Langvarig studie Evaluering av felles helse hos personer med hemofili A Mottakende profylaktisk behandling med EFANESOCTOCOG ALFA
26. juni 2026 oppdatert av: Swedish Orphan Biovitrum
En lav-intervensjonell studie for å evaluere langsiktig effektivitet av profylaktisk behandling i den virkelige verden med EFANESOCTOCOG ALFA om felles helse hos personer med hemofili A (høyde)
Begrunnelsen for denne studien er å ytterligere forstå og beskrive den langsiktige profylaktiske effektiviteten til efanesoctocog alfa for å forhindre leddblødninger i en virkelighetsmiljø.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er et retrospektivt-prospektivt, lavt intervensjonelt studie for å evaluere den langsiktige effektiviteten av profylakse i den virkelige verden med efanesoctocog alfa på felles helse hos personer med hemofili A. Deltakere i studien om deres diskret. Beslutningen om å sette i gang behandling med EFANESOCTOCOG ALFA skal tas uavhengig av beslutningen om å inkludere pasientene i studien. En bred hemofili A -populasjon (f.eks. Alle alvorlighetsgrader [mild til alvorlig], alle aldre, pasienter med komorbiditeter og/eller samtidig bruk av antikoagulant/antiplatelet -medisiner, pasienter med tidligere hemmere for å faktorere FVIII [FVIII]) vil være kvalifisert til å melde seg på. Studien vil kreve obligatoriske besøk på stedet med felles vurderinger. En retrospektiv datainnsamling på pasientenes hemofili, medisinsk og kirurgisk historie vil bli utført, inkludert tidligere hemofili -behandling og behandlet blødningsepisoder fra 12 måneder før behandling av behandling med EFANESOCTOCOG ALFA inntil påmelding.
Studien vil starte med påmeldingsbesøket under en pasients rutinemessige besøk på sykehuset, for å sjekke om pasienten oppfyller alle inkluderingskriterier og ingen av eksklusjonskriteriene. Studiedeltakerne vil ha årlige besøk på stedet i 24 måneder eller 36 måneder, avhengig av innmeldingstidspunktet i forhold til studieavslutning. Pasienter vil bli fulgt i studien så lenge de blir behandlet med Efanesoctocog Alfa -profylakse som vil være etter legenes skjønn. Pasientene må også gå med på å dokumentere alle blødningsepisoder de måtte ha under studien i en studiespesifikk papirdagbok. Felles vurdering, Haemophilia Joint Health Score (HJHS), og fullføring av pasientrapporterte utfall (PROS) vil bli utført under besøkene på stedet. For pasienter som er inkludert i hemofili tidlig arthropathy-deteksjon med ultralyd (Head-USA) -gruppe, vil også ultralydfellesvurdering bli gjort ved de årlige besøkene. Slutt på studien (EOS) kan utføres ved 24-månedersbesøket eller 36-månedersbesøket, avhengig av innmeldingstidspunktet.
Målet er å registrere omtrent 250 deltakere.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
250
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Study Physician
- Telefonnummer: +46 08-697-20 00
- E-post: medical.info@sobi.com
Studiesteder
-
-
-
Bordeaux, Frankrike
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Marseille, Frankrike
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Montpellier, Frankrike
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Nantes, Frankrike
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Paris, Frankrike
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Rennes, Frankrike
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Rouen, Frankrike
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Padua, Italia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Turin, Italia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Spania
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Barcelona, Spania
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Málaga, Spania
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Palma de Mallorca, Spania
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Zaragoza, Spania
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Cardiff, Storbritannia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Manchester, Storbritannia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Ostrava, Tsjekkia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Prague, Tsjekkia
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Bonn, Tyskland
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Frankfurt am Main, Tyskland
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Hamburg, Tyskland
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
Munich, Tyskland
- Rekruttering
- Sobi Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Mann eller kvinnelig pasient med en diagnose av hemofili A.
- I stand til å gi signert informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i det informerte samtykkeskjemaet (ICF) og i denne protokollen.
- Foreskrevet med EFANESOCTOCOG ALFA Profylaktisk behandling innen 6 måneder før studien påmelding eller sist ved påmeldingsbesøket, i samsvar med lokale forskrifter.
- Må ha mottatt profylaktisk behandling (er) med ethvert hemofili -produkt (er) i minst 12 måneder før de ble foreskrevet med EFANESOCTOCOG ALFA -behandling.
- Har dokumentert data før studiebehandling om hemofili-profylakse resepter og om behandlede blødningsepisoder fra 12-månedene før du ble foreskrevet EFANESOCTOCOG ALFA-behandling og inntil påmelding til denne studien.
- Villig til å følge besøksplanen og gjennomgå obligatorisk studievurdering (HJHS, PROs).
- Vilje og pasientens evne eller deres lovlig utpekte representant til å dokumentere alle blødningsepisoder, inkludert eventuelle behandlinger for disse episodene.
- For undergruppe for hode-USA: Godta å gjennomgå årlig ultralydvurdering på indeksfuger (ankler, albuer, knær).
Eksklusjonskriterier:
- Ervervet hemofili A og andre blodproppforstyrrelser enn arvelig hemofili A.
- Ethvert positivt FVIII -hemmerresultat (definert som inhibitor -titre ≥0,6 Bethesda -enhet [BU]/ml) fra medisinske poster i forbindelse med overgangen til EFANESOCTOCOG ALFA til påmeldingsbesøket.
- Påmelding til en samtidig klinisk intervensjonell studie, eller inntak av et undersøkelsesmedisinprodukt (IMP), inkludert for hemofili -profylakse, innen 3 måneder før påmelding i denne studien.
- Pasient som ikke er egnet for deltakelse, uansett årsak, som etterforskeren, for eksempel, er ikke pasienten i stand til eller villig til å utføre studievurderingene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Studiebehandlingsgruppe
|
Deltaker i denne studien må foreskrives EFANESOCTOCOG ALFA Profylaktisk behandling i henhold til deres omsorgsstandard fra legen deres.
Ingen medikament vil bli gitt av sponsoren.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årsatt leddblødningsfrekvens (AJBR) over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årsatt blødningsrate (ABR) over den potensielle observasjonsperioden.
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
|
Antall injeksjoner for å kontrollere en blødningshendelse over den potensielle observasjonsperioden.
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
|
Total dose for å kontrollere blødningshendelsen over den potensielle observasjonsperioden.
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Kumulativ mengde medisiner administrert for å effektivt håndtere blødningsepisoder.
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
Haemophilia Joint Health Score (HJHS) versjon 2.1
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Endre fra påmelding i total og domenescore av HJHS per pasient.
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
Målfelles utvikling på et pasient- og leddnivå over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Måned 12, 24 og 36
|
Et målledd er definert som ledd med 3 eller flere spontane blødningsepisoder i løpet av en påfølgende 6-måneders periode.
|
Måned 12, 24 og 36
|
|
Målleddsoppløsning på et pasient- og leddnivå over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Måned 12, 24 og 36
|
Et målledd er definert som ledd med 3 eller flere spontane blødningsepisoder i løpet av en påfølgende 6-måneders periode.
|
Måned 12, 24 og 36
|
|
Målfellet tilbakefall på et pasient- og leddnivå over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Måned 12, 24 og 36
|
Et målledd er definert som ledd med 3 eller flere spontane blødningsepisoder i løpet av en påfølgende 6-måneders periode.
|
Måned 12, 24 og 36
|
|
Årisert injeksjonsfrekvens over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Måned 12, 24 og 36
|
Måned 12, 24 og 36
|
|
|
Årisert eFANESOCTOCOG ALFA -forbruk for profylakse og behandling av blødninger (unntatt kirurgi) over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Måned 12, 24 og 36
|
Måned 12, 24 og 36
|
|
|
Årsak (er) for eventuelle endringer i foreskrevet frekvens og/eller dose av efanesoctocog alfa -profylakse over den prospektive observasjonsperioden.
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
|
Endring i ABR i perioden med bruk av efanesoctocog alfa vs tidligere hemofili -behandling.
Tidsramme: Potensiell periode vs retrospektiv periode
|
Potensiell periode vs retrospektiv periode
|
|
|
Endring i årlig injeksjonsfrekvens i perioden på efanesoctocog alfa vs perioden på tidligere hemofili -behandling.
Tidsramme: Potensiell periode vs retrospektiv periode
|
Potensiell periode vs retrospektiv periode
|
|
|
Endring i årlig forbruk i perioden på efanesoctocog alfa vs perioden med tidligere hemofili -behandling.
Tidsramme: Potensiell periode vs retrospektiv periode
|
Potensiell periode vs retrospektiv periode
|
|
|
Årsak (er) for å bytte til EFANESOCTOCOG ALFA -behandling.
Tidsramme: Retrospektiv periode (12 til 18 måneder før påmelding)
|
Retrospektiv periode (12 til 18 måneder før påmelding)
|
|
|
Etterforsker eller kirurgvurdering av pasientens hemostatiske respons på det internasjonale samfunnet på trombose og hemostase (ISTH) 4-punkts respons for kirurgiske inngrep (intraoperativ og postoperativ).
Tidsramme: Innen 96 timer etter operasjonen
|
Innen 96 timer etter operasjonen
|
|
|
Antall injeksjoner og dose administrert for å opprettholde hemostase i perioperativ periode for mindre og større kirurgi.
Tidsramme: Påmelding til 36 måneder
|
Påmelding til 36 måneder
|
|
|
Totalt EFANESOCTOCOG ALFA -forbruk i perioperativ periode for mindre/større kirurgi.
Tidsramme: Påmelding til 36 måneder
|
Påmelding til 36 måneder
|
|
|
Haemophilia Tidlig arthropathy Detection with Ultrasound (Head-USA)
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Endre fra påmelding i total og domenescore.
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
Undersøkelse av behandlingspreferanse
Tidsramme: Måned 12
|
Måned 12
|
|
|
Pasienten rapporterte utfall (Pro) av smerteintensitet
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Bruk av promis SF v2.0 for å måle endring i pasientrapportert smerteintensitet fra påmelding.
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
Pasient rapporterte utfall (Pro) av smerteinterferens
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Bruk av promis SF v2.0 for å måle endring i pasientrapportert smerteinterferens fra påmelding.
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
Pasient rapportert utfall av 5-nivå Euroqol-5 dimensjoner [EQ-5D-5L] Score
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Endringer fra påmelding av pasientmobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon.
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
Pasienten rapporterte utfall av ungdoms Euroqol 5-dimensjoner [EQ-5D-Y] Score
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Endringer fra påmelding av pasientmobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerter/ubehag, angst/depresjon ved bruk av barn-passende ordlyd.
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
Pasienten rapporterte utfall av foreldre proxy Euroqol 5-dimensjoner [EQ-5D-Y: 1] Poeng
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Foreldre eller omsorgspersonens vurdering av barnets helseutfall basert på mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon.
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
Pasienten rapporterte utfall av Activlim-Hemo.
Tidsramme: Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
Måling av aktivitetsbegrensninger for pasienter med hemofili (PWH).
|
Påmelding til måned 12, 24 og 36
|
|
Antall deltakere med forekomst av alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Påmelding til 36 måneder
|
Påmelding til 36 måneder
|
|
|
Antall deltakere med forekomst av bivirkninger av spesiell interesse (AESIS).
Tidsramme: Påmelding til 36 måneder
|
Påmelding til 36 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. mai 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. april 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. april 2025
Først lagt ut (Faktiske)
23. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ctis)
- U1111-1312-9668 (Registeridentifikator: WHO Universal trial number (UTN))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter, hvis aktuelt vil bli redusert for å beskytte personvernet til prøvedeltakere.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .