Estudo de longo prazo avaliando a saúde articular em pessoas com hemofilia e tratamento profilático do mundo real com efanesoctocog alfa
26 de junho de 2026 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum
Um estudo de baixo intervenção para avaliar a eficácia a longo prazo do tratamento profilático do mundo real com efanesoctocog alfa na saúde articular em pessoas com hemofilia A (altitude)
A lógica deste estudo é entender e descrever melhor a eficácia profilática de longo prazo do efanesoctocog alfa na prevenção de sangramentos articulares em um ambiente da vida real.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo retrospectivo e prospectivo e intervencional de baixo para avaliar a eficácia a longo prazo da profilaxia do mundo real com alfa efaneSoctocog na saúde articular em pessoas com hemofilia A. Participantes de 6 meses anteriores até o tempo, ou o tempo de ponte de seus médicos. A decisão de iniciar o tratamento com efanesoctocog alfa deve ser tomada independentemente da decisão de incluir os pacientes no estudo. Uma ampla hemofilia uma população (p. Todas as severidades [leve a grave], todas as idades, pacientes com comorbidades e/ou uso concomitante de medicamentos anticoagulantes/antiplaquetários, pacientes com inibidores anteriores para faturar FVIII [FVIII]) serão elegíveis para se inscrever. O estudo exigirá visitas obrigatórias no local com avaliações conjuntas. Uma coleta retrospectiva de dados sobre hemofilia, história médica e cirúrgica dos pacientes será realizada, incluindo tratamento anterior de hemofilia e episódios de sangramento tratados de 12 meses antes de iniciar o tratamento com efanesoctocog alfa até a inscrição.
O estudo começará com a visita de inscrição durante a visita de rotina de um paciente ao hospital, para verificar se o paciente atende a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão. Os participantes do estudo terão visitas anuais no local por 24 meses ou 36 meses, dependendo do tempo de matrícula em relação ao fechamento do estudo. Os pacientes serão seguidos no estudo, desde que sejam tratados com a profilaxia de Alfa efanesoctocog, que estaria a critério dos médicos. Os pacientes também precisarão concordar em documentar quaisquer episódios de sangramento que possam ter durante o estudo em um diário em papel específico do estudo. Avaliação conjunta, escore de saúde conjunta de hemofilia (HJHS) e conclusão dos resultados relatados pelo paciente (PROS) serão realizados durante as visitas no local. Para os pacientes incluídos na hemofilia, a detecção precoce de artropatia com o grupo de ultrassom (Head-Us), a avaliação conjunta de ultrassom também será feita nas visitas anuais. A visita final do estudo (EOS) pode ser realizada na visita de 24 meses ou na visita de 36 meses, dependendo do horário da inscrição.
O alvo é inscrever aproximadamente 250 participantes.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
250
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Study Physician
- Número de telefone: +46 08-697-20 00
- E-mail: medical.info@sobi.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Bonn, Alemanha
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Frankfurt am Main, Alemanha
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Hamburg, Alemanha
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Munich, Alemanha
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Zagreb, Croácia
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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A Coruña, Espanha
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Málaga, Espanha
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Palma de Mallorca, Espanha
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Zaragoza, Espanha
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Bordeaux, França
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Marseille, França
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Montpellier, França
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Nantes, França
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Paris, França
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Rennes, França
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Rouen, França
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Dublin, Irlanda
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Catania, Itália
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Padua, Itália
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Turin, Itália
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Birmingham, Reino Unido
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Cardiff, Reino Unido
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Manchester, Reino Unido
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Brno, Tcheca
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Ostrava, Tcheca
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Prague, Tcheca
- Recrutamento
- Sobi Investigational Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Paciente masculino ou feminino com diagnóstico de hemofilia A.
- Capaz de fornecer consentimento informado assinado, que inclui conformidade com os requisitos e restrições listados no Formulário de Consentimento Informado (ICF) e neste protocolo.
- Prescrito com o tratamento profilático de efanesoctocog alfa dentro de 6 meses antes da matrícula do estudo ou o mais recente na visita de inscrição, de acordo com os regulamentos locais.
- Deve ter recebido tratamento profilático (s) com qualquer produto (s) de hemofilia por pelo menos 12 meses antes de serem prescritos com o tratamento com efanesoctocog alfa.
- Documentaram os dados de tratamento pré-estudo sobre prescrições de profilaxia de hemofilia e em episódios de sangramento tratados dos 12 meses antes de serem prescritos de tratamento com efanesoctocog alfa e até a inscrição neste estudo.
- Dispostos a aderir ao cronograma da visita e passar por uma avaliação obrigatória do estudo (HJHS, PROS).
- Disposição e capacidade do paciente ou de seu representante legalmente designado de documentar todos os episódios de sangramento, incluindo qualquer tratamento para esses episódios.
- Para o subgrupo Head-Us: aceite a avaliação anual do ultrassom nas juntas de índice (tornozelos, cotovelos, joelhos).
Critérios de exclusão:
- Hemofilia adquirida A e outros distúrbios da coagulação do sangue do que a hemofilia hereditária A.
- Qualquer resultado positivo do inibidor de FVIII (definido como título de inibidor ≥0,6 unidade Bethesda [BU]/ml) dos registros médicos em conexão com a troca para o efanesoctocog alfa até a visita de inscrição.
- A inscrição em um estudo intervencionista clínico concomitante, ou ingestão de um medicamento investigacional (IMP), inclusive para profilaxia de hemofilia, dentro de 3 meses antes da inscrição neste estudo.
- Paciente não adequado para a participação, qualquer que seja o motivo, conforme julgado pelo investigador, por exemplo, o paciente não está capaz ou disposto a realizar as avaliações do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Grupo de tratamento de estudo
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O participante deste estudo deve ser prescrito efanesoctocog alfa tratamento profilático de acordo com seu padrão de atendimento de seu médico.
Nenhum medicamento será fornecido pelo patrocinador.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxa de sangramento da articulação anualizada (AJBR) durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de sangramento anualizada (ABR) durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Número de injeções para controlar um evento de sangramento durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Dose total para controlar o evento de sangramento durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Quantidade cumulativa de medicamentos administrados para gerenciar efetivamente episódios de sangramento.
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Haemofilia Pontuação de Saúde Conjunto (HJHS) Versão 2.1
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Mudança da inscrição nas pontuações totais e de domínio de HJHS por paciente.
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Desenvolvimento conjunto alvo em um paciente e nível articular durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Mês 12, 24 e 36
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Uma articulação alvo é definida como articulações com 3 ou mais episódios de sangramento espontâneo dentro de um período consecutivo de 6 meses.
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Mês 12, 24 e 36
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A resolução articular alvo em um paciente e no nível articular durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Mês 12, 24 e 36
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Uma articulação alvo é definida como articulações com 3 ou mais episódios de sangramento espontâneo dentro de um período consecutivo de 6 meses.
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Mês 12, 24 e 36
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Recorrente articular alvo em um paciente e nível articular durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Mês 12, 24 e 36
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Uma articulação alvo é definida como articulações com 3 ou mais episódios de sangramento espontâneo dentro de um período consecutivo de 6 meses.
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Mês 12, 24 e 36
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Frequência de injeção anualizada durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Mês 12, 24 e 36
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Mês 12, 24 e 36
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O consumo anualizado de efanesoctocog alfa para profilaxia e tratamento de sangramentos (excluindo cirurgia) durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Mês 12, 24 e 36
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Mês 12, 24 e 36
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Razão (s) para quaisquer alterações na frequência prescrita e/ou dose de profilaxia alfa efanesoctocog durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Mudança no ABR no período de uso de efanesoctocog alfa versus tratamento anterior de hemofilia.
Prazo: Período prospectivo versus período retrospectivo
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Período prospectivo versus período retrospectivo
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Mudança na frequência de injeção anualizada durante o período no efanesoctocog alfa versus o período no tratamento anterior da hemofilia.
Prazo: Período prospectivo versus período retrospectivo
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Período prospectivo versus período retrospectivo
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Mudança no consumo anualizado durante o período no efanesoctocog alfa versus o período no tratamento anterior da hemofilia.
Prazo: Período prospectivo versus período retrospectivo
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Período prospectivo versus período retrospectivo
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Razão (s) para mudar para o tratamento de Efanesoctocog alfa.
Prazo: Período retrospectivo (12 a 18 meses antes da inscrição)
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Período retrospectivo (12 a 18 meses antes da inscrição)
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Avaliação do investigador ou cirurgião da resposta hemostática do paciente na Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) Resposta de 4 pontos para a Escala de Procedimentos Cirúrgicos (intraoperatório e pós-operatório).
Prazo: Dentro de 96 horas após a cirurgia
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Dentro de 96 horas após a cirurgia
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Número de injeções e dose administrada para manter a hemostase durante o período perioperatório para cirurgia menor e grande.
Prazo: Inscrição para 36 meses
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Inscrição para 36 meses
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O consumo total de efanesoctocog do alfa durante o período perioperatório para cirurgia menor/grande.
Prazo: Inscrição para 36 meses
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Inscrição para 36 meses
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Hemofilia Detecção de artropatia precoce com ultrassom (cabeça-us)
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Mudança da inscrição na pontuação total e de domínio.
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Pesquisa de preferência de tratamento
Prazo: Mês 12
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Mês 12
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O paciente relatou o resultado (Pro) da intensidade da dor
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Uso do PROMIS SF V2.0 para medir a mudança na intensidade da dor relatada pelo paciente a partir da inscrição.
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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O paciente relatou resultado (Pro) de interferência da dor
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Uso do PROMIS SF V2.0 para medir a mudança na interferência da dor relatada pelo paciente da inscrição.
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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O paciente relatou o resultado das dimensões do euroqol-5 em 5 níveis [eq-5d-5l]
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Alterações da inscrição da mobilidade do paciente, autocuidado, atividades usuais, dor/desconforto, ansiedade/depressão.
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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O paciente relatou o resultado da pontuação da juventude do euro da juventude [eq-5d-y]
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Alterações da inscrição da mobilidade do paciente, autocuidado, atividades usuais, dor/desconforto, ansiedade/depressão usando uma redação apropriada para a criança.
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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O paciente relatou o resultado do proxy dos pais Euroqol 5-Dimensões [Eq-5d-Y: 1] Pontuação
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Classificação de pais ou cuidadores dos resultados de saúde da criança com base em mobilidade, autocuidado, atividades usuais, dor/desconforto, ansiedade/depressão.
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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O paciente relatou o resultado do ativista-hemo.
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Medição das limitações de atividade para pacientes com hemofilia (PWH).
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Inscrição para o mês 12, 24 e 36
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Número de participantes com ocorrência de eventos adversos graves (SAEs).
Prazo: Inscrição para 36 meses
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Inscrição para 36 meses
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Número de participantes com ocorrência de eventos adversos de interesse especial (AESES).
Prazo: Inscrição para 36 meses
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Inscrição para 36 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de maio de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de abril de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de abril de 2025
Primeira postagem (Real)
23 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ctis)
- U1111-1312-9668 (Identificador de registro: WHO Universal trial number (UTN))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do nível do paciente e documentos de estudo relacionados.
Os dados do nível do paciente serão anonimizados e os documentos de estudo, se aplicáveis, serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do julgamento.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .