoagulants / antiplaquettaires, les patients atteints d'inhibiteurs précédents pour facteur FVIII [FVIII]) seront éligibles pour s'inscrire. L'étude nécessitera des visites obligatoires sur place avec des évaluations conjointes. Une collection de données rétrospective sur l'hémophilie, les antécédents médicaux et chirurgicales des patients sera réalisée, y compris le traitement antérieur de l'hémophilie et les épisodes de saignement traités à partir de 12 mois avant de lancer un traitement par Efanesoctocog alfa jusqu'à l'inscription.

L'étude commencera par la visite d'inscription lors de la visite de routine d'un patient à l'hôpital, pour vérifier si le patient remplit tous les critères d'inclusion et aucun des critères d'exclusion. Les participants à l'étude auront des visites annuelles sur place pendant 24 mois ou 36 mois, selon le moment de l'inscription en relation avec la fermeture de l'étude. Les patients seront suivis dans l'étude tant qu'ils seront traités avec une prophylaxie alfa d'Efanesoctocog qui serait à la discrétion des médecins. Les patients devront également accepter de documenter les épisodes de saignement qu'ils pourraient avoir au cours de l'étude dans un journal papier spécifique à l'étude. L'évaluation conjointe, le score de santé conjoint de l'hémophilie (HJHS) et l'achèvement des résultats signalés par le patient (PRO) seront effectués lors des visites sur place. Pour les patients inclus dans la détection d'arthropathie précoce de l'hémophilie avec un groupe échographique (Head-US), l'évaluation conjointe des ultrasons sera également effectuée lors des visites annuelles. La visite de la fin de l'étude (EOS) peut être effectuée lors de la visite de 24 mois ou de la visite de 36 mois, selon le moment de l'inscription.

L'objectif est d'inscrire environ 250 participants.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

250

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Bonn, Allemagne
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Frankfurt am Main, Allemagne
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Hamburg, Allemagne
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Munich, Allemagne
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Málaga, Espagne
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Palma de Mallorca, Espagne
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Espagne
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
  • France
      • Bordeaux, France
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Marseille, France
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Montpellier, France
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Nantes, France
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Paris, France
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Rennes, France
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Rouen, France
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
  • Italie
      • Catania, Italie
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Padua, Italie
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Turin, Italie
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Ostrava, Tchéquie
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site
      • Prague, Tchéquie
        • Recrutement
        • Sobi Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Patient masculin ou femme avec un diagnostic d'hémophilie A.
  2. Capable de donner un consentement éclairé signé, qui comprend le respect des exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole.
  3. Prescrit avec un traitement prophylactique alfa efanesoctocog dans les 6 mois précédant l'inscription de l'étude ou au plus tard lors de la visite d'inscription, conformément aux réglementations locales.
  4. Doit avoir reçu un traitement prophylactique avec tout produit d'hémophilie pendant au moins 12 mois avant d'être prescrit avec un traitement Efanesoctocog Alfa.
  5. Ont documenté des données de traitement pré-étude sur les prescriptions de prophylaxie de l'hémophilie et sur les épisodes de saignement traités des 12 mois avant d'être prescrit du traitement alfa efanesoctocog et jusqu'à l'inscription à cette étude.
  6. Disposé à respecter le calendrier des visites et à subir une évaluation d'étude obligatoire (HJHS, PROS).
  7. La volonté et la capacité du patient ou de leur représentant légalement désigné de documenter tous les épisodes de saignement, y compris tous les traitements pour ces épisodes.
  8. Pour le sous-groupe Head-US: Acceptez de subir une évaluation des échographies annuelles sur les joints d'index (chevilles, coudes, genoux).

Critères d'exclusion:

  1. Haemophilie A acquise et autres troubles du sang de sang que l'hémophilie héréditaire A.
  2. Tout résultat d'inhibiteur FVIII positif (défini comme un inhibiteur ≥0,6 Bethesda Unit [BU] / ml) des dossiers médicaux en relation avec le passage à Efanesoctocog alfa jusqu'à la visite d'inscription.
  3. L'inscription à une étude interventionnelle clinique simultanée, ou l'apport d'un médicament recherché (IMP), y compris pour l'hémophilie prophylaxie, dans les 3 mois précédant l'inscription dans cette étude.
  4. Le patient ne convient pas à la participation, quelle que soit la raison, à en juger par l'enquêteur, par exemple, le patient n'est pas capable ou disposé à effectuer les évaluations de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Groupe de traitement d'étude
Médicament: Efanesoctocog alfa
Le participant à cette étude doit être prescrit du traitement prophylactique Efanesoctocog alfa selon leur niveau de soins de leur médecin. Aucun médicament ne sera fourni par le sponsor.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Taux de saignement articulaire annualisé (AJBR) sur la période d'observation prospective.
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Inscription au mois 12, 24 et 36

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR) au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Inscription au mois 12, 24 et 36
Nombre d'injections pour contrôler un événement de saignement au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Inscription au mois 12, 24 et 36
Dose totale pour contrôler l'événement de saignement au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Quantité cumulative de médicaments administrés pour gérer efficacement les épisodes de saignement.
Inscription au mois 12, 24 et 36
Héemophilie Score de santé conjointe (HJHS) Version 2.1
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Changement de l'inscription dans les scores totaux et de domaine des HJH par patient.
Inscription au mois 12, 24 et 36
Développement conjoint cible au niveau du patient et conjoint au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Mois 12, 24 et 36
Une articulation cible est définie comme des articulations avec 3 épisodes de saignement spontané ou plus dans une période consécutive de 6 mois.
Mois 12, 24 et 36
Résolution conjointe cible au niveau du patient et conjointe au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Mois 12, 24 et 36
Une articulation cible est définie comme des articulations avec 3 épisodes de saignement spontané ou plus dans une période consécutive de 6 mois.
Mois 12, 24 et 36
Cible la récurrence conjointe au niveau du patient et de l'articulation au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Mois 12, 24 et 36
Une articulation cible est définie comme des articulations avec 3 épisodes de saignement spontané ou plus dans une période consécutive de 6 mois.
Mois 12, 24 et 36
Fréquence d'injection annualisée au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Mois 12, 24 et 36
Mois 12, 24 et 36
Consommation ALFA Efanesoctocog annualisée pour la prophylaxie et le traitement des saignements (excluant la chirurgie) au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Mois 12, 24 et 36
Mois 12, 24 et 36
Raison (s) pour tout changement de fréquence prescrite et / ou de dose de prophylaxie alfa d'Efanesoctocog au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Inscription au mois 12, 24 et 36
Changement de l'ABR dans la période d'utilisation d'Efanesoctocog alfa vs traitement à l'hémophilie antérieure.
Délai: Période prospective vs période rétrospective
Période prospective vs période rétrospective
Changement de la fréquence d'injection annualisée pendant la période sur Efanesoctocog alfa par rapport à la période sur le traitement antérieur de l'hémophilie.
Délai: Période prospective vs période rétrospective
Période prospective vs période rétrospective
Changement de la consommation annualisée au cours de la période sur Efanesoctocog alfa par rapport à la période sur le traitement antérieur de l'hémophilie.
Délai: Période prospective vs période rétrospective
Période prospective vs période rétrospective
Raison (s) de passage au traitement alfa d'Efanesoctocog.
Délai: Période rétrospective (12 à 18 mois avant l'inscription)
Période rétrospective (12 à 18 mois avant l'inscription)
Évaluation de l'investigateur ou du chirurgien de la réponse hémostatique du patient sur la société internationale sur la thrombose et l'hémostasie (ISTH) Réponse à 4 points pour l'échelle des procédures chirurgicales (peropératoire et postopératoire).
Délai: Dans les 96 heures suivant la chirurgie
Dans les 96 heures suivant la chirurgie
Nombre d'injections et de dose administrées pour maintenir l'hémostase pendant la période périopératoire pour une chirurgie mineure et majeure.
Délai: Inscription à 36 mois
Inscription à 36 mois
Consommation totale de l'efanesoctocog alfa pendant la période périopératoire pour une chirurgie mineure / majeure.
Délai: Inscription à 36 mois
Inscription à 36 mois
Hémophilie Détection d'arthropathie précoce avec échographie (Head-US)
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Changement par rapport à l'inscription au total et au score de domaine.
Inscription au mois 12, 24 et 36
Enquête sur les préférences du traitement
Délai: Mois 12
Mois 12
Résultat signalé par le patient (Pro) de l'intensité de la douleur
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Utilisation de Promis SF V2.0 pour mesurer le changement de l'intensité de la douleur déclarée par le patient provenant de l'inscription.
Inscription au mois 12, 24 et 36
Résultat signalé par le patient (Pro) d'interférence de douleur
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Utilisation de Promis SF v2.0 pour mesurer le changement dans l'interférence de la douleur déclarée par le patient de l'inscription.
Inscription au mois 12, 24 et 36
Résultat signalé par le patient du score des dimensions EuroQOL-5 à 5 niveaux [EQ-5D-5L]
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Modifications de l'inscription de la mobilité des patients, des soins personnels, des activités habituelles, de la douleur / de l'inconfort, de l'anxiété / de la dépression.
Inscription au mois 12, 24 et 36
Le patient a signalé le résultat du score de 5 dimensions Euroqol des jeunes [EQ-5D-Y
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Modifications de l'inscription de la mobilité des patients, des soins personnels, des activités habituelles, de la douleur / de l'inconfort, de l'anxiété / de la dépression à l'aide de formulation adaptée à l'enfant.
Inscription au mois 12, 24 et 36
Résultat du patient signalé du parent proxy euroqol à 5 ​​dimensions [EQ-5D-Y: 1]
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
La notation des parents ou des soignants des résultats de santé de l'enfant en fonction de la mobilité, des soins personnels, des activités habituelles, de la douleur / de l'inconfort, de l'anxiété / de la dépression.
Inscription au mois 12, 24 et 36
Le patient a signalé les résultats de l'activité-hémo.
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Mesure des limitations de l'activité pour les patients atteints d'hémophilie (PWH).
Inscription au mois 12, 24 et 36
Nombre de participants ayant la présence d'événements indésirables graves (ESA).
Délai: Inscription à 36 mois
Inscription à 36 mois
Nombre de participants ayant une occurrence d'événements indésirables d'intérêt particulier (Aesis).
Délai: Inscription à 36 mois
Inscription à 36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Collaborateurs

PSI CRO

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 mai 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 avril 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2025

Première publication (Réel)

23 avril 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sobi.BIVV001-005
  • 2024-517812-31-00 (Ctis)
  • U1111-1312-9668 (Identificateur de registre: WHO Universal trial number (UTN))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes. Les données au niveau du patient seront anonymisées et les documents d'étude, le cas échéant, seront comprimés pour protéger la confidentialité des participants à l'essai.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner