Badanie wyników matczynych i poporodowych (MOS): globalny rejestr obserwacyjny oceniający bezpieczeństwo Elfabrio® u kobiet z chorobą Fabry'ego i ich niemowląt podczas ciąży i karmienia piersią (MOS)
Badanie wyników matczynych i poporodowych (MOS) Zdecentralizowany rejestr obserwacyjny w celu oceny bezpieczeństwa u kobiet z chorobą Fabry'ego i ich niemowląt narażonych na Elfabrio® (pegunigalaza alfa-IWXJ/Pegunigalsidaza alfa) podczas ciąży i//lub laktacji laktacji
Celem tego rejestru obserwacyjnego jest ocena bezpieczeństwa i wyników ciąży i laktacji u kobiet z chorobą Fabry'ego, które są narażone na pegunigalsidazę Alfa w ciągu 30 dni przed poczęciem i/lub podczas ciąży i laktacji.
Głównymi celami jest:
- Oceń wyniki ciąży, w tym zdrowie matki i niemowląt.
- Oceń występowanie wrodzonych wad rozwojowych i innych wyników noworodków.
Jest to globalny, zdecentralizowany, jednoramienny, prospektywny i retrospektywny rejestr planowany na zapisanie uczestników w okresie 10 lat. Kwalifikujący się pacjenci mogą być zapisani przez lekarza lub może samodzielnie obowiązywać, gdzie są dozwolone przez lokalne przepisy. Dane będą gromadzone za pośrednictwem bezpiecznej platformy internetowej, umożliwiając pacjentom i lekarzom wprowadzanie informacji za pomocą elektronicznych formularzy sprawozdania przypadków (ECRF).
Ciąża i wyniki kliniczne będą udokumentowane przez ciążę i do 12 miesięcy po urodzeniu. Dane od samodzielnych pacjentów zostaną potwierdzone przez ich podstawową opiekę lub lekarz. Ten rejestr jest obserwacyjny i nie wpływa na opiekę kliniczną ani decyzje dotyczące leczenia.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to globalny, zdecentralizowany, jednoramienny, prospektywny i retrospektywny rejestr obserwacyjny zaprojektowany w celu oceny ciąży i wyników niemowląt u kobiet z chorobą Fabry'ego, które zostały narażone na pegunigalidazę alfa w ciągu 30 dni przed poczęciem i/lub podczas ciąży i laktacji. Rejestr ma na celu ocenę bezpieczeństwa matki i niemowląt, wyników ciąży oraz występowania wad wadowych i innych stanów noworodków.
Rejestr zapisuje pacjentów w okresie 10 lat. Kwalifikujący się pacjenci mogą być zapisani przez lekarza lub może samodzielnie obowiązywać, gdzie są dozwolone przez lokalne przepisy. Zbieranie danych zostanie ułatwione za pośrednictwem bezpiecznej, scentralizowanej platformy internetowej, w której pacjenci i lekarze mogą wprowadzać informacje przy użyciu elektronicznych formularzy sprawozdania przypadków (ECRF).
Rejestracja i gromadzenie danych:
Pacjenci mogą być włączeni w dowolnym momencie, podczas ciąży lub po porodzie. W zależności od terminu rejestracji dane zostaną zebrane retrospektywnie i/lub prospektywnie.
Ciąża i wyniki kliniczne będą monitorowane od rejestracji, dopóki niemowlę nie osiągnie 12 miesięcy.
Zebrane dane obejmują zdrowie matki, powikłania ciąży, wyniki porodu, wrodzone wady rozwojowe i parametry zdrowia niemowląt.
Zgłoszone wrodzone wady rozwojowe zostaną sklasyfikowane zgodnie z ustalonymi kryteriami (np. MACDP, EuroCAT) i rozstrzygnięte przez niezależny komitet doradczy naukowy.
Rejestr jest obserwacyjny i nie zmienia opieki klinicznej, decyzji o leczeniu lekarzy ani zarządzania pacjentem.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Chiesi Clinical Trial
- Numer telefonu: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Madrid, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Rekrutacyjny
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20001
- Rekrutacyjny
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
Rome, Włochy
- Rekrutacyjny
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
Samice z chorobą Fabry'ego, którzy byli narażeni na co najmniej 1 dawkę pegunigalsidazy alfa w dowolnym momencie w ciąży (zdefiniowanej jako otrzymywali pegunigalsidazę alfa w ciągu 30 dni przed doktorem i/lub podczas ciąży) i/lub podczas laktacji i ich niemowlętami.
o DOC, zdefiniowane jako 20/7 tygodni ciążowych, zostanie obliczone na podstawie ostatniego okresu menstruacyjnego [LMP] lub ultradźwiękowego
- Pacjent lub rodzic/prawnie upoważniony przedstawiciel musi być w stanie zrozumieć i wyrazić zgodę za pośrednictwem instytucjonalnej komitetu ds. Przeglądu/niezależnego komitetu etycznego (IRB/IEC) zatwierdzonego formularza świadomej zgody.
Kryteria wykluczenia:
- Nic
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Kobiety z chorobą Fabry'ego, które były narażone na pegunigalsidazę podczas ciąży i/lub laktacji
|
Nie dotyczy - badanie obserwacyjne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Wynik ciąży: liczba żywych urodzeń
Ramy czasowe: przy porodzie, po średnio 40 tygodniach ciąży
|
przy porodzie, po średnio 40 tygodniach ciąży
|
|
Wynik ciąży: liczba porodów przedwczesnych
Ramy czasowe: przy dostawie, przed 37 tygodniami ciąży
|
przy dostawie, przed 37 tygodniami ciąży
|
|
Wynik ciąży: liczba strat w ciąży (liczba spontanicznych aborcji, liczba zakończeń ciąży, liczba zgonów płodu lub poród martwych)
Ramy czasowe: Spontaniczne aborcje: do 20 tygodni ciąży; Zakończenia ciążowe: przez ciążę; Liczba zgonów płodu lub poród martwych: ponad 20 tygodni ciąży i przez ciążę, średnio 40 tygodni
|
Spontaniczne aborcje: do 20 tygodni ciąży; Zakończenia ciążowe: przez ciążę; Liczba zgonów płodu lub poród martwych: ponad 20 tygodni ciąży i przez ciążę, średnio 40 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba noworodków/niemowląt z MCMS
Ramy czasowe: przez ciążę średnio 40 tygodni i do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
przez ciążę średnio 40 tygodni i do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Liczba ciąż ektopowych lub molowych
Ramy czasowe: przez ciążę średnio 40 tygodni
|
przez ciążę średnio 40 tygodni
|
|
Liczba kobiet z komplikacjami położniczymi i dostawami
Ramy czasowe: przy porodzie średnio 40 tygodni ciąży
|
przy porodzie średnio 40 tygodni ciąży
|
|
Liczba kobiet z powikłaniami stanu przedrzucawkowego lub ekadawki
Ramy czasowe: przez ciążę średnio 40 tygodni
|
przez ciążę średnio 40 tygodni
|
|
Liczba kobiet z powikłaniami przedwczesnego pęknięcia błony
Ramy czasowe: przy dostawie, przed 37 tygodniami ciąży
|
przy dostawie, przed 37 tygodniami ciąży
|
|
Liczba noworodków/niemowląt z niewielkimi wrodzonymi wadami rozwojowymi
Ramy czasowe: przez ciążę średnio 40 tygodni i do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
przez ciążę średnio 40 tygodni i do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Liczba niemowląt z niedoborem rozwoju
Ramy czasowe: do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Liczba hospitalizacji u niemowląt
Ramy czasowe: do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Śmiertelność u niemowląt, w tym śmierć noworodków i śmierć niemowląt
Ramy czasowe: do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Obwód głowy u niemowląt (cm)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Waga u niemowląt (kilogramy)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Długość u niemowląt (cm)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Liczba niemowląt urodzonych jako SGA
Ramy czasowe: do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Liczba niemowląt z niedoborem wzrostu lub FTT
Ramy czasowe: do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Czas trwania karmienia piersią, liczba wyłącznie karmiących piersią kobiet i liczbę kobiet karmiących piersią uzupełnionych formułą
Ramy czasowe: do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych u niemowląt narażonych na pegunigalsidazę podczas karmienia piersią
Ramy czasowe: do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
do 12 miesięcy wieku niemowląt
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Sfingolipidozy
- Lipidozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Powikłania ciąży
- Choroba Fabry'ego
Inne numery identyfikacyjne badania
- CLI-06657AA1-06
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .