Studie voor moeder- en postnatale uitkomsten (MOS): een wereldwijd observationeel register ter beoordeling van de veiligheid van Elfabrio® bij vrouwen met Fabry Disease en hun zuigelingen tijdens zwangerschap en borstvoeding (MOS)
Maternale en postnatale resultatenstudie (MOS) Een wereldwijd gedecentraliseerd observatieregister om de veiligheid te evalueren bij vrouwen met Fabry-ziekte en hun zuigelingen blootgesteld aan Elfabrio® (Pegunigalsidase Alfa-IWXJ/Pegunigalsidase Alfa) tijdens zwangerschap en/of lactatie
Het doel van dit observationele register is het evalueren van de veiligheid en resultaten van zwangerschap en lactatie bij vrouwen met Fabry Disease die binnen 30 dagen voorafgaand aan conceptie en/of tijdens zwangerschap en lactatie worden blootgesteld aan pegunigalsidase alfa.
De belangrijkste doelstellingen zijn om:
- Beoordeel zwangerschapsresultaten, waaronder gezondheid van moeders en baby's.
- Evalueer het optreden van aangeboren misvormingen en andere neonatale resultaten.
Dit is een wereldwijd, gedecentraliseerd, single-arm, prospectief en retrospectief register dat van plan is om deelnemers over een periode van 10 jaar in te schrijven. In aanmerking komende patiënten kunnen worden ingeschreven door hun arts of kunnen zich instellen, indien toegestaan door lokale voorschriften. Gegevens worden verzameld via een veilig webgebaseerd platform, waardoor patiënten en artsen informatie kunnen invoeren via elektronische casusrapportformulieren (ECRF's).
Zwangerschap en klinische resultaten zullen gedurende de zwangerschap worden gedocumenteerd en tot 12 maanden na de geboorte. Gegevens van zelfverheerlijke patiënten zullen worden bevestigd door hun eerstelijnszorg of het bijwonen van arts. Dit register is observationeel en heeft geen invloed op klinische zorg of behandelingsbeslissingen.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een wereldwijd, gedecentraliseerd, single-arm, prospectief en retrospectief observationeel register dat is ontworpen om de zwangerschap en de resultaten van kinderen te evalueren bij vrouwen met Fabry Disease die binnen 30 dagen voorafgaand aan conceptie en/of tijdens zwangerschap en lactatie zijn blootgesteld aan pegunigalsidase alfa. Het register is bedoeld om de veiligheid van moeders en baby's, zwangerschapsresultaten en het optreden van aangeboren misvormingen en andere neonatale aandoeningen te beoordelen.
Het register zal patiënten over een periode van 10 jaar inschrijven. In aanmerking komende patiënten kunnen worden ingeschreven door hun arts of kunnen zich instellen, indien toegestaan door lokale voorschriften. Gegevensverzameling wordt vergemakkelijkt via een veilig, gecentraliseerd webgebaseerd platform, waar patiënten en artsen informatie kunnen invoeren met behulp van elektronische casusrapportformulieren (ECRF's).
Inschrijving en gegevensverzameling:
Patiënten kunnen op elk moment worden ingeschreven, tijdens de zwangerschap of na de bevalling. Afhankelijk van de timing van de inschrijving worden gegevens achteraf en/of prospectief verzameld.
Zwangerschap en klinische resultaten worden gevolgd door inschrijving totdat de baby 12 maanden oud is.
Verzamelde gegevens omvatten moederlijke gezondheid, zwangerschapscomplicaties, leveringsresultaten, aangeboren misvormingen en kindergezondheidsparameters.
Gerapporteerde aangeboren misvormingen zullen worden geclassificeerd volgens vastgestelde criteria (bijv. MACDP, Eurocat) en beoordeeld door een onafhankelijk wetenschappelijk adviescomité.
Het register is observationeel en verandert niet van klinische zorg, beslissingen over artsbehandeling of patiëntbeheer.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Chiesi Clinical Trial
- Telefoonnummer: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Studie Locaties
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Werving
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
Rome, Italië
- Werving
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje
- Werving
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Nog niet aan het werven
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20001
- Werving
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Vrouwelijke patiënten met Fabry -ziekte die op elk moment tijdens de zwangerschap zijn blootgesteld aan ten minste 1 dosis pegunigalsidase alfa (gedefinieerd als pegunigalsidase alfa binnen 30 dagen voorafgaand aan de DOC en/of tijdens de zwangerschap) en/of tijdens lactatie, en hun baby's.
o Doc, gedefinieerd als 20/7 zwangerschapsweken, zal worden berekend uit de laatste menstruatieperiode [LMP] of echografie
- Patiënt- of ouder/wettelijk geautoriseerde vertegenwoordiger moet in staat zijn om toestemming te geven en te verstrekken via een institutionele beoordelingsraad/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) goedgekeurd geïnformeerde toestemmingsformulier.
Uitsluitingscriteria:
- Geen
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Vrouwen met Fabry Disease die werden blootgesteld aan pegunigalsidase alfa tijdens zwangerschap en/of lactatie
|
Niet van toepassing - Observational Study
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Zwangerschapsresultaat: aantal levende geboorten
Tijdsspanne: Bij de levering, na gemiddeld 40 weken zwangerschap
|
Bij de levering, na gemiddeld 40 weken zwangerschap
|
|
Zwangerschapsuitkomst: aantal premature geboorte
Tijdsspanne: Bij levering, vóór 37 weken zwangerschap
|
Bij levering, vóór 37 weken zwangerschap
|
|
Zwangerschapsresultaten: aantal zwangerschapsverliezen (aantal spontane abortussen, aantal zwangerschapsaansluitingen, aantal doden in de foetus of doodgeborenen)
Tijdsspanne: Spontane abortussen: tot 20 weken zwangerschap; Zwangerschapsaansluitingen: door de zwangerschap; Aantal foetale sterfgevallen of doodgeborenen: meer dan 20 weken zwangerschap en door de zwangerschap, gemiddeld 40 weken
|
Spontane abortussen: tot 20 weken zwangerschap; Zwangerschapsaansluitingen: door de zwangerschap; Aantal foetale sterfgevallen of doodgeborenen: meer dan 20 weken zwangerschap en door de zwangerschap, gemiddeld 40 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal neonaten/baby's met MCMS
Tijdsspanne: Door de zwangerschap, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
Door de zwangerschap, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Aantal ectopische of molaire zwangerschappen
Tijdsspanne: Door de zwangerschap, gemiddeld 40 weken
|
Door de zwangerschap, gemiddeld 40 weken
|
|
Aantal vrouwen met verloskundige en leveringscomplicaties
Tijdsspanne: Bij de levering, gemiddeld 40 weken zwangerschap
|
Bij de levering, gemiddeld 40 weken zwangerschap
|
|
Aantal vrouwen met complicaties van pre -eclampsie of eclampsie
Tijdsspanne: Door de zwangerschap, gemiddeld 40 weken
|
Door de zwangerschap, gemiddeld 40 weken
|
|
Aantal vrouwen met complicaties van premature prelabour -breuk van membraan
Tijdsspanne: Bij levering, vóór 37 weken zwangerschap
|
Bij levering, vóór 37 weken zwangerschap
|
|
Aantal neonaten/zuigelingen met kleine aangeboren misvormingen
Tijdsspanne: Door de zwangerschap, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
Door de zwangerschap, gemiddeld 40 weken en tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Aantal zuigelingen met ontwikkelingstekort
Tijdsspanne: tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Aantal ziekenhuisopnames bij zuigelingen
Tijdsspanne: tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Sterfte bij zuigelingen, waaronder neonatale dood en kinderdood
Tijdsspanne: tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Hoofdomtrek bij zuigelingen (cm)
Tijdsspanne: tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Gewicht bij zuigelingen (kilogrammen)
Tijdsspanne: tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Lengte bij zuigelingen (cm)
Tijdsspanne: tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Aantal zuigelingen geboren als SGA
Tijdsspanne: tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Aantal zuigelingen met postnatale groeiteficiëntie of FTT
Tijdsspanne: tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Duur van borstvoeding, aantal uitsluitend borstvoeding gevende vrouwen en aantal vrouwen die borstvoeding geven aangevuld met formule
Tijdsspanne: tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
|
Aantal bijwerkingen bij zuigelingen blootgesteld aan pegunigalsidase alfa tijdens borstvoeding
Tijdsspanne: tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
tot 12 maanden van de leeftijd van kinderen
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Urogenitale ziekten
- Cerebrovasculaire aandoeningen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Vaatziekten
- Hart-en vaatziekten
- Vrouwelijke urogenitale ziekten en zwangerschapscomplicaties
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabole ziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Lysosomale stapelingsziekten
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Hersenziekten, Metabool
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Ziekten van de kleine bloedvaten in de hersenen
- Sfingolipidosen
- Lipidosen
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Zwangerschap Complicaties
- De ziekte van Fabry
Andere studie-ID-nummers
- CLI-06657AA1-06
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .