母体および出生後の結果研究（MOS）：妊娠中および母乳育児中のファブリー病の女性とその乳児におけるElfabrio®の安全性を評価するグローバルな観察登録 (MOS)
母体および出生後の結果研究（MOS）世界的な分散型観察登録登録妊娠中および妊娠中および/または伝承中のエルファブリオ®（ペグニガルシダーゼALFA-IWXJ/ペグニガルシダーゼALFA）にさらされたファブリー疾患の女性の安全性を評価するための世界的な分散型観察レジストリ
この観察登録の目標は、受胎の30日以内にペグニガルシダーゼALFAにさらされているファブリー病の女性の妊娠と授乳の安全性と授乳を評価することです。
主な目的は次のとおりです。
- 母体や乳児の健康を含む妊娠の結果を評価します。
- 先天性奇形およびその他の新生児の結果の発生を評価します。
これは、10年間にわたって参加者を登録するために計画されているグローバルで、分散型、単一腕、前向き、遡及的レジストリです。 適格な患者は、現地の規制で許可されている場合、医師によって登録されている場合や、自己導入する場合があります。 データは安全なWebベースのプラットフォームを介して収集され、患者と医師が電子ケースレポートフォーム（ECRF）を介して情報を入力できるようになります。
妊娠および臨床結果は、妊娠中および出生後12か月まで記録されます。 自己導入患者からのデータは、プライマリケアまたは主治医によって確認されます。 このレジストリは観察的であり、臨床ケアや治療の決定に影響を与えません。
調査の概要
詳細な説明
これは、受胎前および/または妊娠および授乳中に30日以内にペグニガルシダーゼALFAにさらされたファブリー疾患の女性の妊娠および乳児の転帰を評価するために設計された、グローバル、分散型、単一腕、前向き、遡及的観測レジストリです。 このレジストリは、母体および乳児の安全性、妊娠の結果、先天性奇形およびその他の新生児状態の発生を評価することを目的としています。
レジストリは、10年間にわたって患者を登録します。 適格な患者は、現地の規制で許可されている場合、医師によって登録されている場合や、自己導入する場合があります。 データ収集は、患者と医師が電子ケースレポートフォーム（ECRF）を使用して情報を入力できる安全で集中型のWebベースのプラットフォームを介して促進されます。
登録とデータ収集：
患者は、妊娠中または出産後のいずれかで、いつでも登録できます。 登録のタイミングに応じて、データは遡及的および/または前向きに収集されます。
妊娠と臨床結果は、幼児が生後12ヶ月に達するまで、登録から監視されます。
収集されたデータには、母体の健康、妊娠の合併症、出産の結果、先天性奇形、乳児の健康パラメーターが含まれます。
報告された先天性奇形は、確立された基準（MACDP、EuroCatなど）に従って分類され、独立した科学諮問委員会によって裁定されます。
レジストリは観察的であり、臨床ケア、医師の治療の決定、または患者管理を変更しません。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Chiesi Clinical Trial
- 電話番号：+3905212791
- メール：clinicaltrials_info@chiesi.com
研究場所
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20001
- 募集
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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London、イギリス
- まだ募集していません
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Rome、イタリア
- 募集
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Madrid、スペイン
- 募集
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Berlin、ドイツ
- 募集
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準：
妊娠中にいつでも少なくとも1用量のペグニガルシダーゼALFAにさらされたファブリー疾患の女性患者（DOCの30日前および/または妊娠中にペグニガルシダーゼALFAを投与されたと定義）および/または授乳中、およびその幼児。
o Docは、20/7の妊娠週として定義され、最後の月経期間[LMP]または超音波から計算されます
- 患者または親/法的に認可された代表者は、機関審査委員会/独立倫理委員会（IRB/IEC）を通じて、承認されたインフォームドコンセントフォームを通じて、同意を理解し、提供できる必要があります。
除外基準：
- なし
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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妊娠中および/または授乳中にペグニガルシダーゼアルファにさらされたファブリー病の女性
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該当なし - 観察研究
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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妊娠の結果：出生数
時間枠：出産時、妊娠の平均40週間後
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出産時、妊娠の平均40週間後
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妊娠の結果：早産の数
時間枠：妊娠37週前に配達時
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妊娠37週前に配達時
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妊娠の結果：妊娠数の数（自発的な中絶の数、妊娠終了の数、胎児死亡数、または死亡数）
時間枠：自発的な中絶：妊娠から最大20週間。妊娠終了：妊娠を通じて;胎児の死亡または死亡数：妊娠20週を超えて妊娠中、平均40週間
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自発的な中絶：妊娠から最大20週間。妊娠終了：妊娠を通じて;胎児の死亡または死亡数：妊娠20週を超えて妊娠中、平均40週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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MCMを持つ新生児/乳児の数
時間枠：妊娠中、平均40週間、乳児の年齢から最大12ヶ月
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妊娠中、平均40週間、乳児の年齢から最大12ヶ月
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異所性または臼歯の妊娠の数
時間枠：妊娠中、平均40週間
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妊娠中、平均40週間
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産科と分娩の合併症のある女性の数
時間枠：出産時、妊娠の平均40週間
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出産時、妊娠の平均40週間
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子lamp前症または子lampの合併症のある女性の数
時間枠：妊娠中、平均40週間
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妊娠中、平均40週間
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早産の合併症のある女性の数膜の破裂
時間枠：妊娠37週前に配達時
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妊娠37週前に配達時
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先天性奇形が軽度の新生児/乳児の数
時間枠：妊娠中、平均40週間、乳児の年齢から最大12ヶ月
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妊娠中、平均40週間、乳児の年齢から最大12ヶ月
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発達不足のある乳児の数
時間枠：乳児の年齢から最大12か月
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乳児の年齢から最大12か月
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乳児の入院数
時間枠：乳児の年齢から最大12か月
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乳児の年齢から最大12か月
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新生児死亡や乳児死亡を含む乳児の死亡率
時間枠：乳児の年齢から最大12か月
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乳児の年齢から最大12か月
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乳児の頭の周囲（cm）
時間枠：乳児の年齢から最大12か月
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乳児の年齢から最大12か月
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乳児の体重（キログラム）
時間枠：乳児の年齢から最大12か月
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乳児の年齢から最大12か月
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乳児の長さ（cm）
時間枠：乳児の年齢から最大12か月
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乳児の年齢から最大12か月
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SGAとして生まれた乳児の数
時間枠：乳児の年齢から最大12か月
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乳児の年齢から最大12か月
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出生後の成長不足またはFTTの乳児の数
時間枠：乳児の年齢から最大12か月
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乳児の年齢から最大12か月
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母乳育児の期間、母乳育児のみの女性の数、およびフォーミュラを補充した母乳育児女性の数
時間枠：乳児の年齢から最大12か月
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乳児の年齢から最大12か月
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母乳育児中にペグニガルシダーゼアルファにさらされた乳児の有害事象の数
時間枠：乳児の年齢から最大12か月
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乳児の年齢から最大12か月
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協力者と研究者
協力者
出版物と役立つリンク
便利なリンク
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CLI-06657AA1-06
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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