Studio sugli esiti materni e postnatali (MOS): un registro osservazionale globale che valuta la sicurezza di Elfabrio® nelle donne con malattia di Fabry e i loro bambini durante la gravidanza e l'allattamento al seno (MOS)
Studio sugli esiti materni e postnatali (MOS) Un registro di osservazione decentralizzato in tutto il mondo per valutare la sicurezza nelle donne con malattia di Fabry e i loro bambini esposti a Elfabrio® (Pegunigalsidasi alfa-iwxj/pegunigalsidase alfa) durante la gravidanza e/o latta
L'obiettivo di questo registro di osservazione è valutare la sicurezza e gli esiti della gravidanza e dell'allattamento nelle donne con malattia di Fabry che sono esposte alla pegunigalsidasi ALFA entro 30 giorni prima del concepimento e/o durante la gravidanza e l'allattamento.
Gli obiettivi principali sono di:
- Valutare i risultati della gravidanza, compresa la salute materna e infantile.
- Valutare il verificarsi di malformazioni congenite e altri risultati neonatali.
Questo è un registro globale, decentralizzato, a braccio singolo, potenziale e retrospettivo previsto per iscrivere i partecipanti per un periodo di 10 anni. I pazienti idonei possono essere arruolati dal loro medico o possono essere auto-arruolando, ove consentito dalle normative locali. I dati verranno raccolti tramite una piattaforma basata sul Web sicura, consentendo ai pazienti e ai medici di inserire informazioni tramite i moduli elettronici del caso di report (ECRF).
La gravidanza e gli esiti clinici saranno documentati durante la gravidanza e fino a 12 mesi dopo la nascita. I dati dei pazienti auto-arruolati saranno confermati dalle loro cure primarie o dalla frequenza del medico. Questo registro è osservazionale e non influisce sulle cure cliniche o sulle decisioni terapeutiche.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è un registro osservazionale globale, decentralizzato, singolo, prospettico e retrospettivo progettato per valutare la gravidanza e gli esiti infantili nelle donne con malattia di Fabry che sono stati esposti all'ALFA della pegunigalsidasi entro 30 giorni prima della concezione e/o durante la gravidanza e l'allattamento. Il registro mira a valutare la sicurezza materna e infantile, i risultati della gravidanza e il verificarsi di malformazioni congenite e altre condizioni neonatali.
Il registro arruolerà i pazienti per un periodo di 10 anni. I pazienti idonei possono essere arruolati dal loro medico o possono essere auto-arruolando, ove consentito dalle normative locali. La raccolta dei dati sarà facilitata attraverso una piattaforma basata sul Web centralizzata sicura, in cui pazienti e medici possono inserire informazioni utilizzando i moduli elettronici dei casi (ECRF).
Iscrizione e raccolta dei dati:
I pazienti possono essere arruolati in qualsiasi momento, durante la gravidanza o dopo il parto. A seconda dei tempi di iscrizione, i dati verranno raccolti in modo retrospettivo e/o prospettico.
Gli esiti di gravidanza e clinici saranno monitorati dall'iscrizione fino a quando il bambino non raggiunge i 12 mesi di età.
I dati raccolti includono salute materna, complicanze della gravidanza, risultati di consegna, malformazioni congenite e parametri di salute dei bambini.
Le malformazioni congenite segnalate saranno classificate secondo i criteri stabiliti (ad esempio, MACDP, Eurocat) e giudicati da un comitato consultivo scientifico indipendente.
Il registro è osservazionale e non altera le cure cliniche, le decisioni di trattamento del medico o la gestione dei pazienti.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Chiesi Clinical Trial
- Numero di telefono: +3905212791
- Email: clinicaltrials_info@chiesi.com
Luoghi di studio
-
-
-
Berlin, Germania
- Reclutamento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
Rome, Italia
- Reclutamento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
London, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
-
Madrid, Spagna
- Reclutamento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20001
- Reclutamento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
Pazienti femminili con malattia di Fabry che sono state esposte ad almeno 1 dose di pegunigalsidasi alfa in qualsiasi momento durante la gravidanza (definita come aver ricevuto la pegunigalsidasi alfa entro 30 giorni prima del DOC e/o durante la gravidanza) e/o durante l'allattamento e i loro neonati.
o Doc, definito come 20/7 settimane gestazionali, sarà calcolato dall'ultimo periodo mestruale [LMP] o ultrasuoni
- Il rappresentante del paziente o del genitore/legalmente autorizzato deve essere in grado di comprendere e fornire il consenso attraverso un modulo di consenso informato approvato da un comitato etico istituzionale/IRB/IEC).
Criteri di esclusione:
- Nessuno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Donne con malattia di Fabry che sono state esposte a pegunigalsidasi alfa durante la gravidanza e/o l'allattamento
|
Non applicabile - studio osservazionale
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Risultato della gravidanza: numero di nascite vive
Lasso di tempo: Al parto, dopo una media di 40 settimane di gravidanza
|
Al parto, dopo una media di 40 settimane di gravidanza
|
|
Esito della gravidanza: numero di nascita pretermine
Lasso di tempo: Alla consegna, prima di 37 settimane di gestazione
|
Alla consegna, prima di 37 settimane di gestazione
|
|
Risultato della gravidanza: numero di perdite di gravidanza (numero di aborti spontanei, numero di terminazioni di gravidanza, numero di decessi fetali o nati morti)
Lasso di tempo: aborti spontanei: fino a 20 settimane di gravidanza; Terminazioni della gravidanza: attraverso la gravidanza; Numero di decessi fetali o nati morti: più di 20 settimane di gravidanza e durante la gravidanza, in media 40 settimane
|
aborti spontanei: fino a 20 settimane di gravidanza; Terminazioni della gravidanza: attraverso la gravidanza; Numero di decessi fetali o nati morti: più di 20 settimane di gravidanza e durante la gravidanza, in media 40 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Numero di neonati/neonati con MCMS
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
|
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Numero di gravidanze ectopiche o molari
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
|
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
|
|
Numero di donne con complicazioni ostetriche e di consegna
Lasso di tempo: Al parto, una media di 40 settimane di gravidanza
|
Al parto, una media di 40 settimane di gravidanza
|
|
Numero di donne con complicazioni di preeclampsia o eclampsia
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
|
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane
|
|
Numero di donne con complicanze della rottura prelabour pretermine della membrana
Lasso di tempo: Alla consegna, prima di 37 settimane di gestazione
|
Alla consegna, prima di 37 settimane di gestazione
|
|
Numero di neonati/neonati con malformazioni congenite minori
Lasso di tempo: Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
|
Durante la gravidanza, una media di 40 settimane e fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Numero di neonati con deficit di sviluppo
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
|
fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Numero di ricoveri nei bambini
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
|
fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Mortalità nei neonati, tra cui la morte neonatale e la morte per bambini
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
|
fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Circonferenza della testa nei neonati (cm)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
|
fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Peso nei neonati (chilogrammi)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
|
fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Lunghezza nei neonati (cm)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
|
fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Numero di neonati nati come SGA
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
|
fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Numero di neonati con deficit di crescita postnatale o FTT
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
|
fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Durata dell'allattamento al seno, numero di donne che allattano esclusivamente e numero di donne che allattano al seno integrate con formula
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
|
fino a 12 mesi di età infantile
|
|
Numero di eventi avversi nei neonati esposti a pegunigalsidasi alfa durante l'allattamento al seno
Lasso di tempo: fino a 12 mesi di età infantile
|
fino a 12 mesi di età infantile
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urogenitali
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Malattie urogenitali femminili e complicanze della gravidanza
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattie dei piccoli vasi cerebrali
- Sfingolipidi
- Lipidosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Complicazioni della gravidanza
- Malattia di Fabri
Altri numeri di identificazione dello studio
- CLI-06657AA1-06
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .