Étude des résultats maternels et postnatals (MOS): un registre d'observation mondial évaluant la sécurité d'Elfabrio® chez les femmes atteintes de la maladie de Fabry et de leurs nourrissons pendant la grossesse et l'allaitement (MOS)
Étude des résultats maternels et postnatals (MOS) Un registre d'observation décentralisé mondial pour évaluer la sécurité chez les femmes atteintes de la maladie de Fabry et leurs nourrissons exposés à Elfabrio® (Pegunigalsidase alfa-IWXJ / pegunigalsidase alfa) pendant la grossesse et / ou la lactation
L'objectif de ce registre d'observation est d'évaluer la sécurité et les résultats de la grossesse et de la lactation chez les femmes atteintes d'une maladie de Fabry qui sont exposées à la pegunigalsidase alfa dans les 30 jours précédant la conception et / ou pendant la grossesse et la lactation.
Les principaux objectifs sont:
- Évaluer les résultats de la grossesse, y compris la santé maternelle et infantile.
- Évaluez la survenue de malformations congénitales et d'autres résultats néonatals.
Il s'agit d'un registre mondial, décentralisé, à bras unique, prospectif et rétrospectif prévu pour inscrire les participants sur une période de 10 ans. Les patients éligibles peuvent être inscrits par leur médecin ou peuvent s'auto-inventer, où les réglementations locales sont autorisées. Les données seront collectées via une plate-forme Web sécurisée, permettant aux patients et aux médecins de saisir des informations via des formulaires de rapport de cas électronique (ECRFS).
La grossesse et les résultats cliniques seront documentés tout au long de la grossesse et jusqu'à 12 mois après la naissance. Les données des patients auto-instruits seront confirmées par leur médecin de soins primaires ou leur médecin. Ce registre est observationnel et n'a pas d'impact sur les soins cliniques ou les décisions de traitement.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'un registre d'observation mondial, décentralisé, à bras unique, prospectif et rétrospectif conçu pour évaluer la grossesse et les résultats des nourrissons chez les femmes atteintes d'une maladie de Fabry qui ont été exposées à la pegunigalsidase alfa dans les 30 jours précédant la conception et / ou pendant la grossesse et la lactation. Le registre vise à évaluer la sécurité maternelle et infantile, les résultats de la grossesse et la survenue de malformations congénitales et d'autres conditions néonatales.
Le registre recrutera des patients sur une période de 10 ans. Les patients éligibles peuvent être inscrits par leur médecin ou peuvent s'auto-inventer, où les réglementations locales sont autorisées. La collecte de données sera facilitée via une plate-forme Web sécurisée et centralisée, où les patients et les médecins peuvent saisir des informations à l'aide de formulaires de rapport de cas électronique (ECRF).
Collection d'inscription et de données:
Les patients peuvent être inscrits à tout moment, soit pendant la grossesse, soit après l'accouchement. Selon le moment de l'inscription, les données seront collectées rétrospectivement et / ou prospectivement.
La grossesse et les résultats cliniques seront surveillés de l'inscription jusqu'à l'âge de 12 mois.
Les données collectées comprennent la santé maternelle, les complications de la grossesse, les résultats de l'accouchement, les malformations congénitales et les paramètres de santé du nourrisson.
Les malformations congénitales signalées seront classées selon des critères établis (par exemple, MACDP, EUROCAT) et jugés par un comité consultatif scientifique indépendant.
Le registre est observationnel et ne modifie pas les soins cliniques, les décisions de traitement des médecins ou la gestion des patients.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Chiesi Clinical Trial
- Numéro de téléphone: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne
- Recrutement
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Madrid, Espagne
- Recrutement
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Rome, Italie
- Recrutement
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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London, Royaume-Uni
- Pas encore de recrutement
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20001
- Recrutement
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion:
Patientes atteintes d'une maladie de Fabry qui ont été exposées à au moins 1 dose de pegunigalsidase alfa à tout moment pendant la grossesse (définie comme ayant reçu la pegunigalsidase alfa dans les 30 jours précédant le DOC et / ou pendant la grossesse) et / ou pendant la lactation, et leurs nourrissons.
o Doc, défini comme 20/7 semaines de gestation, sera calculé à partir de la dernière période menstruelle [LMP] ou de l'échographie
- Le patient ou le parent / représentant légalement autorisé doit être en mesure de comprendre et de donner son consentement par l'intermédiaire d'un comité d'examen institutionnel / du comité d'éthique indépendant (IRB / CEI).
Critères d'exclusion:
- Aucun
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Les femmes atteintes de la maladie de Fabry qui ont été exposées à la pegunigalsidase alfa pendant la grossesse et / ou la lactation
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Non applicable - Étude d'observation
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Résultat de la grossesse: nombre de naissances vivantes
Délai: à l'accouchement, après une moyenne de 40 semaines de grossesse
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à l'accouchement, après une moyenne de 40 semaines de grossesse
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Résultat de la grossesse: nombre de naissances prématurées
Délai: à la livraison, avant 37 semaines de gestation
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à la livraison, avant 37 semaines de gestation
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Résultats de la grossesse: Nombre de pertes de grossesse (nombre d'avortements spontanés, nombre de terminaisons de grossesse, nombre de décès fœtaux ou de mortinaissances)
Délai: avortements spontanés: jusqu'à 20 semaines de grossesse; Terminations de grossesse: par la grossesse; Nombre de décès fœtaux ou de mortinaissances: plus de 20 semaines de grossesse et pendant la grossesse, en moyenne 40 semaines
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avortements spontanés: jusqu'à 20 semaines de grossesse; Terminations de grossesse: par la grossesse; Nombre de décès fœtaux ou de mortinaissances: plus de 20 semaines de grossesse et pendant la grossesse, en moyenne 40 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de nouveau-nés / nourrissons avec MCM
Délai: Pendant la grossesse, une moyenne de 40 semaines et jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Pendant la grossesse, une moyenne de 40 semaines et jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Nombre de grossesses ectopiques ou molaires
Délai: Pendant la grossesse, une moyenne de 40 semaines
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Pendant la grossesse, une moyenne de 40 semaines
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Nombre de femmes avec des complications obstétricales et d'accouchement
Délai: À l'accouchement, en moyenne 40 semaines de grossesse
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À l'accouchement, en moyenne 40 semaines de grossesse
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Nombre de femmes avec des complications de prééclampsie ou d'éclampsie
Délai: Pendant la grossesse, une moyenne de 40 semaines
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Pendant la grossesse, une moyenne de 40 semaines
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Nombre de femmes avec des complications de la rupture préalable préalable de la membrane
Délai: à la livraison, avant 37 semaines de gestation
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à la livraison, avant 37 semaines de gestation
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Nombre de nouveau-nés / nourrissons atteints de malformations congénitales mineures
Délai: Pendant la grossesse, une moyenne de 40 semaines et jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Pendant la grossesse, une moyenne de 40 semaines et jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Nombre de nourrissons ayant une carence en développement
Délai: jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Nombre d'hospitalisations chez les nourrissons
Délai: jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Mortalité chez les nourrissons, y compris la mort néonatale et la mort infantile
Délai: jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Circonférence de la tête chez les nourrissons (cm)
Délai: jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Poids chez les nourrissons (kilogrammes)
Délai: jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Longueur chez les nourrissons (cm)
Délai: jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Nombre de nourrissons nés comme SGA
Délai: jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Nombre de nourrissons présentant une carence en croissance postnatale ou une TFT
Délai: jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Durée de l'allaitement, nombre de femmes exclusivement allaitées et nombre de femmes allaitées complétées en formule
Délai: jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Nombre d'événements indésirables chez les nourrissons exposés à la pegunigalsidase alfa pendant l'allaitement
Délai: jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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jusqu'à 12 mois d'âge du nourrisson
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
Liens utiles
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
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- Maladies urogénitales
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- Maladie de Fabry
Autres numéros d'identification d'étude
- CLI-06657AA1-06
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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