Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie oceniające wspólne zdrowie u osób z hemofilią Otrzymując rzeczywiste profilaktyczne leczenie z Efanesoctocog Alfa

25 września 2026 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum

Nisko interwencyjne badanie w celu oceny długoterminowej skuteczności rzeczywistego profilaktycznego leczenia z EfaneSoctocog ALFA na temat zdrowia stawowego u osób z hemofilią A (wysokość)

The rationale for this study is to further understand and describe the long-term prophylactic effectiveness of efanesoctocog alfa in preventing joint bleeds in a real-life setting.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This is a retrospective-prospective, low-interventional study to evaluate the long-term effectiveness of real-world prophylaxis with efanesoctocog alfa on joint health in people with haemophilia A. Participants in the study must be prescribed efanesoctocog alfa at the discretion of their physicians within 6 months prior to, or at the time of, enrolment. The decision to initiate treatment with efanesoctocog alfa shall be made independently from the decision to include the patients in the study. A broad haemophilia A population (e.g. all severities [mild to severe], all ages, patients with comorbidities and/or concomitant use of anticoagulant/antiplatelet drugs, patients with previous inhibitors to Factor FVIII [FVIII]) will be eligible to enrol. The study will require mandatory on-site visits with joint assessments. A retrospective data collection on patients' haemophilia, medical, and surgical history will be performed, including previous haemophilia treatment and treated bleeding episodes from 12 months prior to initiating treatment with efanesoctocog alfa until enrolment.

The study will start with the enrolment visit during a patient's routine visit to the hospital, to check whether the patient fulfils all the inclusion criteria and none of the exclusion criteria. Study participants will have yearly on-site visits for 24 months or 36 months, depending on the time of enrolment in relation to study closure. Patients will be followed in the study as long as they are treated with efanesoctocog alfa prophylaxis which would be at the physicians' discretion. Patients will also need to agree to document any bleeding episodes they may have during the study in a study-specific paper diary. Joint assessment, Haemophilia Joint Health Score (HJHS), and completion of Patient-reported outcomes (PROs) will be conducted during the on-site visits. For patients included in the Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) group, ultrasound joint assessment will also be done at the yearly visits. The end of study (EoS) visit can be performed at the 24-month visit or the 36-month visit, depending on the time of enrolment.

The target is to enroll approximately 250 participants.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

252

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chorwacja
      • Zagreb, Chorwacja
        • Sobi Investigational Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy
        • Sobi Investigational Site
      • Ostrava, Czechy
        • Sobi Investigational Site
      • Prague, Czechy
        • Sobi Investigational Site
  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • Sobi Investigational Site
      • Marseille, Francja
        • Sobi Investigational Site
      • Montpellier, Francja
        • Sobi Investigational Site
      • Nantes, Francja
        • Sobi Investigational Site
      • Paris, Francja
        • Sobi Investigational Site
      • Rennes, Francja
        • Sobi Investigational Site
      • Rouen, Francja
        • Sobi Investigational Site
  • Hiszpania
      • A Coruña, Hiszpania
        • Sobi Investigational Site
      • Barcelona, Hiszpania
        • Sobi Investigational Site
      • Málaga, Hiszpania
        • Sobi Investigational Site
      • Palma de Mallorca, Hiszpania
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Sobi Investigational Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Hiszpania
        • Sobi Investigational Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Sobi Investigational Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Sobi Investigational Site
      • Bonn, Niemcy
        • Sobi Investigational Site
      • Frankfurt am Main, Niemcy
        • Sobi Investigational Site
      • Hamburg, Niemcy
        • Sobi Investigational Site
      • Munich, Niemcy
        • Sobi Investigational Site
  • Włochy
      • Catania, Włochy
        • Sobi Investigational Site
      • Padua, Włochy
        • Sobi Investigational Site
      • Salerno, Włochy
        • Sobi Investigational Site
      • Turin, Włochy
        • Sobi Investigational Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Sobi Investigational Site
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo
        • Sobi Investigational Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Sobi Investigational Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Sobi Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  1. Male or female patient with a diagnosis of haemophilia A.
  2. Capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol.
  3. Prescribed with efanesoctocog alfa prophylactic treatment within 6 months prior to study enrolment or at the latest at the enrolment visit, in accordance with local regulations.
  4. Must have received prophylactic treatment(s) with any haemophilia product(s) for at least 12 months prior to being prescribed with efanesoctocog alfa treatment.
  5. Have documented pre-study treatment data on haemophilia prophylaxis prescriptions and on treated bleeding episodes from the 12-months prior to being prescribed efanesoctocog alfa treatment and until enrolment into this study.
  6. Willing to adhere to the visit schedule and to undergo mandatory study assessment (HJHS, PROs).
  7. Willingness and the ability of the patient or their legally designated representative to document all bleeding episodes, including any treatments for those episodes.
  8. For HEAD-US subgroup: Accept to undergo annual ultrasound assessment on the index joints (ankles, elbows, knees).

Exclusion Criteria:

  1. Acquired haemophilia A and other blood clotting disorders than hereditary haemophilia A.
  2. Any positive FVIII inhibitor result (defined as inhibitor titre ≥0.6 Bethesda unit [BU]/mL) from the medical records in connection to the switch to efanesoctocog alfa until the enrolment visit.
  3. Enrolment in a concurrent clinical interventional study, or intake of an investigational medicinal product (IMP), including for haemophilia prophylaxis, within 3 months prior to enrolment in this study.
  4. Patient not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, e.g., patient is not able or willing to perform the study assessments.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Badana grupa leczenia
Lek: Efanesoctocog alfa

Participant in this study must be prescribed efanesoctocog alfa prophylactic treatment per their standard of care from their physician. No drug will be provided by the Sponsor.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Współczynnik krwawienia rocznego (AJBR) w przyszłym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
Rejestracja do 12, 24 i 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna stopa krwawienia (ABR) w prospektywnym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
Rejestracja do 12, 24 i 36
Liczba zastrzyków do kontrolowania zdarzenia krwawienia w przyszłym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
Rejestracja do 12, 24 i 36
Częstotliwość iniekcji rocznej w prospektywnym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Miesiąc 12, 24 i 36
Miesiąc 12, 24 i 36
Roczne zużycie alfa Efanesoctocog dla profilaktyki i leczenia krwawień (z wyłączeniem operacji) w okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Miesiąc 12, 24 i 36
Miesiąc 12, 24 i 36
Powody (-y) dla wszelkich zmian w zalecanej częstotliwości i/lub dawce profilaktyki alfa Efanesoctocog w prospektywnym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
Rejestracja do 12, 24 i 36
Zmiana ABR w okresie stosowania EfaneSoctocog Alfa vs wcześniej leczenie hemofilia.
Ramy czasowe: Okres prospektywny a okres retrospektywny
Okres prospektywny a okres retrospektywny
Zmiana częstotliwości wtrysku rocznego w okresie Efanesoctocog Alfa vs okres wcześniejszego leczenia hemofilii.
Ramy czasowe: Okres prospektywny a okres retrospektywny
Okres prospektywny a okres retrospektywny
Zmiana konsumpcji rocznej w okresie Efanesoctocog ALFA vs okres wcześniejszego leczenia hemofilii.
Ramy czasowe: Okres prospektywny a okres retrospektywny
Okres prospektywny a okres retrospektywny
Powody (-ów) przejścia na efanesoktocog leczenie Alfa.
Ramy czasowe: Okres retrospektywny (12–18 miesięcy przed rejestracją)
Okres retrospektywny (12–18 miesięcy przed rejestracją)
Ocena badacza lub chirurga reakcji hemostatycznej pacjenta na międzynarodowe społeczeństwo na temat zakrzepicy i hemostazy (ISTH) odpowiedź na skalę zabiegów chirurgicznych (śródoperacyjne i pooperacyjne).
Ramy czasowe: W ciągu 96 godzin po operacji
W ciągu 96 godzin po operacji
Liczba zastrzyków i dawki podawanych w celu utrzymania hemostazy w okresie okołooperacyjnym dla niewielkiej i poważnej operacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 36 miesięcy
Rejestracja do 36 miesięcy
Całkowite zużycie alfa EfaneSoctocog w okresie okołooperacyjnym dla niewielkiej/poważnej operacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 36 miesięcy
Rejestracja do 36 miesięcy
Badanie preferencji leczenia
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Miesiąc 12
Liczba uczestników z występowaniem poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Ramy czasowe: Rejestracja do 36 miesięcy
Rejestracja do 36 miesięcy
Liczba uczestników z występowaniem niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES).
Ramy czasowe: Rejestracja do 36 miesięcy
Rejestracja do 36 miesięcy
Total dose to control bleeding event over the prospective observation period.
Ramy czasowe: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Cumulative amount of medication administered to effectively manage bleeding episodes.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Haemophilia Joint Health Score (HJHS) version 2.1
Ramy czasowe: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Change from enrolment in total and domain scores of HJHS per patient.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Target joint development on a patient and joint level over the prospective observation period.
Ramy czasowe: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Target joint resolution on a patient and joint level over the prospective observation period.
Ramy czasowe: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Target joint recurrency on a patient and joint level over the prospective observation period.
Ramy czasowe: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)
Ramy czasowe: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Change from enrolment in total and domain score.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome (PRO) of Pain Intensity
Ramy czasowe: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Use of PROMIS SF v2.0 to measure change in patient-reported pain intensity from enrolment.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome (PRO) of Pain Interference
Ramy czasowe: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Use of PROMIS SF v2.0 to measure change in patient-reported pain interference from enrolment.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of 5-level EuroQol-5 dimensions [EQ-5D-5L] score
Ramy czasowe: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Changes from enrolment of patient mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of youth EuroQol 5-dimensions [EQ-5D-Y] score
Ramy czasowe: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Changes from enrolment of patient mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression using child-appropriate wording.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of Parent Proxy EuroQol 5-dimensions [EQ-5D-Y:1] score
Ramy czasowe: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Parent or caregiver's rating of the child's health outcomes based on mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of ACTIVLIM-Hemo.
Ramy czasowe: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Measurement of activity limitations for patients with haemophilia (PwH).
Enrolment to Month 12, 24 and 36

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Współpracownicy

PSI CRO

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Sobi.BIVV001-005
  • 2024-517812-31-00 (Ctis)
  • U1111-1312-9668 (Identyfikator rejestru: WHO Universal trial number (UTN))

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents. Patient level data will be anonymized and study documents, if applicable will be redacted to protect the privacy of trial participants.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj