Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av mors og postnatal utfall (MOS): Et globalt observasjonsregister som vurderer sikkerheten til Elfabrio® hos kvinner med Fabry sykdom og deres spedbarn under graviditet og amming (MOS)

17. mars 2026 oppdatert av: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Mors- og postnatal utfallsstudie (MOS) et verdensomspennende desentralisert observasjonsregister for å evaluere sikkerheten hos kvinner med Fabry sykdom og deres spedbarn utsatt for Elfabrio® (Pegunigalsidase Alfa-IWXJ/Pegunigalsidase alfa) under graviditet og/eller taktasjon

Målet med dette observasjonsregisteret er å evaluere sikkerheten og resultatene av graviditet og amming hos kvinner med fabry sykdom som blir utsatt for pegunigalsidase alfa innen 30 dager før unnfangelse og/eller under graviditet og amming.

Hovedmålene er å:

  • Vurdere graviditetsresultater, inkludert mors og spedbarnshelse.
  • Evaluer forekomsten av medfødte misdannelser og andre nyfødte utfall.

Dette er et globalt, desentralisert, en-arm, potensiell og retrospektiv register som er planlagt å registrere deltakere over en 10-års periode. Kvalifiserte pasienter kan bli registrert av legen deres eller kan selv påmeldt, der det er tillatt i lokale forskrifter. Data vil bli samlet inn gjennom en sikker nettbasert plattform, slik at pasienter og leger kan legge inn informasjon via elektroniske saksrapportskjemaer (ECRF).

Graviditet og kliniske utfall vil bli dokumentert gjennom hele svangerskapet og opptil 12 måneder etter fødselen. Data fra selvinnsatte pasienter vil bli bekreftet av deres primæromsorg eller behandlende lege. Dette registeret er observasjonell og påvirker ikke beslutninger om klinisk omsorg eller behandling.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er et globalt, desentralisert, en-arm, prospektiv og retrospektiv observasjonsregister designet for å evaluere graviditet og spedbarnsresultater hos kvinner med Fabry sykdom som har blitt utsatt for pegunigalsidase alfa innen 30 dager før unnfangelse og/eller under graviditet og amming. Registeret har som mål å vurdere mors og spedbarnssikkerhet, graviditetsresultater og forekomsten av medfødte misdannelser og andre nyfødte forhold.

Registeret vil registrere pasienter over en tiårsperiode. Kvalifiserte pasienter kan bli registrert av legen deres eller kan selv påmeldt, der det er tillatt i lokale forskrifter. Datainnsamling vil bli tilrettelagt gjennom en sikker, sentralisert nettbasert plattform, der pasienter og leger kan legge inn informasjon ved hjelp av elektroniske saksrapportskjemaer (ECRF).

Påmelding og datainnsamling:

Pasienter kan påmeldes når som helst, enten under graviditet eller etter fødselen. Avhengig av tidspunktet for påmelding, vil data bli samlet inn ettertid og/eller prospektivt.

Graviditet og kliniske utfall vil bli overvåket fra påmelding til spedbarnet når 12 måneders alder.

Innsamlede data inkluderer mors helse, graviditetskomplikasjoner, leveringsresultater, medfødte misdannelser og spedbarnshelseparametere.

Rapporterte medfødte misdannelser vil bli klassifisert i henhold til etablerte kriterier (f.eks. MACDP, Eurocat) og dømt av en uavhengig vitenskapelig rådgivende komité.

Registeret er observasjonell og endrer ikke beslutninger om klinisk omsorg, beslutninger om legebehandling eller pasientbehandling.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

10

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20001
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Har ikke rekruttert ennå
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Gravide og/eller ammende kvinner med fabry sykdom og deres spedbarn, etter eksponering for minst 1 dose pegunigalsidase alfa under graviditet og/eller under amming.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Kvinnelige pasienter med fabry sykdom som har blitt utsatt for minst 1 dose pegunigalsidase alfa når som helst under graviditet (definert som å ha fått pegunigalsidase alfa innen 30 dager før DOC og/eller under graviditet) og/eller under amming, og deres spedbarn.

    o Doc, definert som 20/7 svangerskapsuker, vil bli beregnet fra siste menstruasjonsperiode [LMP] eller ultralyd

  • Pasient eller foreldre/lovlig autorisert representant må være i stand til å forstå og gi samtykke gjennom et institusjonelt gjennomgangsstyr/uavhengig etisk komité (IRB/IEC) godkjent informert samtykkeskjema.

Eksklusjonskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Kvinner med fabry sykdom som ble utsatt for pegunigalsidase alfa under graviditet og/eller amming
Annen: Ikke relevant- Observasjonsstudie
Ikke aktuelt - Observasjonsstudie

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Graviditetsresultat: Antall levende fødsler
Tidsramme: Ved levering, etter i gjennomsnitt 40 ukers svangerskap
Ved levering, etter i gjennomsnitt 40 ukers svangerskap
Graviditetsresultat: Antall for tidlig fødsel
Tidsramme: Ved levering, før 37 ukers svangerskap
Ved levering, før 37 ukers svangerskap
Graviditetsresultat: antall graviditetstap (antall spontane aborter, antall graviditetsoppgaver, antall fosterdødsfall eller dødfødsler)
Tidsramme: Spontane aborter: Opptil 20 ukers svangerskap; Graviditetsavslutning: Gjennom graviditeten; Antall fosterdødsfall eller dødfødsler: større enn 20 ukers svangerskap og gjennom graviditeten, gjennomsnittet av 40 uker
Spontane aborter: Opptil 20 ukers svangerskap; Graviditetsavslutning: Gjennom graviditeten; Antall fosterdødsfall eller dødfødsler: større enn 20 ukers svangerskap og gjennom graviditeten, gjennomsnittet av 40 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall nyfødte/spedbarn med MCMS
Tidsramme: Gjennom graviditeten er i gjennomsnitt 40 uker og opptil 12 måneders spedbarnsalder
Gjennom graviditeten er i gjennomsnitt 40 uker og opptil 12 måneders spedbarnsalder
Antall ektopiske eller molare graviditeter
Tidsramme: Gjennom graviditeten, i gjennomsnitt 40 uker
Gjennom graviditeten, i gjennomsnitt 40 uker
Antall kvinner med fødsels- og leveringskomplikasjoner
Tidsramme: Ved leveringen, i gjennomsnitt 40 ukers svangerskap
Ved leveringen, i gjennomsnitt 40 ukers svangerskap
Antall kvinner med komplikasjoner av preeklampsi eller eklampsi
Tidsramme: Gjennom graviditeten, i gjennomsnitt 40 uker
Gjennom graviditeten, i gjennomsnitt 40 uker
Antall kvinner med komplikasjoner av premelabour brudd på membranen
Tidsramme: Ved levering, før 37 ukers svangerskap
Ved levering, før 37 ukers svangerskap
Antall nyfødte/spedbarn med mindre medfødte misdannelser
Tidsramme: Gjennom graviditeten er i gjennomsnitt 40 uker og opptil 12 måneders spedbarnsalder
Gjennom graviditeten er i gjennomsnitt 40 uker og opptil 12 måneders spedbarnsalder
Antall spedbarn med utviklingsmangel
Tidsramme: Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Antall sykehusinnleggelser hos spedbarn
Tidsramme: Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Dødelighet hos spedbarn, inkludert nyfødt død og spedbarnsdød
Tidsramme: Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Hodeomkrets hos spedbarn (CM)
Tidsramme: Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Vekt hos spedbarn (kilo)
Tidsramme: Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Lengde hos spedbarn (CM)
Tidsramme: Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Antall spedbarn født som SGA
Tidsramme: Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Antall spedbarn med postnatal vekstmangel eller FTT
Tidsramme: Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Varighet av amming, antall utelukkende ammende kvinner og antall ammende kvinner supplert med formel
Tidsramme: Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Antall bivirkninger hos spedbarn utsatt for pegunigalsidase alfa under amming
Tidsramme: Opptil 12 måneders spedbarnsalder
Opptil 12 måneders spedbarnsalder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbeidspartnere

ICON plc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2034

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2034

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

23. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLI-06657AA1-06

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere