Pitkäaikainen tutkimus, jossa arvioidaan yhteistä terveyttä ihmisillä, joilla on hemofilia, joka saa reaalimaailman ennaltaehkäisevää hoitoa efanesoctocog alfa
perjantai 26. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Swedish Orphan Biovitrum
Matalasopimus tutkimus reaalimaailman ennaltaehkäisevän hoidon pitkäaikaisen tehokkuuden arvioimiseksi efanesoktokog-alfa: lla yhteiseen terveyteen ihmisillä, joilla on hemofilia A (korkeus)
Tämän tutkimuksen perusteena on ymmärtää ja kuvata edelleen Efanesoctocog ALFA: n pitkäaikaista ennaltaehkäisevää tehokkuutta nivelvuotojen estämisessä tosielämän ympäristössä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on retrospektiivinen, matala interventualinen tutkimus reaalimaailman ennaltaehkäisyn pitkäaikaisen tehokkuuden arvioimiseksi efanesoktokog-alfa: n kanssa yhteisen terveyden kanssa ihmisillä, joilla on hemofilia. A. Tutkimuksen osallistujia on määrättävä Efanesoctocog Alfa -hoitoonsa kuuden kuukauden kuluessa edeltävänä tai sen jälkeen. Päätös aloittamisesta Efanesoctocog ALFA: lla on tehtävä riippumattomasti päätöksestä sisällyttää potilaat tutkimukseen. Laaja hemofilia populaatio (esim. Kaikki vakavuudet [lievä tai vakava], kaiken ikäiset, potilaat, joilla on lisävaikutuksia ja/tai samanaikaisesti antikoagulanttien/verihiutaleiden vastaisten lääkkeiden käyttö, potilaat, joilla on aikaisemmat estäjät FVIII: n [FVIII]), ovat oikeutettuja ilmoittautumiseen. Tutkimus vaatii pakollisia vierailuja nivelarvioinneilla. Retrospektiivinen tiedonkeruu potilaiden hemofiliasta, lääketieteellisestä ja kirurgisesta historiasta suoritetaan, mukaan lukien aikaisempi hemofiliahoito ja hoidetut verenvuotojaksot 12 kuukaudesta ennen efanesoktokog -alfan hoidon aloittamista ilmoittautumiseen saakka.
Tutkimus alkaa ilmoittautumisvierailusta potilaan rutiininomaisessa vierailussa sairaalassa tarkistaakseen, täyttääkö potilas kaikki osallistamiskriteerit eikä mikään poissulkemiskriteereistä. Tutkimuksen osallistujilla on vuosittain paikalla tapahtuvia vierailuja 24 kuukauden tai 36 kuukauden ajan riippuen ilmoittautumisajasta suhteessa tutkimuksen sulkemiseen. Potilaita seurataan tutkimuksessa niin kauan kuin heitä hoidetaan efanesoctocog alfa -ennaltaehkäisyllä, joka olisi lääkäreiden harkintavalta. Potilaiden on myös suostuttava dokumentoimaan kaikki verenvuotojaksot, joita heillä voi olla tutkimuksen aikana tutkimuskohtaisessa paperipäiväkirjassa. Yhteisen arviointi, hemofilian yhteinen terveyspiste (HJHS) ja potilaan ilmoittamien tulosten (PRO) loppuun saattaminen suoritetaan paikan päällä tapahtuvien vierailujen aikana. Hemofilian varhaisen artropatian havaitsemisen potilaille ultraääniryhmällä (Head-USA), ultraäänivelen arviointi tehdään myös vuosittaisissa vierailuissa. Tutkimuksen päättyminen (EOS) vierailu voidaan suorittaa 24 kuukauden vierailulla tai 36 kuukauden vierailulla ilmoittautumisajasta riippuen.
Tavoitteena on ilmoittautua noin 250 osallistujaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
250
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Study Physician
- Puhelinnumero: +46 08-697-20 00
- Sähköposti: medical.info@sobi.com
Opiskelupaikat
-
-
-
A Coruña, Espanja
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Barcelona, Espanja
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Málaga, Espanja
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Palma de Mallorca, Espanja
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Zaragoza, Espanja
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Padua, Italia
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Turin, Italia
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Marseille, Ranska
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Montpellier, Ranska
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Nantes, Ranska
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Rennes, Ranska
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Rouen, Ranska
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Bonn, Saksa
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Frankfurt am Main, Saksa
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Hamburg, Saksa
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Munich, Saksa
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Ostrava, Tšekki
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Prague, Tšekki
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Sobi Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naaraspotilas, jolla on diagnoosi hemofilia A.
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja tässä protokollassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
- Efanesoctocog ALFA: n ennaltaehkäisevä hoito 6 kuukauden kuluessa ennen ilmoittautumista tai viimeisimmässä ilmoittautumisvierailussa paikallisten määräysten mukaisesti.
- Pitää saada ennaltaehkäisevää kohtelua (t) millä tahansa hemofiliatuotteella (t) vähintään 12 kuukautta ennen kuin se on määrätty efanesoktokog -alfa -hoidolla.
- Ovat dokumentoineet tutkimusta edeltäviä hoitotietoja hemofilian ennaltaehkäisevästä resepistä ja käsitellyistä verenvuotojaksoista 12 kuukauden ajan ennen kuin ne määrätään efanesoktokog-alfa-hoitoon ja ilmoittautumiseen tähän tutkimukseen.
- Halukas noudattamaan vierailuaikataulua ja suorittamaan pakollisen tutkimuksen arvioinnin (HJHS, ammattilaiset).
- Potilaan tai heidän laillisesti nimetyn edustajansa halukkuus ja kyky dokumentoida kaikki verenvuotojaksot, mukaan lukien kaikki nämä jaksot.
- Head-Yhdysvaltain alaryhmä: Hyväksy suorittamaan vuosittainen ultraääniarviointi hakemistoliitoksissa (nilkat, kyynärpäät, polvet).
Poissulkemiskriteerit:
- Hankitut hemofilia A ja muut veren hyytymishäiriöt kuin perinnöllinen hemofilia A.
- Mahdolliset positiiviset FVIII -estäjätulokset (määritelty estäjäksi ≥0,6 Bethesda -yksikköä [BU]/ML) sairauskertomuksista Efanesoctocog Alfan siirtymisen yhteydessä ilmoittautumisvierailuun asti.
- Osallistuminen samanaikaiseen kliiniseen interventiotutkimukseen tai tutkittavaan lääketieteelliseen tuotteeseen (IMP), mukaan lukien hemofilian ennaltaehkäisyn, saannin 3 kuukauden kuluessa ennen ilmoittautumista tähän tutkimukseen.
- Potilas, joka ei sovellu osallistumiseen, syystä riippumatta tutkijan arvioimana, esimerkiksi potilas ei kykene tai halukas suorittamaan tutkimusarviointeja.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Opiskeluryhmä
|
Tämän tutkimuksen osanottajalle on määrätty efanesoktokog alfa -ennaltaehkäisevä hoito heidän lääkärinsä hoidon standardia kohti.
Sponsori ei tarjoa lääkettä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vuotuinen yhteinen verenvuotoaste (AJBR) tulevaisuuden havaintojakson aikana.
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuotuinen verenvuotoaste (ABR) mahdollisen havaintojakson aikana.
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
|
Injektioiden lukumäärä verenvuototapahtuman hallitsemiseksi mahdollisella havaintojaksolla.
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
|
Kokonaisannos verenvuototapahtuman hallintaan tulevana havaintojaksolla.
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Kumulatiivinen määrä lääkitystä annetaan verenvuotojaksojen tehokkaaseen hallintaan.
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
Hemophilian yhteinen terveyspiste (HJHS) versio 2.1
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Muutos ilmoittautumisesta HJHS: n kokonais- ja verkkotunnuspisteisiin potilasta kohti.
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
Kohdista nivelkehitys potilaan ja niveltason kohdalla tulevaisuuden havaintojakson aikana.
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24 ja 36
|
Kohdevelki on määritelty niveliksi, joissa on vähintään 3 spontaania verenvuotojaksoja peräkkäisen 6 kuukauden jakson aikana.
|
Kuukausi 12, 24 ja 36
|
|
Kohde nivelresoluutio potilaalla ja niveltasolla tulevaisuuden havaintojakson aikana.
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24 ja 36
|
Kohdevelki on määritelty niveliksi, joissa on vähintään 3 spontaania verenvuotojaksoja peräkkäisen 6 kuukauden jakson aikana.
|
Kuukausi 12, 24 ja 36
|
|
Kohdista nivelen toistuvuus potilaalla ja niveltasolla tulevaisuuden havaintojakson aikana.
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24 ja 36
|
Kohdevelki on määritelty niveliksi, joissa on vähintään 3 spontaania verenvuotojaksoja peräkkäisen 6 kuukauden jakson aikana.
|
Kuukausi 12, 24 ja 36
|
|
Vuotuinen injektiotiheys mahdollisen havaintojakson aikana.
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24 ja 36
|
Kuukausi 12, 24 ja 36
|
|
|
Vuotuinen efanesoktokog -alfa -kulutus ennaltaehkäisyyn ja verenvuotojen hoitoon (lukuun ottamatta leikkausta) tulevaisuuden havaintojakson aikana.
Aikaikkuna: Kuukausi 12, 24 ja 36
|
Kuukausi 12, 24 ja 36
|
|
|
Syy (t) mahdollisille Efanesoctocog ALFA -ennaltaehkäisylle määrätyn taajuuden ja/tai annoksen muutoksille tulevaisuuden havaintojakson aikana.
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
|
ABR: n muutos Efanesoctocog ALFA: n käytön aikana aikaisempi hemofiliahoito.
Aikaikkuna: Tulevaisuuden aika vs. retrospektiivinen aika
|
Tulevaisuuden aika vs. retrospektiivinen aika
|
|
|
Vuosittaisen injektiotaajuuden muutos Efanesoctocog ALFA: n ajanjaksolla aikaisemman hemofilian hoidon ajanjakso.
Aikaikkuna: Tulevaisuuden aika vs. retrospektiivinen aika
|
Tulevaisuuden aika vs. retrospektiivinen aika
|
|
|
Vuosittaisen kulutuksen muutos Efanesoctocog ALFA: n ajanjaksolla aikaisemman hemofilian hoidon ajanjakso.
Aikaikkuna: Tulevaisuuden aika vs. retrospektiivinen aika
|
Tulevaisuuden aika vs. retrospektiivinen aika
|
|
|
Syy (t) siirtymiseen Efanesoctocog ALFA -käsittelyyn.
Aikaikkuna: Retrospektiivinen aika (12-18 kuukautta ennen ilmoittautumista)
|
Retrospektiivinen aika (12-18 kuukautta ennen ilmoittautumista)
|
|
|
Tutkijan tai kirurgin arviointi potilaan hemostaattisesta vasteesta kansainvälisessä tromboosin ja hemostaasin (ISTH) 4-pistevasteessa kirurgisten toimenpiteiden asteikolla (intraoperatiivinen ja postoperatiivinen).
Aikaikkuna: 96 tunnin kuluessa leikkauksesta
|
96 tunnin kuluessa leikkauksesta
|
|
|
Injektioiden ja annoksen lukumäärä, jotka annetaan hemostaasin ylläpitämiseksi perioperatiivisen ajanjakson aikana vähäisen ja suuren leikkauksen kohdalla.
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen 36 kuukauteen
|
Ilmoittautuminen 36 kuukauteen
|
|
|
Efanesoctocog AlfA: n kokonaiskulutus Perioperatiivisen ajanjakson aikana vähäisen/suuren leikkauksen aikana.
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen 36 kuukauteen
|
Ilmoittautuminen 36 kuukauteen
|
|
|
Hemofilian varhainen artropatian havaitseminen ultraäänellä (pää-Yhdysvallat)
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Muutos ilmoittautumisesta kokonais- ja verkkotunnuksen pisteet.
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
Hoitomuototutkimus
Aikaikkuna: Kuukausi 12
|
Kuukausi 12
|
|
|
Potilas ilmoitti kivun voimakkuuden tuloksesta (Pro)
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Promis SF v2.0: n käyttö potilaan ilmoittaman kivun voimakkuuden muutoksen mittaamiseksi ilmoittautumisesta.
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
Potilas ilmoitti kivun häiriöiden tulosta (Pro)
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Promis SF V2.0: n käyttö mitata potilaan ilmoittamien kiesihäiriöiden muutosta ilmoittautumisesta.
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
Potilas ilmoitti 5-tason Euroqol-5-ulottuvuuksien tuloksena [EQ-5D-5L] -pisteet
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Muutokset potilaan liikkuvuuden, itsehoidon, tavanomaisen toiminnan, kivun/epämukavuuden, ahdistuksen/masennuksen ilmoittautumisesta.
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
Potilas ilmoitti nuorten Euroqol-5-ulottuvuuksien tuloksista [EQ-5D-Y] -pisteet
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Muutokset potilaan liikkuvuuden, itsehoidon, tavanomaisten toimintojen, kivun/epämukavuuden, ahdistuksen/masennuksen ilmoittautumisesta lapsille sopivan sanamuodon avulla.
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
Potilas ilmoitti vanhemman välityspalvelimen Euroqol-5-ulottuvuuksista [EQ-5D-Y: 1] -pistemäärä
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Vanhempien tai hoitajan luokitus lapsen terveysvaikutuksista, jotka perustuvat liikkuvuuteen, itsehoitoon, tavanomaiseen toimintaan, kipuun/epämukavuuteen, ahdistukseen/masennukseen.
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
Potilas ilmoitti Activelim-Hemon tuloksesta.
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
Hemofiliapotilailla (PWH) potilailla (PWH) potilaiden aktiivisuusrajoitukset.
|
Ilmoittautuminen kuukauteen 12, 24 ja 36
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on vakavia haittavaikutuksia (SAE).
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen 36 kuukauteen
|
Ilmoittautuminen 36 kuukauteen
|
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on erityistä kiinnostavia haittavaikutuksia (AESS).
Aikaikkuna: Ilmoittautuminen 36 kuukauteen
|
Ilmoittautuminen 36 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 21. toukokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ctis)
- U1111-1312-9668 (Rekisterin tunniste: WHO Universal trial number (UTN))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilaan tason tietoihin ja siihen liittyviin opinto -asiakirjoihin.
Potilaantatatasotiedot anonyymi ja tutkimusasiakirjat, jos sovellettaisiin, muokataan kokeilun osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .