Dlouhodobá studie Hodnocení společného zdraví u lidí s hemofilií a přijímání reálného profylaktického ošetření efanesoctocog alfa
26. června 2026 aktualizováno: Swedish Orphan Biovitrum
Nízkointervenční studie k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti profylaktické léčby efanesoctocog Alfa na společné zdraví u lidí s hemofilií A (nadmořská výška)
Důvodem této studie je dále porozumět a popsat dlouhodobou profylaktickou účinnost efanesoctocog alfa při prevenci kloubových krvácení v reálném prostředí.
Přehled studie
Detailní popis
Jedná se o retrospektivní prospektivní, nízkointervenční studii k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti profylaxe v reálném světě s efanesoctocog alfa o společném zdraví u lidí s hemofilií A. Účastníci studie musí být předepsáni efanesoctocog alfa při 6 měsících před, za zátěž, zařadit. Rozhodnutí zahájit léčbu efanesoctocog alfa se učiní nezávisle na rozhodnutí zahrnout pacienty do studie. Široká hemofilie populace (např. Všechny závažnosti [mírné až závažné], všechny věkové kategorie, pacienti s komorbiditami a/nebo souběžným užíváním antikoagulantů/antiagregačních léčiv, budou pacienti s předchozími inhibitory faktorovali FVIII [FVIII]). Studie bude vyžadovat povinné návštěvy na místě se společnými hodnoceními. Bude provedeno retrospektivní sběr dat o hemofilii, lékařské a chirurgické historii pacientů, včetně předchozí léčby hemofilií a léčby krvácení z 12 měsíců před zahájením léčby efanesoctocog alfa do zápisu.
Studie začne návštěvou zápisu během rutinní návštěvy pacienta v nemocnici, aby zkontrolovala, zda pacient splňuje všechna kritéria pro zařazení a žádnou z kritérií vyloučení. Účastníci studie budou mít roční návštěvy na místě po dobu 24 měsíců nebo 36 měsíců, v závislosti na době zápisu v souvislosti s uzavřením studie. Pacienti budou ve studii dodržováni, pokud jsou léčeni profylaxí alfa efanesoctocog, která by byla na základě diskrétnosti lékařů. Pacienti budou také muset souhlasit s dokumentací všech epizod krvácení, které mohou mít během studie v papírovém deníku specifickém pro studii. Během návštěv na místě budou prováděny společné hodnocení, skóre zdraví hemofilie (HJHS) a dokončení výsledků hlášených pacientem (PROS). U pacientů zahrnutých do rané detekce artropatie hemofilie se skupinou ultrazvukem (hlava-USA) bude ultrazvukové kloubní hodnocení provedeno také při ročních návštěvách. Návštěva konce studie (EOS) lze provést při 24měsíční návštěvě nebo 36měsíční návštěvě v závislosti na době zápisu.
Cílem je zapsat přibližně 250 účastníků.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
250
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Study Physician
- Telefonní číslo: +46 08-697-20 00
- E-mail: medical.info@sobi.com
Studijní místa
-
-
-
Zagreb, Chorvatsko
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Marseille, Francie
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Montpellier, Francie
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Nantes, Francie
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Paris, Francie
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Rennes, Francie
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Rouen, Francie
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Catania, Itálie
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Padua, Itálie
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Turin, Itálie
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Německo
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Bonn, Německo
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Frankfurt am Main, Německo
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Hamburg, Německo
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Munich, Německo
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Cardiff, Spojené království
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
London, Spojené království
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Manchester, Spojené království
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
Brno, Česko
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Ostrava, Česko
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Prague, Česko
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
-
-
-
-
A Coruña, Španělsko
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Barcelona, Španělsko
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Málaga, Španělsko
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Palma de Mallorca, Španělsko
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
Zaragoza, Španělsko
- Nábor
- Sobi Investigational Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena pacientka s diagnózou hemofilie A.
- Schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje dodržování požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.
- Předepsáno profylaktickou léčbou Efanesoctocog Alfa do 6 měsíců před zápisem do studie nebo nejnovější při návštěvě zápisu v souladu s místními předpisy.
- Muselo být podrobeno profylaktické léčbě (produkty) s jakýmkoli hemofilií po dobu nejméně 12 měsíců před předepsáním léčby alfa efanesoctocog.
- Byly zdokumentovány údaje o léčbě před studiem o profylaxových předpisech hemofilie a na ošetřených epizodách krvácení z 12měsíčních předtím před předepsáním léčby efanesoctocog alfa a do zápisu do této studie.
- Ochotný dodržovat harmonogram návštěvy a podstoupit povinné hodnocení studie (HJHS, PROS).
- Ochota a schopnost pacienta nebo jejich legálně určeného zástupce dokumentovat všechny epizody krvácení, včetně jakékoli léčby těchto epizod.
- Pro podskupinu Head-US: Přijměte se, abyste podstoupili roční hodnocení ultrazvuku u indexových kloubů (kotníky, lokty, kolena).
Kritéria pro vyloučení:
- Získaná hemofilie A a další poruchy srážení krve než dědičná hemofilie A.
- Jakýkoli pozitivní výsledek inhibitoru FVIII (definovaný jako titr inhibitoru ≥0,6 Bethesda Unit [Bu]/ML) z lékařských záznamů v souvislosti s přepnutím na efanesoctocog alfa až do návštěvy zápisu.
- Zápis do souběžné klinické intervenční studie nebo příjem vyšetřovacího léčivého produktu (IMP), včetně profylaxe hemofilie, do 3 měsíců před zápisem do této studie.
- Pacient, který není vhodný pro účast, jakýkoli důvod, jak posoudil vyšetřovatel, např. Pacient není schopen nebo ochotný provést hodnocení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Skupinová léčebná skupina
|
Účastníka této studie musí být předepsána profylaktická léčba efanesoctocog alfa podle jejich standardu péče od svého lékaře.
Sponzor nebude poskytován žádný lék.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Míra anualizované společné krvácení (AJBR) po dobu prospektivního pozorování.
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR) v období prospektivního pozorování.
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
|
Počet injekcí pro řízení krvácení v období prospektivního pozorování.
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
|
Celková dávka pro kontrolu události krvácení v období prospektivního pozorování.
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Kumulativní množství léků podávaných pro efektivní řízení epizod krvácení.
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
Verze 2.1
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Změna z zápisu do celkového počtu a skóre domény HJHS na pacienta.
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
Cíl vývoj kloubu na úrovni pacienta a kloubů v průběhu prospektivního pozorovacího období.
Časové okno: Měsíc 12, 24 a 36
|
Cílový kloub je definován jako klouby s 3 nebo více spontánními epizodami krvácení v po sobě jdoucím 6měsíčním období.
|
Měsíc 12, 24 a 36
|
|
Cílové rozlišení kloubu na úrovni pacienta a kloubů v průběhu prospektivního pozorovacího období.
Časové okno: Měsíc 12, 24 a 36
|
Cílový kloub je definován jako klouby s 3 nebo více spontánními epizodami krvácení v po sobě jdoucím 6měsíčním období.
|
Měsíc 12, 24 a 36
|
|
Cílem opakování kloubů na úrovni pacienta a kloubů v průběhu prospektivního pozorovacího období.
Časové okno: Měsíc 12, 24 a 36
|
Cílový kloub je definován jako klouby s 3 nebo více spontánními epizodami krvácení v po sobě jdoucím 6měsíčním období.
|
Měsíc 12, 24 a 36
|
|
Anualizovaná frekvence injekce v období prospektivního pozorování.
Časové okno: Měsíc 12, 24 a 36
|
Měsíc 12, 24 a 36
|
|
|
Anualizovaná spotřeba efanesoctocog alfa pro profylaxi a léčbu krvácení (s výjimkou chirurgického zákroku) po dobu prospektivního pozorování.
Časové okno: Měsíc 12, 24 a 36
|
Měsíc 12, 24 a 36
|
|
|
Důvod pro jakékoli změny v předepsané frekvenci a/nebo dávce profylaxe efanesoctocog alfa v období prospektivního pozorování.
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
|
Změna ABR v období použití efanesoctocog alfa vs. předchozí léčby hemofilie.
Časové okno: Prospektivní období vs retrospektivní období
|
Prospektivní období vs retrospektivní období
|
|
|
Změna anualizované injekční frekvence v období na efanesoctocog alfa vs období při předchozí léčbě hemofilií.
Časové okno: Prospektivní období vs retrospektivní období
|
Prospektivní období vs retrospektivní období
|
|
|
Změna anualizované spotřeby v období na efanesoctocog alfa vs období při předchozí léčbě hemofilií.
Časové okno: Prospektivní období vs retrospektivní období
|
Prospektivní období vs retrospektivní období
|
|
|
Důvod pro přechod na léčbu alfa efanesoctocog.
Časové okno: Retrospektivní období (12 až 18 měsíců před zápisem)
|
Retrospektivní období (12 až 18 měsíců před zápisem)
|
|
|
Vyšetřovatel nebo chirurg Hodnocení hemostatické reakce pacienta na Mezinárodní společnost o trombóze a hemostázi (ISH) 4-bodové odezvy na měřítko chirurgických zákroků (intraoperativní a pooperační).
Časové okno: Do 96 hodin po operaci
|
Do 96 hodin po operaci
|
|
|
Počet injekcí a dávky podávaných pro udržení hemostázy během perioperačního období pro menší a hlavní chirurgii.
Časové okno: Zápis do 36 měsíců
|
Zápis do 36 měsíců
|
|
|
Celková spotřeba efanesoctocog alfa během perioperačního období pro menší/hlavní chirurgický zákrok.
Časové okno: Zápis do 36 měsíců
|
Zápis do 36 měsíců
|
|
|
Hemofilie včasná detekce artropatie s ultrazvukem (hlava-USA)
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Změna z registrace v celkovém a doméně skóre.
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
Průzkum preference léčby
Časové okno: 12. měsíc
|
12. měsíc
|
|
|
Pacient hlásil výsledek (pro) intenzity bolesti
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Použití Promis SF v2.0 k měření změny intenzity bolesti hlášené pacientem z zápisu.
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
Pacient hlásil výsledek (pro) rušení bolesti
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Použití Promis SF v2.0 k měření změny zásahu do bolesti uváděné pacientem z zápisu.
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
Pacient hlásil výsledek 5-úrovně euroqol-5 rozměrů [EQ-5D-5L] skóre
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Změny ze zápisu mobility pacienta, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolesti/nepohodlí, úzkosti/deprese.
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
Pacient hlásil výsledek 5-dimenze mládeže EUROQOL [EQ-5D-Y] Skóre
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Změny ze zápisu mobility pacienta, péče o sebe, obvyklé činnosti, bolesti/nepohodlí, úzkosti/deprese pomocí znění vhodného dítěte.
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
Pacient hlásil výsledek 5-dimenzí euroqol proxy [EQ-5D-Y: 1] skóre
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Hodnocení zdravotních výsledků dítěte nebo pečovatele založené na mobilitě, péči o sebe, obvyklé činnosti, bolesti/nepohodlí, úzkosti/deprese.
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
Pacient hlásil výsledek Actimlim-Hemo.
Časové okno: Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
Měření omezení aktivity u pacientů s hemofilií (PWH).
|
Zápis do 12., 24. a 36 měsíců
|
|
Počet účastníků s výskytem závažných nežádoucích účinků (SAES).
Časové okno: Zápis do 36 měsíců
|
Zápis do 36 měsíců
|
|
|
Počet účastníků s výskytem nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis).
Časové okno: Zápis do 36 měsíců
|
Zápis do 36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Physician, Swedish Orphan Biovitrum AB (publ)
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. května 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. dubna 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. dubna 2025
První zveřejněno (Aktuální)
23. dubna 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- Sobi.BIVV001-005
- 2024-517812-31-00 (Ctis)
- U1111-1312-9668 (Identifikátor registru: WHO Universal trial number (UTN))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní vědci mohou požádat o přístup k údajům o úrovni pacienta a související studijní dokumenty.
Údaje o úrovni pacienta budou anonymizovány a studijní dokumenty, pokud je to možné, budou redigovány na ochranu soukromí účastníků pokusu.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .