Estudio de resultados maternos y postnatales (MOS): un registro de observación global que evalúa la seguridad de Elfabrio® en mujeres con enfermedad de Fabry y sus bebés durante el embarazo y la lactancia materna (MOS)
Estudio de resultados maternos y postnatales (MOS) Un registro de observación descentralizado mundial en todo el mundo para evaluar la seguridad en las mujeres con enfermedad de Fabry y sus bebés expuestos a Elfabrio® (Pegunigalsidasa Alfa-IWXJ/PegunigalSidasa ALFA) durante el embarazo y/o lactación
El objetivo de este registro de observación es evaluar la seguridad y los resultados del embarazo y la lactancia en la enfermedad de las mujeres con Fabry que están expuestas a la Pegunigsidasa ALFA dentro de los 30 días previos a la concepción y/o durante el embarazo y la lactancia.
Los objetivos principales son:
- Evaluar los resultados del embarazo, incluida la salud materna e infantil.
- Evaluar la aparición de malformaciones congénitas y otros resultados neonatales.
Este es un registro global, descentralizado, de un solo brazo, prospectivo y retrospectivo planeado para inscribir a los participantes durante un período de 10 años. Los pacientes elegibles pueden ser inscritos por su médico o pueden inscripción automática, cuando lo permitan las regulaciones locales. Los datos se recopilarán a través de una plataforma segura basada en la web, permitiendo a los pacientes y médicos ingresar información a través de formularios de informes de casos electrónicos (ECRF).
El embarazo y los resultados clínicos se documentarán durante todo el embarazo y hasta 12 meses después del nacimiento. Los datos de pacientes autogramados serán confirmados por su atención primaria o médico atendiente. Este registro es observacional y no afecta la atención clínica o las decisiones de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un registro de observación global, descentralizado, de un solo brazo, prospectivo y retrospectivo diseñado para evaluar los resultados del embarazo y los bebés en mujeres con enfermedad de Fabry que han estado expuestas a la Pegunigalidasa ALFA dentro de los 30 días previos a la concepción y/o durante el embarazo y la lactancia. El registro tiene como objetivo evaluar la seguridad materna e infantil, los resultados del embarazo y la aparición de malformaciones congénitas y otras afecciones neonatales.
El registro inscribirá a los pacientes durante un período de 10 años. Los pacientes elegibles pueden ser inscritos por su médico o pueden inscripción automática, cuando lo permitan las regulaciones locales. La recopilación de datos se facilitará a través de una plataforma segura basada en la web, donde los pacientes y los médicos pueden ingresar información utilizando formularios de informes de casos electrónicos (ECRF).
Inscripción y recopilación de datos:
Los pacientes pueden inscribirse en cualquier momento, ya sea durante el embarazo o después del parto. Dependiendo del momento de la inscripción, los datos se recopilarán retrospectivamente y/o prospectivamente.
El embarazo y los resultados clínicos se monitorearán desde la inscripción hasta que el bebé alcance los 12 meses de edad.
Los datos recopilados incluyen salud materna, complicaciones del embarazo, resultados de entrega, malformaciones congénitas y parámetros de salud infantil.
Las malformaciones congénitas informadas se clasificarán de acuerdo con los criterios establecidos (por ejemplo, MACDP, Eurocat) y se juzgarán por un comité asesor científico independiente.
El registro es observacional y no altera la atención clínica, las decisiones de tratamiento del médico o el manejo del paciente.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Chiesi Clinical Trial
- Número de teléfono: +3905212791
- Correo electrónico: clinicaltrials_info@chiesi.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Reclutamiento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Madrid, España
- Reclutamiento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20001
- Reclutamiento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Rome, Italia
- Reclutamiento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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London, Reino Unido
- Aún no reclutando
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Pacientes femeninos con enfermedad de Fabry que han estado expuestas a al menos 1 dosis de Pegunigalsidasa Alfa en cualquier momento durante el embarazo (definido como haber recibido PegunigalSidasa alfa dentro de los 30 días previos al DOC y/o durante el embarazo) y/o durante la lactancia, y sus bebés.
o Doc, definido como 20/7 semanas gestacionales, se calculará a partir del último período menstrual [LMP] o ultrasonido
- El paciente o el representante de los padres/autorizados legalmente deben poder comprender y proporcionar el consentimiento a través de una Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente (IRB/IEC) Formulario de consentimiento informado aprobado.
Criterios de exclusión:
- Ninguno
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Mujeres con enfermedad de Fabry que estuvieron expuestas a Pegunigalsidasa Alfa durante el embarazo y/o la lactancia
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No aplicable - Estudio observacional
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Resultado del embarazo: número de nacimientos vivos
Periodo de tiempo: en el parto, después de un promedio de 40 semanas de embarazo
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en el parto, después de un promedio de 40 semanas de embarazo
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Resultado del embarazo: número de parto prematuro
Periodo de tiempo: en la entrega, antes de las 37 semanas de gestación
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en la entrega, antes de las 37 semanas de gestación
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Resultado del embarazo: número de pérdidas por embarazo (número de abortos espontáneos, número de terminaciones de embarazo, número de muertes fetales o muertes fetales)
Periodo de tiempo: Abortos espontáneos: hasta 20 semanas de embarazo; terminaciones del embarazo: durante el embarazo; Número de muertes fetales o muertes fetales: más de 20 semanas de embarazo y durante el embarazo, promedio de 40 semanas
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Abortos espontáneos: hasta 20 semanas de embarazo; terminaciones del embarazo: durante el embarazo; Número de muertes fetales o muertes fetales: más de 20 semanas de embarazo y durante el embarazo, promedio de 40 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de neonatos/bebés con MCMS
Periodo de tiempo: Durante el embarazo, un promedio de 40 semanas y hasta 12 meses de edad infantil
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Durante el embarazo, un promedio de 40 semanas y hasta 12 meses de edad infantil
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Número de embarazos ectópicos o molares
Periodo de tiempo: Durante el embarazo, un promedio de 40 semanas
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Durante el embarazo, un promedio de 40 semanas
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Número de mujeres con complicaciones obstétricas y de entrega
Periodo de tiempo: En el parto, un promedio de 40 semanas de embarazo
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En el parto, un promedio de 40 semanas de embarazo
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Número de mujeres con complicaciones de preeclampsia o eclampsia
Periodo de tiempo: Durante el embarazo, un promedio de 40 semanas
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Durante el embarazo, un promedio de 40 semanas
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Número de mujeres con complicaciones de la ruptura de la membrana del prelabour
Periodo de tiempo: en la entrega, antes de las 37 semanas de gestación
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en la entrega, antes de las 37 semanas de gestación
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Número de recién nacidos/bebés con malformaciones congénitas menores
Periodo de tiempo: Durante el embarazo, un promedio de 40 semanas y hasta 12 meses de edad infantil
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Durante el embarazo, un promedio de 40 semanas y hasta 12 meses de edad infantil
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Número de bebés con deficiencia de desarrollo
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de edad infantil
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Hasta 12 meses de edad infantil
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Número de hospitalizaciones en bebés
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de edad infantil
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Hasta 12 meses de edad infantil
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Mortalidad en bebés, incluida la muerte neonatal y la muerte infantil
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de edad infantil
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Hasta 12 meses de edad infantil
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Circunferencia de la cabeza en bebés (CM)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de edad infantil
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Hasta 12 meses de edad infantil
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Peso en bebés (kilogramos)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de edad infantil
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Hasta 12 meses de edad infantil
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Longitud en bebés (CM)
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de edad infantil
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Hasta 12 meses de edad infantil
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Número de bebés nacidos como SGA
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de edad infantil
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Hasta 12 meses de edad infantil
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Número de bebés con deficiencia de crecimiento postnatal o FTT
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de edad infantil
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Hasta 12 meses de edad infantil
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Duración de la lactancia materna, número de mujeres que amamantan exclusivamente y el número de mujeres que amamantan suplementadas con fórmula
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de edad infantil
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Hasta 12 meses de edad infantil
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Número de eventos adversos en bebés expuestos a Pegunigalsidasa ALFA durante la lactancia materna
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses de edad infantil
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Hasta 12 meses de edad infantil
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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Más información
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- Complicaciones del embarazo
- Enfermedad de Fabry
Otros números de identificación del estudio
- CLI-06657AA1-06
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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