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Studie zur Mutter und postnataler Ergebnisse (MOS): Ein globales Beobachtungsregister, in dem die Sicherheit von Elfabrio® bei Frauen mit Fabry -Erkrankung und deren Säuglingen während der Schwangerschaft und des Stillens bewertet wird (MOS)

17. März 2026 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Mütter- und postnataler Ergebnisse Studie (MOS) Ein weltweit dezentrales Beobachtungsregister zur Bewertung der Sicherheit bei Frauen mit Fabry-Krankheit und ihren Säuglingen, die Elfabrio® (Pegunigalsidase Alfa-IWXJ/Pegunigalsidase Alfa) während der Schwangerschaft und/oder Lactation ausgesetzt sind

Das Ziel dieses Beobachtungsregisters ist es, die Sicherheit und die Ergebnisse der Schwangerschaft und der Laktation bei Frauen mit Fabry -Erkrankungen zu bewerten, die innerhalb von 30 Tagen vor der Empfängnis und während der Schwangerschaft und der Laktation einer Pegunigalsidase -Alfa ausgesetzt sind.

Die Hauptziele sind::

  • Bewertung der Schwangerschaftsergebnisse, einschließlich der Gesundheit von Müttern und Säuglingen.
  • Bewerten Sie das Auftreten von angeborenen Missbildungen und anderen Neugeborenenergebnissen.

Dies ist ein globales, dezentrales, einarmiges, prospektives und retrospektives Register, das die Teilnehmer über einen Zeitraum von 10 Jahren einschreiben soll. Berechtigte Patienten können von ihrem Arzt oder sich selbst eingeschlossen werden, wenn sie durch lokale Vorschriften zulässig sind. Die Daten werden über eine sichere webbasierte Plattform gesammelt, mit der Patienten und Ärzte Informationen über elektronische Fallberichtsformulare (ECRFs) eingeben können.

Schwangerschafts- und klinische Ergebnisse werden während der gesamten Schwangerschaft und bis zu 12 Monate nach der Geburt dokumentiert. Daten von selbst eingebauten Patienten werden von ihrer Grundversorgung oder ihres Anwaltsarztes bestätigt. Dieses Register ist beobachtet und wirkt sich nicht auf die klinische Versorgung oder Behandlungsentscheidungen aus.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist ein globales, dezentrales, einarmiges, prospektives und retrospektives Beobachtungsregister, das zur Bewertung der Schwangerschaft und der Säuglingsergebnisse bei Frauen mit Fabry-Erkrankungen, die innerhalb von 30 Tagen vor der Empfängnis sowie während der Schwangerschaft und der Laktation einer Pegunigalsidase-Alfa ausgesetzt waren, ausgesetzt waren. Das Register zielt darauf ab, die Sicherheit von Müttern und Kind, Schwangerschaftsergebnissen und das Auftreten von angeborenen Missbildungen und anderen Neugeborenenerkrankungen zu bewerten.

Das Register wird Patienten über einen Zeitraum von 10 Jahren einschreiben. Berechtigte Patienten können von ihrem Arzt oder sich selbst eingeschlossen werden, wenn sie durch lokale Vorschriften zulässig sind. Die Datenerfassung wird durch eine sichere, zentralisierte webbasierte Plattform erleichtert, auf der Patienten und Ärzte mithilfe elektronischer Fallberichtsformulare (ECRFs) Informationen eingeben können.

Registrierung und Datenerfassung:

Patienten können jederzeit, entweder während der Schwangerschaft oder nach der Entbindung, eingeschlossen werden. Abhängig vom Zeitpunkt der Registrierung werden Daten nachträglich und prospektiv erfasst.

Schwangerschafts- und klinische Ergebnisse werden von der Einschreibung überwacht, bis das Kind 12 Monate alt ist.

Die gesammelten Daten umfassen mütterliche Gesundheit, Schwangerschaftskomplikationen, Entbindungsergebnisse, angeborene Missbildungen und Gesundheitsparameter für Kinder.

Gemeldete angeborene fehlbildungen werden nach festgelegten kriterien (z. B. macdp, eurocat) klassifiziert und von einem unabhängigen wissenschaftlichen Beratungsausschuss entschieden.

Das Register ist beobachtend und verändert keine klinische Versorgung, Entscheidungen zur Behandlung von Ärzten oder Patientenmanagement.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

10

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Rekrutierung
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Rekrutierung
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20001
        • Rekrutierung
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Schwangere und/oder stillende Frauen mit Fabry -Erkrankung und ihre Säuglinge nach einer Exposition gegenüber mindestens 1 Dosis Pegunigalsidase alfa während der Schwangerschaft und/oder während der Laktation.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Weibliche Patienten mit Fabry -Erkrankung, die zu jeder Zeit während der Schwangerschaft mindestens 1 Dosis Pegunigalsidase Alfa ausgesetzt waren (definiert als Pegunigalsidase Alfa innerhalb von 30 Tagen vor dem DOC und/oder während der Schwangerschaft) und/oder während der Laktation und deren Säuglinge.

    o DOC, definiert als 20/7 -Schwangerschaftswochen, wird aus der letzten Menstruationszeit [LMP] oder Ultraschall berechnet

  • Patienten oder Elternteil/Rechtsvertreter müssen in der Lage sein, eine Einwilligung durch ein institutionelles Überprüfungsgremium/unabhängiges Ethikausschuss (IRB/IEC) zu verstehen und eine genehmigte Einverständniserklärung zu genehmigen.

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Frauen mit Fabry -Erkrankung, die während der Schwangerschaft und/oder der Laktation dem Pegunigalsidase -Alfa ausgesetzt waren
Sonstiges: Nicht anwendbare Beobachtungsstudie
Nicht anwendbar - Beobachtungsstudie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Schwangerschaftsergebnis: Anzahl der Lebendgeburten
Zeitfenster: Bei der Entbindung nach durchschnittlich 40 Schwangerschaftswochen
Bei der Entbindung nach durchschnittlich 40 Schwangerschaftswochen
Schwangerschaftsergebnis: Anzahl der Frühgeburt
Zeitfenster: Bei der Lieferung vor 37 Schwangerschaftswochen
Bei der Lieferung vor 37 Schwangerschaftswochen
Schwangerschaftsergebnis: Anzahl der Schwangerschaftsverluste (Anzahl der spontanen Abtreibungen, Anzahl der Schwangerschaftsbeschwerden, Anzahl der Todesfälle fetus oder Stillgebirme)
Zeitfenster: Spontane Abtreibungen: Bis zu 20 Wochenschwangerschaftswochen; Schwangerschaftsterminationen: durch die Schwangerschaft; Anzahl der Todesfälle oder Totgeburten fetaler Schwangerschaft und durch die Schwangerschaft, durchschnittlich 40 Wochen
Spontane Abtreibungen: Bis zu 20 Wochenschwangerschaftswochen; Schwangerschaftsterminationen: durch die Schwangerschaft; Anzahl der Todesfälle oder Totgeburten fetaler Schwangerschaft und durch die Schwangerschaft, durchschnittlich 40 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Neugeborenen/Säuglinge mit MCMs
Zeitfenster: Durch die Schwangerschaft, durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Kinderalter
Durch die Schwangerschaft, durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Kinderalter
Anzahl der Eileiter- oder Molarenschwangerschaften
Zeitfenster: durch die Schwangerschaft durchschnittlich 40 Wochen
durch die Schwangerschaft durchschnittlich 40 Wochen
Anzahl der Frauen mit Geburtshilfe und Lieferkomplikationen
Zeitfenster: Bei der Entbindung durchschnittlich 40 Schwangerschaftswochen
Bei der Entbindung durchschnittlich 40 Schwangerschaftswochen
Anzahl der Frauen mit Komplikationen von Präeklampsie oder Eclampsie
Zeitfenster: durch die Schwangerschaft durchschnittlich 40 Wochen
durch die Schwangerschaft durchschnittlich 40 Wochen
Anzahl der Frauen mit Komplikationen des Frühgeborenenbruchs von Membran
Zeitfenster: Bei der Lieferung vor 37 Schwangerschaftswochen
Bei der Lieferung vor 37 Schwangerschaftswochen
Anzahl der Neugeborenen/Säuglinge mit geringfügigen angeborenen Missbildungen
Zeitfenster: Durch die Schwangerschaft, durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Kinderalter
Durch die Schwangerschaft, durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Kinderalter
Anzahl der Säuglinge mit Entwicklungsmangel
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Kinderalter
Bis zu 12 Monate Kinderalter
Anzahl der Krankenhausaufenthalte bei Säuglingen
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Kinderalter
Bis zu 12 Monate Kinderalter
Sterblichkeit bei Säuglingen, einschließlich Neugeborenen -Todes und Säuglingssterben
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Kinderalter
Bis zu 12 Monate Kinderalter
Kopfumfang bei Säuglingen (CM)
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Kinderalter
Bis zu 12 Monate Kinderalter
Gewicht bei Säuglingen (Kilogramm)
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Kinderalter
Bis zu 12 Monate Kinderalter
Länge bei Säuglingen (CM)
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Kinderalter
Bis zu 12 Monate Kinderalter
Anzahl der als SGA geborenen Säuglinge
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Kinderalter
Bis zu 12 Monate Kinderalter
Anzahl der Säuglinge mit postnatalem Wachstumsmangel oder FTT
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Kinderalter
Bis zu 12 Monate Kinderalter
Stilldauer, Anzahl ausschließlich stillender Frauen und Anzahl der mit der Formel ergänzten stillenden Frauen
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Kinderalter
Bis zu 12 Monate Kinderalter
Anzahl der unerwünschten Ereignisse bei Säuglingen, die Pegunigalsidase alfa während des Stillens ausgesetzt sind
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate Kinderalter
Bis zu 12 Monate Kinderalter

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Mitarbeiter

ICON plc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2034

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2034

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLI-06657AA1-06

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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