Estudio a largo plazo que evalúa la salud de las articulaciones en personas con hemofilia un tratamiento profiláctico del mundo real con Efanesoctocog alfa
26 de junio de 2026 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum
Un estudio de baja intervención para evaluar la efectividad a largo plazo del tratamiento profiláctico del mundo real con Efanesoctocog Alfa en la salud de las articulaciones en personas con hemofilia A (altitud)
La justificación de este estudio es comprender y describir más la efectividad profiláctica a largo plazo de Efanesoctocog Alfa para prevenir las sangras articulares en un entorno de la vida real.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio retrospectivo de baja intervención para evaluar la efectividad a largo plazo de la profilaxis del mundo real con EfanesocTocog ALFA en la salud conjunta en personas con hemofilia A. Los participantes en el estudio deben prescribirse Efanesoctocog ALFA a discreción de sus físicos dentro de los 6 meses antes, o en el tiempo de enriquecimiento. La decisión de iniciar el tratamiento con Efanesoctocog Alfa se tomará independientemente de la decisión de incluir a los pacientes en el estudio. Una amplia población de hemofilia una (p. Ej. Todas las gravedades [leves a graves], todas las edades, pacientes con comorbilidades y/o uso concomitante de fármacos anticoagulantes/antiplaquetarios, pacientes con inhibidores previos para factorizar FVIII [FVIII]) será elegible para inscribirse. El estudio requerirá visitas obligatorias en el sitio con evaluaciones conjuntas. Se realizará una recopilación de datos retrospectivo sobre la hemofilia de los pacientes, la médica y el historial quirúrgico, incluido el tratamiento previo de hemofilia y los episodios de sangrado tratados desde 12 meses antes de iniciar el tratamiento con Efanesoctocog alfa hasta la inscripción.
El estudio comenzará con la visita de inscripción durante la visita de rutina de un paciente al hospital, para verificar si el paciente cumple todos los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión. Los participantes del estudio tendrán visitas anuales en el sitio durante 24 meses o 36 meses, dependiendo del tiempo de inscripción en relación con el cierre del estudio. Los pacientes serán seguidos en el estudio siempre que sean tratados con profilaxis de Efanesoctocog Alfa que sería a discreción de los médicos. Los pacientes también deberán aceptar documentar cualquier episodio de sangrado que puedan tener durante el estudio en un diario de papel específico del estudio. La evaluación conjunta, el puntaje de salud articular de la hemofilia (HJHS) y la finalización de los resultados informados por el paciente (PRS) se realizarán durante las visitas en el sitio. Para los pacientes incluidos en la detección de artropatía temprana de Haemofilia con el grupo de ultrasonido (Head-US), la evaluación articular de ultrasonido también se realizará en las visitas anuales. La visita al final del estudio (EOS) se puede realizar en la visita de 24 meses o en la visita de 36 meses, dependiendo del momento de la inscripción.
El objetivo es inscribir a aproximadamente 250 participantes.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
250
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Study Physician
- Número de teléfono: +46 08-697-20 00
- Correo electrónico: medical.info@sobi.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Bonn, Alemania
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Frankfurt am Main, Alemania
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Hamburg, Alemania
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Munich, Alemania
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Brno, Chequia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Ostrava, Chequia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Prague, Chequia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Zagreb, Croacia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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A Coruña, España
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Barcelona, España
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Málaga, España
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Palma de Mallorca, España
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Zaragoza, España
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Bordeaux, Francia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Marseille, Francia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Montpellier, Francia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Nantes, Francia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Paris, Francia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Rennes, Francia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Rouen, Francia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Dublin, Irlanda
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Catania, Italia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Padua, Italia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Turin, Italia
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Birmingham, Reino Unido
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Cardiff, Reino Unido
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Manchester, Reino Unido
- Reclutamiento
- Sobi Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente masculino o femenino con un diagnóstico de hemofilia A.
- Capaz de dar consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el Formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.
- Prescrito con el tratamiento profiláctico de Efanesoctocog Alfa dentro de los 6 meses previos a la inscripción del estudio o a más tardar en la visita de inscripción, de acuerdo con las regulaciones locales.
- Deben haber recibido tratamiento (s) profiláctico (s) con cualquier producto (s) de hemofilia durante al menos 12 meses antes de recibir el tratamiento de Efanesoctocog Alfa.
- Han documentado datos de tratamiento previo al estudio sobre las recetas de profilaxis de hemofilia y sobre episodios de sangrado tratados de los 12 meses antes de recibir el tratamiento de Efanesoctocog Alfa y hasta la inscripción en este estudio.
- Dispuesto a adherirse al horario de visita y someterse a una evaluación de estudio obligatoria (HJHS, PROS).
- La voluntad y la capacidad del paciente o su representante legalmente designado para documentar todos los episodios de sangrado, incluidos los tratamientos para esos episodios.
- Para el subgrupo de Head-US: acepte someterse a una evaluación anual de ultrasonido en las juntas de índice (tobillos, codos, rodillas).
Criterios de exclusión:
- Adquirió la hemofilia A y otros trastornos de coagulación de sangre que la hemofilia hereditaria A.
- Cualquier resultado positivo del inhibidor de FVIII (definido como el Título del inhibidor ≥0.6 Unidad Bethesda [BU]/ml) de los registros médicos en relación con el interruptor a Efanesoctocog Alfa hasta la visita de inscripción.
- La inscripción en un estudio de intervención clínica concurrente, o la ingesta de un medicamento de investigación (IMP), incluso para la profilaxis de hemofilia, dentro de los 3 meses previos a la inscripción en este estudio.
- Paciente no es adecuado para la participación, cualquiera que sea la razón, según lo juzgado por el investigador, por ejemplo, el paciente no puede o está dispuesto a realizar las evaluaciones del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Grupo de tratamiento de estudio
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El participante en este estudio debe recetarse el tratamiento profiláctico de Efanesoctocog Alfa según su estándar de atención de su médico.
El patrocinador no proporcionará una droga.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasa de hemorragia articular anualizada (AJBR) durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de hemorragia anualizada (ABR) durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Número de inyecciones para controlar un evento de sangrado durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Dosis total para controlar el evento de sangrado durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Cantidad acumulativa de medicamentos administrados para manejar efectivamente los episodios de sangrado.
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Hemophilia Joint Health Score (HJHS) Versión 2.1
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Cambio de la inscripción en puntajes totales y de dominio de HJHS por paciente.
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Desarrollo de la articulación objetivo a nivel de paciente y articular durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Mes 12, 24 y 36
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Una junta objetivo se define como juntas con 3 o más episodios de sangrado espontáneo en un período consecutivo de 6 meses.
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Mes 12, 24 y 36
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Resolución de la articulación objetivo a nivel de paciente y articular durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Mes 12, 24 y 36
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Una junta objetivo se define como juntas con 3 o más episodios de sangrado espontáneo en un período consecutivo de 6 meses.
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Mes 12, 24 y 36
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Recurrencia articular objetivo a nivel de paciente y articular durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Mes 12, 24 y 36
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Una junta objetivo se define como juntas con 3 o más episodios de sangrado espontáneo en un período consecutivo de 6 meses.
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Mes 12, 24 y 36
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Frecuencia de inyección anualizada durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Mes 12, 24 y 36
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Mes 12, 24 y 36
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El consumo anualizado de Efanesoctocog Alfa para la profilaxis y el tratamiento de hemorragias (excluyendo cirugía) durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Mes 12, 24 y 36
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Mes 12, 24 y 36
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Razón (s) para cualquier cambio en la frecuencia prescrita y/o la dosis de la profilaxis de Efanesoctocog Alfa durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Cambio en ABR en el período de uso de Efanesoctocog Alfa frente al tratamiento previo de hemofilia.
Periodo de tiempo: Período prospectivo versus período retrospectivo
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Período prospectivo versus período retrospectivo
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Cambio en la frecuencia de inyección anualizada durante el período en Efanesoctocog Alfa frente al período en tratamiento previo de hemofilia.
Periodo de tiempo: Período prospectivo versus período retrospectivo
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Período prospectivo versus período retrospectivo
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Cambio en el consumo anualizado durante el período en Efanesoctocog Alfa frente al período en el tratamiento previo de la hemofilia.
Periodo de tiempo: Período prospectivo versus período retrospectivo
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Período prospectivo versus período retrospectivo
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Razón (s) para cambiar al tratamiento de Efanesoctocog Alfa.
Periodo de tiempo: Período retrospectivo (12 a 18 meses antes de la inscripción)
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Período retrospectivo (12 a 18 meses antes de la inscripción)
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Evaluación de investigadores o cirujanos de la respuesta hemostática del paciente sobre la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH) Respuesta de 4 puntos para la Escala de procedimientos quirúrgicos (intraoperatorios y postoperatorios).
Periodo de tiempo: Dentro de las 96 horas posteriores a la cirugía
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Dentro de las 96 horas posteriores a la cirugía
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Número de inyecciones y dosis administradas para mantener la hemostasia durante el período perioperatorio para una cirugía menor y mayor.
Periodo de tiempo: Inscripción a 36 meses
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Inscripción a 36 meses
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Consumo total de Efanesoctocog ALFA durante el período perioperatorio para cirugía menor/mayor.
Periodo de tiempo: Inscripción a 36 meses
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Inscripción a 36 meses
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Detección de artropatía temprana de Haemophilia con ultrasonido (cabeza-EE. UU.)
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Cambio de la inscripción en el puntaje total y de dominio.
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Encuesta de preferencias de tratamiento
Periodo de tiempo: Mes 12
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Mes 12
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El paciente informó el resultado (pro) de la intensidad del dolor
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Uso de PROMIS SF V2.0 para medir el cambio en la intensidad del dolor informada por el paciente a partir de la inscripción.
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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El paciente informó el resultado (pro) de la interferencia del dolor
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Uso de PROMIS SF V2.0 para medir el cambio en la interferencia del dolor informado por el paciente de la inscripción.
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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El paciente informó el resultado de la puntuación de 5 niveles Euroqol-5 Dimensiones [EQ-5D-5L]
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Los cambios desde la inscripción de la movilidad del paciente, el autocuidado, las actividades habituales, el dolor/incomodidad, la ansiedad/depresión.
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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El paciente informó el resultado del puntaje juvenil de 5 dimensiones euroqol [EQ-5D-Y]
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Los cambios desde la inscripción de la movilidad del paciente, el autocuidado, las actividades habituales, el dolor/incomodidad, la ansiedad/depresión utilizando la redacción apropiada para los niños.
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Paciente Resultado informado de proxy de padres Euroqol 5-dimensiones [EQ-5D-Y: 1] Puntuación
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Calificación de los padres o cuidadores de los resultados de salud del niño basado en movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/incomodidad, ansiedad/depresión.
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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El paciente informó el resultado de Activlim-Hemo.
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Medición de limitaciones de actividad para pacientes con hemofilia (PWH).
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Inscripción al mes 12, 24 y 36
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Número de participantes con ocurrencia de eventos adversos graves (SAE).
Periodo de tiempo: Inscripción a 36 meses
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Inscripción a 36 meses
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Número de participantes con ocurrencia de eventos adversos de interés especial (AESIS).
Periodo de tiempo: Inscripción a 36 meses
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Inscripción a 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de mayo de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de abril de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de abril de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
23 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos de proteínas de coagulación
Otros números de identificación del estudio
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ctis)
- U1111-1312-9668 (Identificador de registro: WHO Universal trial number (UTN))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados.
Los datos a nivel del paciente serán anonimizados y los documentos de estudio, si corresponde, se redactará para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .