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Estudo de longo prazo avaliando a saúde articular em pessoas com hemofilia e tratamento profilático do mundo real com efanesoctocog alfa

25 de setembro de 2026 atualizado por: Swedish Orphan Biovitrum

Um estudo de baixo intervenção para avaliar a eficácia a longo prazo do tratamento profilático do mundo real com efanesoctocog alfa na saúde articular em pessoas com hemofilia A (altitude)

The rationale for this study is to further understand and describe the long-term prophylactic effectiveness of efanesoctocog alfa in preventing joint bleeds in a real-life setting.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

This is a retrospective-prospective, low-interventional study to evaluate the long-term effectiveness of real-world prophylaxis with efanesoctocog alfa on joint health in people with haemophilia A. Participants in the study must be prescribed efanesoctocog alfa at the discretion of their physicians within 6 months prior to, or at the time of, enrolment. The decision to initiate treatment with efanesoctocog alfa shall be made independently from the decision to include the patients in the study. A broad haemophilia A population (e.g. all severities [mild to severe], all ages, patients with comorbidities and/or concomitant use of anticoagulant/antiplatelet drugs, patients with previous inhibitors to Factor FVIII [FVIII]) will be eligible to enrol. The study will require mandatory on-site visits with joint assessments. A retrospective data collection on patients' haemophilia, medical, and surgical history will be performed, including previous haemophilia treatment and treated bleeding episodes from 12 months prior to initiating treatment with efanesoctocog alfa until enrolment.

The study will start with the enrolment visit during a patient's routine visit to the hospital, to check whether the patient fulfils all the inclusion criteria and none of the exclusion criteria. Study participants will have yearly on-site visits for 24 months or 36 months, depending on the time of enrolment in relation to study closure. Patients will be followed in the study as long as they are treated with efanesoctocog alfa prophylaxis which would be at the physicians' discretion. Patients will also need to agree to document any bleeding episodes they may have during the study in a study-specific paper diary. Joint assessment, Haemophilia Joint Health Score (HJHS), and completion of Patient-reported outcomes (PROs) will be conducted during the on-site visits. For patients included in the Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) group, ultrasound joint assessment will also be done at the yearly visits. The end of study (EoS) visit can be performed at the 24-month visit or the 36-month visit, depending on the time of enrolment.

The target is to enroll approximately 250 participants.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

252

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Sobi Investigational Site
      • Bonn, Alemanha
        • Sobi Investigational Site
      • Frankfurt am Main, Alemanha
        • Sobi Investigational Site
      • Hamburg, Alemanha
        • Sobi Investigational Site
      • Munich, Alemanha
        • Sobi Investigational Site
  • Croácia
      • Zagreb, Croácia
        • Sobi Investigational Site
  • Espanha
      • A Coruña, Espanha
        • Sobi Investigational Site
      • Barcelona, Espanha
        • Sobi Investigational Site
      • Málaga, Espanha
        • Sobi Investigational Site
      • Palma de Mallorca, Espanha
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Espanha
        • Sobi Investigational Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Espanha
        • Sobi Investigational Site
  • França
      • Bordeaux, França
        • Sobi Investigational Site
      • Marseille, França
        • Sobi Investigational Site
      • Montpellier, França
        • Sobi Investigational Site
      • Nantes, França
        • Sobi Investigational Site
      • Paris, França
        • Sobi Investigational Site
      • Rennes, França
        • Sobi Investigational Site
      • Rouen, França
        • Sobi Investigational Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Sobi Investigational Site
  • Itália
      • Catania, Itália
        • Sobi Investigational Site
      • Padua, Itália
        • Sobi Investigational Site
      • Salerno, Itália
        • Sobi Investigational Site
      • Turin, Itália
        • Sobi Investigational Site
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Sobi Investigational Site
      • Cardiff, Reino Unido
        • Sobi Investigational Site
      • London, Reino Unido
        • Sobi Investigational Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Sobi Investigational Site
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • Sobi Investigational Site
      • Ostrava, Tcheca
        • Sobi Investigational Site
      • Prague, Tcheca
        • Sobi Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  1. Male or female patient with a diagnosis of haemophilia A.
  2. Capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol.
  3. Prescribed with efanesoctocog alfa prophylactic treatment within 6 months prior to study enrolment or at the latest at the enrolment visit, in accordance with local regulations.
  4. Must have received prophylactic treatment(s) with any haemophilia product(s) for at least 12 months prior to being prescribed with efanesoctocog alfa treatment.
  5. Have documented pre-study treatment data on haemophilia prophylaxis prescriptions and on treated bleeding episodes from the 12-months prior to being prescribed efanesoctocog alfa treatment and until enrolment into this study.
  6. Willing to adhere to the visit schedule and to undergo mandatory study assessment (HJHS, PROs).
  7. Willingness and the ability of the patient or their legally designated representative to document all bleeding episodes, including any treatments for those episodes.
  8. For HEAD-US subgroup: Accept to undergo annual ultrasound assessment on the index joints (ankles, elbows, knees).

Exclusion Criteria:

  1. Acquired haemophilia A and other blood clotting disorders than hereditary haemophilia A.
  2. Any positive FVIII inhibitor result (defined as inhibitor titre ≥0.6 Bethesda unit [BU]/mL) from the medical records in connection to the switch to efanesoctocog alfa until the enrolment visit.
  3. Enrolment in a concurrent clinical interventional study, or intake of an investigational medicinal product (IMP), including for haemophilia prophylaxis, within 3 months prior to enrolment in this study.
  4. Patient not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, e.g., patient is not able or willing to perform the study assessments.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Grupo de tratamento de estudo
Medicamento: Efanesoctocog alfa

Participant in this study must be prescribed efanesoctocog alfa prophylactic treatment per their standard of care from their physician. No drug will be provided by the Sponsor.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Taxa de sangramento da articulação anualizada (AJBR) durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
Inscrição para o mês 12, 24 e 36

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de sangramento anualizada (ABR) durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
Inscrição para o mês 12, 24 e 36
Número de injeções para controlar um evento de sangramento durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
Inscrição para o mês 12, 24 e 36
Frequência de injeção anualizada durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Mês 12, 24 e 36
Mês 12, 24 e 36
O consumo anualizado de efanesoctocog alfa para profilaxia e tratamento de sangramentos (excluindo cirurgia) durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Mês 12, 24 e 36
Mês 12, 24 e 36
Razão (s) para quaisquer alterações na frequência prescrita e/ou dose de profilaxia alfa efanesoctocog durante o período de observação prospectiva.
Prazo: Inscrição para o mês 12, 24 e 36
Inscrição para o mês 12, 24 e 36
Mudança no ABR no período de uso de efanesoctocog alfa versus tratamento anterior de hemofilia.
Prazo: Período prospectivo versus período retrospectivo
Período prospectivo versus período retrospectivo
Mudança na frequência de injeção anualizada durante o período no efanesoctocog alfa versus o período no tratamento anterior da hemofilia.
Prazo: Período prospectivo versus período retrospectivo
Período prospectivo versus período retrospectivo
Mudança no consumo anualizado durante o período no efanesoctocog alfa versus o período no tratamento anterior da hemofilia.
Prazo: Período prospectivo versus período retrospectivo
Período prospectivo versus período retrospectivo
Razão (s) para mudar para o tratamento de Efanesoctocog alfa.
Prazo: Período retrospectivo (12 a 18 meses antes da inscrição)
Período retrospectivo (12 a 18 meses antes da inscrição)
Avaliação do investigador ou cirurgião da resposta hemostática do paciente na Sociedade Internacional de Trombose e Hemostasia (ISTH) Resposta de 4 pontos para a Escala de Procedimentos Cirúrgicos (intraoperatório e pós-operatório).
Prazo: Dentro de 96 horas após a cirurgia
Dentro de 96 horas após a cirurgia
Número de injeções e dose administrada para manter a hemostase durante o período perioperatório para cirurgia menor e grande.
Prazo: Inscrição para 36 meses
Inscrição para 36 meses
O consumo total de efanesoctocog do alfa durante o período perioperatório para cirurgia menor/grande.
Prazo: Inscrição para 36 meses
Inscrição para 36 meses
Pesquisa de preferência de tratamento
Prazo: Mês 12
Mês 12
Número de participantes com ocorrência de eventos adversos graves (SAEs).
Prazo: Inscrição para 36 meses
Inscrição para 36 meses
Número de participantes com ocorrência de eventos adversos de interesse especial (AESES).
Prazo: Inscrição para 36 meses
Inscrição para 36 meses
Total dose to control bleeding event over the prospective observation period.
Prazo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Cumulative amount of medication administered to effectively manage bleeding episodes.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Haemophilia Joint Health Score (HJHS) version 2.1
Prazo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Change from enrolment in total and domain scores of HJHS per patient.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Target joint development on a patient and joint level over the prospective observation period.
Prazo: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Target joint resolution on a patient and joint level over the prospective observation period.
Prazo: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Target joint recurrency on a patient and joint level over the prospective observation period.
Prazo: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)
Prazo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Change from enrolment in total and domain score.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome (PRO) of Pain Intensity
Prazo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Use of PROMIS SF v2.0 to measure change in patient-reported pain intensity from enrolment.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome (PRO) of Pain Interference
Prazo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Use of PROMIS SF v2.0 to measure change in patient-reported pain interference from enrolment.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of 5-level EuroQol-5 dimensions [EQ-5D-5L] score
Prazo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Changes from enrolment of patient mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of youth EuroQol 5-dimensions [EQ-5D-Y] score
Prazo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Changes from enrolment of patient mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression using child-appropriate wording.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of Parent Proxy EuroQol 5-dimensions [EQ-5D-Y:1] score
Prazo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Parent or caregiver's rating of the child's health outcomes based on mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of ACTIVLIM-Hemo.
Prazo: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Measurement of activity limitations for patients with haemophilia (PwH).
Enrolment to Month 12, 24 and 36

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Swedish Orphan Biovitrum

Colaboradores

PSI CRO

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de maio de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

23 de abril de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • Sobi.BIVV001-005
  • 2024-517812-31-00 (Ctis)
  • U1111-1312-9668 (Identificador de registro: WHO Universal trial number (UTN))

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents. Patient level data will be anonymized and study documents, if applicable will be redacted to protect the privacy of trial participants.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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