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Estudio a largo plazo que evalúa la salud de las articulaciones en personas con hemofilia un tratamiento profiláctico del mundo real con Efanesoctocog alfa

25 de septiembre de 2026 actualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Un estudio de baja intervención para evaluar la efectividad a largo plazo del tratamiento profiláctico del mundo real con Efanesoctocog Alfa en la salud de las articulaciones en personas con hemofilia A (altitud)

The rationale for this study is to further understand and describe the long-term prophylactic effectiveness of efanesoctocog alfa in preventing joint bleeds in a real-life setting.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

This is a retrospective-prospective, low-interventional study to evaluate the long-term effectiveness of real-world prophylaxis with efanesoctocog alfa on joint health in people with haemophilia A. Participants in the study must be prescribed efanesoctocog alfa at the discretion of their physicians within 6 months prior to, or at the time of, enrolment. The decision to initiate treatment with efanesoctocog alfa shall be made independently from the decision to include the patients in the study. A broad haemophilia A population (e.g. all severities [mild to severe], all ages, patients with comorbidities and/or concomitant use of anticoagulant/antiplatelet drugs, patients with previous inhibitors to Factor FVIII [FVIII]) will be eligible to enrol. The study will require mandatory on-site visits with joint assessments. A retrospective data collection on patients' haemophilia, medical, and surgical history will be performed, including previous haemophilia treatment and treated bleeding episodes from 12 months prior to initiating treatment with efanesoctocog alfa until enrolment.

The study will start with the enrolment visit during a patient's routine visit to the hospital, to check whether the patient fulfils all the inclusion criteria and none of the exclusion criteria. Study participants will have yearly on-site visits for 24 months or 36 months, depending on the time of enrolment in relation to study closure. Patients will be followed in the study as long as they are treated with efanesoctocog alfa prophylaxis which would be at the physicians' discretion. Patients will also need to agree to document any bleeding episodes they may have during the study in a study-specific paper diary. Joint assessment, Haemophilia Joint Health Score (HJHS), and completion of Patient-reported outcomes (PROs) will be conducted during the on-site visits. For patients included in the Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) group, ultrasound joint assessment will also be done at the yearly visits. The end of study (EoS) visit can be performed at the 24-month visit or the 36-month visit, depending on the time of enrolment.

The target is to enroll approximately 250 participants.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

252

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Sobi Investigational Site
      • Bonn, Alemania
        • Sobi Investigational Site
      • Frankfurt am Main, Alemania
        • Sobi Investigational Site
      • Hamburg, Alemania
        • Sobi Investigational Site
      • Munich, Alemania
        • Sobi Investigational Site
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Sobi Investigational Site
      • Ostrava, Chequia
        • Sobi Investigational Site
      • Prague, Chequia
        • Sobi Investigational Site
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia
        • Sobi Investigational Site
  • España
      • A Coruña, España
        • Sobi Investigational Site
      • Barcelona, España
        • Sobi Investigational Site
      • Málaga, España
        • Sobi Investigational Site
      • Palma de Mallorca, España
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, España
        • Sobi Investigational Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, España
        • Sobi Investigational Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Sobi Investigational Site
      • Marseille, Francia
        • Sobi Investigational Site
      • Montpellier, Francia
        • Sobi Investigational Site
      • Nantes, Francia
        • Sobi Investigational Site
      • Paris, Francia
        • Sobi Investigational Site
      • Rennes, Francia
        • Sobi Investigational Site
      • Rouen, Francia
        • Sobi Investigational Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Sobi Investigational Site
  • Italia
      • Catania, Italia
        • Sobi Investigational Site
      • Padua, Italia
        • Sobi Investigational Site
      • Salerno, Italia
        • Sobi Investigational Site
      • Turin, Italia
        • Sobi Investigational Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Sobi Investigational Site
      • Cardiff, Reino Unido
        • Sobi Investigational Site
      • London, Reino Unido
        • Sobi Investigational Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Sobi Investigational Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Male or female patient with a diagnosis of haemophilia A.
  2. Capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol.
  3. Prescribed with efanesoctocog alfa prophylactic treatment within 6 months prior to study enrolment or at the latest at the enrolment visit, in accordance with local regulations.
  4. Must have received prophylactic treatment(s) with any haemophilia product(s) for at least 12 months prior to being prescribed with efanesoctocog alfa treatment.
  5. Have documented pre-study treatment data on haemophilia prophylaxis prescriptions and on treated bleeding episodes from the 12-months prior to being prescribed efanesoctocog alfa treatment and until enrolment into this study.
  6. Willing to adhere to the visit schedule and to undergo mandatory study assessment (HJHS, PROs).
  7. Willingness and the ability of the patient or their legally designated representative to document all bleeding episodes, including any treatments for those episodes.
  8. For HEAD-US subgroup: Accept to undergo annual ultrasound assessment on the index joints (ankles, elbows, knees).

Exclusion Criteria:

  1. Acquired haemophilia A and other blood clotting disorders than hereditary haemophilia A.
  2. Any positive FVIII inhibitor result (defined as inhibitor titre ≥0.6 Bethesda unit [BU]/mL) from the medical records in connection to the switch to efanesoctocog alfa until the enrolment visit.
  3. Enrolment in a concurrent clinical interventional study, or intake of an investigational medicinal product (IMP), including for haemophilia prophylaxis, within 3 months prior to enrolment in this study.
  4. Patient not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, e.g., patient is not able or willing to perform the study assessments.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Grupo de tratamiento de estudio
Droga: Efanesoctocog alfa

Participant in this study must be prescribed efanesoctocog alfa prophylactic treatment per their standard of care from their physician. No drug will be provided by the Sponsor.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa de hemorragia articular anualizada (AJBR) durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
Inscripción al mes 12, 24 y 36

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de hemorragia anualizada (ABR) durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
Inscripción al mes 12, 24 y 36
Número de inyecciones para controlar un evento de sangrado durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
Inscripción al mes 12, 24 y 36
Frecuencia de inyección anualizada durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Mes 12, 24 y 36
Mes 12, 24 y 36
El consumo anualizado de Efanesoctocog Alfa para la profilaxis y el tratamiento de hemorragias (excluyendo cirugía) durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Mes 12, 24 y 36
Mes 12, 24 y 36
Razón (s) para cualquier cambio en la frecuencia prescrita y/o la dosis de la profilaxis de Efanesoctocog Alfa durante el período de observación prospectiva.
Periodo de tiempo: Inscripción al mes 12, 24 y 36
Inscripción al mes 12, 24 y 36
Cambio en ABR en el período de uso de Efanesoctocog Alfa frente al tratamiento previo de hemofilia.
Periodo de tiempo: Período prospectivo versus período retrospectivo
Período prospectivo versus período retrospectivo
Cambio en la frecuencia de inyección anualizada durante el período en Efanesoctocog Alfa frente al período en tratamiento previo de hemofilia.
Periodo de tiempo: Período prospectivo versus período retrospectivo
Período prospectivo versus período retrospectivo
Cambio en el consumo anualizado durante el período en Efanesoctocog Alfa frente al período en el tratamiento previo de la hemofilia.
Periodo de tiempo: Período prospectivo versus período retrospectivo
Período prospectivo versus período retrospectivo
Razón (s) para cambiar al tratamiento de Efanesoctocog Alfa.
Periodo de tiempo: Período retrospectivo (12 a 18 meses antes de la inscripción)
Período retrospectivo (12 a 18 meses antes de la inscripción)
Evaluación de investigadores o cirujanos de la respuesta hemostática del paciente sobre la Sociedad Internacional sobre Trombosis y Hemostasia (ISTH) Respuesta de 4 puntos para la Escala de procedimientos quirúrgicos (intraoperatorios y postoperatorios).
Periodo de tiempo: Dentro de las 96 horas posteriores a la cirugía
Dentro de las 96 horas posteriores a la cirugía
Número de inyecciones y dosis administradas para mantener la hemostasia durante el período perioperatorio para una cirugía menor y mayor.
Periodo de tiempo: Inscripción a 36 meses
Inscripción a 36 meses
Consumo total de Efanesoctocog ALFA durante el período perioperatorio para cirugía menor/mayor.
Periodo de tiempo: Inscripción a 36 meses
Inscripción a 36 meses
Encuesta de preferencias de tratamiento
Periodo de tiempo: Mes 12
Mes 12
Número de participantes con ocurrencia de eventos adversos graves (SAE).
Periodo de tiempo: Inscripción a 36 meses
Inscripción a 36 meses
Número de participantes con ocurrencia de eventos adversos de interés especial (AESIS).
Periodo de tiempo: Inscripción a 36 meses
Inscripción a 36 meses
Total dose to control bleeding event over the prospective observation period.
Periodo de tiempo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Cumulative amount of medication administered to effectively manage bleeding episodes.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Haemophilia Joint Health Score (HJHS) version 2.1
Periodo de tiempo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Change from enrolment in total and domain scores of HJHS per patient.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Target joint development on a patient and joint level over the prospective observation period.
Periodo de tiempo: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Target joint resolution on a patient and joint level over the prospective observation period.
Periodo de tiempo: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Target joint recurrency on a patient and joint level over the prospective observation period.
Periodo de tiempo: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)
Periodo de tiempo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Change from enrolment in total and domain score.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome (PRO) of Pain Intensity
Periodo de tiempo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Use of PROMIS SF v2.0 to measure change in patient-reported pain intensity from enrolment.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome (PRO) of Pain Interference
Periodo de tiempo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Use of PROMIS SF v2.0 to measure change in patient-reported pain interference from enrolment.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of 5-level EuroQol-5 dimensions [EQ-5D-5L] score
Periodo de tiempo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Changes from enrolment of patient mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of youth EuroQol 5-dimensions [EQ-5D-Y] score
Periodo de tiempo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Changes from enrolment of patient mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression using child-appropriate wording.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of Parent Proxy EuroQol 5-dimensions [EQ-5D-Y:1] score
Periodo de tiempo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Parent or caregiver's rating of the child's health outcomes based on mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of ACTIVLIM-Hemo.
Periodo de tiempo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Measurement of activity limitations for patients with haemophilia (PwH).
Enrolment to Month 12, 24 and 36

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Colaboradores

PSI CRO

Investigadores

  • Director de estudio: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de mayo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de abril de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de abril de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

23 de abril de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Sobi.BIVV001-005
  • 2024-517812-31-00 (Ctis)
  • U1111-1312-9668 (Identificador de registro: WHO Universal trial number (UTN))

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents. Patient level data will be anonymized and study documents, if applicable will be redacted to protect the privacy of trial participants.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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