Długoterminowe badanie oceniające wspólne zdrowie u osób z hemofilią Otrzymując rzeczywiste profilaktyczne leczenie z Efanesoctocog Alfa
26 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Swedish Orphan Biovitrum
Nisko interwencyjne badanie w celu oceny długoterminowej skuteczności rzeczywistego profilaktycznego leczenia z EfaneSoctocog ALFA na temat zdrowia stawowego u osób z hemofilią A (wysokość)
Uzasadnieniem tego badania jest dalsze zrozumienie i opisanie długoterminowej skuteczności profilaktycznej alfa EfaneSoctocog w zapobieganiu krwawieniom stawowym w rzeczywistym otoczeniu.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to retrospektywne, prospektywne, niskie interwencyjne badanie w celu oceny długoterminowej skuteczności rzeczywistej profilaktyki z efanesoktokogiem alfa na temat wspólnego zdrowia u osób z Haemofilią A. Należy przepisać EfaneSoctocog alfa w wyróżnieniu ich leków w wyróżnieniu ich leków. Decyzja o rozpoczęciu leczenia EfaneSoctocog ALFA zostanie podjęta niezależnie od decyzji o włączeniu pacjentów do badania. Szeroka hemofilia populacja (np. Wszystkie nasilenia [łagodne do ciężkiego], w każdym wieku, pacjenci z chorobami współistniejącymi i/lub jednocześnie stosowanie leków przeciwzakrzepowych/przeciwpłytkowych, pacjenci z poprzednimi inhibitorami do fVIII [FVIII]) będą kwalifikowani do włączenia. Badanie będzie wymagało obowiązkowych wizyt na miejscu ze wspólnymi ocenami. Przeprowadzono retrospektywne gromadzenie danych na temat hemofilii, medycznej i chirurgicznej pacjentów, w tym wcześniejsze leczenie hemofilia i leczone epizody krwawienia od 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia EfaneSoctocog ALFA do czasu włączenia.
Badanie rozpocznie się od wizyty rekrutacyjnej podczas rutynowej wizyty pacjenta w szpitalu, aby sprawdzić, czy pacjent spełnia wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia. Uczestnicy badania będą odbywać coroczne wizyty na miejscu przez 24 miesiące lub 36 miesięcy, w zależności od czasu rejestracji w odniesieniu do zamknięcia badań. Pacjenci będą obserwowani w badaniu, o ile będą leczeni profilaktyką EfaneSoctocog Alfa, która byłaby według uznania lekarzy. Pacjenci będą również musieli zgodzić się na udokumentowanie wszelkich epizodów krwawienia, które mogą mieć podczas badania w specyficznym danym dzienniku. Wspólna ocena, Hemofilia Wspólny wynik zdrowia (HJHS) oraz zakończenie wyników zgłaszanych przez pacjenta (PRO) zostaną przeprowadzone podczas wizyt na miejscu. W przypadku pacjentów uwzględnionych w hemofilii wczesne wykrywanie artropatii za pomocą grupy ultradźwiękowej (HEAD-USA) ocena stawu ultradźwiękowego zostanie również przeprowadzona podczas corocznych wizyt. Wizytę na koniec studiów (EOS) można przeprowadzić podczas 24-miesięcznej wizyty lub 36-miesięcznej wizyty, w zależności od czasu rejestracji.
Celem jest zapisanie około 250 uczestników.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
250
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Study Physician
- Numer telefonu: +46 08-697-20 00
- E-mail: medical.info@sobi.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Zagreb, Chorwacja
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Czechy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Ostrava, Czechy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Prague, Czechy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Marseille, Francja
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Montpellier, Francja
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Nantes, Francja
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Rennes, Francja
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Rouen, Francja
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Barcelona, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Málaga, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Palma de Mallorca, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Zaragoza, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Bonn, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Frankfurt am Main, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Hamburg, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Munich, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Catania, Włochy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Padua, Włochy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Turin, Włochy
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Sobi Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Mężczyzna lub kobieta z diagnozą hemofilii A.
- Zdolne do udzielenia podpisanej świadomej zgody, która obejmuje zgodność z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) i w tym protokole.
- Przepisane przez profilaktyczne leczenie EfaneSoctocog Alfa w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją badania lub najnowszą podczas wizyty rejestracji, zgodnie z lokalnymi przepisami.
- Musiał otrzymywać leczenie profilaktyczne dowolnym produktem (produktami hemofilii przez co najmniej 12 miesięcy przed przepisaniem Efanesoctocog Alfa.
- Udokumentowali dane dotyczące leczenia przedszkodowawczego na temat recept na hemofilia profilaktyki i na leczonych epizodach krwawienia z 12 miesięcy przed przepisaniem efanesoktocog alfa i do momentu włączenia do tego badania.
- Gotowe przestrzegać harmonogramu wizyty i przejść obowiązkową ocenę badań (HJHS, profesjonaliści).
- Gotowość i zdolność pacjenta lub jego prawnie wyznaczonego przedstawiciela do dokumentowania wszystkich epizodów krwawienia, w tym wszelkich zabiegów dla tych odcinków.
- W przypadku podgrupy HEAD-US: Akceptuj przejść coroczną ocenę ultradźwięków na stawach indeksowych (kostki, łokcie, kolana).
Kryteria wykluczenia:
- Nabyte hemofilia A i inne zaburzenia krzepnięcia krwi niż dziedziczna hemofilia A.
- Wszelkie pozytywne inhibitor FVIII (zdefiniowane jako miano inhibitor ≥0,6 jednostki Bethesda [BU]/ml) z dokumentacji medycznej w związku z przełącznikiem na EfaneSoctocog Alfa do czasu wizyty rekrutacyjnej.
- Zapisanie się w jednoczesne kliniczne badanie interwencyjne lub spożycie badanego produktu leczniczego (IMP), w tym w przypadku profilaktyki hemofilii, w ciągu 3 miesięcy przed zapisaniem się do tego badania.
- Pacjent nie nadaje się do uczestnictwa, niezależnie od powodu, co oceniono przez badacza, np. Pacjent nie jest w stanie ani nie chce przeprowadzić oceny badań.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Badana grupa leczenia
|
Uczestnik tego badania musi być przepisany Efanesoctocog Profilaktyczne leczenie alfa alfa według ich standardu opieki od lekarza.
Sponsor nie będzie zapewniał żadnego narkotyku.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Współczynnik krwawienia rocznego (AJBR) w przyszłym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna stopa krwawienia (ABR) w prospektywnym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
|
Liczba zastrzyków do kontrolowania zdarzenia krwawienia w przyszłym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
|
Całkowita dawka do kontrolowania zdarzenia krwawienia w prospektywnym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Skumulowana ilość leków podawanych w celu skutecznego zarządzania epizodami krwawienia.
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
Wspólny wynik zdrowia Haemofilia (HJHS) Wersja 2.1
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Zmiana z rejestracji w sumie i wyniki w dziedzinie HJH na pacjenta.
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
Docelowe rozwój wspólnego na poziomie pacjenta i stawu w prospektywnym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Miesiąc 12, 24 i 36
|
Złącze docelowe definiuje się jako stawy z 3 lub więcej spontanicznymi epizodami krwawienia w ciągu kolejnego 6-miesięcznego okresu.
|
Miesiąc 12, 24 i 36
|
|
Docelowe rozdzielczość stawu na poziomie pacjenta i stawu w prospektywnym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Miesiąc 12, 24 i 36
|
Złącze docelowe definiuje się jako stawy z 3 lub więcej spontanicznymi epizodami krwawienia w ciągu kolejnego 6-miesięcznego okresu.
|
Miesiąc 12, 24 i 36
|
|
Docelowe nawrotu stawu na poziomie pacjenta i stawu w prospektywnym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Miesiąc 12, 24 i 36
|
Złącze docelowe definiuje się jako stawy z 3 lub więcej spontanicznymi epizodami krwawienia w ciągu kolejnego 6-miesięcznego okresu.
|
Miesiąc 12, 24 i 36
|
|
Częstotliwość iniekcji rocznej w prospektywnym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Miesiąc 12, 24 i 36
|
Miesiąc 12, 24 i 36
|
|
|
Roczne zużycie alfa Efanesoctocog dla profilaktyki i leczenia krwawień (z wyłączeniem operacji) w okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Miesiąc 12, 24 i 36
|
Miesiąc 12, 24 i 36
|
|
|
Powody (-y) dla wszelkich zmian w zalecanej częstotliwości i/lub dawce profilaktyki alfa Efanesoctocog w prospektywnym okresie obserwacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
|
Zmiana ABR w okresie stosowania EfaneSoctocog Alfa vs wcześniej leczenie hemofilia.
Ramy czasowe: Okres prospektywny a okres retrospektywny
|
Okres prospektywny a okres retrospektywny
|
|
|
Zmiana częstotliwości wtrysku rocznego w okresie Efanesoctocog Alfa vs okres wcześniejszego leczenia hemofilii.
Ramy czasowe: Okres prospektywny a okres retrospektywny
|
Okres prospektywny a okres retrospektywny
|
|
|
Zmiana konsumpcji rocznej w okresie Efanesoctocog ALFA vs okres wcześniejszego leczenia hemofilii.
Ramy czasowe: Okres prospektywny a okres retrospektywny
|
Okres prospektywny a okres retrospektywny
|
|
|
Powody (-ów) przejścia na efanesoktocog leczenie Alfa.
Ramy czasowe: Okres retrospektywny (12–18 miesięcy przed rejestracją)
|
Okres retrospektywny (12–18 miesięcy przed rejestracją)
|
|
|
Ocena badacza lub chirurga reakcji hemostatycznej pacjenta na międzynarodowe społeczeństwo na temat zakrzepicy i hemostazy (ISTH) odpowiedź na skalę zabiegów chirurgicznych (śródoperacyjne i pooperacyjne).
Ramy czasowe: W ciągu 96 godzin po operacji
|
W ciągu 96 godzin po operacji
|
|
|
Liczba zastrzyków i dawki podawanych w celu utrzymania hemostazy w okresie okołooperacyjnym dla niewielkiej i poważnej operacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 36 miesięcy
|
Rejestracja do 36 miesięcy
|
|
|
Całkowite zużycie alfa EfaneSoctocog w okresie okołooperacyjnym dla niewielkiej/poważnej operacji.
Ramy czasowe: Rejestracja do 36 miesięcy
|
Rejestracja do 36 miesięcy
|
|
|
Hemofilia Wczesne wykrywanie artropatii za pomocą ultradźwięków (głowa)
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Zmień się w wyniku rejestracji i wyniku domeny.
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
Badanie preferencji leczenia
Ramy czasowe: Miesiąc 12
|
Miesiąc 12
|
|
|
Pacjent zgłosił wynik (pro) intensywności bólu
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Zastosowanie PROSIS SF V2.0 do pomiaru zmiany intensywności bólu zgłaszanego przez pacjenta z rejestracji.
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
Pacjent zgłosił wynik (pro) zakłóceń bólu
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Zastosowanie PROSIS SF V2.0 do pomiaru zmiany zakłóceń bólu zgłoszonych przez pacjenta z rejestracji.
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
Pacjent zgłosił wynik 5-poziomowego wyniku euroqol-5 [eq-5d-5l]
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Zmiany z rejestracji mobilności pacjentów, samoopieki, zwykłych czynności, bólu/dyskomfortu, lęku/depresji.
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
Pacjent zgłosił wynik 5-dimensji euroqol młodzieży [EQ-5D-Y]
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Zmiany z rejestracji mobilności pacjentów, samoopieki, zwykłych czynności, bólu/dyskomfortu, lęku/depresji za pomocą sformułowania odpowiedniego dla dzieci.
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
Pacjent zgłosił wynik 5-dimensji proksykowych macierzystych euroqol [eq-5d-y: 1]
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Ocena rodziców lub opiekuna wyników zdrowotnych dziecka w oparciu o mobilność, samoopiekę, zwykłe działania, ból/dyskomfort, lęk/depresja.
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
Pacjent zgłosił wynik hemo aktywnego.
Ramy czasowe: Rejestracja do 12, 24 i 36
|
Pomiar ograniczeń aktywności u pacjentów z hemofilią (PWH).
|
Rejestracja do 12, 24 i 36
|
|
Liczba uczestników z występowaniem poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Ramy czasowe: Rejestracja do 36 miesięcy
|
Rejestracja do 36 miesięcy
|
|
|
Liczba uczestników z występowaniem niepożądanych zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (AESES).
Ramy czasowe: Rejestracja do 36 miesięcy
|
Rejestracja do 36 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 maja 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 kwietnia 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 kwietnia 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 kwietnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 czerwca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ctis)
- U1111-1312-9668 (Identyfikator rejestru: WHO Universal trial number (UTN))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną anonimizowane, a dokumenty badawcze, jeśli dotyczy, zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badań.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .