Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mødre- og postnatal -resultater undersøgelse (MOS): En global observationsregistrering, der vurderer sikkerheden ved Elfabrio® hos kvinder med Fabry -sygdom og deres spædbørn under graviditet og amning (MOS)

17. marts 2026 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Mødre- og postnatale resultater Studieundersøgelse (MOS) En verdensomspændende decentral observationsregister for at evaluere sikkerheden hos kvinder med Fabry-sygdom og deres spædbørn udsat for Elfabrio® (Pegunigalsidase Alfa-IWXJ/Pegunigalsidase Alfa) under graviditet og/eller laktation

Målet med dette observationsregister er at evaluere sikkerheden og resultaterne af graviditet og amning hos kvinder med Fabry -sygdom, der udsættes for Pegunigalsidase ALFA inden for 30 dage før undfangelse og/eller under graviditet og amning.

Hovedmålene er at:

  • Vurder graviditetsresultater, herunder mødre og spædbarns sundhed.
  • Evaluer forekomsten af ​​medfødte misdannelser og andre neonatale resultater.

Dette er et globalt, decentraliseret, enkeltarms, prospektivt og retrospektivt register, der er planlagt at tilmelde deltagerne over en 10-årig periode. Kvalificerede patienter kan tilmeldes af deres læge eller kan tilmelde sig selv, hvor de er tilladt i lokale regler. Data indsamles via en sikker webbaseret platform, der giver patienter og læger mulighed for at indtaste oplysninger via elektroniske sagsrapportformularer (ECRFS).

Graviditet og kliniske resultater vil blive dokumenteret under hele graviditeten og op til 12 måneder efter fødslen. Data fra selvopgivede patienter vil blive bekræftet af deres primære pleje eller deltagende læge. Dette register er observationsmæssigt og påvirker ikke klinisk pleje eller behandlingsbeslutninger.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et globalt, decentraliseret, enkeltarms, prospektivt og retrospektivt observationsregister designet til at evaluere graviditet og spædbørnsresultater hos kvinder med Fabry-sygdom, der er blevet udsat for Pegunigalsidase Alfa inden for 30 dage før undfangelse og/eller under graviditet og laktation. Registret sigter mod at vurdere moder- og spædbørnsikkerhed, graviditetsresultater og forekomsten af ​​medfødte misdannelser og andre neonatale tilstande.

Registret tilmelder sig patienter over en 10-årig periode. Kvalificerede patienter kan tilmeldes af deres læge eller kan tilmelde sig selv, hvor de er tilladt i lokale regler. Dataindsamling vil blive lettet gennem en sikker, centraliseret webbaseret platform, hvor patienter og læger kan indtaste oplysninger ved hjælp af elektroniske sagsrapportformularer (ECRFS).

Tilmelding og dataindsamling:

Patienter kan tilmeldes når som helst, enten under graviditet eller efter fødslen. Afhængig af tidspunktet for tilmelding indsamles data retrospektivt og/eller prospektivt.

Graviditet og kliniske resultater overvåges fra tilmelding, indtil spædbarnet når 12 måneders alder.

Indsamlede data inkluderer mødres sundhed, graviditetskomplikationer, leveringsresultater, medfødte misdannelser og spædbørns sundhedsparametre.

Rapporterede medfødte misdannelser vil blive klassificeret i henhold til etablerede kriterier (f.eks. MacDP, Eurocat) og bedømt af et uafhængigt videnskabeligt rådgivende udvalg.

Registreringsdatabasen er observation og ændrer ikke klinisk pleje, lægebehandlingsbeslutninger eller patientstyring.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

10

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20001
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Rekruttering
        • No physical study sites - Decentralized, web-based registry

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Gravide og/eller ammende kvinder med Fabry -sygdom og deres spædbørn efter eksponering for mindst 1 dosis pegunigalsidase alfa under graviditet og/eller under amning.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Kvindelige patienter med Fabry -sygdom, der er blevet udsat for mindst 1 dosis af pegunigalsidase ALFA til enhver tid under graviditet (defineret som at have modtaget pegunigalsidase alfa inden for 30 dage før DOC og/eller under graviditet) og/eller under laktation og deres spædbørn.

    o Doc, defineret som 20/7 svangerskabsuge, beregnes fra sidste menstruationsperiode [LMP] eller ultralyd

  • Patient eller forælder/lovligt autoriseret repræsentant skal være i stand til at forstå og give samtykke gennem et Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC) godkendt formular til informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kvinder med Fabry Disease, der blev udsat for pegunigalsidase alfa under graviditet og/eller amning
Andet: Ikke relevant- observationsundersøgelse
Ikke relevant - Observationsundersøgelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Graviditetsresultat: Antal levende fødsler
Tidsramme: Ved leveringen efter et gennemsnit på 40 ugers graviditet
Ved leveringen efter et gennemsnit på 40 ugers graviditet
Graviditetsresultat: Antal for tidlig fødsel
Tidsramme: Ved levering før 37 ugers drægtighed
Ved levering før 37 ugers drægtighed
Graviditetsresultat: Antal graviditetstab (antal spontane aborter, antal graviditetsafslutninger, antal føtaldødsfald eller dødfødsler)
Tidsramme: Spontane aborter: op til 20 ugers graviditet; Graviditetsafslutninger: gennem graviditeten; Antal føtaldødsfald eller dødfødsler: mere end 20 ugers graviditet og gennem graviditeten, gennemsnittet på 40 uger
Spontane aborter: op til 20 ugers graviditet; Graviditetsafslutninger: gennem graviditeten; Antal føtaldødsfald eller dødfødsler: mere end 20 ugers graviditet og gennem graviditeten, gennemsnittet på 40 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal nyfødte/spædbørn med MCMS
Tidsramme: Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger og op til 12 måneders spædbarnsalder
Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger og op til 12 måneders spædbarnsalder
Antal ektopiske eller molære graviditeter
Tidsramme: Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger
Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger
Antal kvinder med obstetriske og leveringskomplikationer
Tidsramme: Ved leveringen, i gennemsnit 40 ugers graviditet
Ved leveringen, i gennemsnit 40 ugers graviditet
Antal kvinder med komplikationer af præeklampsi eller eklampsi
Tidsramme: Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger
Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger
Antal kvinder med komplikationer af for tidlig prelabour -brud på membranen
Tidsramme: Ved levering før 37 ugers drægtighed
Ved levering før 37 ugers drægtighed
Antal nyfødte/spædbørn med mindre medfødte misdannelser
Tidsramme: Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger og op til 12 måneders spædbarnsalder
Gennem graviditeten, i gennemsnit 40 uger og op til 12 måneders spædbarnsalder
Antal spædbørn med udviklingsmangel
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Antal hospitaliseringer hos spædbørn
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Dødelighed hos spædbørn, herunder neonatal død og spædbarnsdød
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Hovedomkrets hos spædbørn (CM)
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Vægt hos spædbørn (kilogram)
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Længde hos spædbørn (CM)
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Antal spædbørn født som SGA
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Antal spædbørn med efternatal vækstmangel eller FTT
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Varighed af amning, antal udelukkende ammende kvinder og antal ammende kvinder suppleret med formlen
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder
Antal bivirkninger hos spædbørn udsat for pegunigalsidase alfa under amning
Tidsramme: Op til 12 måneders spædbørnsalder
Op til 12 måneders spædbørnsalder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Samarbejdspartnere

ICON plc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2034

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. april 2025

Først opslået (Faktiske)

23. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLI-06657AA1-06

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner