A eficácia e segurança do rilzabrutinibe em pacientes de 10 a 65 anos com doença falciforme (LIBRA)
28 de julho de 2026 atualizado por: Sanofi
Um estudo de fase 3 de 52 semanas, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por grupos paralelos, de grupo paralelo, para avaliar a eficácia e a segurança do rilzabrutinibe em pacientes com idades entre 10 e 65 anos com doença das células falcionais
Esta é uma fase 3, multicêntrica, randomizada, dupla-cega, controlada por placebo, estudo de grupo paralelo, sequencial em grupo (Parte A), seguido por um período LTE aberto (Parte B) para investigar a eficácia e a segurança do rilzabrutinibe em participantes com doença das células de células (SCD).
Os detalhes do estudo incluem:
- Duração do estudo: Um período duplo-cego de 52 semanas (parte A), seguido por um período LTE aberto (Parte B). O período duplo-cego possui duas partes, 50% (somente adulto) até a análise intermediária e 50% (adulto e crianças) após a análise intermediária. Somente os participantes que concluem o período de tratamento duplo-cego (parte A) são elegíveis para continuar o período LTE. A duração do período LTE (Parte B) será do primeiro participante (FPI) -LTE (Parte B) até que o último participante que entra no LTE tenha completado 52 semanas.
- Duração do tratamento: período duplo-cego de 52 semanas (parte A); Período LTE (Parte B) do (FPI até o último participante que entra no LTE completou 52 semanas
- Visite Frequência: visitas de semana com base no cronograma de avaliações
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
192
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de telefone: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Locais de estudo
-
-
-
Essen, Alemanha, 45147
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 2760002
-
Stuttgart, Alemanha, 70736
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 2760004
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasil, 22451-900
- Recrutamento
- Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
-
São Paulo, Brasil, 01232-010
- Recrutamento
- Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasil, 40050-410
- Recrutamento
- Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brasil, 74605-020
- Recrutamento
- Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
-
-
São Paulo
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Recrutamento
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
-
-
-
-
-
Brussels, Bélgica, 1020
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 0560003
-
Brussels, Bélgica, 1070
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 0560002
-
Leuven, Bélgica, 3000
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 7240001
-
Madrid, Espanha, 28007
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Recrutamento
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Recrutamento
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
-
-
California
-
Fresno, California, Estados Unidos, 93701
- Recrutamento
- University of California San Francisco- Site Number : 8400040
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
- Recrutamento
- Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Recrutamento
- Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Recrutamento
- University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Recrutamento
- Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71130
- Recrutamento
- Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Recrutamento
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Recrutamento
- University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Estados Unidos, 39232
- Recrutamento
- Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Estados Unidos, 10310
- Recrutamento
- Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
-
The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Recrutamento
- Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Recrutamento
- Prisma Health- Site Number : 8400051
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Recrutamento
- VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
-
-
-
-
-
Créteil, França, 94010
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 2500002
-
Marseille, França, 13885
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 2500005
-
Paris, França, 75015
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 2500001
-
Toulouse, França, 31100
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 2500004
-
-
-
-
-
Athens, Grécia, 115 27
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3000001
-
Athens, Grécia, 115 27
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3000003
-
Pátrai, Grécia, 265 04
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holanda, 3015 CE
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 5280002
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3760002
-
Afula, Israel, 1834111
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3760001
-
Haifa, Israel, 3109601
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3760005
-
Haifa, Israel, 3109601
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3760006
-
-
-
-
-
Palermo, Itália, 90146
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
-
Contato:
- Rosario Di Maggio
- Número de telefone: +390917802034
- E-mail: rdm83@hotmail.it
-
Contato:
- Alessandro Inzerillo
- Número de telefone: +393277653510
- E-mail: aleinzerillo22@gmail.com
-
Investigador principal:
- Rosario Di Maggio
-
Verona, Itália, 37134
- Recrutamento
- Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
-
Contato:
- Lucia De Franceschi
- Número de telefone: +390458124918
- E-mail: filippo.mazzi@aovr.veneto.it
-
Investigador principal:
- Lucia De Franceschi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Itália, 50134
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
-
Contato:
- Valentina Carrai
- Número de telefone: 055 7949777
- E-mail: carraiv@aou-careggi.toscana
-
Contato:
- Silvia Querceto
- Número de telefone: 055 7949777
- E-mail: silvia.querceto@unifi.it
-
Investigador principal:
- Valentina Carrai
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Itália, 20122
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Itália, 80138
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
-
Investigador principal:
- Silverio Perrotta
-
Contato:
- Silverio Perrotta
- Número de telefone: +390815664185
- E-mail: silverio.perrotta@unicampania.it
-
Contato:
- Laura Pinfildi
- Número de telefone: +390815664185
- E-mail: pinfildilaura@gmail.com
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Itália, 00165
- Recrutamento
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
-
Investigador principal:
- Franco Locatelli
-
Contato:
- Centro Trial Oncoematologico
- Número de telefone: +390668593697
- E-mail: centrotrial-oncoematologico@opbg.net
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Itália, 10043
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
-
Contato:
- Rosa Maria Catena De Maria
- Número de telefone: +393398110707
- E-mail: rosamaria.demaria@unito.it
-
Contato:
- Vincenzo Voi
- Número de telefone: +390119026852
- E-mail: vincenzo.voi@unito.it
-
Investigador principal:
- Vincenzo Voi
-
-
-
-
-
Muscat, Omã, 123
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 5120001
-
-
-
-
Harrow
-
London, Harrow, Reino Unido, NW10 7NS
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Reino Unido, SE5 9RL
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
-
Adana, Turquia (Türkiye), 01330
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 7920001
-
Adana, Turquia (Türkiye), 01330
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 7920002
-
Mersin, Turquia (Türkiye), 33330
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Participantes que foram diagnosticados com DF.
- Os participantes que tiveram entre ≥2 a ≤10 episódios de COV clínico agudo documentado dentro de 12 meses após a visita de triagem.
- Os participantes que não estão em hidroxiureia e/ou L-glutamina na visita de triagem e não planejam recebê-los durante o curso do estudo ou receberam Hu e/ou L-glutamina por um mínimo de 6 meses. Os participantes da hidroxiureia e/ou L-glutamina devem estar em um nível estável de dose baseada em peso (mg/kg) por pelo menos 3 meses antes da visita de triagem, com a intenção de continuar no mesmo nível de dose baseada em peso durante a duração do estudo, exceto por razões de segurança.
- Participantes com status de desempenho do Grupo de Oncologia da Cooperativa Oriental (ECOG) grau 2 ou inferior.
- O uso contraceptivo por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais sobre os métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos.
- Para os participantes ≥10 a <18 anos de idade: os pais/responsáveis legais devem fornecer consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo realizado.
Critérios de exclusão:
- Os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar: participantes com histórico médico de linfoma, leucemia ou qualquer malignidade nos últimos 5 anos, exceto por células basais ou carcinomas epiteliais escamosos da pele que foram ressecados sem evidência de doença metastática nos últimos 3 anos.
- Anormalidade cardíaca clinicamente relevante, na opinião dos achados do investigador ou do eletrocardiograma (ECG).
- Participantes com histórico de acidente vascular cerebral, ou história de Doppler transcraniano anormal.
- Participantes com infecção não controlada ou ativa no HBV e/ou infecção por HCV, incluindo aqueles que recebem terapia antiviral no momento da triagem.
- Infecção pelo HIV.
- Uma história de tuberculose ativa ou latente (TB)
- Teste molecular positivo de covid-19.
- O participante está tomando ou recebeu o Crizanlizumab (Adakveo®) dentro de 90 dias e/ou Voxelotor (Oxbryta®) dentro de 30 dias antes da visita de triagem.
As informações acima não se destinam a conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um paciente em um ensaio clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo
|
Formulário farmacêutico: tablet -Route of Administration: oral
|
|
Experimental: Rilzabrutinibe
|
Formulário farmacêutico: tablet -Route of Administration: oral
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa anualizada de COV clínico
Prazo: Na semana 52
|
Calculado a partir do número total de incidentes clínicos de COV e número total de dias durante o período de observação
|
Na semana 52
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Hora de primeiro incidência clínica de COV
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Taxa anualizada de visitas devido a complicações relacionadas à SCD, avaliadas pelo investigador
Prazo: Na semana 52
|
Na semana 52
|
|
Taxa anualizada de VOCs gerenciados em casa, conforme relatado na crise da dor das células falciformes (SCPC)
Prazo: Na semana 52
|
Na semana 52
|
|
Mudança de fadiga, medida pela Promis SF v1.0 Fadiga 13A Total Score (adultos)
Prazo: Da linha de base para a semana 52
|
Da linha de base para a semana 52
|
|
Mudança nos níveis de HB
Prazo: Da linha de base para a semana 52
|
Da linha de base para a semana 52
|
|
Mudança de fadiga, medida pela escala de fadiga multidimensional PEDSQL (Pontuação Total (participantes pediátricos)
Prazo: Da linha de base para a semana 52
|
Da linha de base para a semana 52
|
|
Incidência de tratamento Eventos adversos emergentes (TEAES), incluindo eventos adversos graves (SAEs), eventos adversos de interesse especial (AESES) e eventos adversos que levam à descontinuação
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Incidência de laboratório potencialmente significativo, sinais vitais e anormalidades de ECG
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Número absoluto de transfusão de sangue simples e de troca
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
|
Número de dias que requerem acetaminofeno, AINE e/ou uso de opióides de ação curta
Prazo: Até a semana 52
|
Até a semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de agosto de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
23 de julho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
29 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de maio de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de maio de 2025
Primeira postagem (Real)
16 de maio de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EFC17872
- 2024-518645-17 (Identificador de registro: CTIS)
- U1111-1311-1896 (Número de outro subsídio/financiamento: ICTRP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do nível do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório de estudo clínico, o protocolo de estudo com quaisquer emendas, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados.
Os dados do nível do paciente serão anonimizados e os documentos de estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do julgamento.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo para solicitar acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .