Studio a lungo termine che valuta la salute articolare nelle persone con emofilia un trattamento profilattico del mondo reale con efanesoctocog alfa
26 giugno 2026 aggiornato da: Swedish Orphan Biovitrum
Uno studio a bassa intervenzionale per valutare l'efficacia a lungo termine del trattamento profilattico del mondo reale con efanesoctocog alfa sulla salute articolare nelle persone con emofilia A (altitudine)
La logica di questo studio è di comprendere ulteriormente e descrivere l'efficacia profilattica a lungo termine dell'efanesoctocog ALFA nella prevenzione delle sanguinamenti articolari in un ambiente di vita reale.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio retrospettivo, a bassa intervenzionale, per valutare l'efficacia a lungo termine della profilassi del mondo reale con efanesoctocog alfa sulla salute congiunta nelle persone con emophilia A. I partecipanti a uno studio devono essere prescritti efanesococog alfa a discrezione di discrezione dei loro medici entro 6 mesi prima di, a tempo di trasferimento. La decisione di avviare il trattamento con efanesoctocog ALFA deve essere presa in modo indipendente dalla decisione di includere i pazienti nello studio. Un'ampia emofilia una popolazione (ad es. Tutte le severità [lievi a gravi], tutte le età, i pazienti con comorbidità e/o l'uso concomitante di farmaci anticoagulanti/antipiastrinici, i pazienti con precedenti inibitori al fattore FVIII [FVIII]) saranno idonei a iscriversi. Lo studio richiederà visite obbligatorie in loco con valutazioni articolari. Verrà eseguita una raccolta di dati retrospettiva sull'emofilia, la storia medica e chirurgica dei pazienti, tra cui un precedente trattamento per emofilia e trattati episodi di sanguinamento da 12 mesi prima di iniziare il trattamento con efanesoctocog ALFA fino all'iscrizione.
Lo studio inizierà con la visita di iscrizione durante la visita di routine di un paziente in ospedale, per verificare se il paziente soddisfa tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione. I partecipanti allo studio avranno visite annuali in loco per 24 mesi o 36 mesi, a seconda del tempo di iscrizione in relazione alla chiusura dello studio. I pazienti saranno seguiti nello studio fintanto che vengono trattati con la profilassi di efanesoctocog alfa che sarebbe a discrezione dei medici. I pazienti dovranno inoltre accettare di documentare eventuali episodi di sanguinamento che potrebbero avere durante lo studio in un diario di carta specifico per lo studio. Valutazione congiunta, Emophilia Il punteggio di salute congiunta (HJHS) e il completamento dei risultati riportati dal paziente (PRO) saranno condotti durante le visite in loco. Per i pazienti inclusi nel rilevamento dell'artropatia precoce emofilia con il gruppo ad ultrasuoni (head-US), verrà effettuata anche una valutazione delle articolazioni ultrasuoni durante le visite annuali. La visita di fine studio (EOS) può essere eseguita alla visita di 24 mesi o alla visita di 36 mesi, a seconda del momento dell'iscrizione.
L'obiettivo è iscrivere circa 250 partecipanti.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
250
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Study Physician
- Numero di telefono: +46 08-697-20 00
- Email: medical.info@sobi.com
Luoghi di studio
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Brno, Cechia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Ostrava, Cechia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Prague, Cechia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Zagreb, Croazia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Bordeaux, Francia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Marseille, Francia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Montpellier, Francia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Nantes, Francia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Paris, Francia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Rennes, Francia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Rouen, Francia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Berlin, Germania
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Bonn, Germania
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Frankfurt am Main, Germania
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Hamburg, Germania
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Munich, Germania
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Dublin, Irlanda
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Catania, Italia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Padua, Italia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Turin, Italia
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Birmingham, Regno Unito
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Cardiff, Regno Unito
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Manchester, Regno Unito
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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A Coruña, Spagna
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Barcelona, Spagna
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Málaga, Spagna
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Palma de Mallorca, Spagna
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Zaragoza, Spagna
- Reclutamento
- Sobi Investigational Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Paziente maschile o femminile con diagnosi di emofilia A.
- In grado di fornire il consenso informato firmato, che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.
- Prescritto con il trattamento profilattico ALFA Efanesoctocog entro 6 mesi prima dell'iscrizione allo studio o in più durante la visita di iscrizione, in conformità con le normative locali.
- Deve aver ricevuto trattamenti profilattici con qualsiasi prodotto per emofilia per almeno 12 mesi prima di essere prescritto con il trattamento ALFA efanesoctocog.
- Hanno documentato i dati di trattamento pre-studio sulle prescrizioni della profilassi per emofilia e su episodi di sanguinamento trattati dai 12 mesi prima di essere prescritto il trattamento con Efanesoctocog ALFA e fino all'iscrizione a questo studio.
- Disposto ad aderire al programma delle visite e a sottoporsi a una valutazione obbligatoria dello studio (HJHS, PRO).
- La volontà e la capacità del paziente o del loro rappresentante legalmente designato di documentare tutti gli episodi di sanguinamento, inclusi eventuali trattamenti per quegli episodi.
- Per il sottogruppo di Head-US: accetta di sottoporsi a una valutazione ecografica annuale sui giunti dell'indice (caviglie, gomiti, ginocchia).
Criteri di esclusione:
- Emophilia acquisita A e altri disturbi della coagulazione del sangue rispetto all'emofilia ereditaria A.
- Qualsiasi risultato positivo dell'inibitore di FVIII (definito come Titro inibitore ≥0.6 BETHESDA UNIT [BU]/ML) dalle cartelle cliniche in relazione al passaggio a efanesoctocog alfa fino alla visita dell'iscrizione.
- L'iscrizione a uno studio clinico interventistico concorrente o l'assunzione di un prodotto medicinale investigativo (IMP), incluso per la profilassi emofilia, entro 3 mesi prima dell'iscrizione a questo studio.
- Il paziente non è adatto alla partecipazione, qualunque sia il motivo, giudicato dall'investigatore, ad esempio, il paziente non è in grado o disposto a eseguire le valutazioni dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Gruppo di trattamento dello studio
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Il partecipante a questo studio deve essere prescritto il trattamento profilattico Efanesoctocog Alfa secondo il loro standard di cura dal proprio medico.
Nessun farmaco sarà fornito dallo sponsor.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tasso di sanguinamento articolare annuale (AJBR) nel periodo di osservazione prospettica.
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di sanguinamento annuale (ABR) nel periodo di osservazione prospettica.
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Numero di iniezioni per controllare un evento di sanguinamento durante il periodo di osservazione prospettica.
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Dose totale per controllare l'evento di sanguinamento nel periodo di osservazione prospettica.
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Quantità cumulativa di farmaci somministrati per gestire efficacemente episodi di sanguinamento.
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Emophilia Joint Health Score (HJHS) versione 2.1
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Cambia dall'iscrizione ai punteggi totali e di dominio di HJHS per paziente.
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Sviluppo articolare target a livello di paziente e articolazione nel periodo di osservazione prospettica.
Lasso di tempo: Mese 12, 24 e 36
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Un giunto target è definito come giunti con 3 o più episodi di sanguinamento spontanei in un periodo consecutivo di 6 mesi.
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Mese 12, 24 e 36
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Risoluzione articolare target a livello di paziente e articolazione nel periodo di osservazione prospettica.
Lasso di tempo: Mese 12, 24 e 36
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Un giunto target è definito come giunti con 3 o più episodi di sanguinamento spontanei in un periodo consecutivo di 6 mesi.
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Mese 12, 24 e 36
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Ricorrenza articolare target a livello di paziente e articolazione durante il periodo di osservazione prospettica.
Lasso di tempo: Mese 12, 24 e 36
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Un giunto target è definito come giunti con 3 o più episodi di sanguinamento spontanei in un periodo consecutivo di 6 mesi.
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Mese 12, 24 e 36
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Frequenza di iniezione annuale nel periodo di osservazione prospettica.
Lasso di tempo: Mese 12, 24 e 36
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Mese 12, 24 e 36
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Consumo di alfa efanesoctocog annualizzato per la profilassi e il trattamento delle sanguinamenti (escluso chirurgia) nel periodo di osservazione prospettica.
Lasso di tempo: Mese 12, 24 e 36
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Mese 12, 24 e 36
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Motivo (e) per eventuali cambiamenti nella frequenza e/o nella dose prescritta della profilassi di efanesoctocog alfa durante il periodo di osservazione prospettica.
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Cambiamento nell'ABR nel periodo di utilizzo del trattamento con efanesoctocog alfa vs precedente emophilia.
Lasso di tempo: Periodo prospettico vs periodo retrospettivo
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Periodo prospettico vs periodo retrospettivo
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Cambiamento della frequenza di iniezione annuale durante il periodo su efanesoctocog alfa rispetto al periodo al precedente trattamento dell'emophilia.
Lasso di tempo: Periodo prospettico vs periodo retrospettivo
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Periodo prospettico vs periodo retrospettivo
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Variazione del consumo annuale nel periodo su efanesoctocog alfa vs il periodo al precedente trattamento dell'emophilia.
Lasso di tempo: Periodo prospettico vs periodo retrospettivo
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Periodo prospettico vs periodo retrospettivo
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Motivi per passare al trattamento ALFA efanesoctocog.
Lasso di tempo: Periodo retrospettivo (da 12 a 18 mesi prima dell'iscrizione)
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Periodo retrospettivo (da 12 a 18 mesi prima dell'iscrizione)
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Valutazione degli investigatori o del chirurgo della risposta emostatica del paziente sulla società internazionale sulla trombosi e sull'emostasi (ISTH) Risposta a 4 punti per la scala delle procedure chirurgiche (intraoperatoria e postoperatoria).
Lasso di tempo: Entro 96 ore dopo l'intervento chirurgico
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Entro 96 ore dopo l'intervento chirurgico
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Numero di iniezioni e dose somministrate per mantenere l'emostasi durante il periodo perioperatorio per un intervento chirurgico minore e maggiore.
Lasso di tempo: Iscrizione a 36 mesi
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Iscrizione a 36 mesi
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Consumo totale di efanesoctocog ALFA durante il periodo perioperatorio per un intervento chirurgico minore/maggiore.
Lasso di tempo: Iscrizione a 36 mesi
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Iscrizione a 36 mesi
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Emophilia Early Arthropathy Relection con ultrasuoni (Head-US)
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Modifica dall'iscrizione al punteggio totale e di dominio.
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Sondaggio sulle preferenze del trattamento
Lasso di tempo: Mese 12
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Mese 12
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Esito di paziente riportato (pro) di intensità del dolore
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Uso di Promis SF v2.0 per misurare il cambiamento dell'intensità del dolore riportata dal paziente dall'iscrizione.
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Esito di paziente riportato (pro) di interferenza del dolore
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Uso di Promis SF v2.0 per misurare il cambiamento dell'interferenza del dolore riportata dal paziente dall'iscrizione.
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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OUTTENZIONE DI PAZIE PER CAMITO DELLE DIMENTI EUROQOL-5 a 5 livelli [EQ-5D-5L]
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Cambiamenti dall'iscrizione alla mobilità dei pazienti, alla cura di sé, alle attività abituali, al dolore/disagio, all'ansia/depressione.
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Punteggio del paziente ha riferito di un punteggio giovanile euroqol a 5 dimensioni [EQ-5D-Y]
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Cambiamenti dall'iscrizione alla mobilità dei pazienti, alla cura di sé, alle attività abituali, al dolore/disagio, all'ansia/depressione usando una formulazione adeguata ai bambini.
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Punteggio di 5 dimensioni euroqol a 5 dimensioni per proxy genitore [EQ-5D-Y: 1]
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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La valutazione dei genitori o del caregiver dei risultati sulla salute del bambino basato su mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione.
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Il paziente ha riportato esito di Activlim-Hemo.
Lasso di tempo: Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Misurazione dei limiti di attività per i pazienti con emofilia (PWH).
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Iscrizione al mese 12, 24 e 36
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Numero di partecipanti con insorgenza di eventi avversi gravi (SAE).
Lasso di tempo: Iscrizione a 36 mesi
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Iscrizione a 36 mesi
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Numero di partecipanti con insorgenza di eventi avversi di interesse speciale (AESI).
Lasso di tempo: Iscrizione a 36 mesi
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Iscrizione a 36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
21 maggio 2025
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 aprile 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 aprile 2025
Primo Inserito (Effettivo)
23 aprile 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi delle proteine della coagulazione
Altri numeri di identificazione dello studio
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ctis)
- U1111-1312-9668 (Identificatore di registro: WHO Universal trial number (UTN))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio.
I dati a livello di paziente saranno anonimi e i documenti di studio, se applicabile, verranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti alla prova.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .