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Étude à long terme évaluant la santé conjointe chez les personnes atteintes d'hémophilie un traitement prophylactique du monde réel avec Efanesoctocog alfa

25 septembre 2026 mis à jour par: Swedish Orphan Biovitrum

Une étude à faible intervention pour évaluer l'efficacité à long terme du traitement prophylactique du monde réel avec Efanesoctocog alfa sur la santé articulaire chez les personnes atteintes d'hémophilie A (altitude)

The rationale for this study is to further understand and describe the long-term prophylactic effectiveness of efanesoctocog alfa in preventing joint bleeds in a real-life setting.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

This is a retrospective-prospective, low-interventional study to evaluate the long-term effectiveness of real-world prophylaxis with efanesoctocog alfa on joint health in people with haemophilia A. Participants in the study must be prescribed efanesoctocog alfa at the discretion of their physicians within 6 months prior to, or at the time of, enrolment. The decision to initiate treatment with efanesoctocog alfa shall be made independently from the decision to include the patients in the study. A broad haemophilia A population (e.g. all severities [mild to severe], all ages, patients with comorbidities and/or concomitant use of anticoagulant/antiplatelet drugs, patients with previous inhibitors to Factor FVIII [FVIII]) will be eligible to enrol. The study will require mandatory on-site visits with joint assessments. A retrospective data collection on patients' haemophilia, medical, and surgical history will be performed, including previous haemophilia treatment and treated bleeding episodes from 12 months prior to initiating treatment with efanesoctocog alfa until enrolment.

The study will start with the enrolment visit during a patient's routine visit to the hospital, to check whether the patient fulfils all the inclusion criteria and none of the exclusion criteria. Study participants will have yearly on-site visits for 24 months or 36 months, depending on the time of enrolment in relation to study closure. Patients will be followed in the study as long as they are treated with efanesoctocog alfa prophylaxis which would be at the physicians' discretion. Patients will also need to agree to document any bleeding episodes they may have during the study in a study-specific paper diary. Joint assessment, Haemophilia Joint Health Score (HJHS), and completion of Patient-reported outcomes (PROs) will be conducted during the on-site visits. For patients included in the Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) group, ultrasound joint assessment will also be done at the yearly visits. The end of study (EoS) visit can be performed at the 24-month visit or the 36-month visit, depending on the time of enrolment.

The target is to enroll approximately 250 participants.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

252

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Sobi Investigational Site
      • Bonn, Allemagne
        • Sobi Investigational Site
      • Frankfurt am Main, Allemagne
        • Sobi Investigational Site
      • Hamburg, Allemagne
        • Sobi Investigational Site
      • Munich, Allemagne
        • Sobi Investigational Site
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie
        • Sobi Investigational Site
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne
        • Sobi Investigational Site
      • Barcelona, Espagne
        • Sobi Investigational Site
      • Málaga, Espagne
        • Sobi Investigational Site
      • Palma de Mallorca, Espagne
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Espagne
        • Sobi Investigational Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Espagne
        • Sobi Investigational Site
  • France
      • Bordeaux, France
        • Sobi Investigational Site
      • Marseille, France
        • Sobi Investigational Site
      • Montpellier, France
        • Sobi Investigational Site
      • Nantes, France
        • Sobi Investigational Site
      • Paris, France
        • Sobi Investigational Site
      • Rennes, France
        • Sobi Investigational Site
      • Rouen, France
        • Sobi Investigational Site
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Sobi Investigational Site
  • Italie
      • Catania, Italie
        • Sobi Investigational Site
      • Padua, Italie
        • Sobi Investigational Site
      • Salerno, Italie
        • Sobi Investigational Site
      • Turin, Italie
        • Sobi Investigational Site
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Sobi Investigational Site
      • Cardiff, Royaume-Uni
        • Sobi Investigational Site
      • London, Royaume-Uni
        • Sobi Investigational Site
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Sobi Investigational Site
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie
        • Sobi Investigational Site
      • Ostrava, Tchéquie
        • Sobi Investigational Site
      • Prague, Tchéquie
        • Sobi Investigational Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  1. Male or female patient with a diagnosis of haemophilia A.
  2. Capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol.
  3. Prescribed with efanesoctocog alfa prophylactic treatment within 6 months prior to study enrolment or at the latest at the enrolment visit, in accordance with local regulations.
  4. Must have received prophylactic treatment(s) with any haemophilia product(s) for at least 12 months prior to being prescribed with efanesoctocog alfa treatment.
  5. Have documented pre-study treatment data on haemophilia prophylaxis prescriptions and on treated bleeding episodes from the 12-months prior to being prescribed efanesoctocog alfa treatment and until enrolment into this study.
  6. Willing to adhere to the visit schedule and to undergo mandatory study assessment (HJHS, PROs).
  7. Willingness and the ability of the patient or their legally designated representative to document all bleeding episodes, including any treatments for those episodes.
  8. For HEAD-US subgroup: Accept to undergo annual ultrasound assessment on the index joints (ankles, elbows, knees).

Exclusion Criteria:

  1. Acquired haemophilia A and other blood clotting disorders than hereditary haemophilia A.
  2. Any positive FVIII inhibitor result (defined as inhibitor titre ≥0.6 Bethesda unit [BU]/mL) from the medical records in connection to the switch to efanesoctocog alfa until the enrolment visit.
  3. Enrolment in a concurrent clinical interventional study, or intake of an investigational medicinal product (IMP), including for haemophilia prophylaxis, within 3 months prior to enrolment in this study.
  4. Patient not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, e.g., patient is not able or willing to perform the study assessments.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Groupe de traitement d'étude
Médicament: Efanesoctocog alfa

Participant in this study must be prescribed efanesoctocog alfa prophylactic treatment per their standard of care from their physician. No drug will be provided by the Sponsor.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Taux de saignement articulaire annualisé (AJBR) sur la période d'observation prospective.
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Inscription au mois 12, 24 et 36

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR) au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Inscription au mois 12, 24 et 36
Nombre d'injections pour contrôler un événement de saignement au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Inscription au mois 12, 24 et 36
Fréquence d'injection annualisée au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Mois 12, 24 et 36
Mois 12, 24 et 36
Consommation ALFA Efanesoctocog annualisée pour la prophylaxie et le traitement des saignements (excluant la chirurgie) au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Mois 12, 24 et 36
Mois 12, 24 et 36
Raison (s) pour tout changement de fréquence prescrite et / ou de dose de prophylaxie alfa d'Efanesoctocog au cours de la période d'observation prospective.
Délai: Inscription au mois 12, 24 et 36
Inscription au mois 12, 24 et 36
Changement de l'ABR dans la période d'utilisation d'Efanesoctocog alfa vs traitement à l'hémophilie antérieure.
Délai: Période prospective vs période rétrospective
Période prospective vs période rétrospective
Changement de la fréquence d'injection annualisée pendant la période sur Efanesoctocog alfa par rapport à la période sur le traitement antérieur de l'hémophilie.
Délai: Période prospective vs période rétrospective
Période prospective vs période rétrospective
Changement de la consommation annualisée au cours de la période sur Efanesoctocog alfa par rapport à la période sur le traitement antérieur de l'hémophilie.
Délai: Période prospective vs période rétrospective
Période prospective vs période rétrospective
Raison (s) de passage au traitement alfa d'Efanesoctocog.
Délai: Période rétrospective (12 à 18 mois avant l'inscription)
Période rétrospective (12 à 18 mois avant l'inscription)
Évaluation de l'investigateur ou du chirurgien de la réponse hémostatique du patient sur la société internationale sur la thrombose et l'hémostasie (ISTH) Réponse à 4 points pour l'échelle des procédures chirurgicales (peropératoire et postopératoire).
Délai: Dans les 96 heures suivant la chirurgie
Dans les 96 heures suivant la chirurgie
Nombre d'injections et de dose administrées pour maintenir l'hémostase pendant la période périopératoire pour une chirurgie mineure et majeure.
Délai: Inscription à 36 mois
Inscription à 36 mois
Consommation totale de l'efanesoctocog alfa pendant la période périopératoire pour une chirurgie mineure / majeure.
Délai: Inscription à 36 mois
Inscription à 36 mois
Enquête sur les préférences du traitement
Délai: Mois 12
Mois 12
Nombre de participants ayant la présence d'événements indésirables graves (ESA).
Délai: Inscription à 36 mois
Inscription à 36 mois
Nombre de participants ayant une occurrence d'événements indésirables d'intérêt particulier (Aesis).
Délai: Inscription à 36 mois
Inscription à 36 mois
Total dose to control bleeding event over the prospective observation period.
Délai: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Cumulative amount of medication administered to effectively manage bleeding episodes.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Haemophilia Joint Health Score (HJHS) version 2.1
Délai: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Change from enrolment in total and domain scores of HJHS per patient.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Target joint development on a patient and joint level over the prospective observation period.
Délai: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Target joint resolution on a patient and joint level over the prospective observation period.
Délai: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Target joint recurrency on a patient and joint level over the prospective observation period.
Délai: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)
Délai: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Change from enrolment in total and domain score.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome (PRO) of Pain Intensity
Délai: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Use of PROMIS SF v2.0 to measure change in patient-reported pain intensity from enrolment.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome (PRO) of Pain Interference
Délai: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Use of PROMIS SF v2.0 to measure change in patient-reported pain interference from enrolment.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of 5-level EuroQol-5 dimensions [EQ-5D-5L] score
Délai: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Changes from enrolment of patient mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of youth EuroQol 5-dimensions [EQ-5D-Y] score
Délai: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Changes from enrolment of patient mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression using child-appropriate wording.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of Parent Proxy EuroQol 5-dimensions [EQ-5D-Y:1] score
Délai: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Parent or caregiver's rating of the child's health outcomes based on mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of ACTIVLIM-Hemo.
Délai: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Measurement of activity limitations for patients with haemophilia (PwH).
Enrolment to Month 12, 24 and 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Swedish Orphan Biovitrum

Collaborateurs

PSI CRO

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 mai 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 avril 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2025

Première publication (Réel)

23 avril 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Sobi.BIVV001-005
  • 2024-517812-31-00 (Ctis)
  • U1111-1312-9668 (Identificateur de registre: WHO Universal trial number (UTN))

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents. Patient level data will be anonymized and study documents, if applicable will be redacted to protect the privacy of trial participants.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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