Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langvarig studie Evaluering av felles helse hos personer med hemofili A Mottakende profylaktisk behandling med EFANESOCTOCOG ALFA

25. september 2026 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum

En lav-intervensjonell studie for å evaluere langsiktig effektivitet av profylaktisk behandling i den virkelige verden med EFANESOCTOCOG ALFA om felles helse hos personer med hemofili A (høyde)

The rationale for this study is to further understand and describe the long-term prophylactic effectiveness of efanesoctocog alfa in preventing joint bleeds in a real-life setting.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

This is a retrospective-prospective, low-interventional study to evaluate the long-term effectiveness of real-world prophylaxis with efanesoctocog alfa on joint health in people with haemophilia A. Participants in the study must be prescribed efanesoctocog alfa at the discretion of their physicians within 6 months prior to, or at the time of, enrolment. The decision to initiate treatment with efanesoctocog alfa shall be made independently from the decision to include the patients in the study. A broad haemophilia A population (e.g. all severities [mild to severe], all ages, patients with comorbidities and/or concomitant use of anticoagulant/antiplatelet drugs, patients with previous inhibitors to Factor FVIII [FVIII]) will be eligible to enrol. The study will require mandatory on-site visits with joint assessments. A retrospective data collection on patients' haemophilia, medical, and surgical history will be performed, including previous haemophilia treatment and treated bleeding episodes from 12 months prior to initiating treatment with efanesoctocog alfa until enrolment.

The study will start with the enrolment visit during a patient's routine visit to the hospital, to check whether the patient fulfils all the inclusion criteria and none of the exclusion criteria. Study participants will have yearly on-site visits for 24 months or 36 months, depending on the time of enrolment in relation to study closure. Patients will be followed in the study as long as they are treated with efanesoctocog alfa prophylaxis which would be at the physicians' discretion. Patients will also need to agree to document any bleeding episodes they may have during the study in a study-specific paper diary. Joint assessment, Haemophilia Joint Health Score (HJHS), and completion of Patient-reported outcomes (PROs) will be conducted during the on-site visits. For patients included in the Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) group, ultrasound joint assessment will also be done at the yearly visits. The end of study (EoS) visit can be performed at the 24-month visit or the 36-month visit, depending on the time of enrolment.

The target is to enroll approximately 250 participants.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

252

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Sobi Investigational Site
      • Marseille, Frankrike
        • Sobi Investigational Site
      • Montpellier, Frankrike
        • Sobi Investigational Site
      • Nantes, Frankrike
        • Sobi Investigational Site
      • Paris, Frankrike
        • Sobi Investigational Site
      • Rennes, Frankrike
        • Sobi Investigational Site
      • Rouen, Frankrike
        • Sobi Investigational Site
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Sobi Investigational Site
  • Italia
      • Catania, Italia
        • Sobi Investigational Site
      • Padua, Italia
        • Sobi Investigational Site
      • Salerno, Italia
        • Sobi Investigational Site
      • Turin, Italia
        • Sobi Investigational Site
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia
        • Sobi Investigational Site
  • Spania
      • A Coruña, Spania
        • Sobi Investigational Site
      • Barcelona, Spania
        • Sobi Investigational Site
      • Málaga, Spania
        • Sobi Investigational Site
      • Palma de Mallorca, Spania
        • Sobi Investigational Site
      • Zaragoza, Spania
        • Sobi Investigational Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Spania
        • Sobi Investigational Site
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia
        • Sobi Investigational Site
      • Cardiff, Storbritannia
        • Sobi Investigational Site
      • London, Storbritannia
        • Sobi Investigational Site
      • Manchester, Storbritannia
        • Sobi Investigational Site
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Sobi Investigational Site
      • Ostrava, Tsjekkia
        • Sobi Investigational Site
      • Prague, Tsjekkia
        • Sobi Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Sobi Investigational Site
      • Bonn, Tyskland
        • Sobi Investigational Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland
        • Sobi Investigational Site
      • Hamburg, Tyskland
        • Sobi Investigational Site
      • Munich, Tyskland
        • Sobi Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  1. Male or female patient with a diagnosis of haemophilia A.
  2. Capable of giving signed informed consent, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol.
  3. Prescribed with efanesoctocog alfa prophylactic treatment within 6 months prior to study enrolment or at the latest at the enrolment visit, in accordance with local regulations.
  4. Must have received prophylactic treatment(s) with any haemophilia product(s) for at least 12 months prior to being prescribed with efanesoctocog alfa treatment.
  5. Have documented pre-study treatment data on haemophilia prophylaxis prescriptions and on treated bleeding episodes from the 12-months prior to being prescribed efanesoctocog alfa treatment and until enrolment into this study.
  6. Willing to adhere to the visit schedule and to undergo mandatory study assessment (HJHS, PROs).
  7. Willingness and the ability of the patient or their legally designated representative to document all bleeding episodes, including any treatments for those episodes.
  8. For HEAD-US subgroup: Accept to undergo annual ultrasound assessment on the index joints (ankles, elbows, knees).

Exclusion Criteria:

  1. Acquired haemophilia A and other blood clotting disorders than hereditary haemophilia A.
  2. Any positive FVIII inhibitor result (defined as inhibitor titre ≥0.6 Bethesda unit [BU]/mL) from the medical records in connection to the switch to efanesoctocog alfa until the enrolment visit.
  3. Enrolment in a concurrent clinical interventional study, or intake of an investigational medicinal product (IMP), including for haemophilia prophylaxis, within 3 months prior to enrolment in this study.
  4. Patient not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, e.g., patient is not able or willing to perform the study assessments.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Studiebehandlingsgruppe
Legemiddel: Efanesoctocog alfa

Participant in this study must be prescribed efanesoctocog alfa prophylactic treatment per their standard of care from their physician. No drug will be provided by the Sponsor.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årsatt leddblødningsfrekvens (AJBR) over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
Påmelding til måned 12, 24 og 36

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årsatt blødningsrate (ABR) over den potensielle observasjonsperioden.
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
Påmelding til måned 12, 24 og 36
Antall injeksjoner for å kontrollere en blødningshendelse over den potensielle observasjonsperioden.
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
Påmelding til måned 12, 24 og 36
Årisert injeksjonsfrekvens over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Måned 12, 24 og 36
Måned 12, 24 og 36
Årisert eFANESOCTOCOG ALFA -forbruk for profylakse og behandling av blødninger (unntatt kirurgi) over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Måned 12, 24 og 36
Måned 12, 24 og 36
Årsak (er) for eventuelle endringer i foreskrevet frekvens og/eller dose av efanesoctocog alfa -profylakse over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
Påmelding til måned 12, 24 og 36
Endring i ABR i perioden med bruk av efanesoctocog alfa vs tidligere hemofili -behandling.
Tidsramme: Potensiell periode vs retrospektiv periode
Potensiell periode vs retrospektiv periode
Endring i årlig injeksjonsfrekvens i perioden på efanesoctocog alfa vs perioden på tidligere hemofili -behandling.
Tidsramme: Potensiell periode vs retrospektiv periode
Potensiell periode vs retrospektiv periode
Endring i årlig forbruk i perioden på efanesoctocog alfa vs perioden med tidligere hemofili -behandling.
Tidsramme: Potensiell periode vs retrospektiv periode
Potensiell periode vs retrospektiv periode
Årsak (er) for å bytte til EFANESOCTOCOG ALFA -behandling.
Tidsramme: Retrospektiv periode (12 til 18 måneder før påmelding)
Retrospektiv periode (12 til 18 måneder før påmelding)
Etterforsker eller kirurgvurdering av pasientens hemostatiske respons på det internasjonale samfunnet på trombose og hemostase (ISTH) 4-punkts respons for kirurgiske inngrep (intraoperativ og postoperativ).
Tidsramme: Innen 96 timer etter operasjonen
Innen 96 timer etter operasjonen
Antall injeksjoner og dose administrert for å opprettholde hemostase i perioperativ periode for mindre og større kirurgi.
Tidsramme: Påmelding til 36 måneder
Påmelding til 36 måneder
Totalt EFANESOCTOCOG ALFA -forbruk i perioperativ periode for mindre/større kirurgi.
Tidsramme: Påmelding til 36 måneder
Påmelding til 36 måneder
Undersøkelse av behandlingspreferanse
Tidsramme: Måned 12
Måned 12
Antall deltakere med forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Påmelding til 36 måneder
Påmelding til 36 måneder
Antall deltakere med forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS).
Tidsramme: Påmelding til 36 måneder
Påmelding til 36 måneder
Total dose to control bleeding event over the prospective observation period.
Tidsramme: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Cumulative amount of medication administered to effectively manage bleeding episodes.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Haemophilia Joint Health Score (HJHS) version 2.1
Tidsramme: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Change from enrolment in total and domain scores of HJHS per patient.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Target joint development on a patient and joint level over the prospective observation period.
Tidsramme: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Target joint resolution on a patient and joint level over the prospective observation period.
Tidsramme: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Target joint recurrency on a patient and joint level over the prospective observation period.
Tidsramme: Month 12, 24 and 36

A target joint is defined as joints with 3 or more spontaneous bleeding episodes within a consecutive 6-month period.
Month 12, 24 and 36
Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US)
Tidsramme: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Change from enrolment in total and domain score.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome (PRO) of Pain Intensity
Tidsramme: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Use of PROMIS SF v2.0 to measure change in patient-reported pain intensity from enrolment.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome (PRO) of Pain Interference
Tidsramme: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Use of PROMIS SF v2.0 to measure change in patient-reported pain interference from enrolment.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of 5-level EuroQol-5 dimensions [EQ-5D-5L] score
Tidsramme: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Changes from enrolment of patient mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of youth EuroQol 5-dimensions [EQ-5D-Y] score
Tidsramme: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Changes from enrolment of patient mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression using child-appropriate wording.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of Parent Proxy EuroQol 5-dimensions [EQ-5D-Y:1] score
Tidsramme: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Parent or caregiver's rating of the child's health outcomes based on mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression.
Enrolment to Month 12, 24 and 36
Patient Reported Outcome of ACTIVLIM-Hemo.
Tidsramme: Enrolment to Month 12, 24 and 36

Measurement of activity limitations for patients with haemophilia (PwH).
Enrolment to Month 12, 24 and 36

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Swedish Orphan Biovitrum

Samarbeidspartnere

PSI CRO

Etterforskere

  • Studieleder: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

23. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Sobi.BIVV001-005
  • 2024-517812-31-00 (Ctis)
  • U1111-1312-9668 (Registeridentifikator: WHO Universal trial number (UTN))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents. Patient level data will be anonymized and study documents, if applicable will be redacted to protect the privacy of trial participants.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere