Estudo de resultados maternos e pós -natais (MOS): um registro de observação global que avalia a segurança de Elfabrio® em mulheres com doença de Fabry e seus bebês durante a gravidez e a amamentação (MOS)
Estudo de resultados maternos e pós-natais (MOS) Um registro observacional descentralizado em todo o mundo para avaliar a segurança em mulheres com doenças de Fabry e seus bebês expostos a Elfabrio® (pegunigalsidase alfa-iwxj/pegunigalsidase alfa) durante a gravidez e/ou lactação
O objetivo deste registro observacional é avaliar a segurança e os resultados da gravidez e lactação em mulheres com doença de Fabry que são expostas à pegunigalsidase alfa dentro de 30 dias antes da concepção e/ou durante a gravidez e a lactação.
Os principais objetivos são:
- Avalie os resultados da gravidez, incluindo saúde materna e infantil.
- Avalie a ocorrência de malformações congênitas e outros resultados neonatais.
Este é um registro global, descentralizado, de braço único, prospectivo e retrospectivo planejado para inscrever os participantes durante um período de 10 anos. Pacientes elegíveis podem ser matriculados pelo médico ou podem se auto-rolar, quando permitido pelos regulamentos locais. Os dados serão coletados por meio de uma plataforma segura baseada na Web, permitindo que pacientes e médicos inseram informações por meio de formulários de relatório de caso eletrônico (ECRFs).
A gravidez e os resultados clínicos serão documentados ao longo da gravidez e até 12 meses após o nascimento. Os dados de pacientes auto-rolados serão confirmados por seus cuidados primários ou médico. Este registro é observacional e não afeta os cuidados clínicos ou decisões de tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um registro observacional global, descentralizado, de braço único, prospectivo e retrospectivo, projetado para avaliar os resultados da gravidez e do infantil em mulheres com doenças de Fabry que foram expostas à pegunigalsidase alfa dentro de 30 dias antes da concepção e/ou durante a gravidez e a lactação. O registro visa avaliar a segurança materna e infantil, os resultados da gravidez e a ocorrência de malformações congênitas e outras condições neonatais.
O registro inscreverá pacientes durante um período de 10 anos. Pacientes elegíveis podem ser matriculados pelo médico ou podem se auto-rolar, quando permitido pelos regulamentos locais. A coleta de dados será facilitada por meio de uma plataforma segura e centralizada na Web, onde pacientes e médicos podem inserir informações usando formulários de relatório de caso eletrônico (ECRFs).
Coleta de inscrição e dados:
Os pacientes podem ser incluídos a qualquer momento, durante a gravidez ou após o parto. Dependendo do momento da inscrição, os dados serão coletados retrospectivamente e/ou prospectivamente.
A gravidez e os resultados clínicos serão monitorados a partir da matrícula até que o bebê atingir 12 meses de idade.
Os dados coletados incluem saúde materna, complicações da gravidez, resultados de parto, malformações congênitas e parâmetros de saúde infantil.
As malformações congênitas relatadas serão classificadas de acordo com os critérios estabelecidos (por exemplo, MACDP, Eurocat) e julgados por um comitê consultivo científico independente.
O registro é observacional e não altera o atendimento clínico, as decisões de tratamento médico ou o gerenciamento do paciente.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Chiesi Clinical Trial
- Número de telefone: +3905212791
- E-mail: clinicaltrials_info@chiesi.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Recrutamento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Madrid, Espanha
- Recrutamento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20001
- Recrutamento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Rome, Itália
- Recrutamento
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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London, Reino Unido
- Ainda não está recrutando
- No physical study sites - Decentralized, web-based registry
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão:
Pacientes do sexo feminino com doença de Fabry que foram expostos a pelo menos 1 dose de pegunigalsidase alfa a qualquer momento durante a gravidez (definida como tendo recebido pegunigalsidase alfa dentro de 30 dias antes do documento e/ou durante a gravidez) e/ou durante a lactação e seus bebês.
o DOC, definido como 20/7 semanas gestacionais, será calculado a partir do último período menstrual [LMP] ou ultrassom
- O paciente ou o representante do pai ou do pai/legalmente autorizado deve ser capaz de entender e fornecer consentimento por meio de um Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente (IRB/IEC) Formulário de consentimento informado aprovado.
Critérios de exclusão:
- Nenhum
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Mulheres com doenças de Fabry que foram expostas à peganigalsidase alfa durante a gravidez e/ou lactação
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Não aplicável - Estudo observacional
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Resultado da gravidez: Número de nascidos vivos
Prazo: no parto, após uma média de 40 semanas de gravidez
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no parto, após uma média de 40 semanas de gravidez
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Resultado da gravidez: número de nascimento prematuro
Prazo: na entrega, antes de 37 semanas de gestação
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na entrega, antes de 37 semanas de gestação
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Resultado da gravidez: número de perdas de gravidez (número de abortos espontâneos, número de terminações de gravidez, número de mortes fetais ou natimortos)
Prazo: Abortos espontâneos: até 20 semanas de gravidez; Terminações de gravidez: através da gravidez; Número de mortes ou natimortos fetais: mais de 20 semanas de gravidez e através da gravidez, média de 40 semanas
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Abortos espontâneos: até 20 semanas de gravidez; Terminações de gravidez: através da gravidez; Número de mortes ou natimortos fetais: mais de 20 semanas de gravidez e através da gravidez, média de 40 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de neonatos/bebês com MCMs
Prazo: Através da gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
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Através da gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
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Número de gestações ectópicas ou molares
Prazo: Através da gravidez, uma média de 40 semanas
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Através da gravidez, uma média de 40 semanas
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Número de mulheres com complicações obstétricas e de entrega
Prazo: No parto, uma média de 40 semanas de gravidez
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No parto, uma média de 40 semanas de gravidez
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Número de mulheres com complicações de pré -eclâmpsia ou eclâmpsia
Prazo: Através da gravidez, uma média de 40 semanas
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Através da gravidez, uma média de 40 semanas
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Número de mulheres com complicações da ruptura prelocal de premais de membrana
Prazo: na entrega, antes de 37 semanas de gestação
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na entrega, antes de 37 semanas de gestação
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Número de neonatos/bebês com malformações congênitas menores
Prazo: Através da gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
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Através da gravidez, uma média de 40 semanas e até 12 meses de idade infantil
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Número de bebês com deficiência de desenvolvimento
Prazo: Até 12 meses de idade infantil
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Até 12 meses de idade infantil
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Número de hospitalizações em bebês
Prazo: Até 12 meses de idade infantil
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Até 12 meses de idade infantil
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Mortalidade em bebês, incluindo morte neonatal e morte infantil
Prazo: Até 12 meses de idade infantil
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Até 12 meses de idade infantil
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Circonferência da cabeça em bebês (CM)
Prazo: Até 12 meses de idade infantil
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Até 12 meses de idade infantil
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Peso em bebês (quilogramas)
Prazo: Até 12 meses de idade infantil
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Até 12 meses de idade infantil
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Comprimento em bebês (cm)
Prazo: Até 12 meses de idade infantil
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Até 12 meses de idade infantil
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Número de bebês nascidos como SGA
Prazo: Até 12 meses de idade infantil
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Até 12 meses de idade infantil
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Número de bebês com deficiência de crescimento pós -natal ou FTT
Prazo: Até 12 meses de idade infantil
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Até 12 meses de idade infantil
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Duração da amamentação, número de mulheres que amamentam exclusivamente e número de mulheres que amamentam suplementadas com fórmula
Prazo: Até 12 meses de idade infantil
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Até 12 meses de idade infantil
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Número de eventos adversos em bebês expostos à pegunigalsidase alfa durante a amamentação
Prazo: Até 12 meses de idade infantil
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Até 12 meses de idade infantil
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Links úteis
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
- Official registry website with information on eligibility, participation, and data collection for the observational study on pregnancy and infant outcomes in women with Fabry disease.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
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- Doença de Fabry
Outros números de identificação do estudo
- CLI-06657AA1-06
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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