Исследование материнских и постнатальных результатов (MOS): глобальный реестр наблюдений, оценивающий безопасность Elfabrio® у женщин с болезнью Фабри и их младенцами во время беременности и грудного вскармливания (MOS)
Материнское и постнатальное исследование результатов (MOS) Всемирный децентрализованный реестр наблюдений для оценки безопасности у женщин с болезнью Фабри и их младенцами, подвергшимися воздействию эльфабрио® (pegunigalsidase alfa-iwxj/pegunigalsidase alfa) во время беременности и/или лактации
Цель этого реестра наблюдений состоит в том, чтобы оценить безопасность и результаты беременности и лактации у женщин с болезнью Фабри, которые подвергаются воздействию пгюнигальсидазы Альфа в течение 30 дней до зачатия и/или во время беременности и лактации.
Основные цели - это:
- Оценить результаты беременности, включая здоровье матери и младенцев.
- Оценить возникновение врожденных пороков развития и других исходов новорожденных.
Это глобальный, децентрализованный, одноручный, проспективный и ретроспективный реестр, который планирует зарегистрировать участников в течение 10-летнего периода. Приемлемые пациенты могут быть зарегистрированы их врачом или могут самоотвердиться, где разрешено местными правилами. Данные будут собираться через безопасную веб-платформу, позволяя пациентам и врачам вводить информацию через формы электронного отчета о случаях (ECRF).
Беременность и клинические результаты будут задокументированы на протяжении всей беременности и до 12 месяцев после рода. Данные от самооплатываемых пациентов будут подтверждены их первичной медицинской помощью или лечащим врачом. Этот реестр является наблюдением и не влияет на клиническую помощь или решения о лечении.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это глобальный, децентрализованный, одноручный, проспективный и ретроспективный реестр наблюдений, предназначенный для оценки беременности и младенческих исходов у женщин с болезнью Фабри, которые подвергались воздействию пегунигальсдазы альфа в течение 30 дней до зачатия и/или во время беременности и лактации. Реестр направлен на оценку безопасности матери и младенцев, результатов беременности и возникновения врожденных пороков развития и других условий новорожденных.
Реестр будет зачислять пациентов в течение 10-летнего периода. Приемлемые пациенты могут быть зарегистрированы их врачом или могут самоотвердиться, где разрешено местными правилами. Сбор данных будет облегчаться через безопасную централизованную веб-платформу, где пациенты и врачи могут вводить информацию, используя формы электронного отчета о случаях (ECRFS).
Зачисление и сбор данных:
Пациенты могут быть зачислены в любое время, либо во время беременности, либо после родов. В зависимости от времени зачисления, данные будут собираться ретроспективно и/или проспективно.
Беременность и клинические результаты будут контролироваться от зачисления до тех пор, пока младенец не достигнет 12 месяцев.
Собранные данные включают здоровье матери, осложнения беременности, результаты доставки, врожденные пороки развития и параметры здоровья младенцев.
Сообщаемые врожденные пороки развития будут классифицированы в соответствии с установленными критериями (например, MACDP, Eurocat) и вынесены решения независимым научным консультативным комитетом.
Реестр является наблюдением и не изменяет клиническую помощь, решения о лечении врачей или лечение пациентов.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Chiesi Clinical Trial
- Номер телефона: +3905212791
- Электронная почта: clinicaltrials_info@chiesi.com
Места учебы
-
-
-
Berlin, Германия
- Рекрутинг
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
Madrid, Испания
- Рекрутинг
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
Rome, Италия
- Рекрутинг
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Еще не набирают
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20001
- Рекрутинг
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
Пациенты с заболеванием Фабри, которые подвергались воздействию не менее 1 дозы pegunigalsidase alfa в любое время во время беременности (определяемое как полученная пгюнигальсосаза Alfa в течение 30 дней до DOC и/или во время беременности) и/или во время лактации и их младенцев.
o Doc, определяемый как 20/7 недели гестации, будет рассчитан на последний менструальный период [LMP] или ультразвука
- Пациент или родительский/юридически уполномоченный представитель должен уметь понимать и предоставить согласие через Утвержденную форму институционального контрольного совета/Комитета по этике (IRB/IEC).
Критерии исключения:
- Никто
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Женщины с болезнью Фабри, которые подвергались воздействию пегнигальсидазы альфа во время беременности и/или лактации
|
Не применимо - обсервационное исследование
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Результат беременности: количество живорождений
Временное ограничение: при родах, после в среднем 40 недель беременности
|
при родах, после в среднем 40 недель беременности
|
|
Результат беременности: количество преждевременных родов
Временное ограничение: при родах, до 37 недель беременности
|
при родах, до 37 недель беременности
|
|
Результат беременности: количество потерь беременности (количество спонтанных абортов, количество окончания беременности, количество смертей от плода или мертворождения)
Временное ограничение: Спонтанные аборты: до 20 недель беременности; Заколы беременности: через беременность; Количество смертей или мертворождений плода: более 20 недель беременности и благодаря беременности, в среднем 40 недель
|
Спонтанные аборты: до 20 недель беременности; Заколы беременности: через беременность; Количество смертей или мертворождений плода: более 20 недель беременности и благодаря беременности, в среднем 40 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество новорожденных/младенцев с MCMS
Временное ограничение: Через беременность в среднем 40 недель и до 12 месяцев младенческого возраста
|
Через беременность в среднем 40 недель и до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Количество внематочной или молярной беременности
Временное ограничение: Через беременность в среднем 40 недель
|
Через беременность в среднем 40 недель
|
|
Количество женщин с акушерскими и осложнениями доставки
Временное ограничение: При родах в среднем 40 недель беременности
|
При родах в среднем 40 недель беременности
|
|
Количество женщин с осложнениями преэклампсии или эклампсии
Временное ограничение: Через беременность в среднем 40 недель
|
Через беременность в среднем 40 недель
|
|
Количество женщин с осложнениями преждевременных прелабурных разрыва мембраны
Временное ограничение: при родах, до 37 недель беременности
|
при родах, до 37 недель беременности
|
|
Количество новорожденных/младенцев с незначительными врожденными пороками развития
Временное ограничение: Через беременность в среднем 40 недель и до 12 месяцев младенческого возраста
|
Через беременность в среднем 40 недель и до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Количество детей с дефицитом развития
Временное ограничение: до 12 месяцев младенческого возраста
|
до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Количество госпитализаций у младенцев
Временное ограничение: до 12 месяцев младенческого возраста
|
до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Смертность у младенцев, включая смерть новорожденных и младенцев
Временное ограничение: до 12 месяцев младенческого возраста
|
до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Окружность головы у младенцев (см)
Временное ограничение: до 12 месяцев младенческого возраста
|
до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Вес у младенцев (килограммы)
Временное ограничение: до 12 месяцев младенческого возраста
|
до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Длина у младенцев (см)
Временное ограничение: до 12 месяцев младенческого возраста
|
до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Количество детей, рожденных как SGA
Временное ограничение: до 12 месяцев младенческого возраста
|
до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Количество детей с дефицитом послеродового роста или FTT
Временное ограничение: до 12 месяцев младенческого возраста
|
до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Продолжительность грудного вскармливания, количество женщин, занимающихся грудным вскармливанием, и количество женщин для грудного вскармливания, дополненных формулой
Временное ограничение: до 12 месяцев младенческого возраста
|
до 12 месяцев младенческого возраста
|
|
Количество побочных явлений у детей, подвергшихся воздействию pegunigalsidase alfa во время грудного вскармливания
Временное ограничение: до 12 месяцев младенческого возраста
|
до 12 месяцев младенческого возраста
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Полезные ссылки
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урогенитальные заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Сосудистые заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Нарушения липидного обмена
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Лизосомальные болезни накопления
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Церебральные заболевания мелких сосудов
- Сфинголипидозы
- Липидозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Осложнения беременности
- Болезнь Фабри
Другие идентификационные номера исследования
- CLI-06657AA1-06
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .