Rilzabrutinibin tehokkuus ja turvallisuus 10–65-vuotiailla potilailla sirppisolujen sairauden kanssa (LIBRA)
tiistai 28. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Sanofi
52 viikon monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, plasebokontrolloitu, rinnakkaisryhmä, ryhmän peräkkäinen, vaiheen 3 tutkimus rilzabrutinibin tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi 10–65-vuotiailla potilailla
Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääkekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, ryhmä-sekvenssinen tutkimus (osa A), jota seuraa avoin LTE-aika (osa B) tutkimaan Rilzabrutinibin tehokkuutta ja turvallisuutta osallistujilla, joilla on sirppikylän tauti (SCD).
Tutkimustiedot sisältävät:
- Tutkimuksen kesto: 52 viikon kaksoissokkoudellinen aika (osa A), jota seuraa avoin LTE-aika (osa B). Kaksoissokkotutkimuksella on kaksi osaa, 50% (vain aikuinen) väliaikaiseen analyysiin ja 50% (aikuinen ja lapset) väliaikaisen analyysin jälkeen. Vain osallistujat, jotka suorittavat kaksoissokkotutkimuksen (osa A), ovat oikeutettuja jatkamaan LTE-ajanjaksoon. LTE-ajanjakson kesto (osa B) on peräisin ensimmäisestä osallistujasta (FPI) -LTE (osa B), kunnes viimeinen LTE: hen päästävä osallistuja on suorittanut 52 viikkoa.
- Hoitokesto: 52 viikon kaksoissokkotiedosto (osa A); LTE -ajanjakso (osa B) (FPI: stä viimeiseen LTE: hen saapuvaan osallistujaan on valmistunut 52 viikkoa
- Vieraile taajuus: viikkovierailut arviointi -aikataulun perusteella
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
192
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
- Sähköposti: contact-us@sanofi.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 CE
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 5280002
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 0560003
-
Brussels, Belgia, 1070
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 0560002
-
Leuven, Belgia, 3000
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 0560001
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 22451-900
- Rekrytointi
- Pontifícia Universidade Católica do Rio de Janeiro- Site Number : 0760009
-
São Paulo, Brasilia, 01232-010
- Rekrytointi
- Hospital Samaritano De Sao Paulo- Site Number : 0760005
-
-
Estado de Bahia
-
Salvador, Estado de Bahia, Brasilia, 40050-410
- Rekrytointi
- Hospital Santa Izabel- Site Number : 0760006
-
-
Goiás
-
Goiânia, Goiás, Brasilia, 74605-020
- Rekrytointi
- Universidade Federal de Goias- Site Number : 0760002
-
-
São Paulo
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasilia, 15090-000
- Rekrytointi
- Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto- Site Number : 0760001
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 7240001
-
Madrid, Espanja, 28007
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3760002
-
Afula, Israel, 1834111
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3760001
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3760005
-
Haifa, Israel, 3109601
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3760006
-
-
-
-
-
Palermo, Italia, 90146
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia - Cervello-Site Number : 3800002
-
Ottaa yhteyttä:
- Rosario Di Maggio
- Puhelinnumero: +390917802034
- Sähköposti: rdm83@hotmail.it
-
Ottaa yhteyttä:
- Alessandro Inzerillo
- Puhelinnumero: +393277653510
- Sähköposti: aleinzerillo22@gmail.com
-
Päätutkija:
- Rosario Di Maggio
-
Verona, Italia, 37134
- Rekrytointi
- Centro Ricerche Cliniche Verona s.r.l. presso Ospedale G.B. Rossi Borgo Roma-Site Number : 3800003
-
Ottaa yhteyttä:
- Lucia De Franceschi
- Puhelinnumero: +390458124918
- Sähköposti: filippo.mazzi@aovr.veneto.it
-
Päätutkija:
- Lucia De Franceschi
-
-
Firenze
-
Florence, Firenze, Italia, 50134
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi SOD Ematologia-Site Number : 3800006
-
Ottaa yhteyttä:
- Valentina Carrai
- Puhelinnumero: 055 7949777
- Sähköposti: carraiv@aou-careggi.toscana
-
Ottaa yhteyttä:
- Silvia Querceto
- Puhelinnumero: 055 7949777
- Sähköposti: silvia.querceto@unifi.it
-
Päätutkija:
- Valentina Carrai
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20122
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3800004
-
-
Napoli
-
Naples, Napoli, Italia, 80138
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Universitaria, Università della Campania "Luigi Vanvitelli" Napoli-Site Number : 3800005
-
Päätutkija:
- Silverio Perrotta
-
Ottaa yhteyttä:
- Silverio Perrotta
- Puhelinnumero: +390815664185
- Sähköposti: silverio.perrotta@unicampania.it
-
Ottaa yhteyttä:
- Laura Pinfildi
- Puhelinnumero: +390815664185
- Sähköposti: pinfildilaura@gmail.com
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italia, 00165
- Rekrytointi
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù-Site Number : 3800001
-
Päätutkija:
- Franco Locatelli
-
Ottaa yhteyttä:
- Centro Trial Oncoematologico
- Puhelinnumero: +390668593697
- Sähköposti: centrotrial-oncoematologico@opbg.net
-
-
Torino
-
Orbassano, Torino, Italia, 10043
- Rekrytointi
- Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga, SSD Microcitemie Malattie Rare Ematologiche-Site Number : 3800007
-
Ottaa yhteyttä:
- Rosa Maria Catena De Maria
- Puhelinnumero: +393398110707
- Sähköposti: rosamaria.demaria@unito.it
-
Ottaa yhteyttä:
- Vincenzo Voi
- Puhelinnumero: +390119026852
- Sähköposti: vincenzo.voi@unito.it
-
Päätutkija:
- Vincenzo Voi
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3000001
-
Athens, Kreikka, 115 27
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3000003
-
Pátrai, Kreikka, 265 04
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
-
Muscat, Oman, 123
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 5120001
-
-
-
-
-
Créteil, Ranska, 94010
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 2500002
-
Marseille, Ranska, 13885
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 2500005
-
Paris, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 2500001
-
Toulouse, Ranska, 31100
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 2500004
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 2760002
-
Stuttgart, Saksa, 70736
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 2760004
-
-
-
-
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01330
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 7920001
-
Adana, Turkki (Türkiye), 01330
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 7920002
-
Mersin, Turkki (Türkiye), 33330
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
-
-
Harrow
-
London, Harrow, Yhdistynyt kuningaskunta, NW10 7NS
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 8260002
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RL
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 8260001
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- University of Alabama at Birmingham- Site Number : 8400003
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Rekrytointi
- Phoenix Children's Hospital- Site Number : 8400028
-
-
California
-
Fresno, California, Yhdysvallat, 93701
- Rekrytointi
- University of California San Francisco- Site Number : 8400040
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
- Rekrytointi
- Oncology & Hematology Associates of West Broward- Site Number : 8400029
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Rekrytointi
- Sylvester Comprehensive Cancer Center- Site Number : 8400020
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rekrytointi
- University of Illinois-Chicago - College of Medicine- Site Number : 8400054
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Rekrytointi
- Indiana University Health Riley Hospital for Children- Site Number : 8400056
-
-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71130
- Rekrytointi
- Louisiana State University Health Sciences Center - Shreveport- Site Number : 8400037
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- Rekrytointi
- University of Maryland School of Medicine - Baltimore- Site Number : 8400041
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan Health System - Ann Arbor- Site Number : 8400035
-
-
Mississippi
-
Flowood, Mississippi, Yhdysvallat, 39232
- Rekrytointi
- Southern Specialty Research- Site Number : 8400059
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10310
- Rekrytointi
- Richmond University Medical Center- Site Number : 8400038
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Rekrytointi
- Montefiore Medical Center - Moses Campus- Site Number : 8400057
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Rekrytointi
- Prisma Health- Site Number : 8400051
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Baylor College of Medicine- Site Number : 8400055
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Rekrytointi
- VCU Massey Cancer Center: Dalton Oncology Clinic- Site Number : 8400012
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, joille on diagnosoitu SCD.
- Osallistujat, joilla on ollut välillä ≥2 - ≤10 jaksoa dokumentoidusta akuutista kliinisestä VOC: sta 12 kuukauden kuluessa seulontavierailusta.
- Osallistujat, jotka eivät ole hydroksiureassa ja/tai L-glutamiinissa seulontavierailulla, eivätkä aio vastaanottaa niitä tutkimuksen aikana tai ovat saaneet HU: n ja/tai L-glutamiinin vähintään 6 kuukauden ajan. Hydroksiurean ja/tai L-glutamiinin osallistujien on pitänyt olla vakaa painoperusteinen annostaso (mg/kg) vähintään 3 kuukautta ennen seulontavierailua, jonka tarkoituksena on jatkaa samalla painoperusteisella annostasolla tutkimuksen ajan, lukuun ottamatta turvallisuussyitä.
- Osallistujat, joilla on itäinen osuuskunnan onkologiaryhmä (ECOG) suorituskyvyn tila 2 tai alhaisempi.
- Miesten ja naisten ehkäisykäytön tulisi olla yhdenmukaisia paikallisten sääntöjen kanssa, jotka koskevat kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä.
- Osallistujille ≥10–18-vuotiaita: Vanhempien/laillisten huoltajien on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyviä menettelytapoja.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat jätetään tutkimuksen ulkopuolelle, jos jokin seuraavista kriteereistä sovelletaan: osallistujat, joilla on lymfooman, leukemian tai minkä tahansa pahanlaatuisuuden sairaushistoria viimeisen viiden vuoden aikana, lukuun ottamatta perussolua tai okasolua epiteelikarsinoomia, jotka on resektoitu ilman metaptaattisia sairauksia viimeisen 3 vuoden ajan.
- Kliinisesti merkityksellinen sydämen poikkeavuus tutkijan tai elektrokardiogrammin (EKG) havaintojen mielestä.
- Osallistujat, joilla on aivohalvauksen historia tai epänormaalin transkraniaalisen Dopplerin historia.
- Osallistujat, joilla on hallitsematon tai aktiivinen HBV -infektio ja/tai HCV -infektio, mukaan lukien viruslääkettä saavat seulonnan aikaan.
- HIV -infektio.
- Aktiivisen tai piilevän tuberkuloosin (TB) historia
- Positiivinen COVID-19-molekyylitesti.
- Osallistuja ottaa tai on vastaanottanut Crizanlizumab (Adakveo®) 90 päivän kuluessa ja/tai vokselotorista (Oxbryta®) 30 päivän kuluessa ennen seulontavierailua.
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia näkökohtia, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Farmaseuttinen muoto: Tablet -informat of Anning: Oraalinen
|
|
Kokeellinen: Rilzabrutinibi
|
Farmaseuttinen muoto: Tablet -informat of Anning: Oraalinen
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen kliinisen VOC: n osuus
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Laskettu kliinisten VOC -tapahtumien kokonaismäärästä ja päivien kokonaismäärästä havaintojakson aikana
|
Viikolla 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika ensimmäiseen kliiniseen VOC -esiintyvyyteen
Aikaikkuna: Viikkoon 52 asti
|
Viikkoon 52 asti
|
|
Tutkijan arvioimien SCD: hen liittyvien komplikaatioiden vuosittainen käyntikorko
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
|
Sirppisolukipukriisin (SCPC) Ediary
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Viikolla 52
|
|
Väsymyksen muutos mitattuna lupa SF v1.0 väsymyksellä 13a kokonaispistemäärä (aikuiset)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
HB -tasojen muutos
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Väsymyksen muutos PEDSQL -moniulotteisen väsymysasteikon kokonaispistemäärällä (lastenlääkärit)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Hoidon esiintyvien haittatapahtumien (TEAT) esiintyvyys, mukaan lukien vakavat haittavaikutukset (SAE), erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (ASES) ja haittatapahtumia, jotka johtavat lopettamiseen
Aikaikkuna: Viikkoon 52 asti
|
Viikkoon 52 asti
|
|
Mahdollisesti kliinisesti merkittävien laboratorio-, elintärkeiden merkintöjen ja EKG -poikkeavuuksien esiintyvyys
Aikaikkuna: Viikkoon 52 asti
|
Viikkoon 52 asti
|
|
Yksinkertaisen ja vaihdon absoluuttinen lukumäärä verensiirtoa
Aikaikkuna: Viikkoon 52 asti
|
Viikkoon 52 asti
|
|
Asetaminofeenia, NSAID- ja/tai lyhytaikaisia opioidien käyttöä vaativien päivien lukumäärä
Aikaikkuna: Viikkoon 52 asti
|
Viikkoon 52 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 12. elokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 23. heinäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 29. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 8. toukokuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 8. toukokuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 16. toukokuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EFC17872
- 2024-518645-17 (Rekisterin tunniste: CTIS)
- U1111-1311-1896 (Muu apuraha/rahoitusnumero: ICTRP)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilaan tason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliininen tutkimusraportti, tutkimusprotokolla mahdollisilla muutoksilla, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukkojen eritelmät.
Potilaan tason tiedot nimettyy ja tutkimusasiakirjat muokataan oikeudenkäynnin osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedon jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja pääsyn pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .