Äitien ja synnytyksen jälkeiset tulosten tutkimus (MOS): Globaali havainnointirekisteri, joka arvioi Elfabrio®: n turvallisuutta naisilla, joilla on Fabry -tauti ja heidän lapsensa raskauden ja imetyksen aikana (MOS)
Äitien ja postnataalisten tulosten tutkimus (MOS) maailmanlaajuinen hajautettu havainnollinen rekisteröinti, jolla arvioidaan Fabry-taudin ja Elfabrio®-alttiiden alttiiden naisilla (Pegunigalsidaasi ALFA-IWXJ/PEGUNIGALSIDASE ALFA) raskauden aikana ja/tai imeytymisellä
Tämän havainnollisen rekisterin tavoitteena on arvioida raskauden ja imetyksen turvallisuutta ja tuloksia naisilla, joilla on Fabry -tauti, jotka altistuvat Pegunigalsidaasi Alfalle 30 päivän kuluessa ennen raskautta ja/tai raskauden ja imetyksen aikana.
Päätavoitteet ovat:
- Arvioi raskauden tulokset, mukaan lukien äidin ja lapsen terveys.
- Arvioi synnynnäisten epämuodostumien ja muiden vastasyntyneiden tulosten esiintyminen.
Tämä on maailmanlaajuinen, hajautettu, yhden käden, mahdollisen ja retrospektiivinen rekisteröinti, jonka on suunniteltu ilmoittautumaan osallistujille 10 vuoden ajan. Tukikelpoiset potilaat voivat olla lääkärinsä ilmoittautumisessa tai itsenäisesti, jos paikalliset määräykset sallivat. Tiedot kerätään turvallisen verkkopohjaisen alustan kautta, jonka avulla potilaat ja lääkärit voivat syöttää tietoja sähköisten tapausraporttilomakkeiden (ECRF) kautta.
Raskaus ja kliiniset tulokset dokumentoidaan koko raskauden ajan ja jopa 12 kuukauden synnytyksen jälkeen. Perusterveydenhuollossa tai lääkärillä varmistetaan itsenäisten potilaiden tiedot. Tämä rekisteri on havainnollista, eikä se vaikuta kliinisen hoidon tai hoitopäätöksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on globaali, hajautettu, yhden käden, mahdollisen ja retrospektiivinen havainnollinen rekisteröinti, jonka tarkoituksena on arvioida raskautta ja lapsen tuloksia Fabry-taudin naisilla, jotka ovat altistuneet Pegunigalsidaasi Alfalle 30 päivän kuluessa ennen raskautta ja/tai imetyksen aikana. Rekisterin tavoitteena on arvioida äitien ja lapsen turvallisuuden, raskauden tuloksia ja synnynnäisten epämuodostumien ja muiden vastasyntyneiden olosuhteiden esiintymistä.
Rekisteri ilmoittautuu potilaille 10 vuoden ajan. Tukikelpoiset potilaat voivat olla lääkärinsä ilmoittautumisessa tai itsenäisesti, jos paikalliset määräykset sallivat. Tiedonkeruu helpotetaan turvallisen, keskitetyn verkkopohjaisen alustan kautta, jossa potilaat ja lääkärit voivat syöttää tietoja sähköisten tapausraporttien (ECRF) avulla.
Ilmoittautuminen ja tiedonkeruu:
Potilaat voidaan ottaa mukaan milloin tahansa, joko raskauden aikana tai synnytyksen jälkeen. Ilmoittautumisen ajoituksesta riippuen tiedot kerätään takautuvasti ja/tai tulevaisuudennäkymäksi.
Raskaus- ja kliinisiä tuloksia seurataan ilmoittautumisesta, kunnes vauva on 12 kuukauden ikäinen.
Kerätyt tiedot sisältävät äitien terveyden, raskauskomplikaatiot, synnytyksen tulokset, synnynnäiset epämuodostumat ja pikkulasten terveysparametrit.
Raportoidut synnynnäiset epämuodostumat luokitellaan vakiintuneiden kriteerien (esim. MACDP, Eurocat) mukaisesti, ja se on riippumaton tieteellinen neuvoa -antava komitea.
Rekisteri on havainnollista eikä muuta kliinistä hoitoa, lääkärinhoitopäätöksiä tai potilaan hoitoa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Chiesi Clinical Trial
- Puhelinnumero: +3905212791
- Sähköposti: clinicaltrials_info@chiesi.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja
- Rekrytointi
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
Rome, Italia
- Rekrytointi
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Rekrytointi
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20001
- Rekrytointi
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Naispotilaat, joilla on Fabry -tauti, jotka ovat altistuneet vähintään yhdelle annokselle Pegunigalsidaasi AlfA: ta milloin tahansa raskauden aikana (määritelty saadaan PEGUNIGALSIDAESIAASI ALFA 30 päivän kuluessa ennen DOC: ta ja/tai raskauden aikana) ja/tai imetyksen aikana ja heidän lapsensa.
o Doc, joka on määritelty 20/7 raskausviikoilta, lasketaan viimeisen kuukautiskauden [LMP] tai ultraääni
- Potilaan tai vanhemman/laillisesti valtuutetun edustajan on kyettävä ymmärtämään ja antamaan suostumus institutionaalisen tarkastuslautakunnan/riippumattoman etiikan komitean (IRB/IEC) hyväksymän tietoisen suostumuksen lomakkeen kautta.
Poissulkemiskriteerit:
- Ei yhtään
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Naiset, joilla on Fabry -tauti, jotka altistuivat Pegunigalsidaasi -alfalle raskauden ja/tai imetyksen aikana
|
Ei sovellettavissa - havainnollista tutkimusta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Raskauden lopputulos: elävien syntymien lukumäärä
Aikaikkuna: synnytyksessä, keskimäärin 40 raskauden viikon kuluttua
|
synnytyksessä, keskimäärin 40 raskauden viikon kuluttua
|
|
Raskauden tulos: ennenaikaisen syntymän lukumäärä
Aikaikkuna: synnytyksessä ennen 37 raskausviikkoa
|
synnytyksessä ennen 37 raskausviikkoa
|
|
Raskauden lopputulos: Raskaushäviöiden lukumäärä (spontaanien aborttien lukumäärä, raskauden päätteiden lukumäärä, sikiön kuolemien lukumäärä tai kuolleena syntynyt)
Aikaikkuna: Spontaanit abortit: jopa 20 raskauden viikkoa; Raskauden päätyttyä: raskauden kautta; Sikiön kuolemien lukumäärä tai kuolleena syntynyt: yli 20 raskauden viikkoa ja raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
|
Spontaanit abortit: jopa 20 raskauden viikkoa; Raskauden päätyttyä: raskauden kautta; Sikiön kuolemien lukumäärä tai kuolleena syntynyt: yli 20 raskauden viikkoa ja raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Vastasyntyneiden lukumäärä/pikkulasten lukumäärä MCM: llä
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
Ektooppisten tai molaaristen raskauksien lukumäärä
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
|
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
|
|
Naisten lukumäärä, joilla on synnytys- ja toimituskomplikaatioita
Aikaikkuna: synnytyksessä keskimäärin 40 raskausviikkoa
|
synnytyksessä keskimäärin 40 raskausviikkoa
|
|
Naisten lukumäärä, joilla on komplikaatioita preeklampsiasta tai eklampsiasta
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
|
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa
|
|
Naisten lukumäärä, joilla on komplikaatioita ennenaikaisesti
Aikaikkuna: synnytyksessä ennen 37 raskausviikkoa
|
synnytyksessä ennen 37 raskausviikkoa
|
|
Vastasyntyneiden lukumäärä/pikkulapset, joilla on vähäisiä synnynnäisiä epämuodostumia
Aikaikkuna: Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
Raskauden aikana keskimäärin 40 viikkoa ja jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
Kehitysvajeessa olevien pikkulasten lukumäärä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
Imeväisten sairaalahoitojen lukumäärä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
Pikkulasten kuolleisuus, mukaan lukien vastasyntyneen kuolema ja vastasyntyneiden kuolema
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
Pään ympärysmitta imeväisillä (CM)
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
Paino imeväisillä (kilogrammat)
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
Imeväisten pituus (cm)
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
SGA: na syntyneiden pikkulasten lukumäärä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
Pikkulapsten lukumäärä, joilla on synnytyksen jälkeinen kasvuvajutus tai FTT
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
Imetyksen kesto, yksinomaan imettävien naisten lukumäärä ja kaava täydennettyjen imetysten lukumäärä
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
|
Pegunigalsidaasi -alfalle alttiiden imeväisten haittavaikutusten lukumäärä imetyksen aikana
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
jopa 12 kuukautta lapsen ikä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Aivoverenkiertohäiriöt
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Aivojen pienten alusten sairaudet
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Raskauden komplikaatiot
- Fabryn tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- CLI-06657AA1-06
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .