鎌状赤血球疾患の10〜65歳の患者におけるリルザブルチニブの有効性と安全性 (LIBRA)
2026年7月28日 更新者：Sanofi
52週、ランダム化、二重盲検プラセボ対照、平行グループ、グループシーケンシャル、第3相試験で、鎌状赤血球疾患の10〜65歳の患者におけるリルザブルチニブの有効性と安全性を評価する
これは、フェーズ3、多施設、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、平行グループ、グループシーケンシャル研究（パートA）であり、その後、非盲検LTE期間（パートb）が続き、症候群疾患（SCD）の参加者におけるリルザブルチニブの安全性と安全性を調査します。
研究の詳細は次のとおりです。
- 研究期間：52週間の二重盲検期間（パートA）、その後、オープンラベルLTE期間（パートB）が続きます。 二重盲検期間には、暫定分析まで50％（成人のみ）、暫定分析後50％（成人と子供）が2つあります。 二重盲検治療期間（パートA）を完了した参加者のみが、LTE期間に進む資格があります。 LTE期間（パートB）の期間は、LTEに入る最後の参加者が52週間完了したまで、1人目の参加者（FPI）-LTE（パートB）までです。
- 治療期間：52週間二重盲検期間（パートA）; LTE期間（パートb）から（FPIからLTEに入る最後の参加者が52週間完了しました
- 頻度にアクセス：評価のスケジュールに基づいて週の訪問
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
192
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 電話番号：option 6 800-633-1610
- メール：contact-us@sanofi.com
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 募集
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- 募集
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
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California
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Fresno、California、アメリカ、93701
- 募集
- University of California San Francisco- Site Number : 8400040
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Florida
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Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
- 募集
- Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- 募集
- University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- 募集
- Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
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Louisiana
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Shreveport、Louisiana、アメリカ、71130
- 募集
- Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
- 募集
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 募集
- University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
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Mississippi
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Flowood、Mississippi、アメリカ、39232
- 募集
- Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
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New York
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Staten Island、New York、アメリカ、10310
- 募集
- Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
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The Bronx、New York、アメリカ、10467
- 募集
- Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
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South Carolina
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- 募集
- Prisma Health- Site Number : 8400051
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23298
- 募集
- VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
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Harrow
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London、Harrow、イギリス、NW10 7NS
- 募集
- Investigational Site Number : 8260002
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London, City of
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London、London, City of、イギリス、SE5 9RL
- 募集
- Investigational Site Number : 8260001
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Afula、イスラエル、1834111
- 募集
- Investigational Site Number : 3760002
-
Afula、イスラエル、1834111
- 募集
- Investigational Site Number : 3760001
-
Haifa、イスラエル、3109601
- 募集
- Investigational Site Number : 3760005
-
Haifa、イスラエル、3109601
- 募集
- Investigational Site Number : 3760006
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Palermo、イタリア、90146
- 募集
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
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コンタクト：
- Rosario Di Maggio
- 電話番号：+390917802034
- メール：rdm83@hotmail.it
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コンタクト：
- Alessandro Inzerillo
- 電話番号：+393277653510
- メール：aleinzerillo22@gmail.com
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主任研究者：
- Rosario Di Maggio
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Verona、イタリア、37134
- 募集
- Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
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コンタクト：
- Lucia De Franceschi
- 電話番号：+390458124918
- メール：filippo.mazzi@aovr.veneto.it
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主任研究者：
- Lucia De Franceschi
-
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Firenze
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Florence、Firenze、イタリア、50134
- 募集
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
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コンタクト：
- Valentina Carrai
- 電話番号：055 7949777
- メール：carraiv@aou-careggi.toscana
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コンタクト：
- Silvia Querceto
- 電話番号：055 7949777
- メール：silvia.querceto@unifi.it
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主任研究者：
- Valentina Carrai
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Milano
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Milan、Milano、イタリア、20122
- 募集
- Investigational Site Number : 3800004
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Napoli
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Naples、Napoli、イタリア、80138
- 募集
- Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
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主任研究者：
- Silverio Perrotta
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コンタクト：
- Silverio Perrotta
- 電話番号：+390815664185
- メール：silverio.perrotta@unicampania.it
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コンタクト：
- Laura Pinfildi
- 電話番号：+390815664185
- メール：pinfildilaura@gmail.com
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Roma
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Rome、Roma、イタリア、00165
- 募集
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
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主任研究者：
- Franco Locatelli
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コンタクト：
- Centro Trial Oncoematologico
- 電話番号：+390668593697
- メール：centrotrial-oncoematologico@opbg.net
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Torino
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Orbassano、Torino、イタリア、10043
- 募集
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
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コンタクト：
- Rosa Maria Catena De Maria
- 電話番号：+393398110707
- メール：rosamaria.demaria@unito.it
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コンタクト：
- Vincenzo Voi
- 電話番号：+390119026852
- メール：vincenzo.voi@unito.it
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主任研究者：
- Vincenzo Voi
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Muscat、オマーン、123
- 募集
- Investigational Site Number : 5120001
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Rotterdam、オランダ、3015 CE
- 募集
- Investigational Site Number : 5280002
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Athens、ギリシャ、115 27
- 募集
- Investigational Site Number : 3000001
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Athens、ギリシャ、115 27
- 募集
- Investigational Site Number : 3000003
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Pátrai、ギリシャ、265 04
- 募集
- Investigational Site Number : 3000002
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Madrid、スペイン、28046
- 募集
- Investigational Site Number : 7240001
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Madrid、スペイン、28007
- 募集
- Investigational Site Number : 7240002
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Adana、トルコ（Türkiye）、01330
- 募集
- Investigational Site Number : 7920001
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Adana、トルコ（Türkiye）、01330
- 募集
- Investigational Site Number : 7920002
-
Mersin、トルコ（Türkiye）、33330
- 募集
- Investigational Site Number : 7920003
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Essen、ドイツ、45147
- 募集
- Investigational Site Number : 2760002
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Stuttgart、ドイツ、70736
- 募集
- Investigational Site Number : 2760004
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Créteil、フランス、94010
- 募集
- Investigational Site Number : 2500002
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Marseille、フランス、13885
- 募集
- Investigational Site Number : 2500005
-
Paris、フランス、75015
- 募集
- Investigational Site Number : 2500001
-
Toulouse、フランス、31100
- 募集
- Investigational Site Number : 2500004
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Rio de Janeiro、ブラジル、22451-900
- 募集
- Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
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São Paulo、ブラジル、01232-010
- 募集
- Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
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Estado de Bahia
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Salvador、Estado de Bahia、ブラジル、40050-410
- 募集
- Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
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Goiás
-
Goiânia、Goiás、ブラジル、74605-020
- 募集
- Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
-
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São Paulo
-
São José do Rio Preto、São Paulo、ブラジル、15090-000
- 募集
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
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Brussels、ベルギー、1020
- 募集
- Investigational Site Number : 0560003
-
Brussels、ベルギー、1070
- 募集
- Investigational Site Number : 0560002
-
Leuven、ベルギー、3000
- 募集
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- SCDと診断された参加者。
- スクリーニング訪問から12か月以内に、文書化された急性臨床VOCの2〜10件以下のエピソードを持っている参加者。
- スクリーニング訪問時にヒドロキシ尿素および/またはL-グルタミンを服用していない参加者は、研究の過程でそれらを受け取る予定がないか、最低6か月間huおよび/またはL-グルタミンを投与されています。 ヒドロキシ尿素および/またはL-グルタミンの参加者は、安全上の理由を除いて、研究期間中、同じ体重ベースの用量レベルで継続する意図があるため、スクリーニング訪問の少なくとも3か月前に安定した体重ベースの用量レベル（mg/kg）になっていたに違いありません。
- Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）パフォーマンスステータスグレード2以下の参加者。
- 男性と女性による避妊の使用は、臨床研究に参加している人々の避妊方法に関する地域の規制と一致する必要があります。
- 10〜18歳未満の参加者の場合：親は、研究関連の手順が実行される前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。
除外基準：
- 以下の基準のいずれかが適用される場合、参加者は研究から除外されます：リンパ腫、白血病、または過去5年以内に、過去3年間の転移性疾患の証拠なしで切除された皮膚の扁平上皮癌を除き、過去5年以内に悪性腫瘍。
- 臨床的に関連する心臓の異常、調査員または心電図（ECG）の調査結果の意見で。
- 脳卒中の歴史、または異常な経頭蓋ドップラーの歴史を持つ参加者。
- スクリーニング時に抗ウイルス療法を受けている患者を含む、制御されていないまたは活性HBV感染および/またはHCV感染症の参加者。
- HIV感染。
- 活動性または潜在的な結核の歴史（TB）
- 陽性COVID-19分子検査。
- 参加者は、スクリーニング訪問の30日前に90日以内に90日以内にCrizanlizumab（Adakveo®）および/またはVoxelotor（Oxbryta®）を服用しているか、受け取っています。
上記の情報は、臨床試験への患者の潜在的な参加に関連するすべての考慮事項を含めることを意図していません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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医薬品：錠剤 - 投与のルート：口頭
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実験的：Rilzabrutinib
|
医薬品：錠剤 - 投与のルート：口頭
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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臨床VOCの年間レート
時間枠：52週目
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臨床VOCインシデントの総数と観察期間中の総日数から計算された
|
52週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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最初の臨床VOC発生率までの時間
時間枠：52週目まで
|
52週目まで
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|
調査員によって評価されたSCD関連の合併症による年間訪問率
時間枠：52週目
|
52週目
|
|
鎌状赤血球疼痛危機（SCPC）編
時間枠：52週目
|
52週目
|
|
PROMIS SF V1.0疲労13A合計スコア（成人）によって測定される疲労の変化
時間枠：ベースラインから52週目まで
|
ベースラインから52週目まで
|
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HBレベルの変化
時間枠：ベースラインから52週目まで
|
ベースラインから52週目まで
|
|
PEDSQL多次元疲労スケール合計スコア（小児参加者）によって測定される疲労の変化
時間枠：ベースラインから52週目まで
|
ベースラインから52週目まで
|
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治療の発生深刻な有害事象（SAE）、特別な関心のある有害事象（AESIS）、および中止につながる有害事象を含む緊急副大腸（TEAE）
時間枠：52週目まで
|
52週目まで
|
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潜在的に臨床的に重要な検査室、バイタルサイン、およびECG異常の発生率
時間枠：52週目まで
|
52週目まで
|
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単純および交換輸血の絶対数
時間枠：52週目まで
|
52週目まで
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アセトアミノフェン、NSAID、および/または短時間作用型オピオイドの使用を必要とする日数
時間枠：52週目まで
|
52週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年8月12日
一次修了 (推定)
2027年7月23日
研究の完了 (推定)
2028年12月29日
試験登録日
最初に提出
2025年5月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年5月8日
最初の投稿 (実際)
2025年5月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月28日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EFC17872
- 2024-518645-17 (レジストリ識別子：CTIS)
- U1111-1311-1896 (その他の助成金/資金番号：ICTRP)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータおよび臨床研究報告書、修正条件付きの研究プロトコル、空白の症例報告書、統計分析計画、およびデータセット仕様など、関連する研究文書へのアクセスを要求する場合があります。
患者レベルのデータは匿名化され、試験参加者のプライバシーを保護するために、研究文書が編集されます。
Sanofiのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https：//vivli.orgをご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。