Langzeitstudie zur Bewertung der gemeinsamen Gesundheit bei Menschen mit Hämophilie, die eine prophylaktische Behandlung mit Efanesoctocog-Alfa reale prophylaktische Behandlung erhält
26. Juni 2026 aktualisiert von: Swedish Orphan Biovitrum
Eine Studie mit niedriger Intervention zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit der prophylaktischen Behandlung der realen Welt mit Efanesoctocog-Alfa bei Menschengesundheit bei Menschen mit Hämophilie A (Höhe)
Die Begründung für diese Studie besteht darin, die langfristige prophylaktische Wirksamkeit von Efanesoctocog-ALFA bei der Vorbeugung von Gelenkblutungen in einer realen Umgebung weiter zu verstehen und zu beschreiben.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine retrospektive prospektive, niedrig interpretierende Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit der realen Prophylaxe mit Efanesoctocog-Alfa bei gemeinsamen Gesundheit bei Menschen mit Hämophilie A. Teilnehmer der Studie müssen Efanesoctocog-Alfa-Alfa-Alfa-Alfa-Alfa-Abhörungen in der Abneigung ihrer Physiker vor 6 Monaten vor oder in der Zeit, an der sich die Physiker innerhalb von 6 Monaten vor der Zeit des Invanolliums in der Zeit oder der Zeit, in der Zeit, in der Zeit des In-An-Tit-Zeit-Zeites in der Zeit, in der Zeit, in der Zeit, in der Zeit, innerhalb von Monaten, in der Zeit, in der Zeit, in der Zeit, in der Zeit, in der Zeit, an der Zeit, in der Zeit, in der Zeit, müssen Sie sich an, in der Zeit, verschrieben werden. Die Entscheidung, die Behandlung mit efanesoctocog alfa zu initiieren, wird unabhängig von der Entscheidung getroffen, die Patienten in die Studie einzubeziehen. Eine breite Hämophilie -eine Population (z. Alle Schweregrad [mild bis schwerer], alle Altersgruppen, Patienten mit Komorbiditäten und/oder gleichzeitiger Anwendung von Antikoagulanzien-/Thrombozytenaggregationsvermögen, Patienten mit früheren Inhibitoren, um FVIII [FVIII]) zu fördern) können sich für die Anmeldung befassen. Die Studie erfordert obligatorische Besuche vor Ort mit gemeinsamen Bewertungen. Eine retrospektive Datenerfassung zur Hämophilie, medizinischen und chirurgischen Anamnese der Patienten wird durchgeführt, einschließlich früherer Hämophilie -Behandlung und Behandlung von Blutungsepisoden von 12 Monaten vor der Einleitung der Behandlung mit Efanesoctocog alFA bis zur Aufnahme.
Die Studie beginnt mit dem Einschreibungbesuch während des Routinebesuchs eines Patienten im Krankenhaus, um zu überprüfen, ob der Patient alle Einschlusskriterien und keine der Ausschlusskriterien erfüllt. Die Studienteilnehmer haben jährlich vor Ort Besuche für 24 Monate oder 36 Monate, abhängig vom Zeitpunkt der Einschreibung in Bezug auf die Schließung des Studiums. Die Patienten werden in der Studie verfolgt, solange sie mit der Efanesoctocog -Alfa -Prophylaxe behandelt werden, die nach Ermessen der Ärzte liegen würde. Die Patienten müssen sich auch einigen, um alle blutenden Episoden zu dokumentieren, die sie während der Studie in einem Studien-spezifischen Papiertagebuch haben. Gemeinsame Bewertung, Haemophilia Joint Health Score (HJHS) und der Abschluss der von Patienten gemeldeten Ergebnisse (Profis) werden während der Besuche vor Ort durchgeführt. Bei Patienten, die in der Hämophilie-Früherarthropathie-Erkennung mit Ultraschallgruppe (Head-USA) eingeschlossen sind, wird auch bei den jährlichen Besuchen eine Ultraschalluntersuchung durchgeführt. Der Besuch am Ende des Studiums (EOS) kann abhängig von der Einschreibung beim 24-monatigen Besuch oder zum 36-monatigen Besuch durchgeführt werden.
Das Ziel ist es, ungefähr 250 Teilnehmer einzuschreiben.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
250
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Study Physician
- Telefonnummer: +46 08-697-20 00
- E-Mail: medical.info@sobi.com
Studienorte
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Berlin, Deutschland
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Bonn, Deutschland
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Frankfurt am Main, Deutschland
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Hamburg, Deutschland
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Munich, Deutschland
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Bordeaux, Frankreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Marseille, Frankreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Montpellier, Frankreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Nantes, Frankreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Paris, Frankreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Rennes, Frankreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Rouen, Frankreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Dublin, Irland
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Catania, Italien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Padua, Italien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Turin, Italien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Zagreb, Kroatien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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A Coruña, Spanien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Barcelona, Spanien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Málaga, Spanien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Palma de Mallorca, Spanien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Zaragoza, Spanien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Brno, Tschechien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Ostrava, Tschechien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Prague, Tschechien
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Birmingham, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Cardiff, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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London, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Manchester, Vereinigtes Königreich
- Rekrutierung
- Sobi Investigational Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche oder weibliche Patientin mit einer Diagnose von Hämophilie A.
- In der Lage, die unterschriebene Einverständniserklärung zu geben, die die Einhaltung der im Formulierungsformular (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführten Einschränkungen und Einschränkungen umfasst.
- Verschrieben bei der prophylaktischen Behandlung der Efanesoctocog -Alfa innerhalb von 6 Monaten vor der Studieneinschreibung oder zum letzten Mal bei der Einschreibung gemäß den örtlichen Vorschriften.
- Muss eine prophylaktische Behandlung (en) mit allen Hämophilie -Produkten für mindestens 12 Monate erhalten haben, bevor sie bei der Efanesoctocog -Alfa -Behandlung verschrieben wurde.
- Haben Daten vor dem Studium der Behandlungsdaten zu Hämophilie-Prophylaxe-Rezepten und zu behandelten Blutungen von Blutungen aus den 12 Monaten vor der Verschreibung von Efanesoctocog-ALFA-Behandlung und bis zur Einschreibung in diese Studie dokumentiert.
- Bereit, sich an den Besuchsplan zu halten und eine obligatorische Studienbewertung zu unterziehen (HJHS, Profis).
- Bereitschaft und die Fähigkeit des Patienten oder seines gesetzlich vorgeschriebenen Vertreters, alle blutenden Episoden, einschließlich aller Behandlungen für diese Episoden, zu dokumentieren.
- Für Head-US-Untergruppe: Akzeptieren Sie eine jährliche Ultraschallbewertung an den Indexverbindungen (Knöchel, Ellbogen, Knie).
Ausschlusskriterien:
- Erwarb Hämophilie A und andere Blutgerinnungsstörungen als erbliche Hämophilie A.
- Ein positives FVIII -Inhibitorergebnis (definiert als Inhibitor Titre ≥ 0,6 Bethesda -Einheit [BU]/ml) von den medizinischen Unterlagen im Zusammenhang mit dem Wechsel zu Efanesoctocog alfa bis zum Anmeldebesuch.
- Einschreibung in eine gleichzeitige klinische interventionelle Studie oder die Aufnahme eines Untersuchungsprodukts (IMP), einschließlich für die Hämophilie -Prophylaxe, innerhalb von 3 Monaten vor der Aufnahme in diese Studie.
- Der Patient, der nicht zur Teilnahme geeignet ist, unabhängig vom Grund, wie vom Ermittler beurteilt, z. B. der Patient ist nicht in der Lage oder bereit, die Studienbewertungen durchzuführen.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Sonstiges: Studienbehandlungsgruppe
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Die Teilnehmerin an dieser Studie muss die prophylaktische Behandlung von efanesoctocog alfa pro prophylaktischer Behandlung von ihrem Arzt verschrieben werden.
Der Sponsor wird kein Medikament zur Verfügung gestellt.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Annualisierte Gelenkblutungsrate (AJBR) über den prospektiven Beobachtungszeitraum.
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Annualisierte Blutungsrate (ABR) über den prospektiven Beobachtungszeitraum.
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Anzahl der Injektionen zur Kontrolle eines Blutungsereignisses über den prospektiven Beobachtungszeitraum.
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Gesamtdosis zur Kontrolle des Blutungsereignisses über den prospektiven Beobachtungszeitraum.
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Kumulative Menge an Medikamenten, die zur effektiven Behandlung von Blutungsepisoden verabreicht werden.
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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HJHS -Haemophilia Joint Health Score (HJHS) Version 2.1
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Änderung von der Einschreibung in den Gesamt- und Domänenwerten von HJHs pro Patient.
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Zielgelenkentwicklung auf Patienten und Gelenkebene über den prospektiven Beobachtungszeitraum.
Zeitfenster: Monat 12, 24 und 36
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Ein Zielgelenk wird als Gelenke mit 3 oder mehr spontanen Blutungsepisoden innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 6 Monaten definiert.
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Monat 12, 24 und 36
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Zielverbindungsauflösung auf Patienten- und Gelenkebene über den prospektiven Beobachtungszeitraum.
Zeitfenster: Monat 12, 24 und 36
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Ein Zielgelenk wird als Gelenke mit 3 oder mehr spontanen Blutungsepisoden innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 6 Monaten definiert.
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Monat 12, 24 und 36
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Zielverbindung auf Patienten und Gelenkebene über den prospektiven Beobachtungszeitraum.
Zeitfenster: Monat 12, 24 und 36
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Ein Zielgelenk wird als Gelenke mit 3 oder mehr spontanen Blutungsepisoden innerhalb eines aufeinanderfolgenden Zeitraums von 6 Monaten definiert.
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Monat 12, 24 und 36
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Annualisierte Injektionsfrequenz über den prospektiven Beobachtungszeitraum.
Zeitfenster: Monat 12, 24 und 36
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Monat 12, 24 und 36
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Annualisierte Efanesoctocog -Alfa -Verbrauch für die Prophylaxe und Behandlung von Entlüftungen (ohne Operation) über den prospektiven Beobachtungszeitraum.
Zeitfenster: Monat 12, 24 und 36
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Monat 12, 24 und 36
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Vernunft (en) für Änderungen der vorgeschriebenen Häufigkeit und/oder Dosis der Efanesoctocog -Alfa -Prophylaxe über den prospektiven Beobachtungszeitraum.
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Änderung der ABR im Zeitraum der Verwendung von Efanesoctocog alfa gegenüber früherer Hämophilie -Behandlung.
Zeitfenster: Prospektive Periode gegen retrospektive Periode
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Prospektive Periode gegen retrospektive Periode
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Änderung der annualisierten Injektionsfrequenz im Zeitraum von Efanesoctocog alfa gegenüber dem Zeitraum der früheren Hämophilie -Behandlung.
Zeitfenster: Prospektive Periode gegen retrospektive Periode
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Prospektive Periode gegen retrospektive Periode
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Änderung des annualisierten Verbrauchs im Zeitraum von Efanesoctocog alfa gegenüber dem Zeitraum der früheren Hämophilie -Behandlung.
Zeitfenster: Prospektive Periode gegen retrospektive Periode
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Prospektive Periode gegen retrospektive Periode
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Vernunft (en) für die Umstellung zur Efanesoctocog -Alfa -Behandlung.
Zeitfenster: Retrospektive Zeit (12 bis 18 Monate vor der Einschreibung)
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Retrospektive Zeit (12 bis 18 Monate vor der Einschreibung)
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Ermittler oder Chirurgenbewertung der hämostatischen Reaktion des Patienten auf die internationale Gesellschaft auf Thrombose und Hämostase (ISTH) 4-Punkte-Reaktion für chirurgische Verfahrenskala (intraoperativ und postoperativ).
Zeitfenster: Innerhalb von 96 Stunden nach der Operation
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Innerhalb von 96 Stunden nach der Operation
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Anzahl der Injektionen und Dosis, die zur Aufrechterhaltung der Hämostase während des perioperativen Zeitraums für geringfügige und große Operationen verabreicht wurden.
Zeitfenster: Einschreibung auf 36 Monate
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Einschreibung auf 36 Monate
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Totaler Efanesoctocog -ALFA -Verbrauch während der perioperativen Zeit für geringfügige/größere Operationen.
Zeitfenster: Einschreibung auf 36 Monate
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Einschreibung auf 36 Monate
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Hämophilie Frühes Erkennung von Arthropathie mit Ultraschall (Head-USA)
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Änderung von der Einschreibung in der Gesamt- und Domain -Punktzahl.
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Behandlungserhebung der Behandlungspräferenz
Zeitfenster: Monat 12
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Monat 12
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Patient berichtete Ergebnis (Pro) der Schmerzintensität
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Verwendung von promis sf v2.0 zur Messung der Veränderung der von Patienten gemeldeten Schmerzintensität durch die Registrierung.
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Patient gemeldetes Ergebnis (Pro) von Schmerzmesser
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Verwendung von promis sf v2.0 zur Messung der Veränderung der von Patienten gemeldeten Schmerzinterferenzen durch die Registrierung.
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Patienten gemeldetes Ergebnis von 5-Level-Euroqol-5-Dimensionen [EQ-5D-5L] Score
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Veränderungen durch die Einschreibung von Patientenmobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden, Angstzustände/Depressionen.
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Patient berichtete Ergebnis von Jugendlichen Euroqol 5-Dimensionen [EQ-5D-y] Score
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Veränderungen durch die Einschreibung von Patientenmobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden, Angstzustände/Depressionen unter Verwendung von kindgerechten Formulierungen.
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Patienten gemeldetes Ergebnis von übergeordneten Proxy Euroqol 5-Dimensionen [EQ-5D-y: 1] Score
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Die Bewertung der Gesundheitsergebnisse des Kindes oder der Pflegekraft, die auf Mobilität, Selbstpflege, üblichen Aktivitäten, Schmerz/Beschwerden, Angstzuständen/Depressionen beruht.
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Der Patient berichtete über das Ergebnis von Activlim-Hemo.
Zeitfenster: Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Messung von Aktivitätsbeschränkungen für Patienten mit Hämophilie (PWH).
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Einschreibung bis 12, 24 und 36
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Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs).
Zeitfenster: Einschreibung auf 36 Monate
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Einschreibung auf 36 Monate
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Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AEISE).
Zeitfenster: Einschreibung auf 36 Monate
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Einschreibung auf 36 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Studienleiter: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. Mai 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
1. Dezember 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. April 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. April 2025
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
23. April 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
30. Juni 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
26. Juni 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ctis)
- U1111-1312-9668 (Registrierungskennung: WHO Universal trial number (UTN))
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Qualifizierte Forscher können den Zugriff auf Datenebene und verwandte Studiendokumente anfordern.
Datenebene werden anonymisiert und studierende Dokumente, falls zutreffend, werden reduziert, um die Privatsphäre der Versuchsteilnehmer zu schützen.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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